파브리병(Fabry Disease, 앤더슨 파브리병이라고도 함)은 리소좀 α-갈락토시다제 A 활성의 결핍 또는 부재로 인한 진행성 X 연관 유전성 글리코스핑고지질 대사 장애입니다. 이는 특히 초기 단계에서 세포 기능 장애와 리소좀 글리코스핑고지질 침착에 의해 유도되는 미세혈관 병리로 인해 발생하는 파괴적인 선천성 대사 이상입니다. 리소좀 외당수소화효소 α-갈락토시다제 A의 결핍 또는 활성 부족은 유비쿼터스 세포 소기관인 리소좀 내에 글로보트리아오실세라마이드 및 관련 글리코스핑고지질의 점진적인 축적을 초래합니다.
어린이의 웰빙 및 수행을 방해하는 첫 번째 임상 증상은 일반적으로 3세에서 10세 사이의 아동기에 나타나며 일반적으로 소녀에서 소년보다 몇 년 늦게 나타납니다. 나이가 들어감에 따라 남녀 모두에서 필수 장기 시스템의 점진적인 손상이 발생하여 장기 부전으로 이어집니다. 말기 신장 질환과 생명을 위협하는 심혈관 또는 뇌혈관 합병증은 기대 수명을 제한합니다. 임상 징후는 다계통적, 이질적 및 점진적입니다.
치료 제품 분할
파브리병의 생화학적 진단은 말초 혈액에서 채취한 혈장 또는 백혈구, 배양된 섬유아세포 또는 여과지 혈액 반점에서 추출한 샘플에서 α-gal A 활성을 측정하여 확립됩니다. FD의 진단은 가족력 데이터와 유전자 및 효소 분석의 정확한 해석과 함께 신중한 임상 및 기기적 조사에서 발생할 수 있습니다. 분자 유전학적 검사를 통해 반접합 GLA 병원성 변이를 식별하면 남성 발단자의 진단이 확인됩니다.
파브리병의 치료제 파이프라인은 개발의 여러 단계에 있는 약 9개 이상의 제품으로 구성됩니다. 현재 2개 이상의 약물이 3상 개발 중이며 주요 약물은 전임상 단계에 있습니다.
주요 기업 분석
주요 기업으로는 Amicus Therapeutics, Evotec, Freeline, Greenovation Biotech, Idorsia Pharmaceuticals, Moderna, Pharming, Protalix Biotherapeutics, Resverlogix Corp, Sangamo Therapeutics 및 Sanofi Genzyme이 있습니다.
연구 범위:
모든 임상 및 비임상 단계를 포함한 전체 제품 개발 주기에서 파브리병에 대한 치료 파이프라인 활동에 대한 개요를 제공합니다.
이 보고서는 라이선스 및 협업 거래, 특허 발행, 지정, 기술 및 화학 정보를 포함한 개발 활동에 대한 주요 정보를 포함한 파브리병 치료 제품의 자세한 프로필로 구성됩니다.
단계, 제품 유형, 분자 유형 및 투여 경로별로 활성 파이프라인 제품에 대한 치료 평가
휴면 제품에 대한 자세한 프로필이 보고서에 포함되었습니다.
구매해야 하는 이유:
파브리병 파이프라인은 약물에 대한 자세한 프로필을 제시합니다. 보고서에서 제공되는 분석은 심층 2차 연구와 업계 핵심 오피니언 리더의 의견을 결합한 것입니다.
이 보고서는 해당 적응증의 약물 개발과 관련된 현재 시나리오에 대한 빠른 검토를 한눈에 제공합니다.
이 보고서는 회사 통합, 지정, 기술, 계약 및 치료와 관련된 특허에 대한 주요 초점과 함께 저명한 업계 동료에 대한 심층 분석을 다룹니다.
업계에 만연한 진단, 치료 및 지침에 대한 자세한 검토
출시 타임라인을 통해 업계 매력도 조사
이 연구는 개발의 여러 단계에 있는 약물을 통해 시장을 포괄적으로 다룹니다.
