预计在预测期内，罕见遗传疾病治疗市场将以约 11.9% 的强劲复合年增长率增长。 市场上主要制药企业增加研发支出是影响市场增长的另一个因素。由于公众对罕见疾病的认识和理解不断提高，许多重要的临床阶段生物制药初创企业和已建立的市场参与者现在在临床试验的各个阶段都有孤儿药候选产品。 例如，2021 年，渤健收购了 TMS-007，这是一种用于治疗弗里德赖希共济失调的临床前基因疗法，弗里德赖希共济失调是一种影响神经系统的罕见遗传疾病。渤健还宣布计划以 51 亿美元收购葛兰素史克的罕见疾病部门，其中包括几种用于治疗罕见遗传疾病（如亨特综合征和莫尔基奥综合征）的药物。
市场上运营的一些主要参与者包括 F. Hoffmann-La Roche Ltd.；辉瑞公司；阿斯利康；百时美施贵宝；赛诺菲；诺华公司；艾伯维公司；葛兰素史克公司；安进公司；和强生公司。这些公司已经进行了多次并购以及合作，以使用户能够获得高科技和创新产品/技术。
报告中呈现的见解
“在应用中，神经系统疾病领域预计在预测期内将以较高的复合年增长率增长”
根据应用，市场分为癌症、神经系统疾病、心血管疾病、代谢紊乱、血液疾病和其他。预计在预测期内，神经系统疾病领域将以较高的复合年增长率增长。神经系统疾病是一种常见的罕见遗传疾病，估计全球有 3.5 亿人患病。这种高患病率推动了该领域的研究和开发工作。罕见的神经系统疾病是由影响大脑和神经系统的基因突变引起的。一些例子包括亨廷顿病、脊髓性肌萎缩症和尼曼-匹克病。例如，根据美国国立卫生研究院 (NIH) 的数据，脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种罕见的遗传疾病，会影响神经系统，导致肌肉无力和萎缩。罕见遗传疾病的产品批准数量的增加正在推动该领域的增长。例如，Evrysdi 是一种小分子药物，已于 2020 年获得 FDA 批准，用于治疗 SMA。
“在药物类型中，非生物制剂类别预计在预测期内将以较高的复合年增长率增长”
按药物类型，市场分为生物制剂和生物类似药以及非生物制剂。预计在预测期内，非生物制剂类别将以较高的复合年增长率增长。用于治疗罕见遗传疾病的非生物制剂疗法是医学领域中一个日益受到关注的领域。与由活细胞或生物体制成的生物制剂不同，非生物制剂是在实验室中合成的化合物。它们可以是小分子、肽或基于核酸的疗法，并且通常比生物制剂更稳定且更易于生产。预计在未来几年内，用于治疗罕见遗传疾病的非生物制剂疗法市场将显着增长，因为越来越多的疗法被开发和批准使用。例如，2020 年 12 月，美国 FDA 批准 Oxlumo (lumasiran) 用于治疗原发性高草酸尿症 1 型 (PH1)，这是一种罕见的遗传疾病，会导致肾脏损伤和衰竭。另一个例子是，2020 年 11 月，美国 FDA 批准 lumasiran 用于治疗原发性高草酸尿症 1 型 (PH1)，这是一种罕见的遗传疾病，会导致肾脏损伤和衰竭。
罕见遗传疾病治疗市场报告覆盖范围
“在分销渠道中，医院药房类别在 2021 年占据了重要的市场份额”
按分销渠道，市场分为医院药房、在线药房和零售药房。医院药房在 2021 年占据了重要的市场份额。医院药房在确保患者获得这些治疗方法以及安全有效地使用这些治疗方法方面发挥着关键作用。医院药剂师负责确保安全有效地处方和配药，并教育患者如何正确服用药物。此外，他们还参与临床研究和开发。许多医院参与临床试验，以测试新的孤儿药并收集有关这些治疗方法的安全性和有效性的数据。
“2021 年北美占据了市场的主导份额”
2021 年，北美占据了市场的主导份额。对罕见遗传疾病治疗的需求不断增长可归因于罕见癌症和其他疾病的患病率激增。根据美国癌症协会分享的一篇文章，2022 年 1 月，美国每年约有 54,000 例新的口咽癌或口腔癌病例。口咽癌或口腔癌夺去了 11,230 人的生命。此外，医疗保健支出的增加也成为该地区市场增长的主要驱动力。
购买本报告的理由：
- 该研究包括经过认证的主要行业专家验证的市场规模和预测分析。
- 该报告一目了然地快速回顾了整个行业的表现。
- 该报告对杰出的行业同行进行了深入分析，主要关注关键业务财务、产品组合、扩张战略和最新发展。
- 详细检查行业中存在的驱动因素、限制因素、关键趋势和机遇。
- 该研究全面涵盖了跨不同细分市场的市场。
- 对该行业进行深入的区域层面分析。
定制选项：
全球罕见遗传疾病治疗市场可以根据需求或任何其他细分市场进一步定制。除此之外，UMI 了解到您可能有自己的业务需求，因此请随时与我们联系以获取完全满足您要求的报告。
