Marktübersicht, Epidemiologie & Prognose für Duchenne-Muskeldystrophie (2024-2032)

Marktgröße & Prognose für Duchenne-Muskeldystrophie

Der Markt für Duchenne-Muskeldystrophie wurde 2023 auf etwa 800 Millionen USD geschätzt und wird voraussichtlich mit einer starken CAGR von etwa ~7 % im Prognosezeitraum (2024-2032) wachsen, was auf die robuste Pipeline-Aktivität, Fortschritte in der genetischen Forschung und die patientenorientierte Arzneimittelentwicklung zurückzuführen ist.

Marktanalyse für Duchenne-Muskeldystrophie

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch progressive Muskelschwäche und -degeneration gekennzeichnet ist. Sie betrifft hauptsächlich Männer, wobei die Symptome typischerweise im frühen Kindesalter auftreten. DMD wird durch Mutationen im DMD-Gen verursacht, das für das Protein Dystrophin kodiert, das für die Aufrechterhaltung der Muskelintegrität unerlässlich ist. Ohne funktionelles Dystrophin werden Muskelfasern beschädigt und schließlich durch fibrotisches und fettiges Gewebe ersetzt, was zu Mobilitätsverlust, Atemwegskomplikationen und Herzproblemen führt.

In den 7MM (Seven Major Markets) – den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union Fünf (EU5: Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien, Vereinigtes Königreich) und Japan – variiert die DMD-Prävalenz, wird aber geschätzt, dass sie weltweit etwa 1 von 3.500 männlichen Geburten im Jahr 2024 betrifft. Trotz ihres seltenen Auftretens stellt DMD eine erhebliche Belastung für Patienten, Familien und Gesundheitssysteme dar, da sie einen invalidisierenden Charakter hat und lebenslange Behandlungsanforderungen erfordert. Während Fortschritte in der Behandlung und unterstützenden Versorgung die Ergebnisse und die Lebensqualität der Patienten verbessert haben, besteht weiterhin ein ungedeckter Bedarf an krankheitsmodifizierenden Therapien, die in der Lage sind, das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen oder umzukehren.

Duchenne-Muskeldystrophie: Krankheitsübersicht

Ursache:Genmutation: – DMD wird durch Mutationen im Dystrophin-Gen verursacht, das Anweisungen für die Herstellung des Proteins Dystrophin liefert. Dystrophin ist entscheidend für die Aufrechterhaltung der Struktur und Funktion der Muskelfasern.

Vererbung:DMD ist eine X-chromosomal-rezessive Erkrankung, die hauptsächlich Männer betrifft. Frauen können die genetische Mutation tragen, ohne Symptome zu zeigen, können sie aber an ihre Kinder weitergeben.

Bei Duchenne-Muskeldystrophie haben Adoptions- und Umsetzungsbemühungen zu erheblichen Fortschritten im Krankheitsmanagement und in der Patientenversorgung geführt. Zulassungen für innovative Therapien, wie Exon-Skipping-Medikamente und Gentherapien, ermöglichten den Patienten den Zugang zu Behandlungen, die auf die zugrunde liegenden genetischen Ursachen der Krankheit abzielen. So genehmigte beispielsweise die U.S. Food and Drug Administration am 22. Juni 2023 Elevidys, die erste Gentherapie zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen, die keinen bereits bestehenden medizinischen Grund haben, der eine Behandlung mit dieser Therapie verhindert.

Darüber hinaus ermöglichen Telemedizinplattformen und Fernüberwachungstechnologien DMD-Patienten den Fernzugriff auf spezialisierte Pflege, Beratung und Überwachung.

Duchenne-Muskeldystrophie: Diagnose

Die Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beginnt typischerweise mit der Beobachtung klinischer Symptome, oft im frühen Kindesalter, wie z. B. Gehschwierigkeiten, häufige Stürze und Muskelschwäche. Diese Symptome treten in der Regel im Alter zwischen 2 und 5 Jahren auf. Erhöhte Kreatinkinase (CK)-Werte im Blut, oft 10- bis 100-mal höher als normal, sind ein häufiger erster Indikator für DMD. Gentests bestätigen die Diagnose durch Identifizierung von Mutationen im DMD-Gen auf dem X-Chromosom, das für die Herstellung des Proteins Dystrophin verantwortlich ist.

Nach Angaben des National Institute of Health sind im Jahr 2024 weltweit etwa 1 von 3.500 bis 5.000 männlichen Geburten von DMD betroffen. Muskelbiopsien können, obwohl sie aufgrund der Wirksamkeit von Gentests seltener eingesetzt werden, ebenfalls das Fehlen oder den Mangel an Dystrophin aufdecken. Eine frühzeitige und genaue Diagnose ist entscheidend für das Management von DMD und die Verbesserung der Lebensqualität der betroffenen Personen, da sie ein rechtzeitiges Eingreifen mit Therapien und unterstützender Versorgung ermöglicht.

Duchenne-Muskeldystrophie: Behandlung

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine progressive und derzeit unheilbare genetische Erkrankung, aber verschiedene Behandlungen und Therapien können helfen, Symptome zu behandeln, die Lebensqualität zu verbessern und das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.

