Aperçu du marché de la dystrophie musculaire de Duchenne, épidémiologie et prévisions (2024-2032)

Taille et prévisions du marché de la dystrophie musculaire de Duchenne

Le marché de la dystrophie musculaire de Duchenne était évalué à environ 800 millions USD en 2023 et devrait croître à un TCAC robuste d'environ ~7 % au cours de la période de prévision (2024-2032) en raison de l'activité robuste de la pipeline, des avancées de la recherche génétique et du développement de médicaments centrés sur le patient.

Analyse du marché de la dystrophie musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique rare caractérisée par une faiblesse et une dégénérescence musculaire progressives. Elle affecte principalement les hommes, les symptômes apparaissant généralement au début de l'enfance. La DMD est causée par des mutations du gène DMD, qui code pour la dystrophine, une protéine essentielle au maintien de l'intégrité musculaire. Sans dystrophine fonctionnelle, les fibres musculaires sont endommagées et finissent par être remplacées par du tissu fibrotique et adipeux, entraînant une perte de mobilité, des complications respiratoires et des problèmes cardiaques.

Dans les 7 principaux marchés (7MM) – les États-Unis, l'Union européenne à cinq (UE5 : France, Allemagne, Italie, Espagne, Royaume-Uni) et le Japon – la prévalence de la DMD varie mais on estime qu'elle affecte environ 1 naissance masculine sur 3 500 dans le monde en 2024. Malgré sa rareté, la DMD impose un fardeau important aux patients, aux familles et aux systèmes de santé en raison de sa nature débilitante et de ses exigences de prise en charge à vie. Bien que les progrès des traitements et des soins de soutien aient amélioré les résultats et la qualité de vie des patients, il reste un besoin non satisfait de thérapies modifiant la maladie, capables d'arrêter ou d'inverser la progression de la maladie.

Dystrophie musculaire de Duchenne : aperçu de la maladie

Cause :Mutation génétique : – La DMD est causée par des mutations du gène de la dystrophine, qui fournit des instructions pour la production de la protéine dystrophine. La dystrophine est essentielle au maintien de la structure et de la fonction des fibres musculaires.

Hérédité :La DMD est une maladie récessive liée à l'X affectant principalement les hommes. Les femmes peuvent être porteuses de la mutation génétique sans présenter de symptômes, mais peuvent la transmettre à leurs enfants.

Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, les efforts d'adoption et de mise en œuvre ont conduit à des avancées significatives dans la gestion de la maladie et les soins aux patients. Les approbations réglementaires pour les thérapies innovantes, telles que les médicaments de saut d'exon et les thérapies géniques, ont permis aux patients d'accéder à des traitements ciblant les causes génétiques sous-jacentes de la maladie. Par exemple, le 22 juin 2023, la U.S. Food and Drug Administration a approuvé Elevidys, la première thérapie génique pour le traitement des patients pédiatriques âgés de 4 à 5 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec une mutation confirmée du gène DMD et qui n'ont pas de raison médicale préexistante empêchant le traitement par cette thérapie.

De plus, les plateformes de télémédecine et les technologies de surveillance à distance permettent aux patients atteints de DMD d'accéder à des soins spécialisés, à des consultations et à une surveillance à distance.

Dystrophie musculaire de Duchenne : diagnostic

Le diagnostic de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) commence généralement par l'observation des symptômes cliniques, souvent au début de l'enfance, tels que des difficultés à marcher, des chutes fréquentes et une faiblesse musculaire. Ces symptômes apparaissent généralement entre l'âge de 2 et 5 ans. Des taux élevés de créatine kinase (CK) dans le sang, souvent 10 à 100 fois supérieurs à la normale, sont un indicateur initial courant de la DMD. Des tests génétiques confirment le diagnostic en identifiant les mutations du gène DMD sur le chromosome X, responsable de la production de la protéine dystrophine.

Selon le National Institute of Health, en 2024, environ 1 naissance masculine sur 3 500 à 5 000 dans le monde est touchée par la DMD. La biopsie musculaire, bien que moins couramment utilisée en raison de l'efficacité des tests génétiques, peut également révéler l'absence ou la déficience de la dystrophine. Un diagnostic précoce et précis est crucial pour la prise en charge de la DMD et l'amélioration de la qualité de vie des personnes touchées, car il permet une intervention rapide avec des thérapies et des soins de soutien.

