Mercato della terapia genica: analisi e previsioni (2025-2033)

Dimensioni e previsioni del mercato della terapia genica

Il mercato della terapia genica è stato valutato a circa 9,2 miliardi di dollari USA nel 2024 e si prevede che crescerà a un CAGR sostanziale di circa il 30,1% durante il periodo di previsione (2025-2033), grazie alla crescente pipeline di terapia genica.

Analisi del mercato della terapia genica

Il mercato della terapia genica è in costante crescita e i suoi tassi di crescita aumentano costantemente a causa dei costanti sviluppi nella scienza genetica e nella biotecnologia che influenzano il trattamento delle malattie. C'è un'idea condivisa di terapia genica in cui i geni difettosi vengono riparati o sostituiti per offrire una cura a lungo termine per le malattie. Questo viene applicato in oncologia, disturbi genetici rari, malattie neurologiche e oculari, tra le altre, a causa della sua efficacia.

Il mercato è trainato principalmente da fattori quali i preparativi delle industrie biofarmaceutiche, l'approvazione dei trattamenti genoregolati e il patrocinio delle autorità statali. I progressi nelle tecnologie vettoriali, nelle tecniche di produzione e nei sistemi di somministrazione sono in costante crescita e stanno anche migliorando gli usi clinici dei vettori. Partnership, operazioni e studi di ricerca precisi stanno costantemente guidando lo sviluppo della terapia genica come uno dei campi più significativi nel mondo contemporaneo.

Tendenze del mercato della terapia genica

Questa sezione discute le principali tendenze del mercato che influenzano i vari segmenti del mercato della terapia genica, come identificato dai nostri esperti di ricerca.

Espansione delle applicazioni oltre le malattie rare

Una tendenza significativa nella struttura del mercato della terapia genica a livello globale è il passaggio dal trattamento di malattie rare o congenite all'intervento in malattie più comuni e multifattoriali. La prima applicazione della terapia genica è stata quella di trattare alcuni disturbi monogenici poiché i loro obiettivi sono chiari marcatori genetici e le esigenze mediche non erano soddisfatte; tuttavia, ora viene utilizzata in cancro, malattie cardiovascolari e neurologiche. Pertanto, ci sono stati progressi nelle tecnologie vettoriali, migliori strumenti di editing genetico e un tasso di successo dei trial nella ricerca clinica. Prevedevano che questa tendenza avrebbe contribuito all'ampia crescita della popolazione di pazienti e alle prospettive di mercato delle terapie geniche in tutto il mondo man mano che la scienza si sviluppa.

Segmentazione del settore della terapia genica

Questa sezione fornisce un'analisi delle principali tendenze in ogni segmento del rapporto globale sulla terapia genica, insieme alle previsioni a livello globale, regionale e nazionale per il 2025-2033.

Il segmento dei vettori virali detiene la quota maggiore del mercato della terapia genica.

In base al vettore, il mercato è segmentato in vettore virale (retrovirale e adeno-associato) e vettore non virale (oligonucleotidi). Il vettore virale ha detenuto una quota dominante del mercato nel 2022. I vettori lentivirali, derivati dal virus dell'immunodeficienza umana, sono stati ampiamente studiati e ottimizzati negli ultimi due decenni. I vettori lentivirali di terza generazione, auto-inattivanti, sono stati recentemente utilizzati in molteplici sperimentazioni cliniche per introdurre geni nelle cellule staminali ematopoietiche per correggere le immunodeficienze primarie e le emoglobinopatie. Le terapie con cellule CAR T ingegnerizzate utilizzando vettori lentivirali hanno dimostrato un notevole successo clinico in pazienti con neoplasie a cellule B, portando all'approvazione normativa della prima terapia cellulare geneticamente modificata utilizzando vettori lentivirali.

Il segmento ex vivo dovrebbe registrare un CAGR più elevato rispetto al mercato della terapia genica.

