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Accent mis sur l'application (cancer, troubles neurologiques, maladies cardiovasculaires, troubles métaboliques, maladies hématologiques et autres) ; type de médicament (biologiques et biosimilaires, et non biologiques) ; canal de distribution (pharmacie hospitalière, pharmacie en ligne et pharmacie de détail) ; région/pays.

Le marché des traitements des maladies génétiques rares devrait croître à un TCAC élevé d'environ 11,9 % au cours de la période de prévision. L'augmentation des dépenses de recherche et développement des principaux acteurs pharmaceutiques du marché est un autre facteur influençant la croissance du marché. En raison de la sensibilisation et de la compréhension accrues du public à l'égard des maladies rares, un certain nombre de jeunes entreprises biopharmaceutiques importantes en phase clinique et d'acteurs établis du marché ont désormais des candidats médicaments orphelins en développement clinique à différents stades des essais cliniques. Par exemple, en 2021, Biogen a acquis TMS-007, une thérapie génique préclinique pour l'ataxie de Friedreich, une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux. Biogen a également annoncé son intention d'acquérir l'unité des maladies rares de GSK pour 5,1 milliards de dollars, ce qui comprend plusieurs médicaments pour les maladies génétiques rares telles que le syndrome de Hunter et le syndrome de Morquio.
Parmi les principaux acteurs opérant sur le marché, on trouve F. Hoffmann-La Roche Ltd. ; Pfizer, Inc. ; AstraZeneca ; Bristol Myers Squibb ; Sanofi ; Novartis AG ; AbbVie Inc. ; GlaxoSmithKline Plc ; Amgen Inc. ; et Johnson & Johnson Inc. Plusieurs fusions et acquisitions ainsi que des partenariats ont été entrepris par ces acteurs pour offrir aux clients des produits/technologies de haute technologie et innovants.
Aperçus présentés dans le rapport
« Parmi les applications, le segment des troubles neurologiques devrait croître avec un TCAC élevé au cours de la période de prévision »
Sur la base de l'application, le marché est segmenté en cancer, troubles neurologiques, maladies cardiovasculaires, troubles métaboliques, maladies hématologiques et autres. Le segment des troubles neurologiques devrait croître avec un TCAC élevé au cours de la période de prévision. Les maladies neurologiques sont un type courant de maladie génétique rare, avec une prévalence estimée à 350 millions de personnes dans le monde. Cette prévalence élevée a stimulé les efforts de recherche et développement dans ce domaine. Les maladies neurologiques rares sont causées par des mutations génétiques qui affectent le cerveau et le système nerveux. Parmi les exemples, citons la maladie de Huntington, l'amyotrophie spinale et la maladie de Niemann-Pick. Par exemple, selon les National Institutes of Health (NIH), l'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux, provoquant une faiblesse musculaire et une atrophie. L'augmentation du nombre d'approbations de produits pour les maladies génétiques rares stimule la croissance du segment. Par exemple, Evrysdi est un médicament à petite molécule qui a été approuvé par la FDA en 2020 pour le traitement de la SMA.
« Parmi les types de médicaments, la catégorie des non-biologiques devrait croître avec un TCAC élevé au cours de la période de prévision »
Par type de médicament, le marché est divisé en produits biologiques et biosimilaires, et non biologiques. La catégorie des non-biologiques devrait croître avec un TCAC élevé au cours de la période de prévision. La thérapie non biologique pour les maladies génétiques rares est un domaine d'intérêt croissant dans le domaine de la médecine. Contrairement aux produits biologiques, qui sont fabriqués à partir de cellules ou d'organismes vivants, les produits non biologiques sont des composés chimiques synthétisés en laboratoire. Il peut s'agir de petites molécules, de peptides ou de thérapies à base d'acides nucléiques, et ils sont souvent plus stables et plus faciles à produire que les produits biologiques. Le marché de la thérapie non biologique pour les maladies génétiques rares devrait croître considérablement dans les années à venir, à mesure que de plus en plus de thérapies sont développées et approuvées pour une utilisation. Par exemple, en décembre 2020, la FDA américaine a approuvé Oxlumo (lumasiran) pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1), une maladie génétique rare qui peut provoquer des lésions rénales et une insuffisance rénale. Un autre, en novembre 2020, la FDA américaine a approuvé le lumasiran pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1), une maladie génétique rare qui peut provoquer des lésions rénales et une insuffisance rénale.
