뒤셴 근이영양증 시장 인사이트, 역학 및 전망 (2024-2032)

뒤셴 근이영양증 시장 규모 및 예측

뒤셴 근이영양증 시장은 2023년에 약 8억 달러로 평가되었으며, 강력한 파이프라인 활동, 유전 연구 발전, 환자 중심의 약물 개발로 인해 예측 기간(2024-2032) 동안 약 7%의 강력한 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다.

뒤셴 근이영양증 시장 분석

뒤셴 근이영양증(DMD)은 진행성 근육 약화 및 퇴행을 특징으로 하는 희귀한 유전 질환입니다. 주로 남성에게 영향을 미치며, 일반적으로 유아기에 증상이 나타납니다. DMD는 근육 무결성 유지에 필수적인 단백질인 디스트로핀을 암호화하는 DMD 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다. 기능적 디스트로핀이 없으면 근육 섬유가 손상되고 결국 섬유화 및 지방 조직으로 대체되어 운동 능력 상실, 호흡기 합병증 및 심장 문제가 발생합니다.

7MM(주요 7개 시장) - 미국, 유럽 연합 5개국(EU5: 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국), 일본 - DMD 유병률은 다양하지만 2024년에는 전 세계적으로 남성 출생아 3,500명당 약 1명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 희귀한 발생에도 불구하고 DMD는 쇠약하게 만드는 특성과 평생 관리 요구 사항으로 인해 환자, 가족 및 의료 시스템에 상당한 부담을 줍니다. 치료 및 지지 치료의 발전으로 환자의 결과 및 삶의 질이 향상되었지만 질병 진행을 멈추거나 되돌릴 수 있는 질병 수정 요법에 대한 미충족 요구가 여전히 남아 있습니다.

뒤셴 근이영양증: 질병 개요

원인: 유전자 돌연변이: – DMD는 단백질 디스트로핀 생산에 대한 지침을 제공하는 디스트로핀 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다. 디스트로핀은 근육 섬유의 구조와 기능을 유지하는 데 매우 중요합니다.

유전: DMD는 주로 남성에게 영향을 미치는 X-연관 열성 질환입니다. 여성은 증상을 보이지 않고 유전자 돌연변이를 보유할 수 있지만 자녀에게 전달할 수 있습니다.

뒤셴 근이영양증에서 입양 및 구현 노력은 중요한 질병 관리 및 환자 치료 발전을 가져왔습니다. 엑손 스키핑 약물 및 유전자 요법과 같은 혁신적인 요법에 대한 규제 승인은 환자에게 질병의 근본적인 유전적 원인을 표적으로 하는 치료법에 대한 접근성을 제공했습니다. 예를 들어, 2023년 6월 22일 미국 식품의약국은 이 요법으로 치료를 방해하는 기존의 의학적 이유가 없는 DMD 유전자에서 확인된 돌연변이가 있는 4세에서 5세 사이의 소아 뒤셴 근이영양증(DMD) 환자 치료를 위한 최초의 유전자 요법인 Elevidys를 승인했습니다.

또한 원격 의료 플랫폼과 원격 모니터링 기술을 통해 DMD 환자는 전문적인 치료, 상담 및 모니터링에 원격으로 접근할 수 있습니다.

뒤셴 근이영양증: 진단

뒤셴 근이영양증(DMD) 진단은 일반적으로 걷기 어려움, 잦은 넘어짐, 근육 약화와 같은 임상 증상 관찰에서 시작됩니다. 이러한 증상은 일반적으로 2세에서 5세 사이에 나타납니다. 혈액 내 크레아틴 키나제(CK) 수치 증가는 종종 정상보다 10~100배 높은 경우가 많으며 DMD의 일반적인 초기 지표입니다. 유전자 검사는 단백질 디스트로핀 생산을 담당하는 X 염색체의 DMD 유전자 돌연변이를 식별하여 진단을 확인합니다.

미국 국립 보건원에 따르면 2024년에는 전 세계적으로 남성 출생아 3,500~5,000명당 약 1명이 DMD의 영향을 받습니다. 유전자 검사의 효과로 인해 덜 일반적으로 사용되지만 근육 생검은 디스트로핀의 부재 또는 결핍을 밝힐 수도 있습니다. 조기 및 정확한 진단은 DMD를 관리하고 영향을 받는 사람들의 삶의 질을 향상시키는 데 중요하며, 치료 및 지지 치료를 통해 시기적절한 개입을 가능하게 합니다.

뒤셴 근이영양증: 치료

뒤셴 근이영양증(DMD)은 진행성 질환이며 현재 불치병인 유전 질환이지만 여러 치료법과 요법이 증상을 관리하고 삶의 질을 향상시키며 질병 진행을 늦추는 데 도움이 될 수 있습니다.

