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Marché des traitements des troubles génétiques rares : Analyse actuelle et prévisions (2022-2028)
Accent sur l'application (cancer, troubles neurologiques, maladies cardiovasculaires, troubles métaboliques, maladies hématologiques, et autres) ; Type de médicament (biologiques et biosimilaires, et non biologiques) ; Canal de distribution (pharmacie hospitalière, pharmacie en ligne et pharmacie de détail) ; Région/Pays.
Le marché des traitements des troubles génétiques rares devrait croître à un TCAC solide d'environ 11,9 % au cours de la période de prévision.L'augmentation des dépenses en recherche et développement des principaux acteurs pharmaceutiques du marché est un autre facteur qui influence la croissance du marché. En raison de la sensibilisation et de la compréhension croissantes du public concernant les maladies rares, un certain nombre de startups biopharmaceutiques importantes au stade clinique et d'acteurs établis du marché ont désormais des candidats à la phase de développement de médicaments orphelins dans diverses phases d'essais cliniques.Par exemple, en 2021, Biogen a acquis TMS-007, une thérapie génique préclinique pour l'ataxie de Friedreich, une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux. Biogen a également annoncé son intention d'acquérir l'unité des maladies rares de GSK pour 5,1 milliards de dollars américains, ce qui comprend plusieurs médicaments pour les maladies génétiques rares telles que le syndrome de Hunter et le syndrome de Morquio.
Certains des principaux acteurs opérant sur le marché comprennent F. Hoffmann-La Roche Ltd. ; Pfizer, Inc. ; AstraZeneca ; Bristol Myers Squibb ; Sanofi ; Novartis AG ; AbbVie Inc. ; GlaxoSmithKline Plc ; Amgen Inc. ; et Johnson & Johnson Inc. Plusieurs fusions et acquisitions ainsi que des partenariats ont été entrepris par ces acteurs pour faciliter les clients avec des produits/technologies de haute technologie et innovants.
Aperçus présentés dans le rapport
« Parmi les applications, le segment des troubles neurologiques croîtra avec un TCAC élevé au cours de la période de prévision »
Selon l'application, le marché est segmenté en cancer, troubles neurologiques, maladies cardiovasculaires, troubles métaboliques, maladies hématologiques et autres. Le segment des troubles neurologiques devrait croître avec un TCAC élevé au cours de la période de prévision. Les maladies neurologiques sont un type courant de trouble génétique rare, avec une prévalence estimée à 350 millions de personnes dans le monde. Cette forte prévalence a stimulé les efforts de recherche et développement dans ce domaine. Les maladies neurologiques rares sont causées par des mutations génétiques qui affectent le cerveau et le système nerveux. Des exemples incluent la maladie de Huntington, l'atrophie musculaire spinale et la maladie de Niemann-Pick. Par exemple, selon les National Institutes of Health (NIH), l'atrophie musculaire spinale (SMA) est une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux, entraînant une faiblesse musculaire et une atrophie. Le nombre croissant d'approbations de produits pour les troubles génétiques rares stimule la croissance du segment. Par exemple, Evrysdi est un médicament à petite molécule qui a été approuvé par la FDA en 2020 pour le traitement de l'AMS.
« Parmi les types de médicaments, la catégorie des non-biologiques croîtra avec un TCAC élevé au cours de la période de prévision »
Par type de médicament, le marché est divisé en biologiques et biosimilaires, et non biologiques. La catégorie des non-biologiques devrait croître avec un TCAC élevé au cours de la période de prévision. La thérapie non biologique pour les troubles génétiques rares est un domaine d'intérêt croissant dans le domaine de la médecine. Contrairement aux biologiques, qui sont fabriqués à partir de cellules vivantes ou d'organismes, les non-biologiques sont des composés chimiques qui sont synthétisés en laboratoire. Il peut s'agir de petites molécules, de peptides ou de thérapies à base d'acides nucléiques, et ils sont souvent plus stables et plus faciles à produire que les biologiques. Le marché de la thérapie non biologique pour les troubles génétiques rares devrait croître de manière significative dans les années à venir, à mesure que de nouvelles thérapies sont développées et approuvées pour l'utilisation. Par exemple, en décembre 2020, la FDA américaine a approuvé Oxlumo (lumasiran) pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1), un trouble génétique rare qui peut provoquer des lésions et une insuffisance rénales. Un autre, en novembre 2020, la FDA américaine a approuvé lumasiran pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1), un trouble génétique rare qui peut provoquer des lésions et une insuffisance rénales.