Couverture du rapport sur le marché des traitements des maladies génétiques rares

« Parmi les canaux de distribution, la catégorie des pharmacies hospitalières a détenu une part importante du marché en 2021 »
Par canal de distribution, le marché est segmenté en pharmacie hospitalière, pharmacie en ligne et pharmacie de détail. La pharmacie hospitalière a détenu une part importante du marché en 2021. La pharmacie hospitalière joue un rôle essentiel en veillant à ce que les patients aient accès à ces traitements et à ce qu'ils soient utilisés de manière sûre et efficace. Les pharmaciens hospitaliers sont chargés de veiller à ce que les médicaments soient prescrits et dispensés de manière sûre et efficace, et à ce que les patients soient informés de la manière de prendre correctement leurs médicaments. De plus, ils participent également à la recherche et au développement cliniques. De nombreux hôpitaux participent à des essais cliniques pour tester de nouveaux médicaments orphelins et pour recueillir des données sur la sécurité et l'efficacité de ces traitements.
« L'Amérique du Nord a détenu une part dominante du marché en 2021 »
En 2021, l'Amérique du Nord a détenu une part dominante du marché. La demande croissante de traitements des maladies génétiques rares peut être attribuée à la forte augmentation de la prévalence des cancers rares et d'autres maladies. Selon un article partagé par l'American Cancer Society, aux États-Unis, en janvier 2022, il y a environ 54 000 nouveaux cas de cancer oropharyngé ou buccal chaque année. Le cancer oropharyngé ou buccal coûte la vie à 11 230 personnes. De plus, l'augmentation des dépenses de santé agit également comme un moteur majeur de la croissance du marché dans la région.
Raisons d'acheter ce rapport :
Options de personnalisation :
Le marché mondial des traitements des maladies génétiques rares peut être davantage personnalisé selon les besoins ou tout autre segment de marché. En outre, UMI comprend que vous pouvez avoir vos propres besoins commerciaux, alors n'hésitez pas à nous contacter pour obtenir un rapport qui correspond parfaitement à vos exigences.
Méthodologie de recherche pour l'analyse du marché des traitements des maladies génétiques rares (2022-2030)
L'analyse du marché historique, l'estimation du marché actuel et la prévision du marché futur du marché mondial des traitements des maladies génétiques rares ont été les trois principales étapes entreprises pour créer et analyser l'adoption des traitements des maladies génétiques rares dans les principales régions du monde. Une recherche secondaire exhaustive a été menée pour collecter les chiffres du marché historique et estimer la taille actuelle du marché. Deuxièmement, pour valider ces informations, de nombreuses conclusions et hypothèses ont été prises en considération. De plus, des entretiens primaires exhaustifs ont également été menés avec des experts de l'industrie tout au long de la chaîne de valeur du marché mondial des traitements des maladies génétiques rares. Après l'hypothèse et la validation des chiffres du marché par le biais d'entretiens primaires, nous avons employé une approche descendante/ascendante pour prévoir la taille complète du marché. Par la suite, des méthodes de répartition du marché et de triangulation des données ont été adoptées pour estimer et analyser la taille du marché des segments et sous-segments de l'industrie concernée. La méthodologie détaillée est expliquée ci-dessous :
Analyse de la taille du marché historique
Étape 1 : Étude approfondie des sources secondaires :
Une étude secondaire détaillée a été menée pour obtenir la taille du marché historique du marché des traitements des maladies génétiques rares à partir de sources internes à l'entreprise telles que les rapports annuels et états financiers, présentations de performance, communiqués de presse, etc., et de sources externes, notamment les revues, les actualités et articles, les publications gouvernementales, les publications des concurrents, les rapports sectoriels, les bases de données tierces et d'autres publications crédibles.
