杜氏肌营养不良症市场规模与预测
杜氏肌营养不良症市场在2023年的估值约为8亿美元，由于强大的在研产品活动、基因研究的进展以及以患者为中心的药物开发，预计在预测期内（2024-2032年）将以约7%的强劲复合年增长率增长。
杜氏肌营养不良症市场分析
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是进行性肌肉无力和退化。它主要影响男性，症状通常在儿童早期出现。 DMD是由DMD基因突变引起的，该基因编码肌营养不良蛋白，该蛋白对于维持肌肉完整性至关重要。如果没有功能性肌营养不良蛋白，肌肉纤维会受到损伤，并最终被纤维化和脂肪组织取代，从而导致活动能力丧失、呼吸系统并发症和心脏问题。
在 7MM（七大主要市场）——美国、欧盟五国（EU5：法国、德国、意大利、西班牙、英国）和日本——DMD的患病率各不相同，但据估计，2024年全球约有3500名男性新生儿中就有1名受到影响。尽管DMD很少发生，但由于其衰弱的性质和终身管理要求，给患者、家庭和医疗保健系统带来了沉重的负担。虽然治疗和支持性护理的进展改善了患者的预后和生活质量，但仍然迫切需要能够阻止或逆转疾病进展的疾病缓解疗法。
杜氏肌营养不良症：疾病概述
病因：基因突变：– DMD是由肌营养不良蛋白基因突变引起的，该基因提供产生肌营养不良蛋白的指令。肌营养不良蛋白对于维持肌肉纤维的结构和功能至关重要。
遗传：DMD是一种X连锁隐性遗传疾病，主要影响男性。女性可以携带基因突变而不表现出症状，但可能会将其传给子女。
在杜氏肌营养不良症中，采用和实施的努力已导致疾病管理和患者护理的重大进展。外显子跳跃药物和基因疗法等创新疗法的监管批准，使患者能够获得针对该疾病潜在遗传原因的治疗方法。例如，2023年6月22日，美国食品药品监督管理局批准Elevidys，这是首个用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的儿科患者的基因疗法，这些患者的DMD基因中存在已确认的突变，并且没有因先前存在的医疗原因而无法接受此疗法。
此外，远程医疗平台和远程监控技术使DMD患者能够远程获得专门的护理、咨询和监控。
杜氏肌营养不良症：诊断
杜氏肌营养不良症 (DMD) 的诊断通常始于观察临床症状，通常在儿童早期，例如行走困难、经常跌倒和肌肉无力。这些症状通常出现在2到5岁之间。血液中肌酸激酶 (CK) 水平升高，通常比正常水平高10到100倍，是DMD常见的初步指标。基因检测通过识别X染色体上DMD基因的突变来确认诊断，该基因负责产生肌营养不良蛋白。
根据美国国立卫生研究院的数据，在2024年，全球约每3500到5000名男性新生儿中就有1名受到DMD的影响。肌肉活检虽然由于基因检测的有效性而较少使用，但也可以显示肌营养不良蛋白的缺失或缺乏。早期和准确的诊断对于管理DMD和提高受影响个体的生活质量至关重要，因为它允许及时进行治疗和支持性护理。
杜氏肌营养不良症：治疗
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种进行性的且目前无法治愈的遗传性疾病，但有几种治疗方法可以帮助控制症状、提高生活质量和延缓疾病进展。
一线治疗——皮质类固醇，特别是泼尼松和地夫可特，被认为是杜氏肌营养不良症 (DMD) 的一线治疗方法，有助于控制症状和延缓疾病进展。这些药物可以减轻DMD患者的炎症并延长肌肉功能。泼尼松和地夫可特已被证明可以提高肌肉力量、延缓行走能力的丧失并延长DMD患者的生存期。
在市场上，泼尼松和地夫可特有多种制剂，包括片剂和口服混悬液，以适应不同的年龄组和剂量要求。这两种药物都已在多个国家/地区获准用于治疗DMD。
其他治疗方法包括外显子跳跃疗法、基因疗法、心脏护理、呼吸道护理、物理疗法和锻炼、骨科干预、营养支持、心理和社会支持、研究和临床试验。
杜氏肌营养不良症：治疗策略
皮质类固醇：泼尼松和地夫可特有多种制剂，包括片剂和口服混悬液，以适应不同的年龄组和剂量要求。这两种药物都已在多个国家/地区获准用于治疗DMD。
外显子跳跃疗法：这包括像Eteplirsen (Exondys 51) 这样的治疗方法，旨在跳过DMD基因中的错误部分，以产生功能性肌营养不良蛋白。
基因疗法：像微型肌营养不良蛋白基因疗法这样的实验性方法旨在将功能性版本的肌营养不良蛋白基因输送到肌肉细胞。
物理疗法和锻炼：定期的伸展运动、力量训练和辅助设备的使用有助于维持肌肉功能、柔韧性和活动能力。
