副腎白質ジストロフィー、またはALDは、18,000人に1人が罹患する致死的な遺伝性疾患です。

副腎白質ジストロフィーは、超長鎖脂肪酸（VLCFA）のペルオキシソームベータ酸化の欠損に起因するX連鎖障害です。ミエリン中のVLCFAの存在はミエリンの不安定性を誘導し、脂質抗原の提示が実質的なミエリン破壊をもたらす可能性がある免疫介在プロセスをもたらします。

ALDの最も一般的な形態はX連鎖であり、ABCD1によってコードされた超長鎖脂肪酸トランスポーターの突然変異に起因します。臨床的には異質であり、脳型が最も重症です。通常、4〜8歳の男児で診断されます。症状は、認知、学習、行動の低下から麻痺、そして最終的には植物状態および死へと急速に進行します。ALDP変異に関連する臨床的特徴のスペクトルは広く、副腎皮質機能不全から緩徐に進行する脊髄症、脳の脱髄まで及びます。

レポートのTOCの詳細な分析については、こちらをご覧ください：https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

小児脳X-ALDに利用できる治療法は、ロレンツォオイル（栄養補助食品）と幹細胞移植の2つのみです。前者は疾患の臨床症状を大幅に改善しませんが、後者には深刻な制限があります。最も重症なALD症例に対する現在の治療オプションは骨髄移植です。ただし、この処置自体に重大なリスクが伴い、必ずしも成功するとは限りません。X-ALDのより進行した段階の子供または疾患の成人型に対する治療オプションは非常に限られています。

副腎白質ジストロフィーの治療薬の開発に関与している主要なプレーヤーには、Minoryx Therapeutics、Bluebird bio、MedDay Pharmaceuticals、ReceptoPharm、Magenta Therapeutics、Orpheris、SOM Biotech、Applied Genetic Technologies Corporation、Viking Therapeuticsなどがあります。

副腎白質ジストロフィーパイプライン分析

レポートセグメンテーション

フェーズでカバーされる製品

• フェーズIII
• フェーズII
• フェーズI
• 前臨床
• 中止

ステージ別の治療評価

• 製品タイプ
• 投与経路
• 分子タイプ

分析されたトップ企業

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics