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Accent mis sur le vecteur {Vecteur viral (rétroviral et adéno-associé) et vecteur non viral (oligonucléotides)}; Type de gène (antigène, cytokine, récepteur et autres); Indication (oncologie, maladies génétiques rares, cardiovasculaire, neurologie et autres); Méthode d'administration (in vivo et ex vivo); et région/pays.

Le marché de la thérapie génique était évalué à environ 9,2 milliards de dollars américains en 2024 et devrait croître à un TCAC important d'environ 30,1 % au cours de la période de prévision (2025-2033), en raison du développement croissant de la thérapie génique.
Le marché de la thérapie génique est en croissance constante, et ses taux de croissance augmentent constamment en raison des développements constants dans le domaine de la science génétique et de la biotechnologie qui affectent le traitement des maladies. Il existe une idée commune de la thérapie génique, selon laquelle les gènes défectueux sont soit réparés, soit remplacés pour offrir une guérison à long terme aux maladies. Cette approche est appliquée dans les domaines de l'oncologie, des maladies génétiques rares, des maladies neurologiques et oculaires, entre autres, en raison de son efficacité.
Le marché est principalement tiré par des facteurs tels que les préparatifs des industries biopharmaceutiques, l'approbation des traitements à régulation génique et le soutien des autorités étatiques. Les progrès des technologies vectorielles, des techniques de fabrication et des systèmes d'administration ne cessent de croître et améliorent également les utilisations cliniques des vecteurs. Des partenariats précis, des opérations et des études de recherche stimulent constamment le développement de la thérapie génique comme l'un des domaines les plus importants du monde contemporain.
Cette section traite des principales tendances du marché qui influencent les différents segments du marché de la thérapie génique, telles qu'elles ont été identifiées par nos experts en recherche.
Applications en expansion au-delà des maladies rares
Une tendance importante dans la structure du marché de la thérapie génique à l'échelle mondiale est la transition du traitement des maladies rares ou congénitales à l'intervention dans des maladies plus courantes et multifactorielles. La première application de la thérapie génique a été le traitement de certains troubles monogéniques, car leurs cibles sont des marqueurs génétiques clairs et les besoins médicaux n'étaient pas satisfaits ; cependant, elle est maintenant utilisée dans le cancer, les maladies cardiovasculaires et neurologiques. En conséquence, il y a eu des progrès dans les technologies vectorielles, de meilleurs outils d'édition de gènes et un taux de réussite des essais dans la recherche clinique. Ils ont prévu que cette tendance contribuerait à la croissance importante de la population de patients et aux perspectives de marché des thérapies géniques dans le monde entier, au fur et à mesure du développement de la science.

Cette section fournit une analyse des principales tendances de chaque segment du rapport mondial sur la thérapie génique, ainsi que des prévisions aux niveaux mondial, régional et national pour 2025-2033.
Le segment des vecteurs viraux détient la plus grande part du marché de la thérapie génique.
Sur la base du vecteur, le marché est segmenté en vecteur viral (rétroviral et adéno-associé) et en vecteur non viral (oligonucléotides). Le vecteur viral détenait une part dominante du marché en 2022. Les vecteurs lentiviraux, dérivés du virus de l'immunodéficience humaine, ont été largement étudiés et optimisés au cours des deux dernières décennies. Les vecteurs lentiviraux auto-inactivants de troisième génération ont récemment été utilisés dans de nombreux essais cliniques pour introduire des gènes dans des cellules souches hématopoïétiques afin de corriger les immunodéficiences primaires et les hémoglobinopathies. Les thérapies CAR-T-cellulaires conçues à l'aide de vecteurs lentiviraux ont démontré un succès clinique notable chez les patients atteints de tumeurs malignes des lymphocytes B, ce qui a conduit à l'approbation réglementaire de la première thérapie cellulaire génétiquement modifiée utilisant des vecteurs lentiviraux.
Le segment Ex Vivo devrait connaître un TCAC plus élevé que le marché de la thérapie génique.
Par méthode d'administration, le marché est divisé en in vivo et ex vivo. Le segment ex vivo devrait croître avec un TCAC élevé au cours de la période de prévision. L'expression du gène et la santé des cellules transfectées peuvent être vérifiées avant leur introduction chez le patient par administration ex vivo. Cette méthode peut être utile pour les thérapies où les composés doivent être libérés ou exprimés par des types de cellules spécifiques qui peuvent être sélectionnés sur la boîte de culture avant la transplantation. Dans le cas de l'ex vivo, les cellules sont modifiées à l'extérieur du corps du patient et la version corrigée est transplantée dans le corps du patient. Les cellules sont traitées avec un vecteur de thérapie génique viral ou non viral portant la copie corrigée du gène.
L'Amérique du Nord détient une part importante du marché en 2024.
