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Énfasis en la aplicación (trastornos neurológicos, trastornos musculoesqueléticos, trastornos oftalmológicos y otros); Usuario final (hospitales, clínicas y otros); Región/País.
El tamaño del mercado de la terapia génica con virus adenoasociado se valoró en aproximadamente ~USD 2000 millones en 2023 y se espera que crezca a una fuerte CAGR de alrededor del 39% durante el período de pronóstico (2024-2032) debido a la creciente demanda de terapia dirigida.
El descubrimiento y la comprensión de nuevos vectores de administración de genes han contribuido al reciente aumento de las iniciativas de terapia génica. El virus adenoasociado (AAV) es un virus no envuelto que ha despertado mucho interés en la industria, particularmente en las técnicas de terapia experimental en etapa clínica. El AAV se puede modificar para transportar ADN a las células diana. Una de las formas más seguras de terapias génicas hasta la fecha ha sido la capacidad de producir partículas de AAV recombinantes con secuencias de ADN de interés para diversas aplicaciones terapéuticas, pero sin ningún gen viral.
Esta sección analiza las tendencias clave del mercado que están influyendo en los diversos segmentos del mercado de la terapia génica con virus adenoasociado, según lo identificado por nuestro equipo de expertos en investigación.
El Segmento de Trastornos Neurológicos Transforma la Industria
Los trastornos neurológicos están ganando una atención significativa en el mercado de la terapia génica con AAV (Virus Adenoasociado) debido a varios factores convincentes. En primer lugar, la carga de los trastornos neurológicos, como el Alzheimer, el Parkinson y diversas afecciones genéticas, está aumentando a nivel mundial, lo que impulsa la demanda de tratamientos innovadores. Las terapias tradicionales a menudo se quedan cortas en el manejo eficaz de estas complejas afecciones, lo que crea una necesidad apremiante de soluciones avanzadas. La terapia génica con AAV ofrece un enfoque prometedor al administrar modificaciones genéticas precisas directamente a las células afectadas, lo que podría abordar las causas fundamentales de estos trastornos. Además, los avances en la tecnología AAV han mejorado sus perfiles de seguridad y eficacia, lo que la convierte en una opción más viable para atacar el sistema nervioso central. El creciente apoyo de las agencias reguladoras a los ensayos de terapia génica y la creciente inversión en la investigación de la neurociencia refuerzan aún más el desarrollo de terapias basadas en AAV para los trastornos neurológicos. Estos factores contribuyen colectivamente al mayor interés y al rápido crecimiento de la terapia génica con AAV en el campo de la neurología.
Dentro de América del Norte, EE. UU. tiene una participación importante del mercado. La presencia de compañías farmacéuticas en la región, los programas gubernamentales de apoyo y el aumento de la inversión en investigación y desarrollo están impulsando el crecimiento del mercado en los próximos años. Por ejemplo, en abril de 2024, la FDA de EE. UU. aprobó BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) de Pfizer, una terapia génica única para adultos con hemofilia B. Además, el aumento de la prevalencia de trastornos neurológicos y musculoesqueléticos también está impulsando la demanda de terapia génica con AAV en la región. Según la Parkinson Foundation, en 2022, casi 90.000 personas son diagnosticadas con la enfermedad de Parkinson en los EE. UU. cada año. Esto representa un fuerte aumento del 50% con respecto a la tasa estimada anteriormente de 60.000 diagnósticos anuales.
El mercado de la terapia génica con virus adenoasociado es competitivo, con varios actores del mercado globales e internacionales. Los actores clave están adoptando diferentes estrategias de crecimiento para mejorar su presencia en el mercado, como asociaciones, acuerdos, colaboraciones, lanzamientos de nuevos tipos, expansiones geográficas y fusiones y adquisiciones. Algunos de los principales actores que operan en el mercado son Spark Therapeutics, Inc.; Novartis AG; Pfizer Inc.; UniQure N.V.; bluebird bio, Inc.; AveXis, Inc.; Ultragenyx Pharmaceutical Inc.; Freeline Therapeutics Holdings plc; LogicBio Therapeutics, Inc.; y MeiraGTx Holdings plc.
En enero de 2024, Charles River Laboratories lanzó una oferta de plásmidos Rep/Cap listos para usar, diseñados para optimizar los programas de terapia génica basados en virus adenoasociados (AAV).
En junio de 2023,la FDA de EE. UU. otorgó la aprobación a Roctavian, una terapia génica basada en un vector de virus adenoasociado para el tratamiento de adultos con hemofilia A grave sin anticuerpos preexistentes contra el serotipo 5 del virus adenoasociado detectados por una prueba aprobada por la FDA.
El mercado global de la terapia génica con virus adenoasociado se puede personalizar aún más según los requisitos o cualquier otro segmento del mercado. Además de esto, UMI entiende que usted puede tener sus propias necesidades de negocio, por lo tanto, no dude en conectarse con nosotros para obtener un informe que se adapte completamente a sus necesidades.
