デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場インサイト、疫学、および予測（2024-2032）

デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場規模と予測

デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場は、2023年には約8億米ドルと評価され、堅調なパイプライン活動、遺伝子研究の進歩、患者中心の医薬品開発により、予測期間（2024-2032年）中に約7％の力強いCAGRで成長すると予想されています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場分析

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、進行性の筋力低下と変性を特徴とするまれな遺伝性疾患です。主に男性に影響を及ぼし、症状は通常、幼児期に現れます。DMDは、筋肉の完全性の維持に不可欠なタンパク質ジストロフィンをコードするDMD遺伝子の変異によって引き起こされます。機能的なジストロフィンがないと、筋線維が損傷し、最終的に線維性組織や脂肪組織に置き換わり、可動性の喪失、呼吸器合併症、および心臓の問題につながります。

7MM（主要7市場）–米国、欧州連合5か国（EU5：フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国）、および日本–におけるDMDの有病率は異なりますが、2024年には世界的に男性出生の約3,500人に1人の割合で影響があると推定されています。まれな発生にもかかわらず、DMDは、その衰弱性の性質と生涯にわたる管理要件により、患者、家族、および医療システムに大きな負担をかけます。治療と支持療法の進歩により患者のアウトカムと生活の質は向上しましたが、病気の進行を阻止または逆転させることのできる疾患修飾療法に対する未充足ニーズが残っています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：疾患概要

原因：遺伝子変異：– DMDは、タンパク質ジストロフィンの産生に関する指示を提供するジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされます。ジストロフィンは、筋線維の構造と機能を維持するために重要です。

遺伝：DMDは、主に男性に影響を与えるX連鎖劣性遺伝疾患です。女性は症状を示さずに遺伝子変異を保因できますが、子供に受け継がせる可能性があります。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーでは、採用と実施の取り組みが、重要な疾患管理と患者ケアの進歩につながりました。エクソン・スキッピング薬や遺伝子治療などの革新的な治療法の規制承認により、患者は病気の根本的な遺伝的原因を標的とする治療法にアクセスできるようになりました。例えば、2023年6月22日、米国食品医薬品局は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の4歳から5歳の小児患者で、DMD遺伝子の確認された変異があり、この治療法による治療を妨げる既存の医学的理由がない患者に対する最初の遺伝子治療であるElevidysを承認しました。

さらに、遠隔医療プラットフォームと遠隔モニタリング技術により、DMD患者は専門的なケア、相談、およびモニタリングに遠隔でアクセスできます。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：診断

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の診断は、通常、歩行困難、頻繁な転倒、筋力低下など、多くは幼少期に見られる臨床症状の観察から始まります。これらの症状は通常、2歳から5歳の間に現れます。血液中のクレアチンキナーゼ（CK）レベルの上昇（通常は正常値の10〜100倍）は、DMDの一般的な初期指標です。遺伝子検査は、タンパク質ジストロフィンの産生を担うX染色体上のDMD遺伝子の変異を特定することにより、診断を確定します。

国立衛生研究所によると、2024年には、世界中で男性出生の約3,500〜5,000人に1人がDMDの影響を受けています。遺伝子検査の有効性のため、あまり一般的ではありませんが、筋肉生検もジストロフィンの欠如または欠乏を明らかにすることができます。早期かつ正確な診断は、DMDの管理と影響を受けた個人の生活の質の向上にとって不可欠です。なぜなら、治療法と支持療法によるタイムリーな介入を可能にするからです。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：治療

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は進行性で、現在治癒不能な遺伝性疾患ですが、いくつかの治療法と療法が症状の管理、生活の質の向上、および病気の進行の遅延に役立ちます。

第一選択治療法—副腎皮質ステロイド、特にプレドニゾンとデフラザコートは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の症状を管理し、病気の進行を遅らせるための第一選択治療法と考えられています。これらの薬は炎症を軽減し、DMD患者の筋肉機能を長引かせます。プレドニゾンとデフラザコートは、DMD患者の筋力向上、歩行能力の喪失の遅延、および生存期間の延長を示しています。

市場では、プレドニゾンとデフラザコートは、さまざまな年齢層と投与量の要件に対応するために、錠剤や経口懸濁液など、さまざまな製剤で入手できます。両方の薬は、いくつかの国でDMDの治療薬として承認されています。

その他の治療法は、エクソン・スキッピング療法、遺伝子治療、心臓ケア、呼吸器ケア、理学療法と運動、整形外科的介入、栄養補助、心理的および社会的サポート、研究および臨床試験です。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：治療戦略

副腎皮質ステロイド：プレドニゾンとデフラザコートは、さまざまな年齢層と投与量の要件に対応するために、錠剤や経口懸濁液など、さまざまな製剤で入手できます。両方の薬は、いくつかの国でDMDの治療薬として承認されています。

エクソン・スキッピング療法：これには、機能的なジストロフィンタンパク質を生成するために、DMD遺伝子の欠陥部分をスキップすることを目的としたEteplirsen (Exondys 51)のような治療法が含まれます。