Couverture du rapport sur le marché des traitements des troubles génétiques rares
« Parmi les canaux de distribution, la catégorie des pharmacies hospitalières détenait une part importante du marché en 2021 »
Par canal de distribution, le marché est segmenté en pharmacies hospitalières, pharmacies en ligne et pharmacies de détail. La pharmacie hospitalière détenait une part importante du marché en 2021. Les pharmacies hospitalières jouent un rôle essentiel pour garantir que les patients ont accès à ces traitements et qu'ils sont utilisés en toute sécurité et efficacement. Les pharmaciens hospitaliers sont chargés de s'assurer que les médicaments sont prescrits et délivrés en toute sécurité et efficacement, et que les patients sont informés de la manière de prendre correctement leurs médicaments. De plus, ceux-ci sont également impliqués dans la recherche et le développement cliniques. De nombreux hôpitaux participent à des essais cliniques pour tester de nouveaux médicaments orphelins et pour recueillir des données sur la sécurité et l'efficacité de ces traitements.
« L'Amérique du Nord détenait une part dominante du marché en 2021 »
En 2021, l'Amérique du Nord détenait une part dominante du marché. La demande croissante de traitements des troubles génétiques rares peut être attribuée à l'augmentation de la prévalence des cancers rares et d'autres maladies. Selon un article partagé par l'American Cancer Society, aux États-Unis en janvier 2022, il y a environ 54 000 nouveaux cas de cancer oropharyngé ou de la bouche chaque année. Le cancer oropharyngé ou de la bouche fait 11 230 victimes. De plus, l'augmentation des dépenses de santé agit également comme un moteur majeur de la croissance du marché dans la région.
Raisons d'acheter ce rapport :
- L'étude comprend une analyse du dimensionnement et des prévisions du marché validée par des experts clés de l'industrie authentifiés.
- Le rapport présente un bref aperçu des performances globales de l'industrie en un coup d'œil.
- Le rapport couvre une analyse approfondie des principaux acteurs de l'industrie, en mettant principalement l'accent sur les finances clés des entreprises, les portefeuilles de produits, les stratégies d'expansion et les développements récents.
- Examen détaillé des moteurs, des contraintes, des principales tendances et des opportunités prévalant dans l'industrie.
- L'étude couvre de manière exhaustive le marché dans différents segments.
- Analyse approfondie du marché au niveau régional de l'industrie.
Options de personnalisation :
Le marché mondial des traitements des troubles génétiques rares peut être personnalisé en fonction des exigences ou de tout autre segment de marché. En outre, UMI comprend que vous pouvez avoir vos propres besoins commerciaux, n'hésitez donc pas à nous contacter pour obtenir un rapport qui correspond parfaitement à vos besoins.
Table des matières
Méthodologie de recherche pour l'analyse du marché des traitements des troubles génétiques rares (2022-2030)
L'analyse du marché historique, l'estimation du marché actuel et la prévision du marché futur du marché mondial des traitements des troubles génétiques rares ont été les trois étapes majeures entreprises pour créer et analyser l'adoption du traitement des troubles génétiques rares dans les principales régions du monde. Des recherches secondaires exhaustives ont été menées pour collecter les chiffres historiques du marché et estimer la taille actuelle du marché. Deuxièmement, pour valider ces informations, de nombreuses conclusions et hypothèses ont été prises en considération. De plus, des entretiens primaires exhaustifs ont également été menés avec des experts de l'industrie tout au long de la chaîne de valeur du marché mondial des traitements des troubles génétiques rares. Après l'hypothèse et la validation des chiffres du marché grâce à des entretiens primaires, nous avons utilisé une approche descendante/ascendante pour prévoir la taille complète du marché. Par la suite, des méthodes de ventilation du marché et de triangulation des données ont été adoptées pour estimer et analyser la taille du marché des segments et sous-segments de l'industrie concernée. La méthodologie détaillée est expliquée ci-dessous :
Analyse de la taille historique du marché
Étape 1 : Étude approfondie des sources secondaires :
Une étude secondaire détaillée a été menée pour obtenir la taille historique du marché du marché des traitements des troubles génétiques rares grâce à des sources internes de l'entreprise telles querapports annuels et états financiers, présentations de performance, communiqués de presse, etc.,et sources externes, y comprisjournaux, actualités et articles, publications gouvernementales, publications des concurrents, rapports sectoriels, bases de données tierces et autres publications crédibles.
Étape 2 : Segmentation du marché :
Après avoir obtenu la taille historique du marché du marché des traitements des troubles génétiques rares, nous avons mené une analyse secondaire détaillée pour collecter des informations historiques sur le marché et les parts des différents segments et sous-segments pour les principales régions. Les principaux segments sont inclus dans le rapport en tant qu'application, type de médicament et canal de distribution. D'autres analyses au niveau des pays ont été menées pour évaluer l'adoption globale des modèles de tests dans cette région.
