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Malattia di Fabry (nota anche come Malattia di Anderson-Fabry)è un disordine genetico ereditario legato al cromosoma X, progressivo, del metabolismo dei glicosfingolipidi dovuto all'attività deficiente o assente dell'α-galattosidasi A lisosomiale. È un errore metabolico innato devastante, in cui, in particolare nelle prime fasi, svolgono un ruolo la disfunzione cellulare e la patologia microvascolare indotte dal deposito lisosomiale di glicosfingolipidi. L'assenza o l'attività deficitaria dell'esoglicoidrolasi lisosomiale α-galattosidasi A provoca l'accumulo progressivo di globotriaosilceramide e glicosfingolipidi correlati all'interno dei lisosomi, che sono organelli subcellulari ubiquitari.
I primi sintomi clinici che interferiscono con il benessere e le prestazioni del bambino compaiono nell'infanzia, tipicamente tra i 3 e i 10 anni, e generalmente qualche anno dopo nelle ragazze rispetto ai ragazzi. Con l'età, si sviluppano danni progressivi ai sistemi di organi vitali in entrambi i sessi, che portano all'insufficienza d'organo. L'insufficienza renale terminale e le complicanze cardiovascolari o cerebrovascolari potenzialmente letali limitano l'aspettativa di vita. I segni clinici sono multisistemici, eterogenei e progressivi.
Suddivisione dei Prodotti Terapeutici
La diagnosi biochimica della Malattia di Fabry è stabilita misurando l'attività α-gal A nel plasma o nei leucociti prelevati dal sangue periferico, dai fibroblasti coltivati o utilizzando i campioni estratti dalle macchie di sangue su carta da filtro. La diagnosi di MF può derivare da accurate indagini cliniche e strumentali, insieme ai dati anamnestici familiari e all'interpretazione accurata delle analisi genetiche ed enzimatiche. L'identificazione di una variante patogena GLA emizigote mediante test genetici molecolari conferma la diagnosi in un probando di sesso maschile.
La pipeline terapeutica della Malattia di Fabry è composta da circa 9+ prodotti in diverse fasi di sviluppo. Attualmente, 2+ farmaci sono in fase III di sviluppo e i farmaci principali sono in fase preclinica.
Azienda Principale Analizzata
Alcuni dei principali attori includono Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics e Sanofi Genzyme.
Scopo dello studio:
Fornisce una panoramica dell'attività della pipeline terapeutica per la Malattia di Fabry in tutto il ciclo completo di sviluppo del prodotto, comprese tutte le fasi cliniche e non cliniche
Il rapporto comprende profili dettagliati dei prodotti terapeutici per la Malattia di Fabry con una copertura chiave delle attività di sviluppo, tra cui accordi di licenza e collaborazione, brevetti rilasciati, designazioni, tecnologie e informazioni chimiche
Valutazione terapeutica dei prodotti attivi della pipeline per stadio, tipo di prodotto, tipo di molecola e via di somministrazione
Sono stati inclusi nel rapporto profili dettagliati dei prodotti dormienti
Motivi per l'acquisto:
La pipeline della Malattia di Fabry presenta il profilo dettagliato dei farmaci. L'analisi offerta nel rapporto è una combinazione di ricerche secondarie approfondite e input da Key Opinion Leader del settore
Il rapporto presenta una rapida panoramica dello scenario attuale riguardante lo sviluppo del farmaco per l'indicazione a colpo d'occhio
Il rapporto copre un'analisi approfondita dei principali attori del settore con un focus primario sul consolidamento aziendale, sulla designazione, sulla tecnologia, sugli accordi e sui brevetti relativi alla terapia
Esame dettagliato della diagnosi, del trattamento e delle linee guida prevalenti nel settore
Esame dell'attrattiva del settore con l'aiuto delle tempistiche di lancio
Lo studio copre in modo completo il mercato attraverso i farmaci in diverse fasi di sviluppo
Un'ampia conoscenza del dominio nelle aree terapeutiche supporta il cliente nel processo decisionale in merito al proprio portfolio terapeutico, identificando il motivo alla base dei prodotti inattivi o interrotti
Opzioni di personalizzazione:
Il rapporto di analisi della pipeline della Malattia di Fabry può essere personalizzato a livello nazionale o per qualsiasi altro segmento competitivo. Oltre a ciò, UMI comprende che potresti avere le tue esigenze aziendali, quindi forniamo anche soluzioni completamente personalizzate ai clienti.