Le marché nord-américain de la thérapie génique est le plus progressiste du marché mondial en termes d'innovation et de croissance en raison de l'accent accru mis sur la R&D, de la législation favorable et d'un niveau élevé d'investissements dans la biotechnologie. Il bénéficie donc d'un environnement favorable où des agences telles que la FDA approuvent de nouvelles thérapies géniques pour une commercialisation plus rapide. La région compte un grand nombre de grandes entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques, ainsi qu'une attention croissante portée au traitement de maladies telles que les troubles génétiques, le cancer et d'autres maladies orphelines. Parmi celles-ci, on peut citer les coûts de traitement élevés et un environnement réglementaire complexe, mais la croissance est constante en raison de l'intégration de la thérapie génique dans les applications cliniques et commerciales.
Les États-Unis dominent le marché nord-américain de la thérapie génique
La part de marché de la thérapie génique est en croissance aux États-Unis, en raison de l'augmentation des dépenses consacrées aux activités de R&D, d'une réglementation favorable et d'une récente augmentation des approbations de la FDA concernant les nouvelles thérapies pour les affections génétiques et autres affections rares ou chroniques. La thérapie génique apparaît comme un nouveau paradigme de traitement, car elle trouve des utilisations en oncologie, en neurologie, dans les troubles génétiques et bien d'autres domaines. Bien que le marché semble prometteur, des problèmes tels que les coûts de développement élevés, les processus de fabrication complexes et l'accès au traitement peuvent être considérés comme les principaux facteurs affectant le développement du marché à l'avenir.

Le marché de la thérapie génique est concurrentiel, avec plusieurs acteurs mondiaux et internationaux. Les principaux acteurs adoptent différentes stratégies de croissance pour renforcer leur présence sur le marché, telles que les partenariats, les accords, les collaborations, les lancements de nouveaux produits, les expansions géographiques et les fusions et acquisitions.
Parmi les principaux acteurs opérant sur le marché figurent Bluebird Bio (Carlyle et SK Capital), Biogen, BioMarin Pharmaceuticals, Celgene Corporation (Bristol Myers Squibb), Gilead Sciences, Novartis, Orchard Therapeutics (société Kyowa Kirin), Regenxbio, Spark Therapeutics (Roche) et uniQure.
Développements récents sur le marché de la thérapie génique
En janvier 2024, Biogen et Ginkgo Bioworks ont annoncé l'achèvement de leur collaboration en matière de thérapie génique impliquant des vecteurs à base d'AAV. Cela devrait alimenter la demande de thérapies géniques dans les années à venir.
En décembre 2023, l'Agence suisse des produits thérapeutiques a accordé son approbation à Libmeldy pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique à début précoce.
En mai 2023, Krystal Biotech a obtenu l'approbation de la thérapie génique VYJUVEK pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique.
Détails | |
Année de base | 2024 |
Période de prévision | 2025-2033 |
Dynamique de croissance | Accélérer à un TCAC de 30,1 % |
Taille du marché en 2024 | 9,2 milliards de dollars américains |
Analyse régionale | Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique, Reste du monde |
Principale région contributrice | L'Amérique du Nord devrait croître au TCAC le plus élevé au cours de la période de prévision. |
Principaux pays couverts | États-Unis, Canada, Allemagne, France, Royaume-Uni, Espagne, Italie, Chine, Japon et Inde |
bluebird bio (Carlyle et SK Capital), Biogen, BioMarin Pharmaceuticals, Celgene Corporation (Bristol Myers Squibb), Gilead Sciences, Novartis, Orchard Therapeutics (société Kyowa Kirin), Regenxbio, Spark Therapeutics (Roche) et uniQure | |
Portée du rapport | Tendances du marché, facteurs de croissance et contraintes ; estimation et prévision des revenus ; analyse de la segmentation ; analyse de l'offre et de la demande ; paysage concurrentiel ; profilage d'entreprise |
Segments couverts | Par vecteur, par type de gène, par indication, par méthode d'administration, par région/pays |
L'étude comprend une analyse de la taille et des prévisions du marché, validée par des experts clés authentifiés du secteur.
Le rapport présente un aperçu rapide de la performance globale de l'industrie en un coup d'œil.
Le rapport couvre une analyse approfondie des principaux pairs de l'industrie en mettant l'accent sur les principaux éléments financiers de l'entreprise, les portefeuilles de produits, les stratégies d'expansion et les développements récents.
Examen détaillé des moteurs, des contraintes, des tendances clés et des opportunités qui prévalent dans l'industrie.
L'étude couvre de manière exhaustive le marché à travers différents segments.
Analyse approfondie de l'industrie au niveau régional.
Le marché mondial de la thérapie génique peut être personnalisé davantage selon les exigences ou tout autre segment de marché. En outre, UnivDatos comprend que vous pouvez avoir vos propres besoins commerciaux ; n'hésitez donc pas à nous contacter pour obtenir un rapport qui corresponde parfaitement à vos besoins.
