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Mercado de tratamiento para enfermedades genéticas raras: Análisis actual y pronóstico (2022-2028)
Énfasis en la Aplicación (Cáncer, Trastornos Neurológicos, Enfermedades Cardiovasculares, Trastornos Metabólicos, Enfermedades Hematológicas y Otros); Tipo de Fármaco (Biológicos y Biosimilares, y No Biológicos); Canal de Distribución (Farmacia Hospitalaria, Farmacia Online y Farmacia Minorista); Región/País.
Se espera que el mercado de tratamiento de enfermedades genéticas raras crezca a una fuerte CAGR de alrededor del 11.9% durante el período de pronóstico. El aumento en el gasto en investigación y desarrollo por parte de los principales actores farmacéuticos clave en el mercado es otro factor que influye en el crecimiento del mercado. Debido a que la conciencia pública y la comprensión de las enfermedades raras han crecido, varias nuevas empresas biofarmacéuticas importantes en etapa clínica y actores establecidos del mercado ahora tienen candidatos a medicamentos huérfanos en varias fases de ensayos clínicos. Por ejemplo, en 2021, Biogen adquirió TMS-007, una terapia génica preclínica para la ataxia de Friedreich, una enfermedad genética rara que afecta el sistema nervioso. Biogen también anunció planes para adquirir la unidad de enfermedades raras de GSK por USD 5.1 mil millones, que incluye varios medicamentos para enfermedades genéticas raras como el síndrome de Hunter y el síndrome de Morquio.
Algunos de los principales actores que operan en el mercado incluyen F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; y Johnson & Johnson Inc. Estos actores han realizado varias fusiones y adquisiciones junto con asociaciones para facilitar a los clientes productos/tecnologías innovadores y de alta tecnología.
Perspectivas presentadas en el informe
"Entre las aplicaciones, se espera que el segmento de trastornos neurológicos crezca con una alta CAGR durante el período de pronóstico"
Según la aplicación, el mercado se segmenta en cáncer, trastornos neurológicos, enfermedades cardiovasculares, trastornos metabólicos, enfermedades hematológicas y otros. Se espera que el segmento de trastornos neurológicos crezca con una alta CAGR durante el período de pronóstico. Las enfermedades neurológicas son un tipo común de trastorno genético raro, con una prevalencia estimada de 350 millones de personas en todo el mundo. Esta alta prevalencia ha impulsado los esfuerzos de investigación y desarrollo en esta área. Las enfermedades neurológicas raras son causadas por mutaciones genéticas que afectan el cerebro y el sistema nervioso. Algunos ejemplos incluyen la enfermedad de Huntington, la atrofia muscular espinal y la enfermedad de Niemann-Pick. Por ejemplo, según los Institutos Nacionales de la Salud (NIH), la atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética rara que afecta el sistema nervioso, causando debilidad muscular y atrofia. El creciente número de aprobaciones de productos para trastornos genéticos raros está impulsando el crecimiento del segmento. Por ejemplo, Evrysdi es un fármaco de molécula pequeña que fue aprobado por la FDA en 2020 para el tratamiento de la AME.
"Entre los tipos de fármacos, se espera que la categoría de no biológicos crezca con una alta CAGR durante el período de pronóstico"
Por tipo de fármaco, el mercado se bifurca en biológicos y biosimilares, y no biológicos. Se prevé que la categoría de no biológicos crezca con una alta CAGR durante el período de pronóstico. La terapia no biológica para trastornos genéticos raros es un área de interés creciente en el campo de la medicina. A diferencia de los biológicos, que se elaboran a partir de células u organismos vivos, los no biológicos son compuestos químicos que se sintetizan en un laboratorio. Pueden ser moléculas pequeñas, péptidos o terapias basadas en ácidos nucleicos, y a menudo son más estables y fáciles de producir que los biológicos. Se espera que el mercado de la terapia no biológica para trastornos genéticos raros crezca significativamente en los próximos años, a medida que se desarrollen y aprueben más terapias para su uso. Por ejemplo, en diciembre de 2020, la FDA de EE. UU. aprobó Oxlumo (lumasiran) para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), un trastorno genético raro que puede causar daño e insuficiencia renal. Otro, en noviembre de 2020, la FDA de EE. UU. aprobó lumasiran para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), un trastorno genético raro que puede causar daño e insuficiencia renal.
