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Accent sur le vecteur {vecteur viral (rétroviral et adéno-associé) et vecteur non viral (oligonucléotides)} ; type de gène (antigène, cytokine, récepteur et autres) ; indication (oncologie, maladies génétiques rares, cardiovasculaire, neurologie et autres) ; méthode d'administration (in-vivo et ex-vivo) ; et région/pays.
Le marché de la thérapie génique était évalué à environ 9,2 milliards USD en 2024 et devrait croître à un TCAC substantiel d'environ 30,1 % au cours de la période de prévision (2025-2033), en raison du pipeline croissant de thérapie génique.
Le marché de la thérapie génique est en constante croissance, et ses taux de croissance augmentent constamment en raison des développements constants en sciences génétiques et en biotechnologie qui affectent le traitement des maladies. Il existe une idée commune de la thérapie génique où les gènes défectueux sont soit réparés, soit remplacés pour offrir une guérison à long terme des maladies. Ceci est appliqué dans les domaines de l'oncologie, des troubles génétiques rares, des maladies neurologiques et oculaires, entre autres, en raison de son efficacité.
Le marché est principalement motivé par des facteurs tels que les préparatifs des industries biopharmaceutiques, l'approbation des traitements réglementés par les gènes et le mécénat des autorités étatiques. Les progrès des technologies vectorielles, des techniques de fabrication et des systèmes d'administration sont en constante augmentation et améliorent également les utilisations cliniques des vecteurs. Les partenariats, les opérations et les études de recherche précis stimulent régulièrement le développement de la thérapie génique en tant que l'un des domaines les plus importants du monde contemporain.
Cette section traite des principales tendances du marché influençant les différents segments du marché de la thérapie génique, telles qu'identifiées par nos experts en recherche.
Extension des applications au-delà des maladies rares
Une tendance significative dans la structure du marché de la thérapie génique à l'échelle mondiale est la transition du traitement des maladies rares ou congénitales à l'intervention dans des maladies plus courantes et multifactorielles. La première application de la thérapie génique était de traiter certains troubles monogéniques, car leurs cibles sont des marqueurs génétiques clairs et les besoins médicaux n'étaient pas satisfaits ; cependant, elle est maintenant utilisée dans le cancer, les maladies cardiovasculaires et neurologiques. À ce titre, il y a eu des progrès dans les technologies vectorielles, de meilleurs outils d'édition génomique et un taux de réussite des essais dans la recherche clinique. Ils ont prévu que cette tendance contribuerait à la croissance importante de la population de patients et aux perspectives de marché des thérapies géniques dans le monde entier à mesure que la science se développe.
Cette section fournit une analyse des principales tendances dans chaque segment du rapport mondial sur la thérapie génique, ainsi que des prévisions aux niveaux mondial, régional et national pour 2025-2033.
Le segment des vecteurs viraux détient la plus grande part du marché de la thérapie génique.
Selon le vecteur, le marché est segmenté en vecteur viral (rétroviral et adéno-associé) et vecteur non viral (oligonucléotides). Le vecteur viral détenait une part dominante du marché en 2022. Les vecteurs lentiviraux, dérivés du virus de l'immunodéficience humaine, ont été largement étudiés et optimisés au cours des deux dernières décennies. Les vecteurs lentiviraux auto-inactivants de troisième génération ont récemment été utilisés dans de multiples essais cliniques pour introduire des gènes dans les cellules souches hématopoïétiques afin de corriger les déficits immunitaires primaires et les hémoglobinopathies. Les thérapies par cellules CAR T, conçues à l'aide de vecteurs lentiviraux, ont démontré un succès clinique notable chez les patients atteints d'hémopathies malignes à cellules B, ce qui a conduit à l'approbation réglementaire de la première thérapie cellulaire génétiquement modifiée utilisant des vecteurs lentiviraux.
Le segment ex vivo devrait connaître un TCAC plus élevé que le marché de la thérapie génique.
Par méthode d'administration, le marché est divisé en in vivo et ex vivo. Le segment ex vivo devrait croître avec un TCAC élevé au cours de la période de prévision. L'expression du gène et la santé des cellules transfectées peuvent être vérifiées avant son introduction au patient via l'administration ex vivo. Cette méthode peut être utile pour les thérapies où des composés doivent être libérés ou exprimés par des types de cellules spécifiques qui peuvent être sélectionnés sur la boîte de culture avant la transplantation. En ex vivo, les cellules sont modifiées en dehors du corps du patient, et la version corrigée est transplantée dans le patient. Les cellules sont traitées avec un vecteur de thérapie génique viral ou non viral transportant la copie corrigée du gène.
L'Amérique du Nord détient une part importante du marché en 2024.