Étape 3 : Analyse des facteurs :
Après avoir acquis la taille historique du marché des différents segments et sous-segments, nous avons mené uneanalyse factorielledétaillée pour estimer la taille actuelle du marché du marché des traitements des troubles génétiques rares. De plus, nous avons mené une analyse factorielle en utilisant des variables dépendantes et indépendantes telles que l'application, le type de médicament et le canal de distribution du marché des traitements des troubles génétiques rares. Une analyse approfondie a été menée pour les scénarios de l'offre et de la demande en tenant compte des principaux partenariats, fusions et acquisitions, de l'expansion des activités et des lancements de produits dans le secteur du marché des traitements des troubles génétiques rares dans le monde entier.
Estimation et prévision de la taille actuelle du marché
Dimensionnement actuel du marché :Sur la base d'informations exploitables tirées des 3 étapes ci-dessus, nous sommes arrivés à la taille actuelle du marché, aux principaux acteurs du marché mondial des traitements des troubles génétiques rares et aux parts de marché des segments. Toutes les répartitions des parts en pourcentage requises et les ventilations du marché ont été déterminées à l'aide de l'approche secondaire mentionnée ci-dessus et ont été vérifiées lors d'entretiens primaires.
Estimation et prévision :Pour l'estimation et les prévisions du marché, des pondérations ont été attribuées à différents facteurs, notamment les moteurs et les tendances, les contraintes et les opportunités disponibles pour les parties prenantes. Après avoir analysé ces facteurs, des techniques de prévision pertinentes, c'est-à-dire l'approche descendante/ascendante, ont été appliquées pour parvenir aux prévisions du marché pour 2030 pour les différents segments et sous-segments des principaux marchés du monde. La méthodologie de recherche adoptée pour estimer la taille du marché englobe :
- La taille du marché de l'industrie, en termes de revenus (USD) et le taux d'adoption du marché des traitements des troubles génétiques rares sur les principaux marchés au niveau national.
- Toutes les parts en pourcentage, les répartitions et les ventilations des segments et sous-segments de marché
- Acteurs clés du marché mondial du traitement des troubles génétiques rares en termes de produits proposés. De plus, les stratégies de croissance adoptées par ces acteurs pour concurrencer sur le marché en forte croissance
Validation de la taille et de la part de marché
Recherche primaire :Des entretiens approfondis ont été menés avec les principaux leaders d'opinion (KOL), y compris les cadres de haut niveau (CXO/VP, responsable des ventes, responsable du marketing, responsable des opérations, responsable régional, responsable pays, etc.) dans les principales régions. Les résultats de la recherche primaire ont ensuite été résumés et une analyse statistique a été effectuée pour prouver l'hypothèse énoncée. Les données issues de la recherche primaire ont été consolidées avec les résultats secondaires, transformant ainsi l'information en informations exploitables.
Répartition des participants principaux dans les différentes régions
Ingénierie de marché
La technique de triangulation des données a été employée pour achever l'estimation globale du marché et pour obtenir des chiffres statistiques précis pour chaque segment et sous-segment du marché mondial du traitement des troubles génétiques rares. Les données ont été divisées en plusieurs segments et sous-segments après avoir étudié divers paramètres et tendances dans les domaines de l'application, du type de médicament et du canal de distribution sur le marché mondial du traitement des troubles génétiques rares.
L'objectif principal de l'étude de marché mondiale sur le traitement des troubles génétiques rares
Les tendances actuelles et futures du marché mondial du traitement des troubles génétiques rares ont été identifiées dans l'étude. Les investisseurs peuvent obtenir des informations stratégiques pour fonder leurs décisions d'investissement sur l'analyse qualitative et quantitative effectuée dans l'étude. Les tendances actuelles et futures du marché ont déterminé l'attractivité globale du marché au niveau régional, offrant une plateforme aux participants industriels pour exploiter le marché inexploité et bénéficier d'un avantage du premier arrivé. D'autres objectifs quantitatifs des études comprennent :
- Analyser la taille actuelle et prévue du marché du traitement des troubles génétiques rares en termes de valeur (USD). De plus, analyser la taille actuelle et prévue du marché des différents segments et sous-segments
- Les segments de l'étude comprennent les domaines de l'application, du type de médicament et du canal de distribution
- Définition et analyse du cadre réglementaire de l'industrie du traitement des troubles génétiques rares
- Analyser la chaîne de valeur impliquée avec la présence de divers intermédiaires, ainsi que l'analyse des comportements des clients et des concurrents de l'industrie
- Analyser la taille actuelle et prévue du marché du traitement des troubles génétiques rares pour les principales régions
- Les principaux pays des régions étudiées dans le rapport comprennent l'Asie-Pacifique, l'Europe, l'Amérique du Nord et le reste du monde
- Profils d'entreprises du marché du traitement des troubles génétiques rares et les stratégies de croissance adoptées par les acteurs du marché pour se maintenir sur le marché en forte croissance
- Analyse approfondie de l'industrie au niveau régional
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May 8, 2025
