ファブリー病（別名アンダーソン・ファブリー病）は、リソソームα-ガラクトシダーゼA活性の欠損または欠如による、進行性のX連鎖遺伝性糖スフィンゴ脂質代謝異常症です。これは、特に初期段階では、細胞機能不全と、リソソーム糖スフィンゴ脂質沈着によって誘導される微小血管病変によって特徴付けられる、破壊的な先天性代謝異常です。リソソームエキソグリコヒドロラーゼα-ガラクトシダーゼAの欠如または活性低下は、遍在的な細胞内小器官であるリソソーム内でのグロボトリアオシルセラミドおよび関連する糖スフィンゴ脂質の進行的な蓄積をもたらします。
子供の健康と能力を妨げる最初の臨床症状は小児期、典型的には3歳から10歳の間に現れ、一般的に女の子よりも男の子の方が数年遅れます。年齢とともに、両方の性別で重要な臓器系への進行性の損傷が発症し、臓器不全につながります。末期の腎臓病と生命を脅かす心血管または脳血管合併症は、平均余命を制限します。臨床兆候は多系統性、不均一性、進行性です。
治療製品の分割
ファブリー病の生化学的診断は、末梢血から採取した血漿または白血球、培養線維芽細胞、またはろ紙血斑から抽出したサンプルを用いて、α-gal A活性を測定することによって確立されます。FDの診断は、注意深い臨床および機器を用いた検査、家族歴データ、遺伝子および酵素分析の正確な解釈から生じる可能性があります。分子遺伝学的検査によるヘミ接合性GLA病原性変異の同定は、男性のプロバンドにおける診断を確定します。
ファブリー病の治療パイプラインは、開発のさまざまな段階にある約9つ以上の製品で構成されています。現在、2つ以上の薬剤が第III相開発段階にあり、主要な薬剤は前臨床段階にあります。
分析されたトップ企業
主要なプレーヤーには、Amicus Therapeutics、Evotec、Freeline、Greenovation Biotech、Idorsia Pharmaceuticals、Moderna、Pharming、Protalix Biotherapeutics、Resverlogix Corp、Sangamo Therapeutics、およびSanofi Genzymeが含まれます。
調査範囲：
すべての臨床段階および非臨床段階を含む、製品開発サイクル全体におけるファブリー病の治療パイプライン活動の概要を提供します
このレポートは、ライセンスおよびコラボレーション契約、発行された特許、指定、技術、および化学情報を含む、開発活動の主要なカバレッジを備えたファブリー病治療製品の詳細なプロファイルで構成されています
ステージ、製品タイプ、分子タイプ、および投与経路によるアクティブなパイプライン製品の治療評価
休眠中の製品の詳細なプロファイルがレポートに含まれています
購入する理由：
ファブリー病パイプラインは、薬剤の詳細なプロファイルを示しています。レポートで提供される分析は、詳細な二次調査と業界のキーオピニオンリーダーからのインプットの組み合わせです
このレポートは、一度にその適応症の薬剤開発に関する現在のシナリオの簡単なレビューを提供します
このレポートは、企業の統合、指定、技術、合意、および治療に関する特許に主に焦点を当てた、著名な業界ピアの詳細な分析をカバーしています
業界で普及している診断、治療、およびガイドラインに関する詳細な調査
発売スケジュールを利用した業界の魅力度の調査
この調査では、開発のさまざまな段階にある薬剤全体の市場を包括的にカバーしています
治療領域に関する広範なドメイン知識は、非アクティブまたは中止された製品の背後にある理由を特定することにより、クライアントが治療ポートフォリオに関する意思決定プロセスをサポートします
カスタマイズオプション：
ファブリー病パイプライン分析レポートは、国レベルまたはその他の競合セグメントに合わせてカスタマイズできます。これに加えて、UMIは、お客様独自のビジネスニーズがある可能性があることを理解しており、完全にカスタマイズされたソリューションも提供しています。
目次
ファブリー病の治療薬パイプライン分析におけるパイプライン開発活動の概要は、治療薬の説明や開発活動にとどまらず、臨床および非臨床の結果にも焦点を当てています。また、指定、企業の統合・ライセンス契約、助成金、技術、特許の詳細も含まれています。ファブリー病治療薬のセグメンテーションは、薬剤の開発段階に基づいて行われます。本レポートは、開発段階、治療法、分子の種類、投与経路別に、パイプライン製品の詳細な薬剤プロファイルとともに、比較パイプライン治療薬評価で構成されています。また、今後のパイプライン治療薬の発売時期予測も含まれています。さらに、アナリストの見解にも焦点を当て、現在の市場シナリオに関する概要を提供しています。休眠中の製品の詳細なプロファイルは、休眠に至った関連理由とともに、完全なレポートで明らかにされています。
二次調査
ファブリー病のパイプライン分析は、年次報告書、業績発表、プレスリリースなどの企業内部情報源、および業界誌、ニュース＆記事、政府刊行物、競合他社の刊行物、セクターレポート、規制機関の刊行物、安全基準機関、第三者データベース、その他の信頼できる刊行物などの外部情報源を通じて、詳細な二次調査を実施しました。
社内外の情報源に関する二次調査は、各市場に関連する定性的および定量的な情報を入手するために実施されています。
- 企業のウェブサイト、年次報告書、四半期報告書、財務報告書、ブローカー報告書、投資家向けプレゼンテーション、SEC提出書類
- 業界専門誌およびその他の文献
- 国家政府文書、統計データベース、市場レポート
- 市場で事業を展開している企業に特化したニュース記事、プレスリリース、ウェブキャスト
- 特許および臨床試験に関するいくつかのデータベース
ファブリー病 – パイプライン分析 2019 の主な目的
ファブリー病の現在のパイプラインのトレンドは、本調査で明確に示されています。投資家は、本調査で実施された定性的および定量的な分析から、投資に関する判断の基礎となる戦略的洞察を得ることができます。現在および将来のパイプラインのトレンドは、市場全体の魅力を決定し、業界参加者が未開拓の市場を開拓し、先行者利益として利益を得るためのプラットフォームを提供します。本レポートの定量的な目的は次のとおりです。
- すべての臨床および非臨床段階を含む、完全な製品開発サイクルにわたるファブリー病の治療薬パイプライン活動の概要
- ライセンス契約および共同研究契約、発行された特許、指定、技術、化学的特性情報など、開発活動の主要なカバレッジを含む、ファブリー病治療薬の詳細なプロファイルを分析する
- 段階、製品タイプ、分子タイプ、および投与経路別の、活性パイプライン製品の治療評価
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