Erstlinientherapie – Kortikosteroide, insbesondere Prednison und Deflazacort, gelten als Erstlinientherapien für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), um Symptome zu behandeln und das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Diese Medikamente reduzieren Entzündungen und verlängern die Muskelfunktion bei Personen mit DMD. Prednison und Deflazacort haben gezeigt, dass sie die Muskelkraft verbessern, den Verlust der Gehfähigkeit verzögern und das Überleben bei Menschen mit DMD verlängern.

Auf dem Markt sind Prednison und Deflazacort in verschiedenen Formulierungen erhältlich, darunter Tabletten und orale Suspensionen, um unterschiedlichen Altersgruppen und Dosierungsanforderungen gerecht zu werden. Beide Medikamente sind für die Behandlung von DMD in mehreren Ländern zugelassen.

Die anderen Behandlungen sind Exon-Skipping-Therapie, Gentherapie, Herzpflege, Atemwegspflege, Physiotherapie und Bewegung, orthopädische Interventionen, Ernährungsunterstützung, psychologische und soziale Unterstützung, Forschung und klinische Studien.

Duchenne-Muskeldystrophie: Therapeutische Strategien

Kortikosteroide:Prednison und Deflazacort sind in verschiedenen Formulierungen erhältlich, darunter Tabletten und orale Suspensionen, um unterschiedlichen Altersgruppen und Dosierungsanforderungen gerecht zu werden. Beide Medikamente sind für die Behandlung von DMD in mehreren Ländern zugelassen.

Exon-Skipping-Therapie:Dies umfasst Behandlungen wie Eteplirsen (Exondys 51), die darauf abzielen, fehlerhafte Teile des DMD-Gens zu überspringen, um ein funktionelles Dystrophin-Protein zu erzeugen.

Gentherapie:Experimentelle Ansätze wie die Mikrodystrophin-Gentherapie sollen eine funktionelle Version des Dystrophin-Gens in Muskelzellen liefern.

Physiotherapie und Bewegung:Regelmäßiges Dehnen, Kräftigungsübungen und die Verwendung von Hilfsmitteln tragen dazu bei, die Muskelfunktion, Flexibilität und Mobilität aufrechtzuerhalten.

Duchenne-Muskeldystrophie: Epidemiologie

Der Bericht über die Epidemiologie der Duchenne-Muskeldystrophie enthält sowohl historische als auch prognostizierte Daten, die nach verschiedenen Parametern segmentiert sind. Es umfasst:

• Gesamtprävalenz der Duchenne-Muskeldystrophie


• Altersspezifische Prävalenz der Duchenne-Muskeldystrophie


• Ambulante und nicht ambulante Population der Duchenne-Muskeldystrophie


• Mutationsspezifische Prävalenz der Duchenne-Muskeldystrophie

Die Analyse erstreckt sich über den 7MM-Markt, einschließlich der Vereinigten Staaten, der EU5-Länder (Deutschland, Frankreich, Italien, Spanien und das Vereinigte Königreich) und Japan, von 2024 bis 2032.

Wichtige Erkenntnisse:

Dieser Abschnitt bietet einen Überblick über die Epidemiologie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in den 7MM-Regionen.

Im Jahr 2023 betrug die Gesamtprävalenz von DMD in den 7MM ~30.000-35.000. Die epidemiologische Bewertung für DMD ergab, dass etwa 250.000 Menschen in den Vereinigten Staaten eine Form der Muskeldystrophie haben.

Innerhalb der EU-5-Länder wies das Vereinigte Königreich im Jahr 2023 die höchste Anzahl an DMD-Prävalenzfällen auf; jedes Jahr werden etwa 100 Jungen mit Duchenne-MD geboren. In Deutschland ist die Prävalenz von DMD mit 1,5 pro 100.000 am niedrigsten.

In den Vereinigten Staaten wurde im Jahr 2023 die höchste altersspezifische Prävalenz von DMD in der Altersgruppe von 5 bis 9 Jahren beobachtet, gefolgt von der Altersgruppe von 10 bis 14 Jahren.

Im Jahr 2021 sind etwa 60–70 % der Mutationen bei Patienten mit DMD Deletionen.

Im Jahr 2021 liegt die Prävalenz von DMD bei 1,9 bis 3,4 pro 100.000 Personen, und in Japan gibt es schätzungsweise 2.500 bis 4.000 Patienten.

Die Vereinigten Staaten halten im Jahr 2023 den dominanten Marktanteil.

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine genetische neuromuskuläre Erkrankung, die durch die progressive Degeneration von Muskelgewebe gekennzeichnet ist. Sie betrifft hauptsächlich Männer und wird durch Mutationen im Dystrophin-Gen auf dem X-Chromosom verursacht. Fortschritte in den diagnostischen Techniken und ein erhöhtes Bewusstsein bei medizinischen Leistungserbringern und der Öffentlichkeit haben zu einer früheren und genaueren Erkennung von DMD-Fällen geführt. Darüber hinaus haben Verbesserungen in der unterstützenden Versorgung und medizinischen Interventionen die Lebenserwartung von Personen mit DMD verlängert, was zu einer größeren identifizierten Population beiträgt, die mit der Erkrankung lebt. Darüber hinaus bieten laufende Forschungsanstrengungen und die Entwicklung neuartiger Therapien Hoffnung auf verbesserte Ergebnisse und Lebensqualität für DMD-Patienten in den Vereinigten Staaten.

