预计在预测期内，罕见基因疾病治疗市场的复合年增长率将达到约 11.9%。主要制药企业在市场上的研发支出增加是影响市场增长的另一个因素。由于公众对罕见病的认识和理解不断提高，许多重要的临床阶段生物制药初创企业和成熟的市场参与者现在拥有处于临床试验各个阶段的孤儿药候选药物。例如，2021 年，Biogen 收购了 TMS-007，这是一种用于治疗腓特烈共济失调（一种影响神经系统的罕见遗传疾病）的临床前基因疗法。Biogen 还宣布计划以 51 亿美元收购 GSK 的罕见疾病部门，其中包括几种用于罕见基因疾病的药物，例如亨特综合征和莫基奥综合征。
一些在市场上运营的主要参与者包括 F. Hoffmann-La Roche Ltd.；辉瑞公司；阿斯利康；百时美施贵宝；赛诺菲；诺华公司；艾伯维公司；葛兰素史克公司；安进公司；以及强生公司。这些参与者已进行了一些并购以及合作，以向客户提供高科技和创新产品/技术。
报告中提供的见解
“在应用领域，神经系统疾病细分市场将在预测期内实现高复合年增长率”
根据应用，市场分为癌症、神经系统疾病、心血管疾病、代谢疾病、血液系统疾病等。神经系统疾病细分市场预计将在预测期内实现高复合年增长率。神经系统疾病是常见的罕见基因疾病类型，全球估计患病人数为 3.5 亿。这种高患病率推动了该领域的研发工作。罕见的神经系统疾病是由影响大脑和神经系统的基因突变引起的。一些例子包括亨廷顿病、脊髓性肌萎缩症和尼曼匹克病。例如，根据美国国立卫生研究院 (NIH) 的数据，脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种影响神经系统的罕见基因疾病，会导致肌肉无力和萎缩。 对罕见基因疾病的药物批准数量不断增加，正在推动该细分市场的增长。例如，Evrysdi 是一种小分子药物，于 2020 年获得 FDA 批准，用于治疗 SMA。
“在药物类型方面，非生物制剂类别将在预测期内实现高复合年增长率”
按药物类型划分，市场分为生物制剂和生物类似药，以及非生物制剂。预计非生物制剂类别将在预测期内实现高复合年增长率。针对罕见基因疾病的非生物制剂疗法是医学领域日益受到关注的领域。与由活细胞或生物体制成的生物制剂不同，非生物制剂是在实验室中合成的化学化合物。它们可以是小分子、肽或基于核酸的疗法，而且它们通常比生物制剂更稳定、更容易生产。随着越来越多的疗法被开发和批准使用，针对罕见基因疾病的非生物制剂疗法的市场预计将在未来几年显着增长。例如，2020 年 12 月，美国 FDA 批准了 Oxlumo (lumasiran)，用于治疗原发性高草酸尿症 1 型 (PH1)，这是一种可导致肾损伤和衰竭的罕见基因疾病。 另一次，2020 年 11 月，美国 FDA 批准了 lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症 1 型 (PH1)，这是一种可导致肾损伤和衰竭的罕见基因疾病。
罕见基因疾病治疗市场报告范围
“在分销渠道方面，医院药房类别在 2021 年占据了重要的市场份额”
按分销渠道划分，市场分为医院药房、在线药房和零售药房。医院药房在 2021 年占据了重要的市场份额。医院药房在确保患者获得这些治疗以及安全有效地使用这些治疗方面发挥着关键作用。医院药剂师负责确保安全有效地开出和分发药物，并教育患者如何正确服用药物。此外，他们还参与临床研究和开发。许多医院参与临床试验，以测试新的孤儿药并收集关于这些治疗的安全性和有效性的数据。
“北美在 2021 年占据了市场的支配份额”
2021 年，北美占据了市场的支配份额。对罕见基因疾病治疗的需求不断增长，这可归因于罕见癌症和其他疾病的患病率激增。根据美国癌症协会分享的一篇文章，2022 年 1 月，美国每年约有 54,000 例新的口咽癌或口腔癌病例。口咽癌或口腔癌夺走了 11,230 人的生命。此外，医疗保健支出不断增加也是该地区市场增长的主要驱动力。
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- 该研究包括由权威的关键行业专家验证的市场规模和预测分析。
- 该报告快速概览了整体行业表现。
- 该报告涵盖了对主要行业同行的深入分析，主要侧重于关键的业务财务状况、产品组合、扩张战略和近期发展。
- 对行业中普遍存在的驱动因素、制约因素、关键趋势和机会的详细检查。
- 该研究全面涵盖了不同细分市场的市场。
- 对该行业的深入的区域层面分析。
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全球罕见基因疾病治疗市场可根据要求或任何其他细分市场进行进一步定制。除此之外，UMI 了解到您可能有自己的业务需求，因此请随时与我们联系以获取完全符合您要求的报告。