Cobertura del informe del mercado de tratamiento de enfermedades genéticas raras
"Entre los canales de distribución, la categoría de farmacia hospitalaria mantuvo una participación significativa del mercado en 2021"
Por canal de distribución, el mercado se segmenta en farmacia hospitalaria, farmacia en línea y farmacia minorista. La farmacia hospitalaria mantuvo una participación significativa del mercado en 2021. La farmacia hospitalaria juega un papel fundamental para garantizar que los pacientes tengan acceso a estos tratamientos y que se utilicen de forma segura y eficaz. Los farmacéuticos hospitalarios son responsables de garantizar que los medicamentos se receten y dispensen de forma segura y eficaz, y que los pacientes estén informados sobre cómo tomar sus medicamentos correctamente. Además, también participan en la investigación y el desarrollo clínicos. Muchos hospitales participan en ensayos clínicos para probar nuevos medicamentos huérfanos y para recopilar datos sobre la seguridad y eficacia de estos tratamientos.
"América del Norte mantuvo una participación dominante del mercado en 2021"
En 2021, América del Norte mantuvo una participación dominante del mercado. La creciente demanda de tratamientos para trastornos genéticos raros se puede atribuir al aumento de la prevalencia de cánceres raros y otras enfermedades. Según un artículo compartido por la Sociedad Americana del Cáncer, en los EE. UU. en enero de 2022, hay aproximadamente 54,000 casos nuevos de cáncer orofaríngeo u oral cada año. El cáncer orofaríngeo u oral se cobra la vida de 11,230 personas. Además, el aumento del gasto en atención médica también está actuando como un importante impulsor del crecimiento del mercado en la región.
Razones para comprar este informe:
- El estudio incluye el tamaño del mercado y el análisis de pronóstico validados por expertos clave autenticados de la industria.
- El informe presenta una revisión rápida del desempeño general de la industria de un vistazo.
- El informe cubre un análisis en profundidad de los pares prominentes de la industria con un enfoque principal en las finanzas comerciales clave, las carteras de productos, las estrategias de expansión y los desarrollos recientes.
- Examen detallado de los impulsores, las restricciones, las tendencias clave y las oportunidades que prevalecen en la industria.
- El estudio cubre exhaustivamente el mercado en diferentes segmentos.
- Análisis profundo a nivel regional de la industria.
Opciones de personalización:
El mercado global de tratamiento de trastornos genéticos raros se puede personalizar aún más según los requisitos o cualquier otro segmento de mercado. Además de esto, UMI entiende que puede tener sus propias necesidades comerciales, por lo tanto, no dude en conectarse con nosotros para obtener un informe que se adapte completamente a sus requisitos.
Tabla de contenido
Metodología de investigación para el análisis del mercado de tratamiento de trastornos genéticos raros (2022-2030)
El análisis del mercado histórico, la estimación del mercado actual y la previsión del mercado futuro del mercado mundial de tratamiento de trastornos genéticos raros fueron los tres pasos principales que se llevaron a cabo para crear y analizar la adopción del tratamiento de trastornos genéticos raros en las principales regiones a nivel mundial. Se llevó a cabo una exhaustiva investigación secundaria para recopilar las cifras históricas del mercado y estimar el tamaño actual del mercado. En segundo lugar, para validar estas perspectivas, se tomaron en consideración numerosos hallazgos y supuestos. Además, también se realizaron exhaustivas entrevistas primarias con expertos de la industria en toda la cadena de valor del mercado mundial de tratamiento de trastornos genéticos raros. Tras la suposición y validación de las cifras del mercado a través de entrevistas primarias, empleamos un enfoque de arriba hacia abajo/de abajo hacia arriba para pronosticar el tamaño completo del mercado. Posteriormente, se adoptaron métodos de desglose del mercado y de triangulación de datos para estimar y analizar el tamaño del mercado de los segmentos y subsegmentos de la industria. La metodología detallada se explica a continuación:
Análisis del tamaño histórico del mercado
Paso 1: Estudio en profundidad de fuentes secundarias:
Se llevó a cabo un estudio secundario detallado para obtener el tamaño histórico del mercado de tratamiento de trastornos genéticos raros a través de fuentes internas de la empresa, como informes anuales y estados financieros, presentaciones de rendimiento, comunicados de prensa, etc., y fuentes externas, incluidos revistas, noticias y artículos, publicaciones gubernamentales, publicaciones de la competencia, informes del sector, bases de datos de terceros y otras publicaciones creíbles.
Paso 2: Segmentación del mercado:
Después de obtener el tamaño histórico del mercado de tratamiento de trastornos genéticos raros, llevamos a cabo un análisis secundario detallado para recopilar información histórica del mercado y compartirla para diferentes segmentos y subsegmentos para las principales regiones. Los principales segmentos incluidos en el informe son la aplicación, el tipo de fármaco y el canal de distribución. Además, se realizaron análisis a nivel de país para evaluar la adopción general de modelos de prueba en esa región.
