파브리병(Anderson Fabry Disease라고도 함)진행성 X 연관 유전 글리코스핑고지질 대사 장애로, 리소좀 α-갈락토시다제 A 활성의 결핍 또는 부재로 인해 발생합니다. 특히 초기 단계에서 세포 기능 장애 및 미세혈관 병리가 리소좀 글리코스핑고지질 침착에 의해 유발되는 파괴적인 선천성 대사 이상입니다. 리소좀 엑소글리코히드롤라제 α-갈락토시다제 A의 부재 또는 결핍된 활성은 유비쿼터스 세포내 소기관인 리소좀 내에 글로보트리아오실세라마이드 및 관련 글리코스핑고지질의 점진적인 축적을 초래합니다.
재조합 알파-갈락토시다제 A(알파-Gal A)는 파브리병 환자에서 결핍된 효소이며, 알파-Gal A의 리소좀으로의 수송을 용이하게 하는 경구 약리학적 샤페론인 미갈라스타트 염산염은 적격 환자를 위한 치료 옵션입니다. 치료 관리는 주로 혈압, 지질 및 단백뇨 조절에 중점을 둡니다. ACE 억제제 및/또는 차단제는 단백뇨 환자에게 사용됩니다. 고혈압 및 고콜레스테롤혈증은 적절하게 관리해야 합니다. 항응고제를 사용한 예방은 허혈성 발작 또는 뇌졸중을 겪은 환자에게 중요하며, 영구적인 심장 박동 조율은 고위험 환자에서 고려됩니다.
보고서의 TOC에 대한 자세한 분석은 다음을 참조하십시오.https://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019
파브리병에 대한 새로운 치료 전략은 다양한 질병 치료에 널리 사용되는 저분자 화합물의 개발을 포함합니다. 이러한 저분자는 시판되는 약물의 약 80-90%를 차지합니다. 효소 대체 요법이 효과적이지만, 1차 또는 보조 치료제로 사용될 수 있는 다른 치료 전략이 필요합니다. 저분자 약물 발견은 파브리병에 대한 새로운 치료법으로 이어질 수 있기 때문에 유망합니다. 글리코스핑고지질을 분해하는 효소의 비억제성 샤페론, 활성제 또는 억제제의 발견은 획기적인 발전이 될 것입니다. 파브리병 치료제 개발에 관여하는 주요 업체로는 Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals 등이 있습니다.
파브리병 경쟁 분석
보고서 세분화
단계별 제품 범위
- 시판
- 3상
- 2상
- 1상
- 전임상
- 휴면
단계별 치료 평가
- 제품 유형
- 투여 경로
- 분자 유형
분석된 주요 회사
- Amicus Therapeutics
- Evotec
- Freeline
- Greenovation Biotech
- Idorsia Pharmaceuticals
- Moderna
- Pharming
- Protalix Biotherapeutics
- Resverlogix Corp
- Sangamo Therapeutics
- Sanofi Genzyme
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