Per metodo di somministrazione, il mercato è suddiviso in in vivo ed ex vivo. Si prevede che il segmento ex vivo crescerà con un CAGR elevato durante il periodo di previsione. L'espressione del gene e la salute delle cellule trasfettate possono essere verificate prima che venga introdotta al paziente tramite la somministrazione ex vivo. Questo metodo può essere utile per le terapie in cui i composti devono essere rilasciati o espressi da specifici tipi di cellule che possono essere selezionati sulla piastra di coltura prima del trapianto. In ex vivo, le cellule vengono modificate al di fuori del corpo del paziente e la versione corretta viene ritrapiantata nel paziente. Le cellule vengono trattate con un vettore di terapia genica virale o non virale che trasporta la copia corretta del gene.

Il Nord America detiene una quota significativa del mercato nel 2024.

Il mercato nordamericano della terapia genica detiene la posizione di mercato più progressiva a livello globale in termini di innovazione e crescita, grazie alla maggiore attenzione alla ricerca e sviluppo, alla legislazione di supporto e a un elevato livello di investimenti in biotecnologie. Gode quindi di un ambiente favorevole in cui agenzie come la FDA approvano nuove terapie geniche per una commercializzazione più rapida. La regione ha un numero enorme di importanti aziende farmaceutiche e biotecnologiche eccezionali, oltre a una crescente attenzione al trattamento di malattie come disturbi genetici, cancro e altre malattie rare. Alcuni di questi includono alti costi di trattamento e un ambiente normativo complesso, ma la crescita è costante grazie all'integrazione della terapia genica in applicazioni cliniche e commerciali.

Gli Stati Uniti dominano il mercato nordamericano della terapia genica

La quota di mercato della terapia genica è in crescita negli Stati Uniti grazie all'aumento delle spese per attività di ricerca e sviluppo, a una regolamentazione favorevole e a un recente aumento delle approvazioni FDA di nuove terapie per condizioni genetiche e altre condizioni rare o croniche. La terapia genica sta emergendo come un nuovo paradigma per il trattamento in quanto trova i suoi usi in oncologia, neurologia e disturbi genetici, e molti altri. Sebbene il mercato sembri promettente, problemi come gli elevati costi di sviluppo, i complessi processi di produzione e l'accesso al trattamento possono essere considerati i principali fattori che influenzano lo sviluppo del mercato in futuro.

Panorama competitivo del settore della terapia genica 

Il mercato della terapia genica è competitivo, con diversi attori globali e internazionali. I principali attori stanno adottando diverse strategie di crescita per migliorare la loro presenza sul mercato, come partnership, accordi, collaborazioni, lanci di nuovi prodotti, espansioni geografiche e fusioni e acquisizioni.

Le principali aziende di terapia genica

Alcuni dei principali attori che operano nel mercato sono Bluebird Bio (Carlyle e SK Capital), Biogen, BioMarin Pharmaceuticals, Celgene Corporation (Bristol Myers Squibb), Gilead Sciences, Novartis, Orchard Therapeutics (Kyowa Kirin company), Regenxbio, Spark Therapeutics (Roche) e uniQure.

Sviluppi recenti nel mercato della terapia genica

• Nel gennaio 2024, Biogen e Ginkgo Bioworks hanno annunciato il completamento della loro collaborazione sulla terapia genica che coinvolge vettori a base di AAV. Si prevede che ciò alimenterà la domanda di terapie geniche nei prossimi anni.

• Nel dicembre 2023, l'Agenzia svizzera per i prodotti terapeutici ha concesso l'approvazione a Libmeldy per il trattamento della leucodistrofia metacromatica ad esordio precoce.

• Nel maggio 2023, Krystal Biotech è stata approvata per la terapia genica VYJUVEK per il trattamento della epidermolisi bollosa distrofica

Copertura del rapporto sul mercato della terapia genica

Motivi per acquistare il rapporto di mercato sulla terapia genica:

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• Esame dettagliato dei fattori trainanti, dei vincoli, delle tendenze chiave e delle opportunità prevalenti nel settore.

• Lo studio copre in modo completo il mercato in diversi segmenti.

• Analisi approfondita a livello regionale del settore.

Opzioni di personalizzazione:

Il mercato globale della terapia genica può essere ulteriormente personalizzato in base alle esigenze o a qualsiasi altro segmento di mercato. Inoltre, UnivDatos comprende che potresti avere le tue esigenze aziendali; quindi, non esitare a contattarci per ottenere un rapporto che soddisfi completamente le tue esigenze.