杜氏肌营养不良症：流行病学
杜氏肌营养不良症流行病学报告包括历史数据和预测数据，按各种参数进行细分。它包括：
- 杜氏肌营养不良症的总患病人口
- 杜氏肌营养不良症的特定年龄患病人口
- 杜氏肌营养不良症的能够行走和不能行走人口
- 杜氏肌营养不良症的特定突变患病人口
该分析涵盖了 7MM 市场，包括美国、欧盟 5 国（德国、法国、意大利、西班牙和英国）和日本，从 2024 年到 2032 年。
主要见解：
本节概述了 7MM 地区的杜氏肌营养不良症 (DMD) 流行病学。
2023 年，7MM 中 DMD 的总患病人口约为 30,000-35,000 人。DMD 的流行病学评估显示，美国约有 250,000 人患有某种形式的肌营养不良症。
在欧盟 5 国中，英国在 2023 年的 DMD 患病病例数最多；每年约有 100 名男孩出生时患有杜氏 MD。在德国，DMD 的患病率低至每 100,000 人中有 1.5 人。
在美国，2023 年，5-9 岁年龄组的 DMD 年龄特异性患病率最高，其次是 10-14 岁年龄组。
2021 年，DMD 患者中约 60-70% 的突变是缺失。
2021 年，DMD 的患病率为每 100,000 人中 1.9 至 3.4 人，日本估计有 2,500 至 4,000 名患者。
美国在 2023 年占据市场主导份额。
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种遗传性神经肌肉疾病，其特征是肌肉组织的进行性退化。它主要影响男性，是由位于 X 染色体上的肌营养不良蛋白基因突变引起的。诊断技术的进步以及医疗保健提供者和公众意识的提高，导致了DMD病例的更早和更准确的检测。此外，支持性护理和医疗干预的改进延长了DMD患者的寿命，从而导致更多被识别的患者群体患有该疾病。此外，正在进行的研究工作和新型疗法的开发为美国DMD患者改善预后和生活质量带来了希望。
2023 年，总营养不良症影响了每 5,000 到 6,000 名出生时被分配为男性的人。美国约有 250,000 人患有某种形式的肌营养不良症。专家估计，美国患有 DMD 的人数少于 50,000 人。
杜氏肌营养不良症：药物概况
杜氏肌营养不良症 (DMD) 药物概况全面概述了DMD的治疗前景。本节涵盖了各种可用的治疗选择，包括当前的护理标准疗法、在研的新药以及正在开发中的创新疗法。药物的每个部分都深入研究了作用机制、临床试验进展、监管状态以及这些药物对DMD管理产生的潜在影响。通过探索现有和即将推出的疗法，本节旨在详细了解杜氏肌营养不良症不断发展的治疗模式。
杜氏肌营养不良症：已上市疗法
Vyondys 53：Sarepta Therapeutics
描述
VYONDYS 53 是一种获得 FDA 批准的杜氏肌营养不良症治疗药物，适用于患有肌营养不良蛋白基因已确诊基因突变的患者，这些患者可以通过跳过外显子 53 进行治疗。在某些患者中，它可以帮助身体产生较短形式的肌营养不良蛋白。 Golodirsen 由 Sarepta Therapeutics 开发，并于 2019 年 12 月 12 日获得 FDA 加速批准，原因是迫切需要在患有某种形式 DMD 的患者中使用该药物。 Golodirsen 是一种吗啉代反义寡核苷酸，旨在治疗约 8% 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。
报告中包含的详细产品信息…
杜氏肌营养不良症行业概况
杜氏肌营养不良症市场竞争激烈，拥有多家 7MM 和国际市场参与者。主要参与者正在采取不同的增长战略来增强其市场影响力，例如合作伙伴关系、协议、合作、新产品发布、地域扩张以及并购。市场上的一些主要参与者包括 Sarepta Therapeutics, Inc. ；PTC Therapeutics；NIPPON SHINYAKU CO., LTD.；Pfizer Inc.；TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.；Percheron Therapeutics Limited；DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED；Solid Biosciences Inc.；FibroGen, Inc.；Capricor Therapeutics, Inc.
