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Enfermedad de Fabry – Análisis de la línea de productos en desarrollo 2019
Enfermedad de Fabry Global – Análisis de la cartera de proyectos 2019
La enfermedad de Fabry (también conocida como enfermedad de Anderson Fabry) es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X progresivo del metabolismo de los glicoesfingolípidos debido a la actividad deficiente o ausente de la α-galactosidasa A lisosomal. Es un error congénito devastador del metabolismo con, particularmente en las primeras etapas, que se manifiesta por la disfunción celular y la patología microvascular inducida por el depósito lisosomal de glicoesfingolípidos. La ausencia o la actividad deficiente de la exoglicohidrolasa lisosomal α-galactosidasa A provoca la acumulación progresiva de globotriaosilceramida y glicoesfingolípidos relacionados dentro de los lisosomas, que son orgánulos subcelulares ubicuos.
Los primeros síntomas clínicos que interfieren con el bienestar y el rendimiento del niño surgen en la infancia, generalmente entre los 3 y los 10 años de edad, y generalmente unos años más tarde en las niñas que en los niños. Con la edad, se desarrolla un daño progresivo a los sistemas de órganos vitales en ambos sexos que conduce a la insuficiencia orgánica. La enfermedad renal en etapa terminal y las complicaciones cardiovasculares o cerebrovasculares potencialmente mortales limitan la esperanza de vida. Los signos clínicos son multisistémicos, heterogéneos y progresivos.
División de Productos Terapéuticos
El diagnóstico bioquímico de la enfermedad de Fabry se establece midiendo la actividad de α-gal A en plasma o leucocitos tomados de sangre periférica, fibroblastos cultivados o utilizando las muestras extraídas de las manchas de sangre en papel de filtro. El diagnóstico de EF puede surgir de investigaciones clínicas e instrumentales cuidadosas, junto con datos del historial familiar y una interpretación precisa de los análisis genéticos y enzimáticos. La identificación de una variante patógena GLA hemicigótica mediante pruebas genéticas moleculares confirma el diagnóstico en un probando masculino.
La línea de productos terapéuticos para la enfermedad de Fabry consta de aproximadamente 9+ productos en diferentes etapas de desarrollo. Actualmente, más de 2 medicamentos se encuentran en la fase III de desarrollo y los principales medicamentos se encuentran en la etapa preclínica.
Empresa Principal Analizada
Algunos de los actores clave incluyen Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics y Sanofi Genzyme.
Alcance del estudio:
Proporciona una visión general de la actividad de la línea de productos terapéuticos para la enfermedad de Fabry en todo el ciclo completo de desarrollo del producto, incluidas todas las etapas clínicas y no clínicas.
El informe consta de perfiles detallados de los productos terapéuticos para la enfermedad de Fabry con una cobertura clave de las actividades de desarrollo, incluidos los acuerdos de licencia y colaboración, las patentes emitidas, las designaciones, las tecnologías y la información química.
Evaluación terapéutica de los productos activos en desarrollo por etapa, tipo de producto, tipo de molécula y vía de administración.
En el informe se han incluido perfiles detallados de los productos inactivos.
Razones para comprar:
La línea de productos para la enfermedad de Fabry presenta el perfil detallado de los fármacos. El análisis que se ofrece en el informe es una combinación de investigación secundaria exhaustiva y las aportaciones de los líderes de opinión clave del sector.
El informe presenta una revisión rápida del escenario actual con respecto al desarrollo de fármacos de la indicación de un vistazo.
El informe cubre un análisis en profundidad de los pares de la industria prominentes con un enfoque principal en la consolidación de la empresa, la designación, la tecnología, los acuerdos y las patentes con respecto a la terapia.
Examen detallado sobre el diagnóstico, el tratamiento y las directrices vigentes en el sector.
Examen del atractivo de la industria con la ayuda de los plazos de lanzamiento.
El estudio cubre de forma exhaustiva el mercado de los fármacos en diferentes fases de desarrollo.