Dystrophie musculaire de Duchenne : traitement

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique progressive et actuellement incurable, mais plusieurs traitements et thérapies peuvent aider à gérer les symptômes, à améliorer la qualité de vie et à ralentir la progression de la maladie.

Traitement de première intention — Les corticostéroïdes, en particulier la prednisone et le déflazacort, sont considérés comme des traitements de première intention pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) afin d'aider à gérer les symptômes et à ralentir la progression de la maladie. Ces médicaments réduisent l'inflammation et prolongent la fonction musculaire chez les personnes atteintes de DMD. Il a été démontré que la prednisone et le déflazacort améliorent la force musculaire, retardent la perte de l'ambulation et prolongent la survie des personnes atteintes de DMD.

Sur le marché, la prednisone et le déflazacort sont disponibles sous diverses formulations, notamment des comprimés et une suspension orale, pour s'adapter aux différents groupes d'âge et aux exigences de dosage. Les deux médicaments ont été approuvés pour le traitement de la DMD dans plusieurs pays.

Les autres traitements sont la thérapie de saut d'exon, la thérapie génique, les soins cardiaques, les soins respiratoires, la physiothérapie et l'exercice, les interventions orthopédiques, le soutien nutritionnel, le soutien psychologique et social, la recherche et les essais cliniques.

Dystrophie musculaire de Duchenne : stratégies thérapeutiques

Corticostéroïdes :la prednisone et le déflazacort sont disponibles sous diverses formulations, notamment des comprimés et une suspension orale, pour s'adapter aux différents groupes d'âge et aux exigences de dosage. Les deux médicaments ont été approuvés pour le traitement de la DMD dans plusieurs pays.

Thérapie de saut d'exon :Cela inclut des traitements comme l'étéplirsen (Exondys 51), qui vise à sauter les parties défectueuses du gène DMD afin de produire une protéine dystrophine fonctionnelle.

Thérapie génique :Des approches expérimentales telles que la thérapie génique par microdystrophine sont conçues pour administrer une version fonctionnelle du gène de la dystrophine aux cellules musculaires.

Physiothérapie et exercice :Des étirements réguliers, des exercices de renforcement et l'utilisation d'aides à la mobilité aident à maintenir la fonction musculaire, la flexibilité et la mobilité.

Dystrophie musculaire de Duchenne : épidémiologie

Le rapport sur l'épidémiologie de la dystrophie musculaire de Duchenne comprend des données historiques et prévisionnelles, segmentées par divers paramètres. Il couvre :

• Population totale prévalente de la dystrophie musculaire de Duchenne


• Population prévalente spécifique à l'âge de la dystrophie musculaire de Duchenne


• Population ambulatoire et non ambulatoire de la dystrophie musculaire de Duchenne


• Population prévalente spécifique aux mutations de la dystrophie musculaire de Duchenne

L'analyse porte sur le marché des 7MM, y compris les États-Unis, les pays de l'UE5 (Allemagne, France, Italie, Espagne et Royaume-Uni) et le Japon, de 2024 à 2032.

Principales informations :

Cette section donne un aperçu de l'épidémiologie de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans les régions des 7MM.

En 2023, la population totale prévalente de DMD dans les 7MM était d'environ 30 000 à 35 000. L'évaluation épidémiologique de la DMD a révélé qu'environ 250 000 personnes aux États-Unis souffrent d'une forme quelconque de dystrophie musculaire.

Au sein des pays de l'UE-5, le Royaume-Uni comptait le plus grand nombre de cas de DMD prévalents en 2023 ; environ 100 garçons naissent avec la DMD chaque année. En Allemagne, la prévalence de la DMD est aussi faible que 1,5 pour 100 000.

Aux États-Unis en 2023, la prévalence la plus élevée de DMD spécifique à l'âge a été observée dans le groupe d'âge des 5 à 9 ans, suivi du groupe d'âge des 10 à 14 ans.

En 2021, environ 60 à 70 % des mutations chez les patients atteints de DMD sont des délétions.

