듀센 근이영양증 시장 통찰, 역학 & 예측 (2024-2032)

듀센 근이영양증 시장 규모 & 예측

듀센 근이영양증 시장은 2023년에 약 8억 달러로 평가되었으며, 강력한 파이프라인 활동, 유전 연구의 발전, 환자 중심의 약물 개발로 인해 예측 기간(2024-2032) 동안 약 ~7%의 강력한 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다.

듀센 근이영양증 시장 분석

듀센 근이영양증(DMD)은 진행성 근육 약화 및 퇴화를 특징으로 하는 희귀 유전 질환입니다. 주로 남성에게 영향을 미치며, 증상은 일반적으로 어린 시절에 나타납니다. DMD는 근육 무결성을 유지하는 데 필수적인 단백질인 디스트로핀을 암호화하는 DMD 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다. 기능적인 디스트로핀이 없으면 근육 섬유가 손상되어 결국 섬유성 및 지방 조직으로 대체되어 이동성 손실, 호흡기 합병증 및 심장 문제를 초래합니다.

7MM(7대 주요 시장)—미국, 유럽 연합 5개국(EU5: 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국) 및 일본—에서 DMD 유병률은 다양하지만 2024년에는 전 세계적으로 남성 출생아 3,500명 중 약 1명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 희귀한 발생에도 불구하고 DMD는 쇠약성 특성과 평생 관리 요구 사항으로 인해 환자, 가족 및 의료 시스템에 상당한 부담을 안겨줍니다. 치료 및 보조 치료의 발전으로 환자의 결과와 삶의 질이 향상되었지만, 질병 진행을 멈추거나 되돌릴 수 있는 질병 조절 치료법에 대한 충족되지 않은 요구가 여전히 남아 있습니다.

듀센 근이영양증: 질병 개요

원인:유전자 돌연변이: – DMD는 단백질 디스트로핀을 생성하기 위한 지침을 제공하는 디스트로핀 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다. 디스트로핀은 근육 섬유의 구조와 기능을 유지하는 데 중요합니다.

유전:DMD는 주로 남성에게 영향을 미치는 X 염색체 연관 열성 질환입니다. 여성은 증상을 보이지 않고 유전적 돌연변이를 보균할 수 있지만 자녀에게 전달할 수 있습니다.

듀센 근이영양증에서 입양 및 구현 노력은 상당한 질병 관리 및 환자 관리 발전을 가져왔습니다. 엑손 스킵 약물 및 유전자 치료와 같은 혁신적인 치료법에 대한 규제 승인은 질병의 근본적인 유전적 원인을 표적으로 하는 치료법에 대한 환자 접근성을 제공했습니다. 예를 들어, 2023년 6월 22일, 미국 식품의약국은 DMD 유전자에서 확인된 돌연변이가 있는 4~5세의 소아 듀센 근이영양증(DMD) 환자를 치료하기 위한 최초의 유전자 치료법인 Elevidys를 승인했습니다.

또한 원격 의료 플랫폼과 원격 모니터링 기술을 통해 DMD 환자는 원격으로 전문적인 치료, 상담 및 모니터링에 접근할 수 있습니다.

듀센 근이영양증: 진단

듀센 근이영양증(DMD) 진단은 일반적으로 2~5세 사이에 나타나는 보행 곤란, 잦은 낙상, 근육 쇠약과 같은 임상 증상의 관찰로 시작됩니다. 혈중 크레아틴 키나아제(CK) 수치가 정상보다 10~100배 더 높은 것은 DMD의 일반적인 초기 지표입니다. 유전자 검사는 단백질 디스트로핀을 생성하는 X 염색체의 DMD 유전자에서 돌연변이를 확인하여 진단을 확인합니다.

국립 보건원에 따르면 2024년에는 전 세계적으로 남성 출생아 3,500~5,000명 중 약 1명이 DMD의 영향을 받습니다. 유전자 검사의 효과로 인해 덜 일반적으로 사용되지만 근육 생검은 디스트로핀의 부재 또는 결핍을 나타낼 수도 있습니다. 조기 및 정확한 진단은 DMD를 관리하고 영향을 받은 개인의 삶의 질을 향상시키는 데 매우 중요합니다. 이는 치료 및 보조 치료를 적시에 개입할 수 있도록 하기 때문입니다.