Un amplio conocimiento del dominio en las áreas de terapia apoya al cliente en el proceso de toma de decisiones con respecto a su cartera terapéutica mediante la identificación de la razón detrás de los productos inactivos o descontinuados.
Opciones de personalización:
El informe de análisis de la línea de productos para la enfermedad de Fabry se puede personalizar al nivel de país o a cualquier otro segmento competitivo. Además de esto, UMI entiende que puede tener su propia necesidad de negocio, por lo tanto, también proporcionamos soluciones totalmente personalizadas a los clientes.
Tabla de contenido
La descripción general de las actividades de desarrollo de la línea de productos para el Análisis de la Línea de Productos para la Enfermedad de Fabry de fármacos terapéuticos no se limita a la descripción y las actividades de desarrollo de fármacos, sino que también se centra en los resultados clínicos y no clínicos. También incluye designaciones, consolidaciones de empresas y acuerdos de licencia, subvenciones, tecnología y detalles de patentes. La segmentación terapéutica de los productos para la enfermedad de Fabry se realiza en función de la fase de desarrollo de los fármacos. El informe consta de una evaluación comparativa de la línea de productos terapéuticos junto con un perfil detallado del fármaco de los productos de la línea de productos por etapa de desarrollo, tipo de terapia, tipo de molécula y vía de administración en toda esta indicación. El informe también consta de los plazos de lanzamiento previstos para las próximas terapias de la línea de productos. Además, la información de los analistas también se ha centrado en dar un resumen sobre el escenario actual del mercado. Los perfiles detallados de los productos inactivos se han dilucidado en el informe completo con las razones pertinentes de su inactividad.
Investigación Secundaria
Se llevó a cabo un estudio secundario detallado para obtener el análisis de la línea de productos de la enfermedad de Fabry a través de fuentes internas de la empresa, como informes anuales, presentaciones de rendimiento, comunicados de prensa, etc., y fuentes externas, incluidas revistas especializadas, noticias y artículos, publicaciones gubernamentales, publicaciones de la competencia, informes del sector, publicaciones de organismos reguladores, organizaciones de normas de seguridad, bases de datos de terceros y otras publicaciones acreditadas.
La investigación secundaria sobre fuentes internas y externas se lleva a cabo para obtener información cualitativa y cuantitativa relacionada con cada mercado.
- Sitios web de la empresa, informes anuales, informes trimestrales, informes financieros, informes de corredores, presentaciones a inversores y presentaciones ante la SEC
- Revistas especializadas de la industria y otra literatura
- Documentos del gobierno nacional, bases de datos estadísticas e informes de mercado
- Artículos de noticias, comunicados de prensa y transmisiones web específicas de las empresas que operan en el mercado
- Varias bases de datos de patentes y ensayos clínicos
Objetivo principal de la Enfermedad de Fabry – Análisis de la Línea de Productos 2019
Las tendencias actuales de la línea de productos de la enfermedad de Fabry se señalan en el estudio. Los inversores pueden obtener información estratégica para basar su criterio para las inversiones del análisis cualitativo y cuantitativo realizado en el estudio. Las tendencias actuales y futuras de la línea de productos determinarían el atractivo general del mercado, proporcionando una plataforma para que el participante industrial explote el mercado sin explotar para beneficiarse como ventaja de ser el primero en actuar. Los objetivos cuantitativos del informe incluyen:
- Una visión general de la actividad de la línea de productos terapéuticos para la enfermedad de Fabry a través de todo el ciclo de desarrollo del producto, incluidas todas las etapas clínicas y no clínicas
- Analizar los perfiles detallados de los productos terapéuticos para la enfermedad de Fabry con una cobertura clave de las actividades de desarrollo, incluidos los acuerdos de licencia y colaboración, las patentes emitidas, las designaciones, las tecnologías y la información sobre las propiedades químicas
- Evaluación terapéutica de los productos activos de la línea de productos por etapa, tipo de producto, tipo de molécula y vía de administración
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