희귀 유전 질환 치료제 시장: 현재 분석 및 예측 (2022-2028)

희귀 유전 질환 치료제 시장은 예측 기간 동안 약 11.9%의 높은 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다.시장의 주요 제약 회사의 연구 개발 지출 증가는 시장 성장에 영향을 미치는 또 다른 요인입니다. 희귀 질환에 대한 대중의 인식과 이해가 높아짐에 따라 많은 주요 임상 단계 바이오 제약 스타트업과 기존 시장 참여자들이 다양한 임상 시험 단계에서 희귀 의약품 파이프라인 후보를 보유하고 있습니다.예를 들어, 2021년에 Biogen은 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전 질환인 Friedreich 운동실조증에 대한 전임상 유전자 치료제인 TMS-007을 인수했습니다. Biogen은 또한 Hunter 증후군 및 Morquio 증후군과 같은 희귀 유전 질환에 대한 여러 약물을 포함하여 GSK의 희귀 질환 사업부를 51억 달러에 인수할 계획을 발표했습니다.

시장에서 활동하는 주요 업체로는 F. Hoffmann-La Roche Ltd., Pfizer, Inc., AstraZeneca, Bristol Myers Squibb, Sanofi, Novartis AG, AbbVie Inc., GlaxoSmithKline Plc, Amgen Inc. 및 Johnson & Johnson Inc.가 있습니다. 이러한 업체들은 첨단 기술 및 혁신적인 제품/기술로 고객을 용이하게 하기 위해 여러 M&A와 파트너십을 수행했습니다.

보고서에 제시된 통찰력

“응용 분야 중 신경 질환 부문은 예측 기간 동안 높은 CAGR로 성장할 것입니다.”

응용 분야를 기준으로 시장은 암, 신경 질환, 심혈관 질환, 대사 질환, 혈액 질환 및 기타로 세분화됩니다. 신경 질환 부문은 예측 기간 동안 높은 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다. 신경 질환은 흔한 유형의 희귀 유전 질환이며, 전 세계적으로 3억 5천만 명의 유병률을 보입니다. 이러한 높은 유병률로 인해 이 분야의 연구 개발 노력이 증가했습니다. 희귀 신경 질환은 뇌와 신경계에 영향을 미치는 유전자 돌연변이에 의해 발생합니다. 몇 가지 예로는 Huntington 병, 척수성 근위축증 및 Niemann-Pick 병이 있습니다. 예를 들어, 국립 보건원 (NIH)에 따르면 척수성 근위축증 (SMA)은 신경계에 영향을 미쳐 근육 약화 및 위축을 유발하는 희귀 유전 질환입니다. 희귀 유전 질환에 대한 제품 승인 건수가 증가하면서 해당 부문의 성장이 촉진되고 있습니다. 예를 들어, Evrysdi는 2020년에 FDA에서 SMA 치료제로 승인한 저분자 약물입니다.

“약물 유형 중 비-바이오 의약품 범주가 예측 기간 동안 높은 CAGR로 성장할 것입니다.”

약물 유형별로 시장은 바이오 의약품 및 바이오시밀러, 비-바이오 의약품으로 양분됩니다. 비-바이오 의약품 범주는 예측 기간 동안 높은 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다. 희귀 유전 질환에 대한 비-바이오 의약품 치료법은 의학 분야에서 점점 더 많은 관심을 받고 있습니다. 살아있는 세포나 유기체에서 만들어지는 바이오 의약품과 달리 비-바이오 의약품은 실험실에서 합성되는 화학 화합물입니다. 이는 저분자, 펩타이드 또는 핵산 기반 치료법일 수 있으며, 종종 바이오 의약품보다 안정적이고 생산하기 쉽습니다. 희귀 유전 질환에 대한 비-바이오 의약품 치료제 시장은 앞으로 더 많은 치료제가 개발되고 사용 승인을 받음에 따라 크게 성장할 것으로 예상됩니다. 예를 들어, 2020년 12월에 미국 FDA는 신장 손상 및 기능 부전을 유발할 수 있는 희귀 유전 질환인 제1형 원발성 고옥살산뇨증 (PH1) 치료제로 Oxlumo (lumasiran)를 승인했습니다. 또 다른 예로, 2020년 11월에 미국 FDA는 신장 손상 및 기능 부전을 유발할 수 있는 희귀 유전 질환인 제1형 원발성 고옥살산뇨증 (PH1) 치료제로 lumasiran을 승인했습니다.

희귀 유전 질환 치료제 시장 보고서 범위

“유통 채널 중 병원 약국 범주가 2021년에 시장의 상당한 점유율을 차지했습니다.”

유통 채널별로 시장은 병원 약국, 온라인 약국 및 소매 약국으로 세분화됩니다. 병원 약국은 2021년에 시장의 상당한 점유율을 차지했습니다. 병원 약국은 환자가 이러한 치료제에 접근하고 안전하고 효과적으로 사용되도록 하는 데 중요한 역할을 합니다. 병원 약사는 약물이 안전하고 효과적으로 처방 및 조제되고 환자가 약물 복용 방법에 대해 올바르게 교육받도록 할 책임이 있습니다. 또한 임상 연구 및 개발에도 참여합니다. 많은 병원에서 새로운 희귀 의약품을 테스트하고 이러한 치료법의 안전성과 효능에 대한 데이터를 수집하기 위해 임상 시험에 참여합니다.

“북미가 2021년에 시장의 지배적인 점유율을 차지했습니다.”

2021년에 북미가 시장의 지배적인 점유율을 차지했습니다. 희귀 유전 질환 치료제에 대한 수요 증가는 희귀 암 및 기타 질병의 유병률 급증에 기인할 수 있습니다. 미국 암 협회에서 공유한 기사에 따르면 2022년 1월 미국에서 매년 약 54,000건의 새로운 구인두 또는 구강암 사례가 발생합니다. 구인두 또는 구강암으로 11,230명이 사망합니다. 또한 의료비 지출 증가도 이 지역 시장 성장의 주요 동인으로 작용하고 있습니다.

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