- Trang chủ
- Về chúng tôi
- Ngành
- Dịch vụ
- Đọc
- Liên hệ với chúng tôi
Phân tích Dòng sản phẩm Toàn cầu Bệnh Fabry – 2019
Bệnh Fabry (còn được gọi là Bệnh Fabry Anderson)là một rối loạn di truyền liên kết X tiến triển của quá trình chuyển hóa glycosphingolipid do thiếu hoặc không có hoạt động α-galactosidase A lysosomal. Đây là một lỗi bẩm sinh về chuyển hóa tàn phá, đặc biệt là trong giai đoạn đầu, do rối loạn chức năng tế bào và bệnh lý vi mạch máu do sự lắng đọng glycosphingolipid lysosomal gây ra. Sự vắng mặt hoặc hoạt động thiếu hụt của exoglycohydrolase α-galactosidase A lysosomal dẫn đến sự tích tụ tiến triển của globotriaosylceramide và các glycosphingolipid liên quan trong lysosome, vốn là bào quan dưới tế bào ở mọi nơi.
Các triệu chứng lâm sàng đầu tiên gây trở ngại cho sức khỏe và hiệu suất của trẻ xuất hiện trong thời thơ ấu, thường là từ 3 đến 10 tuổi và thường vài năm sau đó ở trẻ em gái so với trẻ em trai. Theo tuổi tác, tổn thương tiến triển đến các hệ cơ quan quan trọng phát triển ở cả hai giới, dẫn đến suy tạng. Bệnh thận giai đoạn cuối và các biến chứng tim mạch hoặc mạch máu não đe dọa tính mạng làm hạn chế tuổi thọ. Các dấu hiệu lâm sàng là đa hệ thống, không đồng nhất và tiến triển.
Phân chia các Sản phẩm Trị liệu
Chẩn đoán sinh hóa của Bệnh Fabry được thiết lập bằng cách đo hoạt động α-gal A trong huyết tương hoặc bạch cầu lấy từ máu ngoại vi, nguyên bào sợi nuôi cấy hoặc bằng cách sử dụng các mẫu chiết xuất từ các điểm máu trên giấy lọc. Việc chẩn đoán FD có thể bắt nguồn từ các cuộc điều tra lâm sàng và dụng cụ cẩn thận, cùng với dữ liệu tiền sử gia đình và giải thích chính xác các phân tích di truyền và enzym. Việc xác định một biến thể gây bệnh GLA hemizygous bằng xét nghiệm di truyền phân tử xác nhận chẩn đoán ở một người bệnh nam.
Dòng sản phẩm điều trị của Bệnh Fabry bao gồm khoảng 9+ sản phẩm ở các giai đoạn phát triển khác nhau. Hiện tại, 2+ loại thuốc đang trong giai đoạn phát triển Giai đoạn III và các loại thuốc chính đang ở giai đoạn tiền lâm sàng.
Công ty Hàng đầu được Phân tích
Một số người chơi chính bao gồm Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics và Sanofi Genzyme.
Phạm vi của nghiên cứu:
Cung cấp tổng quan về hoạt động dòng sản phẩm điều trị cho Bệnh Fabry trong toàn bộ chu kỳ phát triển sản phẩm bao gồm tất cả các giai đoạn lâm sàng và phi lâm sàng
Báo cáo bao gồm các hồ sơ chi tiết về các sản phẩm điều trị Bệnh Fabry với phạm vi bảo hiểm chính của các hoạt động phát triển bao gồm các thỏa thuận cấp phép & hợp tác, bằng sáng chế đã cấp, chỉ định, công nghệ và thông tin hóa học
Đánh giá điều trị của các sản phẩm dòng sản phẩm đang hoạt động theo giai đoạn, loại sản phẩm, loại phân tử và đường dùng
Các hồ sơ chi tiết của các sản phẩm không hoạt động đã được đưa vào báo cáo
Lý do mua:
Dòng sản phẩm Bệnh Fabry trình bày hồ sơ chi tiết về các loại thuốc. Phân tích được cung cấp trong báo cáo là sự kết hợp giữa nghiên cứu thứ cấp chuyên sâu và đầu vào từ Chuyên gia chủ chốt của ngành
Báo cáo trình bày một bản xem xét nhanh về kịch bản hiện tại liên quan đến việc phát triển thuốc của chỉ định trong nháy mắt
