副腎白質ジストロフィーは、超長鎖脂肪酸（VLCFA）のペルオキシソームβ酸化の欠陥に起因するX連鎖疾患です。ミエリン中のVLCFAの存在はミエリンの不安定性を誘導し、その結果、脂質抗原の提示が実質的なミエリン破壊をもたらす可能性がある免疫介在プロセスが生じます。
ALDの最も一般的な形態はX連鎖であり、ABCD1によってコードされた超長鎖脂肪酸トランスポーターの突然変異に起因します。臨床的には異質であり、脳型が最も重症です。通常、4歳から8歳の男の子に診断されます。症状は、認知、学習、行動の低下から麻痺、そして最終的には植物状態と死へと急速に進行します。ALDP突然変異に関連する臨床的特徴のスペクトルは広く、副腎皮質機能不全から緩徐進行性の脊髄症、脳の脱髄まで及びます。
レポートのTOCの詳細な分析については、以下をご覧ください：https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019
小児脳型X-ALDに使用できる治療法は、ロレンツォオイル（栄養補助食品）と幹細胞移植の2つしかありません。前者は疾患の臨床症状を大幅に改善しませんが、後者は深刻な制限があります。最も重症のALD症例に対する現在の治療法は骨髄移植ですが、この処置自体が大きなリスクを伴い、常に成功するとは限りません。X-ALDのより進行した段階にある子供や、この疾患の成人型に対する治療の選択肢は非常に限られています。
副腎白質ジストロフィーの治療薬の開発に関与している主要な企業には、Minoryx Therapeutics、Bluebird bio、MedDay Pharmaceuticals、ReceptoPharm、Magenta Therapeutics、Orpheris、SOM Biotech、Applied Genetic Technologies Corporation、Viking Therapeuticsなどがあります。
副腎白質ジストロフィー パイプライン分析
レポートのセグメンテーション
フェーズでカバーされる製品
- 第III相
- 第II相
- 第I相
- 前臨床
- 中止
段階別の治療評価
- 製品タイプ
- 投与経路
- 分子タイプ
分析されたトップ企業
- Applied Genetic Technologies Corporation
- Bluebird bio
- Magenta Therapeutics
- MedDay Pharmaceuticals
- Minoryx Therapeutics
- NeuroVia
- Orpheris
- ReceptoPharm
- SOM Biotech
- Viking Therapeutics
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