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Maladie de Fabry – Analyse des projets de développement 2019
Maladie de Fabry globale – Analyse des produits en développement 2019
La maladie de Fabry (également connue sous le nom de maladie d'Anderson-Fabry) est une maladie génétique héréditaire progressive liée au chromosome X du métabolisme des glycosphingolipides due à une activité α-galactosidase A lysosomale déficiente ou absente. Il s'agit d'une erreur innée dévastatrice du métabolisme qui, en particulier au début, se manifeste par un dysfonctionnement cellulaire et une pathologie microvasculaire induite par le dépôt de glycosphingolipides lysosomaux. L'absence ou l'activité déficiente de l'exoglycohydrolase lysosomale α-galactosidase A entraîne l'accumulation progressive de globotriaosylcéramide et de glycosphingolipides apparentés dans les lysosomes, qui sont des organites subcellulaires omniprésents.
Les premiers symptômes cliniques interférant avec le bien-être et les performances de l'enfant apparaissent pendant l'enfance, généralement entre 3 et 10 ans, et généralement quelques années plus tard chez les filles que chez les garçons. Avec l'âge, des lésions progressives des systèmes d'organes vitaux se développent dans les deux sexes, entraînant une défaillance des organes. L'insuffisance rénale terminale et les complications cardiovasculaires ou cérébrovasculaires potentiellement mortelles limitent l'espérance de vie. Les signes cliniques sont multisystémiques, hétérogènes et progressifs.
Répartition des produits thérapeutiques
Le diagnostic biochimique de la maladie de Fabry est établi en mesurant l'activité α-gal A dans le plasma ou les leucocytes prélevés dans le sang périphérique, les fibroblastes cultivés ou en utilisant les échantillons extraits des taches de sang sur papier filtre. Le diagnostic de MF peut découler d'investigations cliniques et instrumentales minutieuses, ainsi que de données sur les antécédents familiaux et d'une interprétation précise des analyses génétiques et enzymatiques. L'identification d'une variante pathogène GLA hémizygote par des tests de génétique moléculaire confirme le diagnostic chez un proband de sexe masculin.
Le pipeline thérapeutique de la maladie de Fabry comprend environ 9 produits ou plus à différents stades de développement. Actuellement, plus de 2 médicaments sont en phase III de développement et les principaux médicaments sont en phase préclinique.
Principales entreprises analysées
Parmi les principaux acteurs, on retrouve Amicus Therapeutics ; Evotec ; Freeline ; Greenovation Biotech ; Idorsia Pharmaceuticals ; Moderna ; Pharming ; Protalix Biotherapeutics ; Resverlogix Corp ; Sangamo Therapeutics et Sanofi Genzyme.
Portée de l'étude :
Fournit une vue d'ensemble de l'activité du pipeline thérapeutique pour la maladie de Fabry tout au long du cycle complet de développement des produits, y compris toutes les phases cliniques et non cliniques
Le rapport comprend des profils détaillés des produits thérapeutiques contre la maladie de Fabry avec une couverture clé des activités de développement, y compris les accords de licence et de collaboration, les brevets délivrés, les désignations, les technologies et les informations chimiques
Évaluation thérapeutique des produits actifs du pipeline par étape, type de produit, type de molécule et voie d'administration
Des profils détaillés des produits dormants ont été inclus dans le rapport
Raisons d'acheter :
Le pipeline de la maladie de Fabry présente le profil détaillé des médicaments. L'analyse proposée dans le rapport est une combinaison d'une recherche secondaire approfondie et de la contribution de leaders d'opinion clés du secteur
Le rapport présente un aperçu rapide du scénario actuel concernant le développement de médicaments de l'indication en un coup d'œil
Le rapport couvre une analyse approfondie des principaux pairs de l'industrie en mettant l'accent sur la consolidation des entreprises, la désignation, la technologie, les accords et les brevets concernant la thérapie
Examen détaillé du diagnostic, du traitement et des directives en vigueur dans l'industrie
Examen de l'attractivité de l'industrie à l'aide des calendriers de lancement
L'étude couvre de manière exhaustive le marché des médicaments à différents stades de développement
Une connaissance approfondie du domaine des domaines thérapeutiques aide le client dans son processus de prise de décision concernant son portefeuille thérapeutique en identifiant la raison de l'inactivité ou de l'arrêt des produits
Options de personnalisation :
Le rapport d'analyse du pipeline de la maladie de Fabry peut être personnalisé au niveau du pays ou de tout autre segment concurrentiel. En outre, UMI comprend que vous pouvez avoir vos propres besoins commerciaux, c'est pourquoi nous fournissons également des solutions entièrement personnalisées aux clients.
Table des matières
Aperçu des activités de développement de pipeline pour l'analyse du pipeline de la maladie de Fabry. L'analyse des médicaments thérapeutiques ne se limite pas à la description des médicaments et aux activités de développement, mais se concentre également sur les résultats cliniques et non cliniques. Elle comprend également les désignations, les regroupements d'entreprises et les accords de licence, les subventions, les détails sur la technologie et les brevets. La segmentation thérapeutique des produits pour la maladie de Fabry est effectuée en fonction de la phase de développement des médicaments. Le rapport comprend une évaluation comparative des produits thérapeutiques en pipeline ainsi qu'un profil de médicament détaillé des produits en pipeline par étape de développement, type de thérapie, type de molécule et voie d'administration dans cette indication. Le rapport comprend également les calendriers de lancement prévus pour les prochaines thérapies en pipeline. En outre, les points de vue des analystes ont également été mis en évidence afin de donner un résumé de la situation actuelle du marché. Les profils détaillés des produits dormants ont été élucidés dans le rapport complet avec les raisons pertinentes de leur dormance.
Recherche secondaire
Une étude secondaire détaillée a été menée pour obtenir l'analyse du pipeline de la maladie de Fabry à partir de sources internes à l'entreprise, telles que les rapports annuels, les présentations de performance, les communiqués de presse, etc., et de sources externes, notamment les revues spécialisées, les actualités et les articles, les publications gouvernementales, les publications des concurrents, les rapports sectoriels, les publications des organismes de réglementation, les organisations de normes de sécurité, les bases de données tierces et autres publications crédibles.
La recherche secondaire sur les sources internes et externes est menée pour obtenir des informations qualitatives et quantitatives relatives à chaque marché.
- Sites web d'entreprises, rapports annuels, rapports trimestriels, rapports financiers, rapports de courtiers, présentations aux investisseurs et documents déposés auprès de la SEC
- Revues spécialisées et autres publications de l'industrie
- Documents gouvernementaux nationaux, bases de données statistiques et rapports de marché
- Articles de presse, communiqués de presse et webémissions spécifiques aux entreprises opérant sur le marché
- Plusieurs bases de données pour les brevets et les essais cliniques
Objectif principal de l'analyse du pipeline de la maladie de Fabry - 2019
Les tendances actuelles du pipeline de la maladie de Fabry sont mises en évidence dans l'étude. Les investisseurs peuvent acquérir des connaissances stratégiques pour fonder leur jugement en matière d'investissement à partir de l'analyse qualitative et quantitative effectuée dans l'étude. Les tendances actuelles et futures du pipeline détermineraient l'attractivité globale du marché, offrant ainsi aux acteurs industriels une plateforme pour exploiter le marché inexploité afin de bénéficier d'un avantage de premier entrant. Les objectifs quantitatifs du rapport comprennent :
- Un aperçu de l'activité du pipeline thérapeutique pour la maladie de Fabry tout au long du cycle complet de développement du produit, y compris toutes les phases cliniques et non cliniques
- Analyser les profils détaillés des produits thérapeutiques contre la maladie de Fabry en couvrant les activités de développement essentielles, notamment les accords de licence et de collaboration, les brevets délivrés, les désignations, les technologies et les informations sur les propriétés chimiques.
- Évaluation thérapeutique des produits actifs du pipeline par étape, type de produit, type de molécule et voie d'administration
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