杜氏肌营养不良症市场新闻
2023 年 1 月，Sarepta Therapeutics 宣布签署 Catalent 的商业供应协议，以制造 delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001)，这是 Sarepta 最先进的基因治疗候选药物，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。
杜氏肌营养不良症市场报告覆盖范围
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目录
杜氏肌营养不良市场研究方法——流行病学与市场预测 (2024-32F)
分析杜氏肌营养不良的历史市场、估算当前市场以及预测未来市场是创建和分析杜氏肌营养不良总患病人群以及7大主要市场中杜氏肌营养不良疗法采纳情况的三个主要步骤。 我们进行了详尽的二级研究，以收集历史市场数据和疾病患病率，并估算当前的市场规模。 其次，为了验证这些见解，我们考虑了许多发现和假设。 此外，我们还与全球杜氏肌营养不良市场价值链上的行业专家进行了详尽的初步访谈。 通过初步访谈对市场数据进行假设和验证后，我们采用了自上而下/自下而上的方法来预测患者人群和完整的市场规模。 之后，我们采用了市场细分和数据三角测量方法来估算和分析行业细分市场和子细分市场的市场规模。 详细方法如下所述：
历史市场规模分析
第 1 步：深入研究二级来源：
我们进行了广泛的二级研究，以收集杜氏肌营养不良市场的患病率/发病率、诊断率、治疗率、历史市场规模等数据。 这包括利用内部来源，例如年度报告和财务报表、业绩演示文稿、新闻稿等，以及外部来源，包括期刊、新闻和文章、政府出版物、竞争对手出版物、行业报告、第三方数据库和其他可信出版物。 这一步骤确保了对市场流行病学和历史背景的深入了解。
第 2 步：详尽的流行病学调查
为了提高流行病学数据的准确性，我们采用了多步骤方法：
文献综述：对同行评审期刊、临床试验数据和流行病学研究进行详尽的审查，以确定基线患病率和发病率。
数据库分析：利用世界卫生组织 (WHO)、疾病预防控制中心 (CDC) 和国家健康登记处等专门数据库来证实调查结果并完善患病率和发病率估算。
交叉验证：交叉引用来自多个来源的数据，以确保流行病学估计的一致性和可靠性。
第 3 步：市场细分：
在获得杜氏肌营养不良市场的历史市场规模后，我们进行了详细的二级分析，以收集主要地区不同细分市场、子细分市场和产品的历史市场见解和份额。 该报告包括主要细分市场，例如已上市疗法、新兴疗法和地区。 此外，还进行了国家层面的分析，以评估该地区检测模型的总体采用情况。
第 4 步：因素分析：
在获得不同细分市场和子细分市场的历史数据后，我们进行了详细的因素分析，以估算杜氏肌营养不良市场的当前情况。 此外，我们还使用杜氏肌营养不良市场的已上市疗法、新兴疗法和国家 (7MM) 等因变量和自变量进行了因素分析。 我们对需求和供应侧情景进行了全面分析，考虑了杜氏肌营养不良市场领域的顶级合作、并购、业务扩张和产品发布。
当前市场规模估算与预测
