Mercato della terapia genica: analisi attuale e previsioni (2025-2033)

Dimensioni e previsioni del mercato della terapia genica

Il mercato della terapia genica è stato valutato a circa 9,2 miliardi di dollari nel 2024 e si prevede che crescerà a un CAGR sostanziale di circa il 30,1% durante il periodo di previsione (2025-2033), grazie alla crescente pipeline della terapia genica.

Analisi del mercato della terapia genica

Il mercato della terapia genica è in costante crescita e i suoi tassi di crescita sono in costante aumento a causa dei costanti sviluppi nella scienza genetica e nella biotecnologia che influiscono sul trattamento delle malattie. Esiste un'idea condivisa di terapia genica in cui i geni difettosi vengono riparati o sostituiti per offrire una cura a lungo termine per le malattie. Questo viene applicato in oncologia, disturbi genetici rari, malattie neurologiche e oculari, tra gli altri, grazie alla sua efficacia.

Il mercato è guidato principalmente da fattori quali i preparativi delle industrie biofarmaceutiche, l'approvazione di trattamenti regolati dai geni e il patrocinio da parte delle autorità statali. I progressi nelle tecnologie dei vettori, nelle tecniche di produzione e nei sistemi di somministrazione sono in costante aumento e stanno anche migliorando gli usi clinici dei vettori. Partnership precise, operazioni e studi di ricerca stanno guidando costantemente lo sviluppo della terapia genica come uno dei campi più importanti nel mondo contemporaneo.

Trend del mercato della terapia genica

Questa sezione discute le principali tendenze del mercato che influenzano i vari segmenti del mercato della terapia genica, come identificato dai nostri esperti di ricerca.

Espansione delle applicazioni oltre le malattie rare

Una tendenza significativa nella struttura del mercato della terapia genica a livello globale è il passaggio dal trattamento di malattie rare o congenite all'intervento in malattie più comuni e multifattoriali. La prima applicazione della terapia genica è stata quella di trattare alcuni disturbi monogenici poiché i loro obiettivi sono chiari marcatori genetici e le esigenze mediche non erano soddisfatte; tuttavia, ora viene utilizzata nel cancro, nelle malattie cardiovascolari e neurologiche. Pertanto, ci sono stati progressi nelle tecnologie vettoriali, migliori strumenti di editing genico e un tasso di successo delle sperimentazioni nella ricerca clinica. Hanno previsto che questa tendenza contribuirebbe alla vasta crescita della popolazione di pazienti e alle prospettive di mercato delle terapie geniche in tutto il mondo man mano che la scienza si sviluppa.

Segmentazione del settore della terapia genica

Questa sezione fornisce un'analisi delle principali tendenze in ogni segmento del rapporto globale sulla terapia genica, insieme alle previsioni a livello globale, regionale e nazionale per il periodo 2025-2033.

Il segmento dei vettori virali detiene la quota maggiore del mercato della terapia genica.

In base al vettore, il mercato è segmentato in vettore virale (retrovirale e adeno-associato) e vettore non virale (oligonucleotidi). Il vettore virale deteneva una quota dominante del mercato nel 2022. I vettori lentivirali, derivati dal virus dell'immunodeficienza umana, sono stati ampiamente studiati e ottimizzati negli ultimi due decenni. I vettori lentivirali auto-inattivanti di terza generazione sono stati recentemente utilizzati in molteplici studi clinici per introdurre geni nelle cellule staminali ematopoietiche per correggere immunodeficienze primarie ed emoglobinopatie. Le terapie con cellule CAR-T ingegnerizzate utilizzando vettori lentivirali hanno dimostrato un notevole successo clinico in pazienti con neoplasie maligne a cellule B, portando all'approvazione normativa della prima terapia cellulare ingegnerizzata geneticamente utilizzando vettori lentivirali.

Si prevede che il segmento Ex Vivo assisterà a un CAGR più elevato rispetto al mercato della terapia genica.

