溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治疗市场：当前分析与预测 (2024-2032)

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治疗市场规模与预测

2023年，溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治疗市场价值约为 8.588 亿美元，由于 LAL-D 患病率的上升、基因疗法的进步以及制药行业的扩张，预计在预测期内（2024-2032年）将以约 11.4% 的大幅复合年增长率增长。

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治疗市场分析

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 是一种遗传性疾病，由涉及 LIPA 基因的突变引起，该基因编码 LAL 酶。该诊断通过基因检测、酶活性检测和影像学检查进行。LAL-D 是一种非常罕见的常染色体隐性遗传疾病，由 LAL 酶缺乏引起。LAL 对于分解进入细胞溶酶体的脂质（如胆固醇酯和甘油三酯）至关重要。在没有或低水平 LAL 的情况下，这些脂质会积聚在许多器官中，导致严重的器官损伤和功能障碍，例如在肝脏、脾脏和肠道中。LAL-D 表现为两种形式：第一种是 Wolman 病，这是一种严重的婴儿型疾病，第二种是胆固醇酯贮积症 (CESD)，这是一种轻微或迟发型疾病。Wolman 病通常在生命的前几个月表现出来，临床症状包括肝肿大、胃扩张、生长衰竭和黄疸。这是一种非常具有侵袭性的疾病，如果不及时治疗，该疾病是致命的。然而，CESD 可能在儿童期或成年期之前没有症状，患者表现为肝脏疾病、脂肪沉积和心脏病。主要治疗包括酶替代疗法 ERT，包括 sebelipase alfa，旨在管理缺乏的酶。

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治疗市场，主要驱动因素和趋势是 ERT 的不断创新、LAL-D 的不断演变的认知以及罕见病市场的不断扩大是 LAL-D 市场的主要驱动因素。赛贝利酶α是一种重组酶替代疗法，已显示出治疗 Wolman 病和 CESD 的疗效，并且由于更好的可用性，也有助于市场增长。通过替代 LAL-D 患者体内缺失的酶，这种疗法已成为婴儿型和重症型疾病的标准疗法，改善了患者的预期寿命和生活质量。然而，基因疗法方面的积极研究为通过治疗酶缺乏的实际原因而实现更长疗程的治疗带来了希望，从而推动了市场发展，并向改进产品和临床试验的研究和开发注入了大量资金。

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治疗市场趋势

本节讨论了我们的研究专家确定的影响溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治疗市场各个细分市场的主要市场趋势。

关注罕见病研究

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治疗市场的一个关键市场趋势是对罕见病研究的兴趣日益浓厚。众所周知，LAL-D 发生在相对较少的人群中，因此，对该疾病的研究投资和开发并不丰富。然而，在过去的十年中，由于基因组学领域的进展、对遗传疾病认识的提高以及政府在大多数未满足需求领域的举措，人们越来越关注罕见病和特定遗传病的开发。这种日益增长的关注部分原因是人们越来越认识到罕见病给患者和医疗保健系统带来的巨大成本，这会导致严重且危及生命的后果以及有限的治疗选择。因此，主要的制药和生物制药公司、学术机构和研究机构正在进行更多的风险投资，以努力开发针对 LAL-D 和所有其他孤儿药的新疗法。

北美在 2023 年占据了重要的市场份额。
北美 LAL-D 治疗市场是最大且最发达的市场，这得益于其强大的医疗保健基础设施、较高的患者意识以及对罕见病治疗的重视。迄今为止，酶替代疗法 (ERT)，特别是赛贝利酶α，一直是该地区用于治疗 Wolman 病和胆固醇酯贮积症 (CESD) 的主要形式。LAL-D 的总体发病率一直在上升，再加上诊断产品的扩展以及有关罕见病治疗发展的有利市场政策。此外，该地区拥有高度发达的研发能力，主要制药公司专注于开发新的疗法和疗法组合。《孤儿药法案》和《罕见病药物认定》维持了有利于产品开发的市场，从而导致了 LADL-D 治疗市场的显着增长。

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治疗行业概况

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治疗市场竞争激烈，有几家全球和国际参与者。主要参与者正在采取不同的增长战略来增强其市场地位，例如伙伴关系、协议、合作、新产品发布、地域扩张以及并购。市场上运营的一些主要参与者包括 Alexion Pharmaceuticals（阿斯利康）、Amicus Therapeutics, Inc.、辉瑞公司、Lupin Pharmaceutical, Inc.、Sun Pharmaceutical Industries Limited、Zydus Group、Teva Pharmaceuticals USA, Inc.、Glenmark Pharmaceuticals Inc.、Thermo Fisher Scientific Inc.、Merck & Co., Inc.

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治疗市场新闻

• 2024 年 10 月 - 阿斯利康与 CSPC Pharmaceutical Group Ltd (CSPC) 达成了独家许可协议，以推进一种早期新型小分子脂蛋白 (a) (Lp(a)) 破坏剂的开发，该破坏剂有可能为血脂异常患者提供额外的益处，而血脂异常是 LAL-D 的一个关键症状。

• 2023 年 11 月 - Lupin 和 Zydus 签署了一项许可协议，用于在印度联合销售 Saroglitazar Mg，这是慢性肝病的关键治疗药物。肝病是 LAL-D 的一种主要临床疾病，这些疗法将在为 LAL-D 提供支持性治疗方面发挥关键作用。

• 2023 年 3 月，默克的 MK-0616 是一种研究性口服 PCSK9 抑制剂，在一项 2b 期研究中显着降低了高胆固醇血症患者的 LDL-C。与安慰剂相比，MK-0616 通常具有良好的耐受性，并且在所有剂量水平下都降低了 LDL-C。

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