Étape 2 : Segmentation du marché :
Après avoir obtenu la taille du marché historique du marché des traitements des maladies génétiques rares, nous avons mené une analyse secondaire détaillée pour recueillir des informations sur le marché historique et partager les différents segments et sous-segments pour les principales régions. Les principaux segments inclus dans le rapport sont l'application, le type de médicament et le canal de distribution. D'autres analyses au niveau des pays ont été menées pour évaluer l'adoption globale des modèles de test dans cette région.
Étape 3 : Analyse des facteurs :
Après avoir acquis la taille du marché historique des différents segments et sous-segments, nous avons mené une analyse des facteurs détaillée pour estimer la taille actuelle du marché des traitements des maladies génétiques rares. De plus, nous avons mené une analyse des facteurs à l'aide de variables dépendantes et indépendantes telles que l'application, le type de médicament et le canal de distribution du marché des traitements des maladies génétiques rares. Une analyse approfondie a été menée pour les scénarios de l'offre et de la demande en tenant compte des principaux partenariats, fusions et acquisitions, expansion commerciale et lancements de produits dans le secteur du marché des traitements des maladies génétiques rares à travers le monde.
Estimation et prévision de la taille actuelle du marché
Taille actuelle du marché : sur la base des informations exploitables des 3 étapes ci-dessus, nous sommes parvenus à la taille actuelle du marché, aux principaux acteurs du marché mondial des traitements des maladies génétiques rares et aux parts de marché des segments. Tous les pourcentages requis de parts, de divisions et de ventilations du marché ont été déterminés à l'aide de l'approche secondaire susmentionnée et ont été vérifiés par le biais d'entretiens primaires.
Estimation et prévision : pour l'estimation et la prévision du marché, des pondérations ont été attribuées à différents facteurs, notamment les moteurs et les tendances, les contraintes et les opportunités offertes aux parties prenantes. Après avoir analysé ces facteurs, des techniques de prévision pertinentes, c'est-à-dire l'approche descendante/ascendante, ont été appliquées pour parvenir à la prévision du marché pour 2030 pour différents segments et sous-segments sur les principaux marchés mondiaux. La méthodologie de recherche adoptée pour estimer la taille du marché comprend :
Validation de la taille et de la part du marché
Recherche primaire : des entretiens approfondis ont été menés avec les principaux leaders d'opinion (KOL), notamment les cadres de haut niveau (CXO/VP, chef des ventes, chef du marketing, chef des opérations, chef régional, chef de pays, etc.) dans les principales régions. Les résultats de la recherche primaire ont ensuite été résumés et une analyse statistique a été effectuée pour prouver l'hypothèse énoncée. Les informations issues de la recherche primaire ont été consolidées avec les résultats secondaires, transformant ainsi les informations en informations exploitables.
Répartition des participants primaires dans différentes régions

Ingénierie du marché
La technique de triangulation des données a été utilisée pour compléter l'estimation globale du marché et pour parvenir à des chiffres statistiques précis pour chaque segment et sous-segment du marché mondial des traitements des maladies génétiques rares. les données ont été divisées en plusieurs segments et sous-segments après avoir étudié divers paramètres et tendances dans les domaines de l'application, du type de médicament et du canal de distribution sur le marché mondial des traitements des maladies génétiques rares.
L'objectif principal de l'étude du marché mondial des traitements des maladies génétiques rares
Les tendances actuelles et futures du marché mondial des traitements des maladies génétiques rares ont été mises en évidence dans l'étude. Les investisseurs peuvent obtenir des informations stratégiques pour baser leur pouvoir discrétionnaire en matière d'investissements sur l'analyse qualitative et quantitative effectuée dans l'étude. Les tendances actuelles et futures du marché ont déterminé l'attractivité globale du marché au niveau régional, offrant une plateforme au participant industriel pour exploiter le marché inexploité afin de bénéficier d'un avantage de premier entrant. D'autres objectifs quantitatifs des études comprennent :
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