デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場の洞察、疫学と予測（2024年～2032年）

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの市場規模と予測

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの市場規模は、2023年に約8億米ドルと評価され、堅調なパイプライン活動、遺伝子研究の進歩、患者中心の医薬品開発により、予測期間（2024年～2032年）中に約7%の強いCAGRで成長すると予想されています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの市場分析

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、進行性の筋力低下と変性を特徴とするまれな遺伝性疾患です。主に男性に影響を及ぼし、症状は通常、幼少期に現れます。DMDは、筋肉の完全性を維持するために不可欠なタンパク質であるジストロフィンをコードするDMD遺伝子の変異によって引き起こされます。機能的なジストロフィンがないと、筋線維が損傷し、最終的には線維性組織と脂肪組織に置き換えられ、運動能力の低下、呼吸器合併症、および心臓の問題につながります。

7MM（主要7市場）である米国、欧州連合5カ国（EU5：フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国）、および日本において、DMDの有病率は異なりますが、2024年には世界中で約3,500人の男児出生に1人が罹患すると推定されています。まれな疾患であるにもかかわらず、DMDはその衰弱的な性質と生涯にわたる管理要件のため、患者、家族、および医療システムに大きな負担をかけています。治療と支持療法の進歩により、患者の転帰と生活の質は向上していますが、疾患の進行を停止または逆転させることができる疾患修飾療法のニーズは依然として満たされていません。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：疾患の概要

原因：遺伝子変異：– DMDは、タンパク質ジストロフィンの産生に関する指示を提供するジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされます。ジストロフィンは、筋線維の構造と機能を維持するために不可欠です。

遺伝：DMDは、主に男性に影響を与えるX連鎖劣性遺伝疾患です。女性は症状を示さずに遺伝子変異を保有できますが、子供に受け継がれる可能性があります。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーでは、導入と実施の努力により、疾患管理と患者ケアが大幅に進歩しました。エクソンスキップ薬や遺伝子治療などの革新的な治療薬の規制当局の承認により、患者は疾患の根本的な遺伝的原因を標的とする治療法を利用できるようになりました。たとえば、2023年6月22日、米国食品医薬品局は、DMD遺伝子に変異が確認され、この治療法による治療を妨げる既存の医学的理由がない4歳から5歳までの小児患者のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬として、最初の遺伝子治療薬であるElevidysを承認しました。

さらに、遠隔医療プラットフォームと遠隔モニタリング技術により、DMD患者は専門的なケア、相談、およびモニタリングにリモートでアクセスできます。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：診断

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の診断は、通常、歩行困難、頻繁な転倒、筋力低下など、幼少期によく見られる臨床症状の観察から始まります。これらの症状は通常、2歳から5歳の間に現れます。血液中のクレアチンキナーゼ（CK）のレベルの上昇（通常は通常の10〜100倍高い）は、DMDの一般的な初期指標です。遺伝子検査により、タンパク質ジストロフィンの産生を担うX染色体上のDMD遺伝子の変異を特定することで、診断が確定されます。

米国国立衛生研究所によると、2024年には、世界中で約3,500人から5,000人の男児出生に1人がDMDの影響を受けています。遺伝子検査の有効性により使用頻度は低いものの、筋肉生検でもジストロフィンの欠如または欠乏が明らかになることがあります。早期かつ正確な診断は、DMDの管理と罹患した個人の生活の質を向上させるために不可欠です。これにより、治療法と支持療法によるタイムリーな介入が可能になります。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：治療

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は進行性であり、現在のところ不治の遺伝性疾患ですが、いくつかの治療法と療法は、症状の管理、生活の質の向上、および疾患の進行の遅延に役立ちます。

第一選択治療—コルチコステロイド、特にプレドニゾンとデフラザコートは、症状の管理と疾患の進行の遅延を助けるために、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の第一選択治療と見なされています。これらの薬は炎症を軽減し、DMDの個人の筋肉機能を延長します。プレドニゾンとデフラザコートは、筋力を改善し、歩行能力の喪失を遅らせ、DMDの人々の生存期間を延長することが示されています。

市場では、プレドニゾンとデフラザコートは、さまざまな年齢層と投与要件に対応するために、錠剤と経口懸濁液を含むさまざまな製剤で入手できます。どちらの薬も、いくつかの国でDMDの治療薬として承認されています。

その他の治療法は、エクソンスキップ療法、遺伝子治療、心臓ケア、呼吸器ケア、理学療法と運動、整形外科的介入、栄養サポート、心理的および社会的サポート、研究および臨床試験です。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：治療戦略

コルチコステロイド：プレドニゾンとデフラザコートは、さまざまな年齢層と投与要件に対応するために、錠剤と経口懸濁液を含むさまざまな製剤で入手できます。どちらの薬も、いくつかの国でDMDの治療薬として承認されています。

エクソンスキップ療法：これには、機能的なジストロフィンタンパク質を産生するために、DMD遺伝子の欠陥部分をスキップすることを目的としたEteplirsen（Exondys 51）などの治療法が含まれます。