El análisis del mercado histórico, la estimación del mercado actual y la previsión del mercado futuro de la terapia génica con virus adenoasociados a nivel mundial fueron los tres pasos principales que se llevaron a cabo para crear y analizar la adopción de la terapia génica con virus adenoasociados en las principales regiones del mundo. Se realizó una exhaustiva investigación secundaria para recopilar las cifras históricas del mercado y estimar el tamaño actual del mercado. En segundo lugar, para validar estos conocimientos, se tuvieron en cuenta numerosos hallazgos y supuestos. Además, también se realizaron exhaustivas entrevistas primarias con expertos de la industria en toda la cadena de valor del mercado mundial de la terapia génica con virus adenoasociados. Tras la asunción y la validación de las cifras del mercado a través de entrevistas primarias, empleamos un enfoque de arriba abajo/de abajo arriba para predecir el tamaño total del mercado. Posteriormente, se adoptaron métodos de desglose del mercado y de triangulación de datos para estimar y analizar el tamaño del mercado de los segmentos y subsegmentos a los que pertenece la industria. La metodología detallada se explica a continuación:
Paso 1: Estudio en Profundidad de Fuentes Secundarias:
Se llevó a cabo un estudio secundario detallado para obtener el tamaño histórico del mercado de la terapia génica con virus adenoasociados a través de fuentes internas de la empresa, como informes anuales y estados financieros, presentaciones de rendimiento, comunicados de prensa, etc., y fuentes externas, como revistas, noticias y artículos, publicaciones gubernamentales, publicaciones de la competencia, informes del sector, bases de datos de terceros y otras publicaciones creíbles.
Paso 2: Segmentación del Mercado:
Tras obtener el tamaño histórico del mercado de la terapia génica con virus adenoasociados, realizamos un análisis secundario detallado para recopilar información histórica del mercado y la cuota de los diferentes segmentos y subsegmentos de las principales regiones. Los principales segmentos incluidos en el informe son la aplicación, el usuario final y las regiones. Además, se realizaron análisis a nivel de país para evaluar la adopción general de los modelos de ensayo en esa región.
Paso 3: Análisis de Factores:
Después de adquirir el tamaño histórico del mercado de los diferentes segmentos y subsegmentos, realizamos un análisis de factores detallado para estimar el tamaño actual del mercado de la terapia génica con virus adenoasociados. Además, realizamos un análisis de factores utilizando variables dependientes e independientes, como la aplicación, el usuario final y las regiones del mercado de la terapia génica con virus adenoasociados. Se llevó a cabo un análisis exhaustivo de los escenarios de la demanda y la oferta, teniendo en cuenta las principales asociaciones, fusiones y adquisiciones, la expansión empresarial y los lanzamientos de tipos en el sector del mercado de la terapia génica con virus adenoasociados en todo el mundo.
Tamaño Actual del Mercado: Basándonos en los conocimientos prácticos de los 3 pasos anteriores, llegamos al tamaño actual del mercado, a los principales actores del mercado mundial de la terapia génica con virus adenoasociados y a las cuotas de mercado de los segmentos. Todos los porcentajes de cuota requeridos y los desgloses del mercado se determinaron utilizando el enfoque secundario mencionado anteriormente y se verificaron a través de entrevistas primarias.
Estimación y Previsión: Para la estimación y la previsión del mercado, se asignaron ponderaciones a diferentes factores, incluidos los impulsores y las tendencias, las restricciones y las oportunidades disponibles para las partes interesadas. Tras analizar estos factores, se aplicaron las técnicas de previsión pertinentes, es decir, el enfoque de arriba abajo/de abajo arriba, para llegar a la previsión del mercado para 22032 para diferentes segmentos y subsegmentos en los principales mercados a nivel mundial. La metodología de investigación adoptada para estimar el tamaño del mercado abarca:
Investigación Primaria: Se realizaron entrevistas en profundidad con los Líderes de Opinión Clave (KOL, por sus siglas en inglés), incluidos los ejecutivos de alto nivel (CXO/VP, Jefe de Ventas, Jefe de Marketing, Jefe de Operaciones, Jefe Regional, Jefe de País, etc.) en las principales regiones. Los resultados de la investigación primaria se resumieron y se realizó un análisis estadístico para probar la hipótesis planteada. Las aportaciones de la investigación primaria se consolidaron con los resultados secundarios, convirtiendo así la información en conocimientos prácticos.
Ingeniería de Mercado
Se empleó la técnica de triangulación de datos para completar la estimación general del mercado y para llegar a cifras estadísticas precisas para cada segmento y subsegmento del mercado mundial de la terapia génica con virus adenoasociados. Los datos se dividieron en varios segmentos y subsegmentos después de estudiar varios parámetros y tendencias en las áreas de la aplicación, el usuario final y las regiones en el mercado mundial de la terapia génica con virus adenoasociados.
Las tendencias actuales y futuras del mercado mundial de la terapia génica con virus adenoasociados se señalaron en el estudio. Los inversores pueden obtener información estratégica para basar su discreción para las inversiones en el análisis cualitativo y cuantitativo realizado en el estudio. Las tendencias actuales y futuras del mercado determinaron el atractivo general del mercado a nivel regional, proporcionando una plataforma para que el participante industrial explote el mercado sin explotar para beneficiarse de una ventaja de ser el primero en actuar. Otros objetivos cuantitativos de los estudios incluyen:
P1: ¿Cuál es el tamaño actual del mercado de la terapia génica con virus adenoasociado y su potencial de crecimiento?
P2: ¿Cuáles son los factores impulsores del crecimiento del mercado de la terapia génica con virus adenoasociados?
P3: ¿Qué segmento tiene la mayor cuota del mercado de la terapia génica con virus adenoasociados por usuario final?
P4: ¿Cuáles son las tecnologías emergentes y las tendencias en el mercado de la terapia génica con virus adenoasociados?
P5: ¿Qué región dominará el mercado de la terapia génica con virus adenoasociados?
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