Indice
Panoramica delle attività di sviluppo della pipeline per l'Analisi della Pipeline della Malattia di Fabry dei farmaci terapeutici non è limitata alla descrizione del farmaco e alle attività di sviluppo, ma si concentra anche sui risultati clinici e non clinici. Include anche designazioni, consolidamenti aziendali e accordi di licenza, sovvenzioni, tecnologia e dettagli sui brevetti. La segmentazione terapeutica dei prodotti per la Malattia di Fabry viene effettuata in base alla fase di sviluppo dei farmaci. Il rapporto comprende una valutazione terapeutica comparativa della pipeline insieme al profilo dettagliato dei farmaci della pipeline per fase di sviluppo, tipo di terapia, tipo di molecola e via di somministrazione attraverso questa indicazione. Il rapporto è composto anche dalle tempistiche di lancio previste per le prossime terapie della pipeline. Inoltre, anche l'Analisi dell'Analista è stata focalizzata per fornire un riepilogo in merito all'attuale scenario di mercato. I profili dettagliati dei prodotti dormienti sono stati chiariti nel rapporto completo con le relative motivazioni alla base della loro dormienza.
Ricerca secondaria
È stato condotto uno studio secondario dettagliato per ottenere l'Analisi della Pipeline della Malattia di Fabry attraverso fonti interne all'azienda comerelazioni annuali, presentazioni delle performance, comunicati stampa ecc. e fonti esterne tra cui riviste specializzate, notizie e articoli, pubblicazioni governative, pubblicazioni dei concorrenti, rapporti di settore, pubblicazioni degli enti normativi, organizzazioni di standard di sicurezza, database di terze parti e altre pubblicazioni credibili.
La ricerca secondaria su fonti interne ed esterne viene condotta per reperire informazioni qualitative e quantitative relative a ciascun mercato.
- Siti Web aziendali, relazioni annuali, relazioni trimestrali, relazioni finanziarie, relazioni dei broker, presentazioni agli investitori e documenti SEC
- Riviste specializzate del settore e altra letteratura
- Documenti governativi nazionali, banche dati statistiche e rapporti di mercato
- Articoli di notizie, comunicati stampa e webcast specifici per le aziende operanti nel mercato
- Diverse banche dati per brevetti e studi clinici
Obiettivo principale della Malattia di Fabry – Analisi della Pipeline 2019
Le attuali tendenze della pipeline della Malattia di Fabry sono individuate nello studio. Gli investitori possono ottenere approfondimenti strategici per basare la loro discrezionalità sugli investimenti dall'analisi qualitativa e quantitativa eseguita nello studio. Le tendenze attuali e future della pipeline determinerebbero l'attrattiva complessiva del mercato, fornendo una piattaforma per i partecipanti industriali per sfruttare il mercato non sfruttato per beneficiare del vantaggio del primo attore. Gli obiettivi quantitativi del rapporto includono:
- Una panoramica dell'attività della pipeline terapeutica per la Malattia di Fabry in tutto il ciclo completo di sviluppo del prodotto, comprese tutte le fasi cliniche e non cliniche
- Analizzare i profili dettagliati dei prodotti terapeutici per la Malattia di Fabry con una copertura chiave delle attività di sviluppo, tra cui accordi di licenza e collaborazione, brevetti rilasciati, designazioni, tecnologie e informazioni sulle proprietà chimiche
- Valutazione terapeutica dei prodotti attivi della pipeline per stadio, tipo di prodotto, tipo di molecola e via di somministrazione
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