Im Jahr 2023 betreffen die gesamten Dystrophie-Erkrankungen zwischen 1 von 5.000 bis 1 von 6.000 Menschen, die bei der Geburt dem männlichen Geschlecht zugeordnet wurden. Etwa 250.000 Menschen in den Vereinigten Staaten haben eine Form von Muskeldystrophie. Experten schätzen, dass weniger als 50.000 Menschen in den Vereinigten Staaten DMD haben.

Duchenne-Muskeldystrophie: Arzneimittelprofil

Das Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)-Arzneimittelprofil bietet einen umfassenden Überblick über die therapeutische Landschaft für DMD. Dieser Abschnitt umfasst die verschiedenen verfügbaren Behandlungsoptionen, einschließlich aktueller Standardtherapien, neuer Medikamente in der Pipeline und innovativer Behandlungen in der Entwicklung. Jeder Abschnitt über Medikamente befasst sich mit den Wirkmechanismen, dem Fortschritt klinischer Studien, dem regulatorischen Status und den potenziellen Auswirkungen dieser Medikamente auf das Management von DMD. Durch die Untersuchung sowohl bestehender als auch kommender Therapien soll dieser Abschnitt ein detailliertes Verständnis des sich entwickelnden Behandlungsparadigmas für Duchenne-Muskeldystrophie bieten.

Duchenne-Muskeldystrophie: Vermarktete Therapien

Vyondys 53: Sarepta Therapeutics

Beschreibung

VYONDYS 53 ist eine von der FDA zugelassene Behandlung für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) für Patienten mit einer bestätigten genetischen Mutation im Dystrophin-Gen, die durch Überspringen von Exon 53 behandelt werden kann. Bei einigen Patienten hilft es dem Körper, eine kürzere Form des Dystrophin-Proteins herzustellen. Golodirsen wurde von Sarepta Therapeutics entwickelt und am 12. Dezember 2019 aufgrund des dringenden Bedarfs dieses Medikaments bei Patienten, die an einer bestimmten Form von DMD leiden, von der FDA beschleunigt zugelassen. Golodirsen ist ein Morpholino-Antisense-Oligomer, das zur Behandlung von etwa 8 % der Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wurde.

Detaillierte Produktinformationen im Bericht enthalten…

Branchenüberblick zur Duchenne-Muskeldystrophie

Der Markt für Duchenne-Muskeldystrophie ist wettbewerbsorientiert, mit mehreren 7MM- und internationalen Marktteilnehmern. Die wichtigsten Akteure verfolgen verschiedene Wachstumsstrategien, um ihre Marktpräsenz zu stärken, wie z. B. Partnerschaften, Vereinbarungen, Kooperationen, Produkteinführungen, geografische Expansionen sowie Fusionen und Übernahmen. Einige der wichtigsten Akteure auf dem Markt sind Sarepta Therapeutics, Inc.; PTC Therapeutics; NIPPON SHINYAKU CO., LTD.; Pfizer Inc.; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.; Percheron Therapeutics Limited; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED; Solid Biosciences Inc.; FibroGen, Inc.; Capricor Therapeutics, Inc.

Markt-Nachrichten zur Duchenne-Muskeldystrophie

Im Januar 2023 gab Sarepta Therapeutics die Unterzeichnung einer kommerziellen Liefervereinbarung mit Catalent für die Herstellung von delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) bekannt, Sareptas fortschrittlichster Gentherapie-Kandidat zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Marktbericht zur Duchenne-Muskeldystrophie – Abdeckung

Gründe für den Kauf dieses Berichts:

• Die Studie umfasst eine Marktabschätzung und Prognoseanalyse, die von beglaubigten, wichtigen Branchenexperten validiert wurde.


• Der Bericht gibt einen schnellen Überblick über die Gesamtleistung der Branche auf einen Blick.


• Der Bericht enthält eine eingehende Analyse prominenter Branchenkollegen mit einem Schwerpunkt auf wichtigen Finanzdaten, Produktportfolios, Expansionsstrategien und aktuellen Entwicklungen.


• Detaillierte Untersuchung von Treibern, Einschränkungen, wichtigsten Trends und Chancen, die in der Branche vorherrschen.


• Die Studie deckt den Markt umfassend über verschiedene Segmente ab.


• Detaillierte Analyse der Branche auf regionaler Ebene.

Anpassungsoptionen:

Der globale Markt für Duchenne-Muskeldystrophie kann je nach Anforderung oder einem anderen Marktsegment weiter angepasst werden. Darüber hinaus versteht UMI, dass Sie möglicherweise Ihre eigenen Geschäftsanforderungen haben. Daher können Sie sich gerne mit uns in Verbindung setzen, um einen Bericht zu erhalten, der Ihren Anforderungen vollständig entspricht.