Báo cáo bao gồm phân tích chuyên sâu về các đối tác trong ngành nổi bật với trọng tâm chính là củng cố công ty, chỉ định, công nghệ, thỏa thuận và bằng sáng chế liên quan đến liệu pháp
Kiểm tra chi tiết về chẩn đoán, điều trị và các hướng dẫn hiện hành trong ngành
Kiểm tra sức hấp dẫn của ngành với sự trợ giúp của mốc thời gian ra mắt
Nghiên cứu bao gồm toàn diện thị trường đối với các loại thuốc ở các giai đoạn phát triển khác nhau
Kiến thức chuyên sâu về các lĩnh vực trị liệu hỗ trợ khách hàng trong quá trình ra quyết định liên quan đến danh mục trị liệu của họ bằng cách xác định lý do đằng sau các sản phẩm không hoạt động hoặc ngừng hoạt động
Tùy chọn Tùy chỉnh:
Báo cáo phân tích dòng sản phẩm Bệnh Fabry có thể được tùy chỉnh theo cấp độ quốc gia hoặc bất kỳ phân khúc cạnh tranh nào khác. Bên cạnh đó, UMI hiểu rằng bạn có thể có nhu cầu kinh doanh riêng, do đó, chúng tôi cũng cung cấp các giải pháp hoàn toàn tùy chỉnh cho khách hàng.
Tổng quan về các hoạt động phát triển dòng sản phẩm cho Phân tích dòng sản phẩm Bệnh Fabry về các loại thuốc điều trị không giới hạn ở mô tả thuốc và các hoạt động phát triển mà còn tập trung vào kết quả lâm sàng và phi lâm sàng. Nó cũng bao gồm các chỉ định, củng cố công ty & các thỏa thuận cấp phép, tài trợ, chi tiết về công nghệ và bằng sáng chế. Phân khúc điều trị của các sản phẩm cho Bệnh Fabry được thực hiện dựa trên giai đoạn phát triển của các loại thuốc. Báo cáo bao gồm đánh giá điều trị đường ống so sánh cùng với hồ sơ thuốc chi tiết của các sản phẩm đường ống theo giai đoạn phát triển, loại trị liệu, loại phân tử và đường dùng trên chỉ định này. Báo cáo cũng bao gồm mốc thời gian ra mắt được dự báo cho các liệu pháp đường ống sắp tới. Ngoài ra, Phân tích của nhà phân tích cũng đã được tập trung để đưa ra một bản tóm tắt liên quan đến kịch bản thị trường hiện tại. Các hồ sơ chi tiết của các sản phẩm không hoạt động đã được làm rõ trong báo cáo hoàn chỉnh với các lý do liên quan cho tình trạng không hoạt động của chúng.
Nghiên cứu Thứ cấp
Nghiên cứu thứ cấp chi tiết đã được tiến hành để thu được Phân tích dòng sản phẩm Bệnh Fabry thông qua các nguồn nội bộ của công ty nhưbáo cáo thường niên, bài thuyết trình hiệu suất, thông cáo báo chí, v.v., và các nguồn bên ngoài bao gồm tạp chí thương mại, tin tức & bài viết, ấn phẩm của chính phủ, ấn phẩm của đối thủ cạnh tranh, báo cáo ngành, ấn phẩm của cơ quan quản lý, tổ chức tiêu chuẩn an toàn, cơ sở dữ liệu của bên thứ ba và các ấn phẩm đáng tin cậy khác.
Nghiên cứu thứ cấp về các nguồn nội bộ và bên ngoài đang được thực hiện để tìm nguồn thông tin định tính và định lượng liên quan đến từng thị trường.
Xu hướng dòng sản phẩm hiện tại của Bệnh Fabry được xác định trong nghiên cứu. Các nhà đầu tư có thể thu được những hiểu biết chiến lược để đưa ra quyết định đầu tư từ phân tích định tính và định lượng được thực hiện trong nghiên cứu. Xu hướng dòng sản phẩm hiện tại và tương lai sẽ xác định sức hấp dẫn tổng thể của thị trường, cung cấp một nền tảng cho người tham gia công nghiệp để khai thác thị trường chưa được khai thác để hưởng lợi như lợi thế của người đi đầu. Các mục tiêu định lượng cho báo cáo bao gồm:
Khách hàng đã mua mặt hàng này cũng đã mua