目录
罕见遗传病治疗市场分析（2022-2030）的研究方法
分析历史市场、评估当前市场以及预测全球罕见遗传病治疗市场的未来市场，是创建和分析全球主要地区罕见遗传病治疗应用的三大主要步骤。进行了详尽的二级研究，以收集历史市场数据并评估当前市场规模。其次，为了验证这些见解，考虑了大量的发现和假设。此外，还与全球罕见遗传病治疗市场价值链中的行业专家进行了广泛的初步访谈。在通过初步访谈假设和验证市场数据后，我们采用了自上而下/自下而上的方法来预测完整的市场规模。此后，采用市场细分和数据三角测量方法来估计和分析行业相关细分市场和子细分市场的市场规模。详细方法如下所述：
历史市场规模分析
步骤 1：深入研究二级来源：
进行了详细的二级研究，通过公司内部来源（例如年度报告和财务报表、业绩演示文稿、新闻稿等）以及外部来源（包括期刊、新闻和文章、政府出版物、竞争对手出版物、行业报告、第三方数据库和其他可靠出版物）来获得罕见遗传病治疗市场的历史市场规模。
步骤 2：市场细分：
在获得罕见遗传病治疗市场的历史市场规模后，我们进行了详细的二级分析，以收集主要区域不同细分市场和子细分市场的历史市场洞察和份额。报告中包含的主要细分市场包括应用、药物类型和分销渠道。此外，还进行了国家/地区层面的分析，以评估该地区检测模型的总体应用情况。
步骤 3：因素分析：
在获得不同细分市场和子细分市场的历史市场规模后，我们进行了详细的因素分析，以估计罕见遗传病治疗市场的当前市场规模。此外，我们使用罕见遗传病治疗市场的应用、药物类型和分销渠道等因变量和自变量进行了因素分析。考虑到全球罕见遗传病治疗市场领域的顶级合作、并购、业务扩张和产品发布，对需求和供应侧情景进行了彻底的分析。
当前市场规模估算与预测
当前市场规模确定：基于上述 3 个步骤的可行见解，我们得出了当前市场规模、全球罕见遗传病治疗市场的关键参与者以及细分市场的市场份额。所有必需的百分比份额拆分和市场细分均使用上述二级方法确定，并通过初步访谈进行了验证。
估算和预测：对于市场估算和预测，权重被分配给不同的因素，包括驱动因素和趋势、限制因素以及利益相关者可获得的机会。在分析这些因素后，应用相关的预测技术，即自上而下/自下而上的方法，以得出全球主要市场不同细分市场和子细分市场的 2030 年市场预测。用于估计市场规模的研究方法包括：
- 该行业的市场规模，就收入（美元）以及国内主要市场对罕见遗传病治疗市场的采用率而言
- 市场细分和子细分的所有百分比份额、拆分和细分
- 全球罕见遗传病治疗市场中的主要参与者（就提供的产品而言）。此外，这些参与者为在快速增长的市场中竞争而采取的增长战略
市场规模和份额验证
初步研究：与主要地区的关键意见领袖 (KOL)（包括最高级别管理人员（CXO/VP、销售主管、营销主管、运营主管、区域主管、国家主管等））进行了深入访谈。然后总结了初步研究结果，并进行了统计分析以证明所述假设。将初步研究的输入与二级调查结果合并，从而将信息转化为可操作的见解。
不同地区的主要参与者拆分
市场工程
采用数据三角测量技术来完成整体市场估算，并得出全球罕见遗传病治疗市场每个细分市场和子细分市场的精确统计数字。在研究了全球罕见遗传病治疗市场中应用、药物类型和分销渠道领域的各种参数和趋势后，数据被分为几个细分市场和子细分市场。
全球罕见遗传病治疗市场研究的主要目标
该研究指出了全球罕见遗传病治疗市场的当前和未来市场趋势。投资者可以获得战略见解，以便根据研究中执行的定性和定量分析来决定投资。当前和未来市场趋势决定了区域层面市场的总体吸引力，为行业参与者提供了一个利用未开发市场以从先发优势中受益的平台。研究的其他定量目标包括：
- 分析罕见遗传病治疗市场当前和预测的市场规模（按价值（美元）计算）。此外，分析不同细分市场和子细分市场的当前和预测的市场规模
- 研究中的细分市场包括应用、药物类型和分销渠道领域
- 定义和分析罕见遗传病治疗行业的监管框架
- 分析与各种中介机构相关的价值链，以及分析行业客户和竞争对手的行为
- 分析主要地区罕见遗传病治疗市场当前和预测的市场规模
- 报告中研究的地区主要国家/地区包括亚太地区、欧洲、北美和世界其他地区
- 罕见遗传病治疗市场的公司概况以及市场参与者为在快速增长的市场中维持发展而采取的增长战略
- 深入分析该行业的区域层面
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