파브리병 (앤더슨-파브리병이라고도 함)는 리소좀 α-갈락토시다제 A 결핍 또는 부재로 인한 진행성 X 연관 유전 질환인 글리코스핑고지질 대사 이상입니다. 이는 특히 초기 단계에서 세포 기능 부전과 리소좀 글리코스핑고지질 축적으로 유도되는 미세혈관 병증이 작용하는 파괴적인 선천성 대사 이상입니다. 리소좀 엑소글리코히드로라제 α-갈락토시다제 A의 부재 또는 결핍된 활성은 리소좀 내에서 글로보트리아오실세라마이드 및 관련 글리코스핑고지질의 점진적인 축적을 초래하며, 이는 모든 세포 내 소기관입니다.
아동의 웰빙과 수행을 방해하는 첫 번째 임상 증상은 소아기에 나타나며, 일반적으로 3세에서 10세 사이에 나타나며, 일반적으로 소년보다 소녀에게 몇 년 더 늦게 나타납니다. 나이가 들면서 필수 기관 시스템에 대한 진행성 손상이 두 성별 모두에서 발생하여 장기 부전으로 이어집니다. 말기 신장 질환과 생명을 위협하는 심혈관 또는 뇌혈관 합병증은 기대 수명을 제한합니다. 임상 징후는 다계통적, 이질적이며 진행성입니다.
치료 제품 분할
파브리병의 생화학적 진단은 말초 혈액, 배양된 섬유아세포 또는 여과지 혈액 반점에서 추출한 샘플에서 α-gal A 활성을 측정하여 확립됩니다. FD의 진단은 신중한 임상 및 기기 검사, 가족력 데이터, 유전 및 효소 분석의 정확한 해석을 통해 나올 수 있습니다. 분자 유전자 검사로 반수성 GLA 병원성 변이체를 식별하면 남성 환자에서 진단이 확정됩니다.
파브리병의 치료 파이프라인은 다양한 개발 단계에 있는 약 9개 이상의 제품으로 구성됩니다. 현재 2개 이상의 약물이 3상 개발 중에 있으며 주요 약물은 전임상 단계에 있습니다.
분석 대상 주요 기업
주요 기업 중 일부는 Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics 및 Sanofi Genzyme이 있습니다.
연구 범위:
모든 임상 및 비임상 단계를 포함한 전체 제품 개발 주기에 걸쳐 파브리병에 대한 치료 파이프라인 활동 개요 제공
이 보고서는 라이선스 및 협업 거래, 특허 발행, 지정, 기술 및 화학 정보를 포함한 개발 활동의 주요 내용을 포함하여 파브리병 치료 제품의 상세 프로필로 구성됩니다.
단계, 제품 유형, 분자 유형 및 투여 경로별 활성 파이프라인 제품의 치료 평가
휴면 제품의 상세 프로필이 보고서에 포함되었습니다.
구매 이유:
파브리병 파이프라인은 약물에 대한 상세 프로필을 제공합니다. 보고서에서 제공되는 분석은 심층적인 2차 연구와 업계 주요 의견 리더의 의견을 결합한 것입니다.
이 보고서는 해당 적응증의 약물 개발과 관련된 현재 시나리오에 대한 간략한 검토를 제공합니다.
이 보고서는 치료와 관련된 회사 통합, 지정, 기술, 계약 및 특허에 중점을 두고 주요 업계 동료에 대한 심층 분석을 다룹니다.
업계에서 유행하는 진단, 치료 및 지침에 대한 상세한 조사
출시 시기를 통해 업계 매력도 검토
이 연구는 다양한 개발 단계에 있는 약물에 걸쳐 시장을 포괄적으로 다룹니다.
치료 분야에 대한 광범위한 도메인 지식은 비활성 또는 중단된 제품의 이유를 식별하여 치료 포트폴리오와 관련된 의사 결정 프로세스에서 클라이언트를 지원합니다.
맞춤화 옵션:
파브리병 파이프라인 분석 보고서는 국가 수준 또는 기타 경쟁 부문으로 맞춤화할 수 있습니다. 이 외에도 UMI는 귀하가 고유한 비즈니스 요구 사항을 가질 수 있음을 이해하므로 고객에게 완전히 맞춤화된 솔루션을 제공합니다.
목차
치료제의 파이프라인 분석을 위한 파이프라인 개발 활동 개요는 약물 설명 및 개발 활동에만 국한되지 않고 임상 및 비임상 결과에도 중점을 둡니다. 또한 지정, 회사 통합 및 라이선싱 거래, 보조금, 기술 및 특허 세부 정보도 포함됩니다. 파브리병에 대한 제품의 치료적 분할은 약물 개발 단계에 따라 수행됩니다. 이 보고서는 개발 단계, 치료 유형, 분자 유형 및 해당 적응증에 대한 투여 경로별 파이프라인 제품의 상세 약물 프로필과 함께 비교 파이프라인 치료 평가로 구성됩니다. 또한 이 보고서는 향후 파이프라인 치료법에 대해 예측된 출시 일정을 포함합니다. 또한 현재 시장 시나리오에 대한 요약을 제공하기 위해 분석가 통찰력도 집중되었습니다. 휴면 제품에 대한 자세한 프로필은 해당 휴면의 관련 이유와 함께 전체 보고서에 설명되어 있습니다.
2차 연구
회사의 내부 소스를 통해 파브리병 파이프라인 분석을 얻기 위해 상세한 2차 연구가 수행되었습니다. 예:연간 보고서, 실적 발표, 보도 자료 등, 그리고 무역 저널, 뉴스 및 기사, 정부 간행물, 경쟁사 간행물, 부문별 보고서, 규제 기관 간행물, 안전 표준 조직, 타사 데이터베이스 및 기타 신뢰할 수 있는 간행물을 포함한 외부 소스.
각 시장과 관련된 정성적 및 정량적 정보를 소싱하기 위해 내부 및 외부 소스에 대한 2차 연구가 수행되고 있습니다.
- 회사 웹사이트, 연간 보고서, 분기별 보고서, 재무 보고서, 중개인 보고서, 투자자 발표 및 SEC 제출
- 업계 무역 저널 및 기타 문헌
- 국가 정부 문서, 통계 데이터베이스 및 시장 보고서
- 시장에서 활동하는 회사와 관련된 뉴스 기사, 보도 자료 및 웹캐스트
- 특허 및 임상 시험을 위한 여러 데이터베이스
파브리병 – 파이프라인 분석 2019의 주요 목표
파브리병의 현재 파이프라인 추세는 이 연구에서 정확히 지적되었습니다. 투자자는 이 연구에서 수행된 정성적 및 정량적 분석을 통해 투자를 위한 재량을 결정하기 위한 전략적 통찰력을 얻을 수 있습니다. 현재 및 미래의 파이프라인 추세는 시장의 전반적인 매력을 결정하여 산업 참여자가 아직 개척되지 않은 시장을 활용하여 퍼스트 무버 이점을 얻을 수 있는 플랫폼을 제공합니다. 보고서에 대한 정량적 목표는 다음과 같습니다.
- 모든 임상 및 비임상 단계를 포함한 전체 제품 개발 주기에 걸쳐 파브리병에 대한 치료 파이프라인 활동 개요
- 라이선스 및 협업 거래, 특허 발행, 지정, 기술 및 화학적 특성 정보를 포함한 개발 활동의 주요 내용을 포함하여 파브리병 치료 제품의 상세 프로필 분석
- 단계, 제품 유형, 분자 유형 및 투여 경로별 활성 파이프라인 제품의 치료 평가
관련 보고서
이 상품을 구매한 고객님들도 함께 구매하신 상품