En 2021, la prévalence de la DMD est de 1,9 à 3,4 pour 100 000 individus, et on estime qu'il y a 2 500 à 4 000 patients au Japon.

Les États-Unis détiennent la part dominante du marché en 2023.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire génétique caractérisée par la dégénérescence progressive du tissu musculaire. Elle affecte principalement les hommes et est causée par des mutations du gène de la dystrophine situé sur le chromosome X. Les progrès des techniques de diagnostic et la sensibilisation accrue des professionnels de la santé et du public ont conduit à une détection plus précoce et plus précise des cas de DMD. De plus, les améliorations des soins de soutien et des interventions médicales ont prolongé l'espérance de vie des personnes atteintes de DMD, contribuant à une plus grande population identifiée vivant avec la maladie. De plus, les efforts de recherche en cours et le développement de nouvelles thérapies offrent l'espoir d'améliorer les résultats et la qualité de vie des patients atteints de DMD aux États-Unis.

En 2023, les troubles dystrophiques totaux touchent entre 1 personne sur 5 000 et 1 personne sur 6 000 personnes de sexe masculin à la naissance. Environ 250 000 personnes aux États-Unis souffrent d'une forme quelconque de dystrophie musculaire. Les experts estiment que moins de 50 000 personnes aux États-Unis souffrent de DMD.

Dystrophie musculaire de Duchenne : profil médicamenteux

Le profil médicamenteux de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) fournit un aperçu complet du paysage thérapeutique de la DMD. Cette section couvre les diverses options de traitement disponibles, y compris les thérapies actuelles de soins standard, les médicaments émergents dans la pipeline et les traitements innovants en cours de développement. Chaque section de médicaments approfondit les mécanismes d'action, les progrès des essais cliniques, le statut réglementaire et l'impact potentiel de ces médicaments sur la prise en charge de la DMD. En explorant les thérapies existantes et à venir, cette section vise à offrir une compréhension détaillée du paradigme de traitement en évolution de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Dystrophie musculaire de Duchenne : thérapies commercialisées

Vyondys 53 : Sarepta Therapeutics

Description

VYONDYS 53 est un traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne approuvé par la FDA pour les patients présentant une mutation génétique confirmée du gène de la dystrophine qui peut être traitée en sautant l'exon 53. Chez certains patients, il aide le corps à fabriquer une forme plus courte de la protéine dystrophine. Le golodirsen a été développé par Sarepta Therapeutics et a obtenu une autorisation accélérée de la FDA le 12 décembre 2019, en raison du besoin urgent de ce médicament chez les patients souffrant d'une certaine forme de DMD. Le golodirsen est un oligomère antisens morpholino conçu pour traiter environ 8 % des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Informations détaillées sur le produit incluses dans le rapport…

Aperçu de l'industrie de la dystrophie musculaire de Duchenne

Le marché de la dystrophie musculaire de Duchenne est concurrentiel, avec plusieurs acteurs des 7 principaux marchés et des marchés internationaux. Les principaux acteurs adoptent différentes stratégies de croissance pour améliorer leur présence sur le marché, telles que les partenariats, les accords, les collaborations, les lancements de nouveaux produits, les expansions géographiques et les fusions et acquisitions. Parmi les principaux acteurs opérant sur le marché figurent Sarepta Therapeutics, Inc. ; PTC Therapeutics ; NIPPON SHINYAKU CO., LTD. ; Pfizer Inc. ; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD. ; Percheron Therapeutics Limited ; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED ; Solid Biosciences Inc. ; FibroGen, Inc. ; Capricor Therapeutics, Inc.

Actualités du marché de la dystrophie musculaire de Duchenne

En janvier 2023, Sarepta Therapeutics a annoncé la signature d'un accord de fourniture commerciale avec Catalent pour la fabrication du delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001), le candidat-thérapie génique le plus avancé de Sarepta pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Couverture du rapport sur le marché de la dystrophie musculaire de Duchenne

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Le marché mondial de la dystrophie musculaire de Duchenne peut être personnalisé en fonction des exigences ou de tout autre segment de marché. En outre, UMI comprend que vous pouvez avoir vos propres besoins commerciaux, n'hésitez donc pas à nous contacter pour obtenir un rapport qui correspond parfaitement à vos exigences.