Paso 3: Análisis de factores:
Después de adquirir el tamaño histórico del mercado de diferentes segmentos y subsegmentos, llevamos a cabo un análisis de factores detallado para estimar el tamaño actual del mercado de tratamiento de trastornos genéticos raros. Además, llevamos a cabo un análisis de factores utilizando variables dependientes e independientes, como la aplicación, el tipo de fármaco y el canal de distribución del mercado de tratamiento de trastornos genéticos raros. Se realizó un análisis exhaustivo de los escenarios de oferta y demanda teniendo en cuenta las principales asociaciones, fusiones y adquisiciones, la expansión empresarial y los lanzamientos de productos en el sector del mercado de tratamiento de trastornos genéticos raros en todo el mundo.
Estimación y previsión del tamaño actual del mercado
Tamaño actual del mercado: Basándonos en la información práctica de los 3 pasos anteriores, llegamos al tamaño actual del mercado, los principales actores del mercado mundial de tratamiento de trastornos genéticos raros y las cuotas de mercado de los segmentos. Todos los porcentajes de cuotas divididas y los desgloses del mercado necesarios se determinaron utilizando el enfoque secundario mencionado anteriormente y se verificaron a través de entrevistas primarias.
Estimación y previsión: Para la estimación y la previsión del mercado, se asignaron ponderaciones a diferentes factores, incluidos los impulsores y las tendencias, las restricciones y las oportunidades disponibles para las partes interesadas. Después de analizar estos factores, se aplicaron las técnicas de previsión pertinentes, es decir, el enfoque de arriba hacia abajo/de abajo hacia arriba, para llegar a la previsión del mercado para 2030 para diferentes segmentos y subsegmentos en los principales mercados a nivel mundial. La metodología de investigación adoptada para estimar el tamaño del mercado abarca:
- El tamaño del mercado de la industria, en términos de ingresos (USD) y la tasa de adopción del mercado de tratamiento de trastornos genéticos raros en los principales mercados a nivel nacional
- Todos los porcentajes de cuotas, divisiones y desgloses de los segmentos y subsegmentos del mercado
- Principales actores del mercado mundial de tratamiento de trastornos genéticos raros en términos de productos ofrecidos. Además, las estrategias de crecimiento adoptadas por estos actores para competir en el mercado de rápido crecimiento
Validación del tamaño y la cuota de mercado
Investigación primaria: Se realizaron entrevistas en profundidad con los líderes de opinión clave (KOL), incluidos los ejecutivos de alto nivel (CXO/VP, Jefe de ventas, Jefe de marketing, Jefe de operaciones, Jefe regional, Jefe de país, etc.) en las principales regiones. Los resultados de la investigación primaria se resumieron y se realizó un análisis estadístico para probar la hipótesis establecida. Los aportes de la investigación primaria se consolidaron con los resultados secundarios, convirtiendo así la información en información práctica.
División de los participantes primarios en diferentes regiones
Ingeniería de mercado
Se empleó la técnica de triangulación de datos para completar la estimación general del mercado y para llegar a cifras estadísticas precisas para cada segmento y subsegmento del mercado mundial de tratamiento de trastornos genéticos raros. Los datos se dividieron en varios segmentos y subsegmentos después de estudiar varios parámetros y tendencias en las áreas de la aplicación, el tipo de fármaco y el canal de distribución en el mercado mundial de tratamiento de trastornos genéticos raros.
El objetivo principal del estudio del mercado mundial de tratamiento de trastornos genéticos raros
Las tendencias actuales y futuras del mercado mundial de tratamiento de trastornos genéticos raros se señalaron en el estudio. Los inversores pueden obtener información estratégica para basar su discreción para las inversiones en el análisis cualitativo y cuantitativo realizado en el estudio. Las tendencias actuales y futuras del mercado determinaron el atractivo general del mercado a nivel regional, proporcionando una plataforma para que el participante industrial explote el mercado sin explotar para beneficiarse de una ventaja de ser el primero en actuar. Otros objetivos cuantitativos de los estudios incluyen:
- Analizar el tamaño actual y previsto del mercado de tratamiento de trastornos genéticos raros en términos de valor (USD). Además, analizar el tamaño actual y previsto del mercado de diferentes segmentos y subsegmentos
- Los segmentos en el estudio incluyen áreas de la aplicación, el tipo de fármaco y el canal de distribución
- Definir y analizar el marco regulatorio para la industria del tratamiento de trastornos genéticos raros
- Analizar la cadena de valor involucrada con la presencia de varios intermediarios, junto con el análisis de los comportamientos de los clientes y competidores de la industria
- Analizar el tamaño actual y previsto del mercado de tratamiento de trastornos genéticos raros para la región principal
- Los principales países de las regiones estudiadas en el informe incluyen Asia Pacífico, Europa, América del Norte y el resto del mundo
- Perfiles de empresas del mercado de tratamiento de trastornos genéticos raros y las estrategias de crecimiento adoptadas por los actores del mercado para mantenerse en el mercado de rápido crecimiento
- Análisis a nivel regional en profundidad de la industria
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