当前市场规模：基于上述 3 个步骤的可行见解，我们得出了杜氏肌营养不良市场的当前市场规模、主要参与者以及细分市场的市场份额。 所有需要的百分比份额拆分和市场细分均使用上述二级方法确定，并通过初步访谈进行验证。
估算与预测：对于市场估算和预测，我们为不同因素分配了权重，包括驱动因素和趋势、限制因素以及利益相关者可获得的机会。 在分析这些因素后，我们应用了相关的预测技术，即自上而下/自下而上的方法，以得出 7 个主要市场中不同细分市场和子细分市场 2032 年的市场预测。 用于估算市场规模的研究方法包括：
- 该行业的市场规模，以收入（美元）和杜氏肌营养不良的患病人群和可用治疗方法，以及杜氏肌营养不良市场在国内 7 大主要市场的采用率
- 市场细分和子细分的全部百分比份额、拆分和细分
- 全球杜氏肌营养不良市场中按产品提供的关键参与者。 此外，这些参与者为在快速增长的市场中竞争而采取的增长战略。
市场规模和份额验证
初步研究：我们与主要地区的关键意见领袖 (KOL) 进行了深入访谈，包括高层管理人员（CXO/副总裁、销售主管、营销主管、运营主管、区域主管、国家主管等）。 除此之外，我们还与包括医生、外科医生和专科医生在内的医疗保健专业人员进行了访谈，以获得特定于流行病学的见解。 然后总结了初步研究结果，并进行了统计分析以证明所述假设。 初步研究的输入与二级调查结果相结合，从而将信息转化为可操作的见解。
不同地区主要参与者的拆分
市场工程
我们采用了数据三角测量技术来完成整体市场估算，并得出全球杜氏肌营养不良市场每个细分市场和子细分市场的精确统计数据。 在研究了全球杜氏肌营养不良市场的已上市疗法、新兴疗法和地区的各种参数和趋势后，数据被拆分为多个细分市场和子细分市场。
全球杜氏肌营养不良市场研究的主要目标
该研究指出了全球杜氏肌营养不良市场当前和未来的市场趋势。 投资者可以获得战略见解，从而根据研究中进行的定性和定量分析来做出投资决策。 当前和未来的市场趋势决定了市场在区域层面的整体吸引力，从而为行业参与者提供了一个利用未开发市场来受益于先发优势的平台。 该研究的其他定量目标包括：
- 分析杜氏肌营养不良市场的当前和预测市场规模（以价值（美元）计）。 此外，分析不同细分市场和子细分市场的当前和预测市场规模。
- 准确估算杜氏肌营养不良的患病率和发病率，并了解诊断率和治疗率，从而有助于识别未满足的医疗需求和潜在的市场机会。
- 研究中的细分市场包括已上市疗法、新兴疗法和地区。
- 定义和分析杜氏肌营养不良的监管框架
- 分析 7 大主要市场中杜氏肌营养不良市场的当前和预测市场规模。
- 报告中研究的主要国家/地区包括美国、德国、英国、法国、意大利、西班牙和日本。
- 杜氏肌营养不良市场的公司概况以及市场参与者为在快速增长的市场中维持发展而采取的增长战略。
- 进行国家层面的分析，以评估特定地区检测模型和疗法的采用情况。
常见问题 常见问题
Q1：什么是杜兴氏肌营养不良症？
Q2：杜氏肌营养不良症市场的当前市场规模和增长潜力是多少？
Q3：杜氏肌营养不良症市场增长的驱动因素有哪些？
第四季度：七大市场中杜氏肌营养不良症的总体流行病学情况如何？
Q5：哪个国家将主导杜氏肌营养不良症市场？
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