副腎白質ジストロフィー、またはALDは、18,000人に1人が罹患する致死的な遺伝性疾患です。

副腎白質ジストロフィーは、X連鎖性の疾患で、超長鎖脂肪酸（VLCFA）のペルオキシソームβ酸化の欠損によって引き起こされます。ミエリン中のVLCFAの存在は、ミエリンの不安定性を誘発し、脂質抗原の提示が実質的なミエリン破壊を引き起こす可能性がある免疫介在性のプロセスをもたらします。

ALDの最も一般的な形態はX連鎖性であり、ABCD1がコードする超長鎖脂肪酸トランスポーターの変異が原因です。臨床的には異質であり、脳型が最も重症です。通常、4〜8歳の男の子に診断されます。症状は、認知、学習、行動の低下から麻痺、最終的には植物状態、そして死へと急速に進行します。ALDP変異に関連する臨床的特徴のスペクトルは広く、副腎皮質機能不全から緩徐進行性の脊髄症、脳の脱髄まで多岐にわたります。

レポートのTOCの詳細な分析については、以下を参照してください: https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

小児脳X-ALDの治療法は、ロレンツォオイル（栄養補助食品）と幹細胞移植の2つしかありません。前者は疾患の臨床症状を大幅に改善せず、後者には深刻な制限があります。最も重症なALD症例に対する現在の治療オプションは骨髄移植ですが、この処置自体が大きなリスクを伴い、必ずしも成功するとは限りません。X-ALDのより進行した段階にある子供や、この疾患の成人型に対する治療の選択肢は非常に限られています。

副腎白質ジストロフィーの治療薬の開発に関与している主要なプレーヤーには、Minoryx Therapeutics、Bluebird bio、MedDay Pharmaceuticals、ReceptoPharm、Magenta Therapeutics、Orpheris、SOM Biotech、Applied Genetic Technologies Corporation、Viking Therapeuticsなどがあります。

副腎白質ジストロフィーパイプライン分析

レポートのセグメンテーション

フェーズ別の対象製品

• フェーズIII
• フェーズII
• フェーズI
• 前臨床
• 中止

ステージ別の治療評価

• 製品タイプ
• 投与経路
• 分子タイプ

分析されたトップ企業

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics