杜氏肌营养不良症市场规模与预测
由于强大的产品线活动、基因研究的进步以及以患者为中心的药物开发，杜氏肌营养不良症市场在 2023 年的价值约为 8 亿美元，预计在预测期（2024-2032 年）内将以约 7% 的强劲复合年增长率增长。
杜氏肌营养不良症市场分析
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是进行性肌肉无力和退化。它主要影响男性，症状通常在幼儿时期出现。DMD 由 DMD 基因突变引起，该基因编码肌营养不良蛋白，这对维持肌肉完整性至关重要。在没有功能性肌营养不良蛋白的情况下，肌纤维会受损并最终被纤维化和脂肪组织取代，导致活动能力丧失、呼吸并发症和心脏问题。
在 7MM（七大市场）——美国、欧盟五国（EU5：法国、德国、意大利、西班牙、英国）和日本——DMD 患病率各不相同，但估计在 2024 年全球约有 3500 个男性出生中就有 1 个受到影响。尽管其发生率较低，但 DMD 给患者、家庭和医疗保健系统带来了沉重负担，因为它具有使人衰弱的性质和终身管理要求。虽然治疗和支持性护理方面的进展改善了患者的预后和生活质量，但对于能够阻止或逆转疾病进展的疾病改善疗法，仍然存在未满足的需求。
杜氏肌营养不良症：疾病概述
病因：基因突变：– DMD 由肌营养不良蛋白基因突变引起，该基因提供产生肌营养不良蛋白的指令。肌营养不良蛋白对于维持肌纤维的结构和功能至关重要。
遗传：DMD 是一种 X 连锁隐性遗传病，主要影响男性。女性可能携带基因突变而没有出现症状，但可能会将其传递给她们的孩子。
在杜氏肌营养不良症中，采用和实施的努力导致了显着的疾病管理和患者护理进展。创新疗法（如外显子跳跃药物和基因疗法）的监管批准为患者提供了针对疾病潜在遗传原因的治疗方法。例如，2023 年 6 月 22 日，美国食品药品监督管理局批准了 Elevidys，这是用于治疗 4 至 5 岁患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的儿童患者的首个基因疗法，这些患者的 DMD 基因中存在已确定的突变，且没有任何先前存在的医疗原因阻止使用该疗法。
此外，远程医疗平台和远程监测技术使 DMD 患者能够远程获得专门的护理、咨询和监测。
杜氏肌营养不良症：诊断
杜氏肌营养不良症 (DMD) 的诊断通常始于观察临床症状，通常在幼儿时期，例如行走困难、频繁跌倒和肌肉无力。这些症状通常出现在 2 至 5 岁之间。血液中肌酸激酶 (CK) 水平升高（通常比正常水平高 10 到 100 倍）是 DMD 的常见初步指标。基因检测通过识别 X 染色体上 DMD 基因中的突变来确认诊断，该基因负责产生肌营养不良蛋白。
根据美国国立卫生研究院的数据，2024 年，全球大约每 3,500 到 5,000 个男性出生中就有 1 个受到 DMD 的影响。肌肉活检（尽管由于基因检测的有效性而不太常用）也可以揭示肌营养不良蛋白的缺失或缺陷。早期和准确的诊断对于管理 DMD 和改善受影响个体的生活质量至关重要，因为它允许及时干预治疗和支持性护理。
杜氏肌营养不良症：治疗
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种进行性且目前无法治愈的遗传性疾病，但一些治疗方法和疗法可以帮助控制症状、改善生活质量并减缓疾病进展。
一线治疗—皮质类固醇，尤其是泼尼松和地夫可特，被认为是杜氏肌营养不良症 (DMD) 的一线治疗方法，以帮助控制症状并减缓疾病进展。这些药物可减轻炎症并延长 DMD 患者的肌肉功能。泼尼松和地夫可特已被证明可以改善 DMD 患者的肌肉力量，延缓步行能力丧失，并延长生存期。
在市场上，泼尼松和地夫可特有多种剂型，包括片剂和口服混悬剂，以适应不同的年龄组和剂量要求。这两种药物均已获得在几个国家/地区治疗 DMD 的批准。
其他治疗方法包括外显子跳跃疗法、基因疗法、心脏护理、呼吸护理、物理疗法和锻炼、骨科干预、营养支持、心理和社会支持、研究和临床试验。
杜氏肌营养不良症：治疗策略
皮质类固醇：泼尼松和地夫可特有多种剂型，包括片剂和口服混悬剂，以适应不同的年龄组和剂量要求。这两种药物均已获得在几个国家/地区治疗 DMD 的批准。
外显子跳跃疗法：这包括类似于 Eteplirsen (Exondys 51) 的治疗方法，旨在跳过 DMD 基因中有缺陷的部分，以产生功能性肌营养不良蛋白。
基因疗法：诸如微型肌营养不良蛋白基因疗法之类的实验方法旨在将功能性版本的肌营养不良蛋白基因传递到肌肉细胞。
物理疗法和锻炼：定期伸展、加强练习和辅助设备的使用有助于维持肌肉功能、柔韧性和活动能力。
杜氏肌营养不良症：流行病学
关于杜氏肌营养不良症流行病学的报告包括按各种参数细分的历史和预测数据。它涵盖：
- 杜氏肌营养不良症的总患病人群
- 杜氏肌营养不良症的特定年龄患病人群
- 杜氏肌营养不良症的行走和非行走人群
- 杜氏肌营养不良症的特定突变患病人群
该分析涵盖了 7MM 市场，包括美国、欧盟 5 个国家（德国、法国、意大利、西班牙和英国）以及日本，从 2024 年到 2032 年。
主要见解：
本节概述了 7MM 地区杜氏肌营养不良症 (DMD) 的流行病学。
2023 年，7MM 中 DMD 的总患病人口约为 30,000-35,000 人。对 DMD 的流行病学评估显示，美国大约有 250,000 人患有某种形式的肌营养不良症。
在欧盟 5 国中，英国在 2023 年的 DMD 病例数量最多；每年约有 100 名男孩出生时患有杜氏 MD。在德国，DMD 的患病率低至每 100,000 人中 1.5 例。
2023 年，在美国，DMD 的特定年龄患病率最高的是 5-9 岁年龄组，其次是 10-14 岁年龄组。
2021 年，DMD 患者中大约 60–70% 的突变为缺失。
2021 年，DMD 的患病率为每 100,000 人中有 1.9 至 3.4 例，在日本估计有 2,500 至 4,000 名患者。
美国在 2023 年占据了市场的最大份额。
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种遗传性神经肌肉疾病，其特征是肌肉组织的进行性退化。它主要影响男性，由位于 X 染色体上的肌营养不良蛋白基因突变引起。诊断技术的进步以及医疗保健提供者和公众意识的提高，导致了 DMD 病例的早期和更准确的检测。此外，支持性护理和医疗干预的改善延长了 DMD 患者的寿命，从而增加了患有该疾病的已识别人群。此外，正在进行的研究工作和新型疗法的开发为美国 DMD 患者改善预后和生活质量带来了希望。
2023 年，总的肌营养不良症影响到每 5,000 到 6,000 个指定出生时为男性的个体中就有 1 个。美国大约有 250,000 人患有某种形式的肌营养不良症。专家估计，美国有不到 50,000 人患有 DMD。
杜氏肌营养不良症：药物概况
杜氏肌营养不良症 (DMD) 药物概况提供了 DMD 治疗领域的全面概述。本节涵盖了可用的各种治疗方案，包括当前的护理标准疗法、正在开发中的新兴药物和正在开发中的创新治疗方法。药物的每一部分都深入研究了这些药物的作用机制、临床试验进展、监管状态以及这些药物对 DMD 管理的潜在影响。通过探索现有疗法和即将推出的疗法，本节旨在提供对杜氏肌营养不良症不断发展的治疗范式的详细了解。
杜氏肌营养不良症：已上市疗法
Vyondys 53：Sarepta Therapeutics
描述
VYONDYS 53 是一种 FDA 批准的杜氏肌营养不良症治疗药物，适用于在肌营养不良蛋白基因中具有确诊遗传突变的患者，可以通过跳过外显子 53 来治疗。在某些患者中，它有助于身体制造更短形式的肌营养不良蛋白。Golodirsen 由 Sarepta Therapeutics 开发，并于 2019 年 12 月 12 日获得 FDA 加速批准，原因是患有某种形式 DMD 的患者对该药物的迫切需求。Golodirsen 是一种吗啉代反义寡聚物，旨在治疗大约 8% 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。
报告中包含的详细产品信息……
杜氏肌营养不良症行业概览
杜氏肌营养不良症市场竞争激烈，有几家 7MM 和国际市场参与者。主要参与者正在采取不同的增长战略来增强其市场地位，例如合作伙伴关系、协议、合作、新产品发布、地域扩张以及兼并和收购。市场上的主要参与者包括 Sarepta Therapeutics, Inc.；PTC Therapeutics；NIPPON SHINYAKU CO., LTD.；辉瑞公司；TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.；Percheron Therapeutics Limited；第一三共株式会社；Solid Biosciences Inc.；FibroGen, Inc.；Capricor Therapeutics, Inc.
杜氏肌营养不良症市场新闻
2023 年 1 月，Sarepta Therapeutics 宣布签署了一份商业供应协议，由 Catalent 生产 delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001)，这是 Sarepta 用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的最先进的基因治疗候选药物。
杜氏肌营养不良症市场报告范围
购买本报告的原因：
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全球杜氏肌营养不良症市场可根据需求或任何其他细分市场进行进一步定制。除此之外，UMI 明白您可能有自己的业务需求，因此请随时与我们联系，以获得完全满足您要求的报告。
目录
杜氏肌营养不良症市场研究方法 – 流行病学与市场预测 (2024-32F)
分析历史市场、估算当前市场并预测杜氏肌营养不良症市场的未来市场，是创建和分析杜氏肌营养不良症总患病人口以及在 7 个主要市场中采用杜氏肌营养不良症治疗方法的三大主要步骤。进行了详尽的二手研究，以收集历史市场数据和疾病的患病率，并估算当前市场规模。其次，为了验证这些见解，考虑了大量的调查结果和假设。此外，还对全球杜氏肌营养不良症市场价值链中的行业专家进行了详尽的一手访谈。通过一手访谈对市场数据进行假设和验证，我们采用了自上而下/自下而上的方法来预测患者人群和完整的市场规模。此后，采用了市场细分和数据三角剖分方法来估算和分析行业细分市场和子细分市场的市场规模。详细的方法如下：
历史市场规模分析
步骤 1：深入研究二手资料：
进行了广泛的二手研究，以收集杜氏肌营养不良症市场的患病率/发病率、诊断率、治疗率、历史市场规模等数据。这包括利用内部来源（如年度报告和财务报表、业绩演示文稿、新闻稿等）和外部来源，包括期刊、新闻和文章、政府出版物、竞争对手出版物、行业报告、第三方数据库和其他可靠出版物。此步骤确保对市场的流行病学和历史背景有深入的了解。
步骤 2：详尽的流行病学调查
为了提高流行病学数据的准确性，我们采用了多步骤方法：
文献综述：对同行评审期刊、临床试验数据和流行病学研究的详尽综述，以建立基线患病率和发病率。
数据库分析：利用 WHO、CDC 和国家健康登记处等专门数据库来证实调查结果并完善患病率和发病率估计值。
交叉验证：交叉引用来自多个来源的数据，以确保流行病学估计值的一致性和可靠性。
步骤 3：市场细分：
在获得杜氏肌营养不良症市场的历史市场规模后，我们进行了详细的二手分析，以收集主要区域不同细分市场、子细分市场和产品的历史市场见解和份额。该报告包括主要细分市场，如已上市疗法、新兴疗法和区域。此外，还进行了国家级分析，以评估该区域内测试模型的整体采用情况。
步骤 4：因素分析：
在获取不同细分市场和子细分市场的历史数据后，我们进行了详细的因素分析，以估算杜氏肌营养不良症市场的当前情况。此外，我们使用独立变量和因变量（如已上市疗法、新兴疗法和杜氏肌营养不良症市场的国家（7MM））进行了因素分析。对供需方情况进行了全面分析，考虑了杜氏肌营养不良症市场领域的顶级合作伙伴关系、并购、业务扩张和产品发布。
当前市场规模估算与预测