遺伝子治療：ミクロジストロフィン遺伝子治療などの実験的アプローチは、機能的なバージョンのジストロフィン遺伝子を筋肉細胞に送達するように設計されています。

理学療法と運動：定期的なストレッチ、筋力強化運動、および補助器具の使用は、筋肉機能、柔軟性、および可動性の維持に役立ちます。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：疫学

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの疫学に関するレポートには、さまざまなパラメーター別にセグメント化された、過去データと予測データが含まれます。それは以下をカバーしています：

• デュシェンヌ型筋ジストロフィーの総有病人口


• 年齢別のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの有病人口


• 歩行可能人口と非歩行可能人口のデュシェンヌ型筋ジストロフィー


• 変異特異的なデュシェンヌ型筋ジストロフィーの有病人口

分析は、2024年から2032年までの米国、EU5カ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、英国）、および日本を含む7MM市場に及びます。

主なインサイト：

このセクションでは、7MM地域におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の疫学の概要を提供します。

2023年には、7MMにおけるDMDの総有病人口は約30,000～35,000人でした。DMDの疫学評価では、米国では約25万人が何らかの形の筋ジストロフィーを患っていることが明らかになりました。

EU-5カ国では、英国が2023年に最も多くのDMD症例を抱えており、毎年約100人の男の子がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（MD）を患って生まれています。ドイツでは、DMDの有病率は10万人あたり1.5人と低くなっています。

2023年の米国では、DMDの年齢別の有病率が最も高かったのは5～9歳の年齢層で、次に10～14歳の年齢層でした。

2021年には、DMD患者の変異の約60～70％が欠失です。

2021年には、DMDの有病率は10万人あたり1.9～3.4人であり、日本には推定2,500～4,000人の患者がいます。

米国は2023年に市場の優位なシェアを保持しています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、筋組織の進行性変性を特徴とする遺伝性神経筋疾患です。主に男性に影響を及ぼし、X染色体上のジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされます。診断技術の進歩と、医療提供者および一般の人々の意識の高まりにより、DMD症例の早期かつ正確な検出につながっています。さらに、支持ケアと医療介入の改善により、DMD患者の寿命が延び、この病気を患って生活している人口が増加しています。さらに、進行中の研究努力と新しい治療法の開発は、米国のDMD患者のアウトカムと生活の質の向上への希望をもたらしています。

2023年には、ジストロフィー疾患全体が、出生時に男性と割り当てられた人々の5,000人に1人から6,000人に1人の割合で影響を与えています。米国では約25万人が何らかの形の筋ジストロフィーを患っています。専門家は、米国では50,000人未満の人々がDMDを患っていると推定しています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：医薬品プロファイル

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）医薬品プロファイルは、DMDの治療状況に関する包括的な概要を提供します。このセクションでは、現在の標準治療、パイプライン中の新興医薬品、および開発中の革新的な治療法を含む、利用可能なさまざまな治療オプションについて説明します。医薬品の各セクションでは、作用機序、臨床試験の進捗状況、規制状況、およびこれらの医薬品がDMDの管理に与える可能性のある影響について掘り下げています。既存および今後の治療法の両方を検討することにより、このセクションは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの進化する治療パラダイムの詳細な理解を提供することを目指しています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー：販売されている治療法

Vyondys 53: Sarepta Therapeutics

説明

VYONDYS 53 は、エクソン 53 のスキッピングによって治療できるジストロフィン遺伝子の遺伝子変異が確認されている患者向けの、FDA 承認のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬です。一部の患者では、ジストロフィンタンパク質の短い形態が体内で作られるのを助けます。 Golodirsen は Sarepta Therapeutics によって開発され、特定の形態の DMD に苦しむ患者に対するこの薬の緊急の必要性から、2019 年 12 月 12 日に FDA の迅速承認が与えられました。 Golodirsen は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者の約 8% を治療するように設計されたモルホリノアンチセンスオリゴマーです。

レポートに含まれる詳細な製品情報…

デュシェンヌ型筋ジストロフィー業界の概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場は競争が激しく、いくつかの 7MM および国際的な市場プレーヤーが存在します。主要プレーヤーは、パートナーシップ、合意、コラボレーション、新製品の発売、地理的拡大、合併および買収など、市場でのプレゼンスを強化するためのさまざまな成長戦略を採用しています。市場で活動している主なプレーヤーには、Sarepta Therapeutics, Inc.、PTC Therapeutics、NIPPON SHINYAKU CO., LTD.、Pfizer Inc.、TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.、Percheron Therapeutics Limited、DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED、Solid Biosciences Inc.、FibroGen, Inc.、Capricor Therapeutics, Inc. があります。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場ニュース

2023 年 1 月、Sarepta Therapeutics は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療薬である delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) を製造するために、Catalent との商業供給契約に署名したことを発表しました。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場レポートの範囲

このレポートを購入する理由：

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カスタマイズオプション：

世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー市場は、要件またはその他の市場セグメントに応じてさらにカスタマイズできます。これに加えて、UMI は、お客様が独自のビジネスニーズを持っている可能性があることを理解しているため、お客様の要件に完全に適合するレポートを入手するために、お気軽にご連絡ください。