Le marché nord-américain de la thérapie génique occupe la position de leader sur le marché mondial en matière d'innovation et de croissance, en raison de l'accent accru mis sur la R&D, de la législation de soutien et d'un niveau élevé d'investissements dans les biotechnologies. Elle bénéficie ainsi d'un environnement favorable dans lequel des agences telles que la FDA approuvent de nouvelles thérapies géniques pour une commercialisation plus rapide. La région compte un nombre massif d'entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques clés exceptionnelles, ainsi qu'une attention croissante portée au traitement de maladies telles que les troubles génétiques, le cancer et d'autres maladies orphelines. Certaines d'entre elles incluent des coûts de traitement élevés et un environnement réglementaire complexe, mais la croissance est constante grâce à l'intégration de la thérapie génique dans les applications cliniques et commerciales.
Les États-Unis dominent le marché nord-américain de la thérapie génique
La part de marché de la thérapie génique augmente aux États-Unis en raison d'une augmentation des dépenses en activités de R&D, d'une réglementation favorable et d'une récente augmentation des approbations de la FDA de nouvelles thérapies pour les affections génétiques et autres affections rares ou chroniques. La thérapie génique émerge comme un nouveau paradigme de traitement car elle trouve ses utilisations en oncologie, en neurologie et dans les troubles génétiques, et bien d'autres encore. Bien que le marché semble prometteur, des problèmes tels que les coûts de développement élevés, les processus de fabrication compliqués et l'accès au traitement peuvent être considérés comme les principaux facteurs affectant le développement du marché à l'avenir.
Le marché de la thérapie génique est concurrentiel, avec plusieurs acteurs mondiaux et internationaux. Les principaux acteurs adoptent différentes stratégies de croissance pour améliorer leur présence sur le marché, telles que les partenariats, les accords, les collaborations, les lancements de nouveaux produits, les expansions géographiques et les fusions et acquisitions.
Certains des principaux acteurs opérant sur le marché sont Bluebird Bio (Carlyle et SK Capital), Biogen, BioMarin Pharmaceuticals, Celgene Corporation (Bristol Myers Squibb), Gilead Sciences, Novartis, Orchard Therapeutics (société Kyowa Kirin), Regenxbio, Spark Therapeutics (Roche) et uniQure.
Développements récents sur le marché de la thérapie génique
En janvier 2024, Biogen et Ginkgo Bioworks ont annoncé l'achèvement de leur collaboration en matière de thérapie génique impliquant des vecteurs à base d'AAV. Cela devrait alimenter la demande de thérapies géniques dans les années à venir.
En décembre 2023, l'Agence suisse des produits thérapeutiques a accordé l'autorisation à Libmeldy pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique à apparition précoce.
En mai 2023, Krystal Biotech a été approuvé pour la thérapie génique VYJUVEK pour le traitement de la dystrophie bulleuse épidermolytique
Détails | |
Année de base | 2024 |
Période de prévision | 2025-2033 |
Dynamique de croissance | Accélérer à un TCAC de 30,1 % |
Taille du marché 2024 | 9,2 milliards USD |
Analyse régionale | Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique, Reste du monde |
Principale région contributrice | L'Amérique du Nord devrait croître au TCAC le plus élevé au cours de la période de prévision. |
Principaux pays couverts | États-Unis, Canada, Allemagne, France, Royaume-Uni, Espagne, Italie, Chine, Japon et Inde |
bluebird bio (Carlyle et SK Capital), Biogen, BioMarin Pharmaceuticals, Celgene Corporation (Bristol Myers Squibb), Gilead Sciences, Novartis, Orchard Therapeutics (société Kyowa Kirin), Regenxbio, Spark Therapeutics (Roche) et uniQure | |
Portée du rapport | Tendances du marché, moteurs et contraintes ; Estimation et prévision des revenus ; Analyse de la segmentation ; Analyse de l'offre et de la demande ; Paysage concurrentiel ; Profilage des entreprises |
Segments couverts | Par vecteur, par type de gène, par indication, par méthode d'administration, par région/pays |
L'étude comprend une analyse de dimensionnement et de prévision du marché validée par des experts clés de l'industrie authentifiés.
Le rapport présente un aperçu rapide de la performance globale de l'industrie.
Le rapport couvre une analyse approfondie des principaux acteurs de l'industrie, en mettant l'accent sur les données financières clés, les portefeuilles de produits, les stratégies d'expansion et les développements récents.
Examen détaillé des moteurs, des contraintes, des principales tendances et des opportunités prévalant dans l'industrie.
L'étude couvre de manière exhaustive le marché à travers différents segments.
Analyse approfondie du marché au niveau régional.
Le marché mondial de la thérapie génique peut être personnalisé davantage en fonction des exigences ou de tout autre segment de marché. En outre, UnivDatos comprend que vous pouvez avoir vos propres besoins commerciaux ; n'hésitez donc pas à nous contacter pour obtenir un rapport qui correspond parfaitement à vos besoins.
Nous avons analysé le marché historique, estimé le marché actuel et prévu le marché futur du marché mondial de la thérapie génique afin d'évaluer son application dans les principales régions du monde. Nous avons mené des recherches secondaires exhaustives pour recueillir des données historiques sur le marché et estimer la taille actuelle du marché. Pour valider ces informations, nous avons soigneusement examiné de nombreuses conclusions et hypothèses. De plus, nous avons mené des entretiens primaires approfondis avec des experts de l'industrie tout au long de la chaîne de valeur de la thérapie génique. Après avoir validé les chiffres du marché grâce à ces entretiens, nous avons utilisé des approches descendantes et ascendantes pour prévoir la taille globale du marché. Nous avons ensuite employé des méthodes de ventilation du marché et de triangulation des données pour estimer et analyser la taille du marché des segments et sous-segments de l'industrie.