듀센 근이영양증: 치료

듀센 근이영양증(DMD)은 진행성이고 현재는 불치의 유전 질환이지만, 여러 치료법과 요법을 통해 증상을 관리하고 삶의 질을 개선하며 질병 진행을 늦출 수 있습니다.

1차 치료법—특히 프레드니손과 데플라자코트는 듀센 근이영양증(DMD)의 1차 치료법으로 간주되어 증상을 관리하고 질병 진행을 늦추는 데 도움이 됩니다. 이러한 약물은 DMD 환자의 염증을 줄이고 근육 기능을 연장합니다. 프레드니손과 데플라자코트는 DMD 환자의 근력 개선, 보행 손실 지연, 생존 기간 연장 효과가 있는 것으로 나타났습니다.

시장에서 프레드니손과 데플라자코트는 다양한 연령대와 용량 요구 사항을 수용하기 위해 정제 및 경구 현탁액을 포함한 다양한 제형으로 제공됩니다. 두 약물 모두 여러 국가에서 DMD 치료제로 승인되었습니다.

기타 치료법은 엑손 스키핑 치료법, 유전자 치료법, 심장 관리, 호흡기 관리, 물리 치료 및 운동, 정형 외과적 중재, 영양 지원, 심리적 및 사회적 지원, 연구 및 임상 시험입니다.

듀센 근이영양증: 치료 전략

코르티코스테로이드:프레드니손과 데플라자코트는 다양한 연령대와 용량 요구 사항을 수용하기 위해 정제 및 경구 현탁액을 포함한 다양한 제형으로 제공됩니다. 두 약물 모두 여러 국가에서 DMD 치료제로 승인되었습니다.

엑손 스키핑 치료법:여기에는 기능적인 디스트로핀 단백질을 생성하기 위해 DMD 유전자의 결함 부분을 건너뛰는 것을 목표로 하는 Eteplirsen(Exondys 51)과 같은 치료법이 포함됩니다.

유전자 치료법:마이크로디스트로핀 유전자 치료법과 같은 실험적 접근 방식은 기능적인 버전의 디스트로핀 유전자를 근육 세포에 전달하도록 설계되었습니다.

물리 치료 및 운동:규칙적인 스트레칭, 강화 운동 및 보조 기구 사용은 근육 기능, 유연성 및 이동성을 유지하는 데 도움이 됩니다.

듀센 근이영양증: 역학

듀센 근이영양증 역학에 대한 보고서는 다양한 매개변수로 세분화된 과거 데이터와 예측 데이터를 모두 포함합니다. 여기에는 다음이 포함됩니다.

• 듀센 근이영양증의 전체 유병 인구


• 연령별 듀센 근이영양증의 유병 인구


• 보행 가능 및 비보행 가능 듀센 근이영양증 인구


• 돌연변이별 듀센 근이영양증의 유병 인구

분석은 2024년부터 2032년까지 미국, EU5 국가(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인, 영국) 및 일본을 포함한 7MM 시장에 걸쳐 있습니다.

주요 통찰:

이 섹션에서는 7MM 지역의 듀센 근이영양증(DMD) 역학에 대한 개요를 제공합니다.

2023년, 7MM의 DMD 전체 유병 인구는 ~30,000~35,000명이었습니다. DMD에 대한 역학 평가는 미국에서 약 250,000명이 어떤 형태의 근이영양증을 앓고 있는 것으로 나타났습니다.

EU-5 국가 내에서 2023년 영국이 DMD 유병률이 가장 높았습니다. 매년 약 100명의 남자아이가 듀센 근이영양증으로 태어납니다. 독일에서 DMD 유병률은 100,000명당 1.5명으로 낮습니다.

2023년 미국에서 DMD의 연령별 유병률은 5~9세 연령대에서 가장 높았고, 그 다음은 10~14세 연령대였습니다.

2021년, DMD 환자의 돌연변이의 약 60~70%가 결실입니다.

2021년, DMD 유병률은 100,000명당 1.9~3.4명이며, 일본에는 약 2,500~4,000명의 환자가 있는 것으로 추정됩니다.

미국은 2023년 시장에서 지배적인 점유율을 차지하고 있습니다.