目录
罕见基因疾病治疗市场分析的研究方法 (2022-2030)
分析历史市场、估算当前市场以及预测全球罕见基因疾病治疗市场的未来市场是创建和分析罕见基因疾病治疗在全球主要地区采用情况的三个主要步骤。进行了详尽的二次研究，以收集历史市场数据并估算当前市场规模。其次，为了验证这些见解，考虑了大量的发现和假设。此外，还与全球罕见基因疾病治疗市场价值链中的行业专家进行了详尽的一手采访。在通过一手采访对市场数据进行假设和验证后，我们采用了自上而下/自下而上的方法来预测完整的市场规模。此后，采用市场细分和数据三角剖分方法来估算和分析行业细分市场和子细分市场的市场规模。下面详细介绍了该方法：
历史市场规模分析
第 1 步：深入研究二手资料来源：
进行了详细的二手研究，以通过公司内部来源（例如）获得罕见基因疾病治疗市场的历史市场规模年度报告和财务报表、业绩演示、新闻稿等，以及外部来源，包括期刊、新闻和文章、政府出版物、竞争对手出版物、行业报告、第三方数据库和其他可靠的出版物。
第 2 步：市场细分：
在获得罕见基因疾病治疗市场的历史市场规模后，我们进行了详细的二次分析，以收集主要地区不同细分市场和子细分市场的历史市场见解和份额。报告中包括主要细分市场，如应用、药物类型和分销渠道。进一步进行了国家层面的分析，以评估该地区测试模型的整体采用情况。
第 3 步：因素分析：
在获得不同细分市场和子细分市场的历史市场规模后，我们进行了详细的因素分析以估算罕见基因疾病治疗市场的当前市场规模。此外，我们使用因变量和自变量（例如罕见基因疾病治疗市场的应用、药物类型和分销渠道）进行了因素分析。对供需方情景进行了彻底分析，考虑了全球罕见基因疾病治疗市场领域的顶级合作关系、兼并和收购、业务扩张以及产品发布。
当前市场规模估算和预测
当前市场规模测算：基于上述 3 个步骤的可操作见解，我们得出了当前的市场规模、全球罕见基因疾病治疗市场的关键参与者以及各细分市场的市场份额。所有所需的百分比份额拆分和市场细分均使用上述二次方法确定，并通过一手采访进行了验证。
估算和预测：对于市场估算和预测，将权重分配给不同的因素，包括驱动因素和趋势、制约因素以及利益相关者可获得的机会。在分析这些因素后，应用了相关的预测技术，即自上而下/自下而上的方法，以得出 2030 年全球主要市场不同细分市场和子细分市场的市场预测。用于估算市场规模的研究方法包括：
- 该行业的市场规模，以收入（美元）衡量，以及罕见基因疾病治疗市场在主要市场上的国内采用率
- 市场细分和子细分的所有百分比份额、拆分和细分
- 根据所提供产品的全球罕见遗传疾病治疗市场主要参与者。此外，这些参与者为在全球快速增长的市场中竞争而采取的增长战略
市场规模和份额验证
主要研究：与包括主要地区的高级管理人员（CXO/副总裁、销售主管、市场营销主管、运营主管、区域主管、国家主管等）在内的主要意见领袖 (KOL) 进行了深入访谈。然后总结初步研究结果，并进行统计分析以证明既定假设。将初步研究的输入与次要发现相结合，从而将信息转化为可操作的见解。
不同地区的主要参与者分布
市场工程
采用数据三角剖分技术来完成整体市场估算，并得出全球罕见遗传疾病治疗市场的每个细分市场和子细分市场的精确统计数字。在研究了全球罕见遗传疾病治疗市场在应用、药物类型和分销渠道等领域的各种参数和趋势后，将数据拆分为几个细分市场和子细分市场。
全球罕见遗传疾病治疗市场研究的主要目标
研究中确定了全球罕见遗传疾病治疗市场的当前和未来市场趋势。投资者可以获得战略见解，以便根据研究中进行的定性和定量分析来决定其投资。当前和未来的市场趋势决定了市场在区域层面的整体吸引力，为行业参与者提供了一个平台，以利用未开发市场并受益于先发优势。研究的其他定量目标包括：
- 按价值 (USD) 分析罕见遗传疾病治疗市场的当前和预测市场规模。此外，分析不同细分市场和子细分市场的当前和预测市场规模
- 研究中的细分市场包括应用、药物类型和分销渠道等领域
- 定义和分析罕见遗传疾病治疗行业的监管框架
- 分析涉及各种中介机构的价值链，以及分析行业的客户和竞争对手行为
- 分析主要地区的罕见遗传疾病治疗市场的当前和预测市场规模
- 报告中研究的地区主要国家包括亚太地区、欧洲、北美和世界其他地区
- 罕见遗传疾病治疗市场的公司概况以及市场参与者为在快速增长的市场中生存而采取的增长战略
- 对行业的深入区域层面分析
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