遺伝子治療：マイクロジストロフィン遺伝子治療などの実験的アプローチは、機能的なバージョンのジストロフィン遺伝子を筋肉細胞に送達するように設計されています。

理学療法と運動：定期的なストレッチ、筋力トレーニング、および補助具の使用は、筋肉機能、柔軟性、および可動性を維持するのに役立ちます。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：疫学

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの疫学に関するレポートには、さまざまなパラメーターでセグメント化された、過去および予測データが含まれています。対象範囲：

• デュシェンヌ型筋ジストロフィーの総有病者数


• デュシェンヌ型筋ジストロフィーの年齢別有病者数


• デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能者数および歩行不能者数


• デュシェンヌ型筋ジストロフィーの変異別有病者数

分析は、米国、EU5諸国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、および英国）、および日本を含む7MM市場に、2024年から2032年まで及びます。

主な洞察：

このセクションでは、7MM地域全体のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の疫学の概要を説明します。

2023年には、7MMにおけるDMDの総有病者数は〜30,000〜35,000人でした。DMDの疫学的評価により、米国では約250,000人が何らかの形の筋ジストロフィーを患っていることが明らかになりました。

EU-5諸国の中で、英国は2023年にDMDの有病者数が最も多く、毎年約100人の男児がデュシェンヌMDを患って生まれています。ドイツでは、DMDの有病率は10万人あたり1.5人と低くなっています。

2023年の米国では、DMDの年齢別有病率は5〜9歳が最も高く、次いで10〜14歳でした。

2021年には、DMD患者の変異の約60〜70％が欠失です。

2021年には、DMDの有病率は10万人あたり1.9〜3.4人で、日本には推定2,500〜4,000人の患者がいます。

米国は2023年に市場の支配的なシェアを保持しています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、筋肉組織の進行性の変性を特徴とする遺伝性の神経筋疾患です。主に男性に影響を及ぼし、X染色体にあるジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされます。診断技術の進歩と、医療提供者と一般市民の間の意識の高まりにより、DMD症例の早期かつより正確な検出につながっています。さらに、支持療法と医療介入の改善により、DMD患者の寿命が延び、この状態を抱えて生きる特定された人口が増加しています。さらに、継続的な研究努力と新しい治療法の開発は、米国のDMD患者の転帰と生活の質の向上に希望をもたらしています。

2023年には、筋ジストロフィー障害は、出生時に男性と割り当てられた5,000〜6,000人に1人に影響を与えます。米国では約250,000人が何らかの形の筋ジストロフィーを患っています。専門家は、米国でDMDを患っている人は50,000人未満であると推定しています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：薬剤プロファイル

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）薬剤プロファイルは、DMDの治療状況の包括的な概要を提供します。このセクションでは、現在利用可能な標準治療、パイプライン内の新しい薬剤、開発中の革新的な治療法など、利用可能なさまざまな治療オプションについて説明します。薬剤の各セクションでは、作用機序、臨床試験の進捗状況、規制状況、およびこれらの薬剤がDMDの管理に与える可能性のある影響について詳しく説明します。既存および今後の治療法の両方を検討することにより、このセクションは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの進化する治療パラダイムの詳細な理解を提供することを目的としています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：市販薬

Vyondys 53：Sarepta Therapeutics

説明

VYONDYS 53は、エクソン53をスキップすることで治療できるジストロフィン遺伝子の遺伝子変異が確認されている患者向けのFDA承認済みのデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬です。一部の患者では、体がより短い形のジストロフィンタンパク質を作るのを助けます。ゴロジルセンは、Sarepta Therapeuticsによって開発され、特定の形態のDMDに苦しむ患者に対するこの薬の緊急の必要性から、2019年12月12日にFDAの迅速承認を受けました。ゴロジルセンは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の約8％を治療するように設計されたモルホリノアンチセンスオリゴマーです。

レポートに含まれる詳細な製品情報…

デュシェンヌ型筋ジストロフィー業界の概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場は競争が激しく、7MMおよび国際市場のプレーヤーが多数存在します。主要なプレーヤーは、パートナーシップ、合意、コラボレーション、新製品の発売、地理的拡大、合併と買収など、市場でのプレゼンスを強化するためにさまざまな成長戦略を採用しています。市場で活動している主要なプレーヤーには、Sarepta Therapeutics, Inc. ; PTC Therapeutics; NIPPON SHINYAKU CO., LTD.; Pfizer Inc.; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.; Percheron Therapeutics Limited; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED; Solid Biosciences Inc.; FibroGen, Inc.; Capricor Therapeutics, Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場のニュース

2023年1月、Sarepta Therapeuticsは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬であるSareptaの最も先進的な遺伝子治療候補であるdelandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）の製造について、Catalentとの商業供給契約を締結したことを発表しました。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場レポートの範囲

このレポートを購入する理由：

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カスタマイズオプション：

グローバルデュシェンヌ型筋ジストロフィー市場は、要件またはその他の市場セグメントに応じて、さらにカスタマイズできます。これに加えて、UMIは、お客様独自のビジネスニーズがあることを理解しています。したがって、お客様の要件に完全に適合するレポートを入手するために、お気軽にお問い合わせください。