ファブリー病（別名アンダーソン・ファブリー病）リソソームα-ガラクトシダーゼA活性の欠損または欠如による、糖脂質代謝の進行性X連鎖性遺伝性疾患です。これは、特に初期段階において、細胞機能不全とリソソーム糖脂質沈着によって誘発される微小血管病変が主役を演じる、破壊的な先天性代謝異常です。リソソームエキソグリコヒドロラーゼα-ガラクトシダーゼAの欠損または活性低下は、リソソーム内、つまりユビキタスな細胞内オルガネラ内におけるグロボトリアオシルセラミドおよび関連糖脂質の進行性蓄積をもたらします。
ファブリー病患者で欠損している酵素である組換えα-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）と、α-Gal Aのリソソームへの輸送を促進する経口薬理学的シャペロンであるミガラスタット塩酸塩は、適格な個人に対する治療選択肢です。治療管理は主に血圧、脂質、およびタンパク尿のコントロールに焦点を当てています。ACE阻害剤および/またはブロッカーは、タンパク尿患者に使用されます。高血圧および高コレステロール血症は適切に管理されます。虚血性発作または脳卒中を発症した患者には抗凝固療法の予防が重要であり、高リスク患者には永久的な心臓ペーシングが考慮されます。
レポートの目次の詳細な分析については、以下を参照してくださいhttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019
ファブリー病に対する新たな治療戦略には、さまざまな疾患の治療に広く使用されている低分子化合物の開発が含まれます。このような低分子は、市場に出回っている医薬品の約80〜90％を占めています。酵素補充療法は有効ですが、一次治療または補助治療として機能する可能性のある他の治療戦略が必要です。低分子医薬品の発見は有望であり、ファブリー病の新たな治療法につながる可能性があります。糖脂質を分解する酵素の非阻害性シャペロン、活性化剤、または阻害剤の発見は画期的となるでしょう。ファブリー病の治療薬の開発に関与する主な企業には、Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticalsなどがあります。
ファブリー病競合分析
レポートセグメンテーション
段階別の製品
- 市販
- フェーズIII
- フェーズII
- フェーズI
- 前臨床
- 休止
段階別治療評価
- 製品タイプ
- 投与経路
- 分子タイプ
分析対象の主要企業
- Amicus Therapeutics
- Evotec
- Freeline
- Greenovation Biotech
- Idorsia Pharmaceuticals
- Moderna
- Pharming
- Protalix Biotherapeutics
- Resverlogix Corp
- Sangamo Therapeutics
- Sanofi Genzyme
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