Nous avons analysé le marché historique, estimé le marché actuel et prévu le marché futur du marché mondial de la thérapie génique afin d'évaluer son application dans les principales régions du monde. Nous avons mené des recherches secondaires exhaustives pour recueillir des données historiques sur le marché et estimer la taille actuelle du marché. Pour valider ces informations, nous avons examiné attentivement de nombreux résultats et hypothèses. De plus, nous avons mené des entretiens primaires approfondis avec des experts de l'industrie tout au long de la chaîne de valeur de la thérapie génique. Après avoir validé les chiffres du marché grâce à ces entretiens, nous avons utilisé des approches descendantes et ascendantes pour prévoir la taille globale du marché. Nous avons ensuite utilisé des méthodes de ventilation du marché et de triangulation des données pour estimer et analyser la taille du marché des segments et sous-segments de l'industrie.
Nous avons utilisé des techniques de triangulation des données pour finaliser l'estimation globale du marché et obtenir des chiffres statistiques précis pour chaque segment et sous-segment du marché mondial de la thérapie génique. Nous avons divisé les données en plusieurs segments et sous-segments en analysant divers paramètres et tendances, notamment le vecteur, le type de gène, l'indication, la méthode d'administration et les régions au sein du marché mondial de la thérapie génique.
L'étude identifie les tendances actuelles et futures du marché mondial de la thérapie génique, fournissant des informations stratégiques aux investisseurs. Elle met en évidence l'attractivité du marché régional, permettant aux acteurs de l'industrie d'exploiter les marchés inexploités et d'obtenir un avantage de premier plan. Les autres objectifs quantitatifs des études comprennent :
Analyse de la taille du marché : Évaluer la taille actuelle et prévue du marché du marché mondial de la thérapie génique et de ses segments en termes de valeur (USD).
Segmentation du marché de la thérapie génique : L'étude segmente le marché par vecteur, type de gène, indication, méthode d'administration et région.
Cadre réglementaire et analyse de la chaîne de valeur : Examiner le cadre réglementaire, la chaîne de valeur, le comportement des clients et le paysage concurrentiel de l'industrie de la thérapie génique.
Analyse régionale : Mener une analyse régionale détaillée pour les zones clés telles que l'Asie-Pacifique, l'Europe, l'Amérique du Nord et le reste du monde.
Profils d'entreprise et stratégies de croissance : Profils d'entreprise du marché de la thérapie génique et stratégies de croissance adoptées par les leaders du marché pour maintenir le marché à croissance rapide.
Q1 : Quelle est la taille actuelle du marché de la thérapie génique et son potentiel de croissance ?
Le marché mondial de la thérapie génique est évalué à environ 9,2 milliards USD en 2024 et devrait croître à un TCAC robuste de 30,1 % jusqu'en 2033, grâce aux avancées technologiques et à l'expansion des applications cliniques.
Q2 : Quels sont les principaux moteurs de la croissance du marché de la thérapie génique ?
La prévalence croissante des troubles génétiques et les besoins cliniques non satisfaits stimulent les investissements et l'innovation dans la thérapie génique en tant qu'option de traitement potentielle à long terme ou curative.
Q3 : Quel marché détient la plus grande part du marché de la thérapie génique par indication ?
La catégorie Oncologie détient actuellement la plus grande part de marché dans le segment des indications.
Q4 : Quelles sont les principales tendances du marché de la thérapie génique ?
On observe une tendance croissante vers les thérapies géniques in vivo et les systèmes d'administration avancés, ce qui améliore la précision et réduit les risques associés aux approches antérieures.
Q5 : Quelle région dominera le marché de la thérapie génique ?
La région Amérique du Nord domine actuellement le marché mondial de la thérapie génique.
Q6 : Quels sont les plus grands défis sur le marché de la thérapie génique ?
Les coûts élevés de développement et de fabrication, ainsi que les voies réglementaires complexes, continuent de limiter l'évolutivité et l'accessibilité des thérapies géniques.
Q7 : Qui sont les principaux acteurs du marché mondial de la thérapie génique ?
Les principales entreprises à l'avant-garde de l'innovation en thérapie génique sont :
• bluebird bio (Carlyle et SK Capital)
• Biogen
• BioMarin Pharmaceuticals
• Celgene Corporation (Bristol Myers Squibb)
• Gilead Sciences
• Novartis
• Orchard Therapeutics (Kyowa Kirin company)
• Regenxbio
• Spark Therapeutics (Roche)
• uniQure
Q8 : Quelles sont les principales considérations réglementaires pour le développement et la commercialisation de la thérapie génique ?
Les organismes de réglementation comme la FDA et l'EMA ont établi des voies spécifiques pour les thérapies géniques, en mettant l'accent sur la sécurité, l'efficacité à long terme et la qualité de la fabrication. Les entreprises et les investisseurs doivent s'orienter dans des processus d'approbation complexes, des exigences de surveillance post-commercialisation et des directives en constante évolution afin de garantir la conformité et le succès commercial.
Q9 : Comment les partenariats et les activités de fusions et acquisitions influencent-ils le marché de la thérapie génique ?
Les collaborations stratégiques, les accords de licence et les fusions-acquisitions accélèrent l'innovation et élargissent l'accès au marché dans le domaine de la thérapie génique. Les grandes sociétés pharmaceutiques s'associent de plus en plus aux entreprises biotechnologiques pour renforcer leurs pipelines, partager les coûts de R&D et accélérer la commercialisation de thérapies avancées.
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