Per metodo di somministrazione, il mercato è suddiviso in in vivo ed ex vivo. Si prevede che il segmento ex vivo crescerà con un elevato CAGR durante il periodo di previsione. L'espressione del gene e la salute delle cellule trasfettate possono essere verificate prima che venga introdotto nel paziente tramite somministrazione ex vivo. Questo metodo può essere utile per terapie in cui i composti devono essere rilasciati o espressi da tipi di cellule specifici che possono essere selezionati sulla piastra di coltura prima del trapianto. In ex vivo, le cellule vengono modificate al di fuori del corpo del paziente e la versione corretta viene ritrapiantata nel paziente. Le cellule vengono trattate con un vettore di terapia genica virale o non virale che trasporta la copia corretta del gene.

Il Nord America detiene una quota significativa del mercato nel 2024.

Il mercato nordamericano della terapia genica detiene la posizione di mercato più progressista nel mercato globale in termini di innovazione e crescita grazie alla maggiore attenzione alla R&S, alla legislazione di supporto e a un elevato livello di investimenti nella biotecnologia. Gode quindi di un ambiente favorevole in cui agenzie come la FDA approvano nuove terapie geniche per una commercializzazione più rapida. La regione ha un numero enorme di importanti aziende farmaceutiche e biotecnologiche, oltre a una crescente attenzione al trattamento di malattie come i disturbi genetici, il cancro e altre malattie orfane. Alcuni di questi includono costi di trattamento elevati e un ambiente normativo complesso, ma la crescita è costante grazie all'integrazione della terapia genica nelle applicazioni cliniche e commerciali.

Gli Stati Uniti dominano il mercato nordamericano della terapia genica

La quota di mercato della terapia genica sta crescendo negli Stati Uniti a causa dell'aumento della spesa per le attività di R&S, della regolamentazione favorevole e di un recente aumento delle approvazioni della FDA per nuove terapie per malattie genetiche e altre condizioni rare o croniche. La terapia genica sta emergendo come un nuovo paradigma per il trattamento in quanto trova impieghi in oncologia, neurologia, disturbi genetici e molti altri. Sebbene il mercato appaia promettente, questioni come gli elevati costi di sviluppo, i processi di produzione complicati e l'accesso al trattamento possono essere considerati i principali fattori che influenzano lo sviluppo del mercato in futuro.

Panorama competitivo del settore della terapia genica 

Il mercato della terapia genica è competitivo, con diversi attori globali e internazionali. I principali attori stanno adottando diverse strategie di crescita per migliorare la propria presenza sul mercato, come partnership, accordi, collaborazioni, lancio di nuovi prodotti, espansioni geografiche e fusioni e acquisizioni.

Le principali aziende di terapia genica

Alcuni dei principali attori che operano sul mercato sono Bluebird Bio (Carlyle e SK Capital), Biogen, BioMarin Pharmaceuticals, Celgene Corporation (Bristol Myers Squibb), Gilead Sciences, Novartis, Orchard Therapeutics (Kyowa Kirin company), Regenxbio, Spark Therapeutics (Roche) e uniQure.

Sviluppi recenti nel mercato della terapia genica

• A gennaio 2024, Biogen e Ginkgo Bioworks hanno annunciato il completamento della loro collaborazione sulla terapia genica che coinvolge vettori basati su AAV. Si prevede che ciò alimenterà la domanda di terapie geniche nei prossimi anni.

• A dicembre 2023, l'Agenzia svizzera per i prodotti terapeutici ha concesso l'approvazione a Libmeldy per il trattamento della leucodistrofia metacromatica a esordio precoce.

• A maggio 2023, Krystal Biotech ha ricevuto l'approvazione per la terapia genica VYJUVEK per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica

Copertura del rapporto sul mercato della terapia genica

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• Lo studio copre in modo completo il mercato in diversi segmenti.

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Opzioni di personalizzazione:

Il mercato globale della terapia genica può essere ulteriormente personalizzato in base ai requisiti o a qualsiasi altro segmento di mercato. Oltre a questo, UnivDatos comprende che potresti avere le tue esigenze aziendali; pertanto, non esitare a contattarci per ottenere un rapporto che si adatti completamente alle tue esigenze.