当前市场规模测算：根据上述 3 个步骤的可操作见解，我们得出了当前市场规模、杜氏肌营养不良症市场的关键参与者以及各细分市场的市场份额。所有必需的百分比份额拆分和市场细分均使用上述二手方法确定，并通过一手访谈进行了验证。
估算与预测：对于市场估算和预测，将权重分配给不同的因素，包括驱动因素和趋势、限制因素以及利益相关者可用的机会。在分析了这些因素后，应用了相关的预测技术，即自上而下/自下而上的方法，以得出 2032 年 7 个主要市场不同细分市场和子细分市场的市场预测。用于估算市场规模的研究方法包括：
- 就收入（美元）而言，该行业的市场规模，以及杜氏肌营养不良症的流行人口和现有治疗方法，以及杜氏肌营养不良症市场在 7 个主要市场的国内采用率
- 市场细分市场和子细分市场的所有百分比份额、拆分和细分
- 全球杜氏肌营养不良症市场中以所提供产品为单位的关键参与者。此外，这些参与者为在快速增长的市场中竞争而采取的增长战略。
市场规模和份额验证
一手研究：对主要区域的 Key Opinion Leaders (KOLs)（包括高管（CXO/副总裁、销售主管、营销主管、运营主管、区域主管、国家主管等））进行了深入访谈。除此之外，还对包括医生、外科医生和专科医生在内的医疗保健专业人员进行了访谈，以获得流行病学方面的具体见解。然后，总结了一手研究结果，并进行了统计分析以证明所述假设。一手研究的投入与二手调查结果合并，从而将信息转化为可操作的见解。
不同区域一手参与者的细分
市场工程
采用数据三角测量技术来完成整体市场估算，并得出全球杜氏肌营养不良症市场各细分市场和子细分市场的精确统计数据。在研究了全球杜氏肌营养不良症市场已上市疗法、新兴疗法和地区的各种参数和趋势后，数据被拆分为多个细分市场和子细分市场。
全球杜氏肌营养不良症市场研究的主要目标
研究中确定了全球杜氏肌营养不良症市场的当前和未来市场趋势。投资者可以获得战略见解，以根据研究中进行的定性和定量分析来决定其投资。当前和未来的市场趋势决定了市场在区域层面的整体吸引力，为行业参与者提供了一个平台，以利用尚未开发的市场，从而受益于先发优势。研究的其他定量目标包括：
- 按价值（美元）分析杜氏肌营养不良症市场当前和预测的市场规模。此外，分析不同细分市场和子细分市场的当前和预测市场规模。
- 准确估计杜氏肌营养不良症的患病率和发病率，并了解诊断和治疗率，从而有助于确定未满足的医疗需求和潜在的市场机会。
- 研究中的细分市场包括已上市疗法、新兴疗法和地区。
- 定义和分析杜氏肌营养不良症的监管框架
- 分析 7 大主要市场的杜氏肌营养不良症市场当前和预测的市场规模。
- 报告中研究的地区主要国家包括美国、德国、英国、法国、意大利、西班牙和日本。
- 杜氏肌营养不良症市场的公司概况以及市场参与者为在快速增长的市场中保持生存而采取的增长策略。
- 进行国家层面的分析，以评估特定地区对检测模型和疗法的采用情况。
常见问题 常见问题
问：什么是杜氏肌营养不良症？
问：杜氏肌营养不良症市场目前的市场规模和增长潜力是什么？
问：推动杜氏肌营养不良症市场增长的因素是什么？
问：7MM 中杜氏肌营养不良症的整体流行病学情况如何？
问：哪个国家将主导杜氏肌营养不良症市场？
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