Nous avons utilisé des techniques de triangulation des données pour finaliser l'estimation globale du marché et obtenir des chiffres statistiques précis pour chaque segment et sous-segment du marché mondial de la thérapie génique. Nous avons divisé les données en plusieurs segments et sous-segments en analysant divers paramètres et tendances, notamment le vecteur, le type de gène, l'indication, la méthode d'administration et les régions du marché mondial de la thérapie génique.
L'étude identifie les tendances actuelles et futures du marché mondial de la thérapie génique, fournissant des informations stratégiques aux investisseurs. Elle met en évidence l'attractivité du marché régional, permettant aux acteurs de l'industrie d'exploiter les marchés inexploités et d'acquérir un avantage de premier arrivé. Les autres objectifs quantitatifs des études comprennent :
Analyse de la taille du marché :Évaluer la taille actuelle et prévue du marché mondial de la thérapie génique et de ses segments en termes de valeur (USD).
Segmentation du marché de la thérapie génique :L'étude segmente le marché par vecteur, type de gène, indication, méthode d'administration et région.
Cadre réglementaire et analyse de la chaîne de valeur :Examiner le cadre réglementaire, la chaîne de valeur, le comportement des clients et le paysage concurrentiel de l'industrie de la thérapie génique.
Analyse régionale :Mener une analyse régionale détaillée pour les zones clés telles que l'Asie-Pacifique, l'Europe, l'Amérique du Nord et le reste du monde.
Profils d'entreprises et stratégies de croissance :Profils d'entreprises du marché de la thérapie génique et les stratégies de croissance adoptées par les leaders du marché pour soutenir le marché en forte croissance.
Q1 : Quelle est la taille actuelle et le potentiel de croissance du marché de la thérapie génique ?
Le marché mondial de la thérapie génique est évalué à environ 9,2 milliards USD en 2024 et devrait croître à un TCAC robuste de 30,1 % jusqu'en 2033, grâce aux avancées technologiques et à l'élargissement des applications cliniques.
Q2 : Quels sont les facteurs moteurs de la croissance du marché de la thérapie génique ?
L'augmentation de la prévalence des maladies génétiques et les besoins cliniques non satisfaits stimulent les investissements et l'innovation dans la thérapie génique en tant qu'option de traitement potentielle à long terme ou curative.
Q3 : Quel marché détient la plus grande part du marché de la thérapie génique par indication ?
La catégorie Oncologie détient actuellement la plus grande part de marché dans le segment des indications.
Q4 : Quelles sont les principales tendances du marché de la thérapie génique ?
Il y a une évolution croissante vers les thérapies géniques in vivo et les systèmes d'administration avancés, améliorant la précision et réduisant les risques associés aux approches précédentes.
Q5 : Quelle région dominera le marché de la thérapie génique ?
La région Amérique du Nord domine actuellement le marché mondial de la thérapie génique.
Q6 : Quels sont les plus grands défis du marché de la thérapie génique ?
Les coûts élevés de développement et de fabrication, ainsi que les voies réglementaires complexes, continuent de limiter l'évolutivité et l'accessibilité des thérapies géniques.
Q7 : Quels sont les principaux acteurs du marché mondial de la thérapie génique ?
Les principales entreprises à l'origine de l'innovation en thérapie génique comprennent :
• bluebird bio (Carlyle et SK Capital)
• Biogen
• BioMarin Pharmaceuticals
• Celgene Corporation (Bristol Myers Squibb)
• Gilead Sciences
• Novartis
• Orchard Therapeutics (société Kyowa Kirin)
• Regenxbio
• Spark Therapeutics (Roche)
• uniQure
Q8 : Quelles sont les principales considérations réglementaires pour le développement et la commercialisation de la thérapie génique ?
Les agences de réglementation comme la FDA et l'EMA ont mis en place des voies spécifiques pour les thérapies géniques, en se concentrant sur la sécurité, l'efficacité à long terme et la qualité de la fabrication. Les entreprises et les investisseurs doivent naviguer dans des processus d'approbation complexes, des exigences de surveillance post-commercialisation et des directives en constante évolution pour assurer la conformité et la réussite sur le marché.
Q9 : Comment les partenariats et les activités de fusions et acquisitions influencent-ils le marché de la thérapie génique ?
Les collaborations stratégiques, les accords de licence et les fusions et acquisitions accélèrent l'innovation et élargissent l'accès au marché dans le domaine de la thérapie génique. Les grandes entreprises pharmaceutiques s'associent de plus en plus à des sociétés de biotechnologie pour renforcer les pipelines, partager les coûts de R&D et accélérer la commercialisation des thérapies avancées.
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