치료 분야에 대한 광범위한 도메인 지식은 비활성 또는 중단된 제품의 배경 이유를 식별하여 치료 포트폴리오와 관련된 의사 결정 과정에서 클라이언트를 지원합니다.
맞춤 설정 옵션:
파브리병 파이프라인 분석 보고서는 국가 수준 또는 기타 경쟁 부문으로 사용자 정의할 수 있습니다. 이 외에도 UMI는 귀하가 귀하만의 비즈니스 요구 사항을 가질 수 있음을 이해하므로 고객에게 완전히 맞춤화된 솔루션도 제공합니다.
목차
파브리병 치료제 파이프라인 분석의 파이프라인 개발 활동 개요는 약물 설명 및 개발 활동에 국한되지 않고 임상 및 비임상 결과에도 초점을 맞춥니다. 또한 지정, 회사 통합 & 라이선스 계약, 보조금, 기술 및 특허 세부 정보도 포함됩니다. 파브리병 치료제 제품 세분화는 약물 개발 단계를 기준으로 이루어집니다. 이 보고서는 개발 단계, 치료 유형, 분자 유형 및 투여 경로별로 파이프라인 제품의 상세한 약물 프로필과 함께 비교 파이프라인 치료제 평가로 구성됩니다. 이 보고서는 또한 향후 파이프라인 치료제에 대해 예측된 출시 일정으로 구성됩니다. 또한 분석가 통찰력은 현재 시장 상황에 대한 요약을 제공하는 데 중점을 두었습니다. 휴면 제품에 대한 자세한 프로필은 휴면 이유와 함께 전체 보고서에 명시되어 있습니다.
2차 연구
세부적인 2차 연구는 연차 보고서, 실적 발표, 보도 자료 등 회사 내부 자료와 무역 저널, 뉴스 & 기사, 정부 간행물, 경쟁사 간행물, 부문 보고서, 규제 기관 간행물, 안전 표준 기관, 타사 데이터베이스 및 기타 신뢰할 수 있는 간행물 등 외부 자료를 통해 파브리병 파이프라인 분석을 얻기 위해 수행되었습니다.
내부 및 외부 자료에 대한 2차 연구는 각 시장과 관련된 정성적 및 정량적 정보를 얻기 위해 수행되고 있습니다.
- 회사 웹사이트, 연차 보고서, 분기 보고서, 재무 보고서, 브로커 보고서, 투자자 프레젠테이션 및 SEC 신고
- 산업 무역 저널 및 기타 문헌
- 국가 정부 문서, 통계 데이터베이스 및 시장 보고서
- 시장에서 활동하는 회사와 관련된 뉴스 기사, 보도 자료 및 웹캐스트
- 특허 및 임상 시험을 위한 여러 데이터베이스
파브리병 – 파이프라인 분석 2019의 주요 목표
파브리병의 현재 파이프라인 추세는 연구에서 정확히 지적됩니다. 투자자는 연구에서 수행된 정성적 및 정량적 분석으로부터 투자를 위한 재량을 기반으로 전략적 통찰력을 얻을 수 있습니다. 현재 및 미래 파이프라인 추세는 시장의 전반적인 매력도를 결정하여 산업 참가자가 최초 이동자 이점으로 이익을 얻기 위해 미개척 시장을 활용할 수 있는 플랫폼을 제공합니다. 보고서의 정량적 목표는 다음과 같습니다.
- 모든 임상 및 비임상 단계를 포함한 전체 제품 개발 주기에서 파브리병에 대한 치료 파이프라인 활동 개요
- 라이선스 & 협업 거래, 발행된 특허, 지정, 기술 및 화학적 특성 정보를 포함한 개발 활동의 주요 범위와 함께 파브리병 치료 제품의 상세한 프로필 분석
- 단계, 제품 유형, 분자 유형 및 투여 경로별 활성 파이프라인 제품의 치료 평가
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