듀센 근이영양증(DMD)은 근육 조직의 진행성 퇴화를 특징으로 하는 유전성 신경근 질환입니다. 주로 남성에게 영향을 미치며, X 염색체에 위치한 디스트로핀 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다. 진단 기술의 발전과 의료 서비스 제공자 및 대중의 인식 증가로 인해 DMD 사례를 조기에 보다 정확하게 감지할 수 있게 되었습니다. 또한 보조 치료 및 의료 중재의 개선으로 DMD 환자의 수명이 연장되어 이 질환을 앓고 있는 더 많은 인구에 기여하고 있습니다. 또한, 지속적인 연구 노력과 새로운 치료법 개발은 미국의 DMD 환자를 위한 개선된 결과와 삶의 질에 대한 희망을 제공합니다.

2023년, 전체 근이영양증 질환은 출생 시 남성으로 지정된 사람의 5,000명 중 1명에서 6,000명 중 1명 사이에 영향을 미칩니다. 미국에서 약 250,000명이 어떤 형태의 근이영양증을 앓고 있습니다. 전문가들은 미국에서 50,000명 미만의 사람들이 DMD를 앓고 있다고 추정합니다.

듀센 근이영양증: 약물 프로필

듀센 근이영양증(DMD) 약물 프로필은 DMD에 대한 치료 환경에 대한 포괄적인 개요를 제공합니다. 이 섹션에서는 현재 표준 치료법, 파이프라인에 있는 신규 약물, 개발 중인 혁신적인 치료법을 포함하여 사용 가능한 다양한 치료 옵션을 다룹니다. 각 약물 섹션에서는 작용 기전, 임상 시험 진행 상황, 규제 상태 및 DMD 관리에 대한 이러한 약물의 잠재적 영향을 자세히 설명합니다. 기존 및 향후 치료법을 모두 탐구함으로써 이 섹션은 듀센 근이영양증에 대한 진화하는 치료 패러다임에 대한 자세한 이해를 제공하는 것을 목표로 합니다.

듀센 근이영양증: 시판 치료법

Vyondys 53: 사레프타 테라퓨틱스

설명

VYONDYS 53은 엑손 53을 건너뛰어 치료할 수 있는 듀센 근이영양증 환자를 위한 FDA 승인 치료법입니다. 일부 환자에서는 디스트로핀 단백질의 짧은 형태를 생성하는 데 도움이 됩니다. Golodirsen은 Sarepta Therapeutics에서 개발했으며 DMD의 특정 형태를 앓고 있는 환자에게 이 약물의 긴급한 필요성으로 인해 2019년 12월 12일에 FDA 가속 승인을 받았습니다. Golodirsen은 듀센 근이영양증(DMD) 환자의 약 8%를 치료하도록 설계된 모르폴리노 안티센스 올리고머입니다.

보고서에 포함된 상세 제품 정보…

듀센 근이영양증 산업 개요

듀센 근이영양증 시장은 여러 7MM 및 국제 시장 참여자들과 경쟁이 치열합니다. 주요 참여자들은 파트너십, 계약, 협업, 신제품 출시, 지리적 확장 및 인수 합병과 같은 다양한 성장 전략을 채택하여 시장 입지를 강화하고 있습니다. 시장에서 활동하는 주요 참여자 중 일부는 Sarepta Therapeutics, Inc.; PTC Therapeutics; NIPPON SHINYAKU CO., LTD.; Pfizer Inc.; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.; Percheron Therapeutics Limited; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED; Solid Biosciences Inc.; FibroGen, Inc.; Capricor Therapeutics, Inc.

듀센 근이영양증 시장 뉴스

2023년 1월, Sarepta Therapeutics는 듀센 근이영양증(DMD) 치료를 위한 Sarepta의 가장 진보된 유전자 치료 후보인 delandistrogene moxeparvovec(SRP-9001) 제조를 위해 Catalent와 상업 공급 계약을 체결했다고 발표했습니다.

듀센 근이영양증 시장 보고서 범위

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사용자 정의 옵션:

글로벌 듀센 근이영양증 시장은 요구 사항 또는 기타 시장 세그먼트별로 더 맞춤화할 수 있습니다. 이 외에도 UMI는 귀하의 고유한 비즈니스 요구 사항을 이해하므로 귀하의 요구 사항에 완벽하게 맞는 보고서를 받으려면 언제든지 문의하십시오.