1차 치료—코르티코스테로이드, 특히 프레드니손과 데플라자코트는 증상을 관리하고 질병 진행을 늦추는 데 도움이 되는 뒤셴 근이영양증(DMD)의 1차 치료로 간주됩니다. 이러한 약물은 염증을 줄이고 DMD 환자의 근육 기능을 연장합니다. 프레드니손과 데플라자코트는 근력을 향상시키고, 보행 상실을 지연시키고, DMD 환자의 생존을 연장하는 것으로 나타났습니다.

시장에서 프레드니손과 데플라자코트는 다양한 연령대와 용량 요구 사항을 수용하기 위해 정제 및 경구 현탁액을 포함한 다양한 제형으로 제공됩니다. 두 약물 모두 여러 국가에서 DMD 치료제로 승인되었습니다.

다른 치료법으로는 엑손 스키핑 요법, 유전자 요법, 심장 관리, 호흡기 관리, 물리 치료 및 운동, 정형외과적 개입, 영양 지원, 심리적 및 사회적 지원, 연구 및 임상 시험이 있습니다.

뒤셴 근이영양증: 치료 전략

코르티코스테로이드: 프레드니손과 데플라자코트는 다양한 연령대와 용량 요구 사항을 수용하기 위해 정제 및 경구 현탁액을 포함한 다양한 제형으로 제공됩니다. 두 약물 모두 여러 국가에서 DMD 치료제로 승인되었습니다.

엑손 스키핑 요법: 여기에는 기능적 디스트로핀 단백질을 생성하기 위해 DMD 유전자의 결함이 있는 부분을 건너뛰는 것을 목표로 하는 Eteplirsen(Exondys 51)과 같은 치료법이 포함됩니다.

유전자 요법: 마이크로디스트로핀 유전자 요법과 같은 실험적 접근법은 기능적 버전의 디스트로핀 유전자를 근육 세포에 전달하도록 설계되었습니다.

물리 치료 및 운동: 규칙적인 스트레칭, 강화 운동 및 보조 장치 사용은 근육 기능, 유연성 및 운동성을 유지하는 데 도움이 됩니다.

뒤셴 근이영양증: 역학

뒤셴 근이영양증 역학에 대한 보고서에는 다양한 매개변수로 분류된 과거 및 예측 데이터가 모두 포함되어 있습니다. 다음을 다룹니다.

• 뒤셴 근이영양증의 총 유병 인구


• 뒤셴 근이영양증의 연령별 유병 인구


• 뒤셴 근이영양증의 보행 가능 및 보행 불가능 인구


• 뒤셴 근이영양증의 돌연변이별 유병 인구

분석은 2024년부터 2032년까지 미국, EU5 국가(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인, 영국) 및 일본을 포함한 7MM 시장에 걸쳐 있습니다.

주요 인사이트:

이 섹션에서는 7MM 지역 전체의 뒤셴 근이영양증(DMD) 역학에 대한 개요를 제공합니다.

2023년 7MM의 총 DMD 유병 인구는 약 30,000~35,000명이었습니다. DMD에 대한 역학적 평가는 미국에서 약 250,000명이 어떤 형태의 근이영양증을 앓고 있음을 밝혔습니다.

EU-5 국가 내에서 영국은 2023년에 가장 많은 DMD 유병 사례를 가지고 있었습니다. 매년 약 100명의 소년이 뒤셴 MD를 앓고 태어납니다. 독일에서 DMD 유병률은 100,000명당 1.5명으로 낮습니다.

2023년 미국에서 DMD의 연령별 유병률은 5~9세 그룹에서 가장 높았고, 10~14세 그룹이 그 뒤를 이었습니다.

2021년 DMD 환자의 돌연변이의 약 60~70%가 결실입니다.

2021년 DMD 유병률은 100,000명당 1.9~3.4명이고 일본에는 약 2,500~4,000명의 환자가 있는 것으로 추정됩니다.

미국은 2023년에 시장의 지배적인 점유율을 차지합니다.

뒤셴 근이영양증(DMD)은 근육 조직의 점진적인 퇴행을 특징으로 하는 유전성 신경근육 질환입니다. 주로 남성에게 영향을 미치며 X 염색체에 있는 디스트로핀 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다. 진단 기술의 발전과 의료 제공자 및 대중의 인식이 높아짐에 따라 DMD 사례가 더 일찍 더 정확하게 발견되었습니다. 또한 지지 치료 및 의료 개입의 개선으로 DMD 환자의 수명이 연장되어 질환을 앓고 있는 더 많은 인구가 확인되었습니다. 또한 현재 진행 중인 연구 노력과 새로운 치료법 개발은 미국에서 DMD 환자의 개선된 결과와 삶의 질에 대한 희망을 제공합니다.

2023년에는 전체 근이영양증 질환이 출생 시 남성으로 지정된 5,000명당 1명에서 6,000명당 1명 사이의 영향을 미칩니다. 미국에서 약 250,000명이 어떤 형태의 근이영양증을 앓고 있습니다. 전문가들은 미국에서 DMD 환자가 50,000명 미만이라고 추정합니다.

뒤셴 근이영양증: 약물 프로필

뒤셴 근이영양증(DMD) 약물 프로필은 DMD에 대한 치료 환경에 대한 포괄적인 개요를 제공합니다. 이 섹션에서는 현재 표준 치료법, 파이프라인에 있는 신약, 개발 중인 혁신적인 치료법을 포함하여 사용 가능한 다양한 치료 옵션을 다룹니다. 약물의 각 섹션에서는 이러한 약물이 DMD 관리에 미치는 영향, 임상 시험 진행 상황, 규제 상태 및 잠재적 영향을 자세히 다룹니다. 기존 치료법과 향후 치료법을 모두 탐색함으로써 이 섹션은 뒤셴 근이영양증에 대한 진화하는 치료 패러다임에 대한 자세한 이해를 제공하는 것을 목표로 합니다.

뒤셴 근이영양증: 시판 치료법

Vyondys 53: Sarepta Therapeutics

설명

VYONDYS 53은 엑손 53을 스키핑하여 치료할 수 있는 디스트로핀 유전자에서 확인된 유전자 돌연변이가 있는 환자를 위한 FDA 승인 뒤셴 근이영양증 치료제입니다. 일부 환자에서는 신체가 더 짧은 형태의 디스트로핀 단백질을 만드는 데 도움이 됩니다. Golodirsen은 Sarepta Therapeutics에서 개발했으며 특정 형태의 DMD로 고통받는 환자에게 이 약물의 긴급한 필요성으로 인해 2019년 12월 12일에 FDA의 가속 승인을 받았습니다. Golodirsen은 뒤셴 근이영양증(DMD) 환자의 약 8%를 치료하도록 설계된 몰폴리노 안티센스 올리고머입니다.

보고서에 포함된 자세한 제품 정보…

뒤셴 근이영양증 산업 개요

뒤셴 근이영양증 시장은 경쟁이 치열하며 여러 7MM 및 국제 시장 플레이어가 있습니다. 주요 플레이어는 파트너십, 계약, 협업, 신제품 출시, 지리적 확장, 합병 및 인수와 같은 다양한 성장 전략을 채택하여 시장 입지를 강화하고 있습니다. 시장에서 활동하는 주요 플레이어로는 Sarepta Therapeutics, Inc. ; PTC Therapeutics; NIPPON SHINYAKU CO., LTD.; Pfizer Inc.; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.; Percheron Therapeutics Limited; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED; Solid Biosciences Inc.; FibroGen, Inc.; Capricor Therapeutics, Inc.

뒤셴 근이영양증 시장 뉴스

2023년 1월 Sarepta Therapeutics는 뒤셴 근이영양증(DMD) 치료를 위한 Sarepta의 가장 진보된 유전자 요법 후보인 delandistrogene moxeparvovec(SRP-9001) 제조를 위해 Catalent에 대한 상업 공급 계약을 체결했다고 발표했습니다.

뒤셴 근이영양증 시장 보고서 범위

이 보고서를 구매해야 하는 이유:

• 이 연구에는 인증된 주요 업계 전문가가 검증한 시장 규모 측정 및 예측 분석이 포함되어 있습니다.


• 이 보고서는 전체 산업 성과에 대한 빠른 검토를 한눈에 제공합니다.


• 이 보고서는 주요 비즈니스 재무, 제품 포트폴리오, 확장 전략 및 최근 개발에 중점을 두고 주요 산업 동료에 대한 심층 분석을 다룹니다.


• 산업에서 널리 퍼져 있는 동인, 제약, 주요 추세 및 기회에 대한 자세한 조사.


• 이 연구는 다양한 부문에 걸쳐 시장을 포괄적으로 다룹니다.


• 산업에 대한 심층적인 지역 수준 분석.

맞춤 설정 옵션:

글로벌 뒤셴 근이영양증 시장은 요구 사항 또는 기타 시장 부문에 따라 추가로 맞춤 설정할 수 있습니다. 이 외에도 UMI는 귀하가 귀하의 비즈니스 요구 사항을 가지고 있음을 이해하므로 귀하의 요구 사항에 완전히 적합한 보고서를 받으려면 언제든지 저희에게 연락하십시오.