ファブリー病（アンダーソン・ファブリー病とも呼ばれる）は、リソソームα-ガラクトシダーゼA活性の欠損または欠如に起因する、進行性のX連鎖遺伝性糖スフィンゴ脂質代謝異常症です。これは破壊的な先天性代謝異常であり、特に初期段階では、細胞機能不全と、リソソーム糖スフィンゴ脂質の沈着によって誘発される微小血管病変によって特徴づけられます。リソソームエキソグリコヒドロラーゼα-ガラクトシダーゼAの欠如または活性低下は、遍在的な細胞内小器官であるリソソーム内にグロボトリアオシルセラミドおよび関連する糖スフィンゴ脂質の進行的な蓄積をもたらします。
子供の健康とパフォーマンスを妨げる最初の臨床症状は、小児期、典型的には3歳から10歳の間に発生し、一般的に男の子よりも女の子で数年遅れて発生します。年齢とともに、両性において重要な臓器系への進行性の損傷が起こり、臓器不全につながります。末期の腎疾患および生命を脅かす心血管または脳血管合併症は、平均寿命を制限します。臨床徴候は、多系統性、異質性、および進行性です。
治療製品の分割
ファブリー病の生化学的診断は、末梢血から採取した血漿または白血球、培養線維芽細胞、または濾紙血液スポットから抽出したサンプル中のα-gal A活性を測定することによって確立されます。FDの診断は、注意深い臨床的および機器的調査、家族歴データ、および遺伝的および酵素的分析の正確な解釈から生じることがあります。分子遺伝学的検査によるヘミ接合性GLA病原性変異の同定は、男性のプロバンドの診断を確定します。
ファブリー病の治療パイプラインは、開発のさまざまな段階にある約9+の製品で構成されています。現在、2+の薬剤が第III相開発中で、主要な薬剤は前臨床段階にあります。
分析されたトップ企業
主要なプレーヤーには、Amicus Therapeutics、Evotec、Freeline、Greenovation Biotech、Idorsia Pharmaceuticals、Moderna、Pharming、Protalix Biotherapeutics、Resverlogix Corp、Sangamo Therapeutics、Sanofi Genzymeなどがあります。
調査の範囲：
すべての臨床段階および非臨床段階を含む、完全な製品開発サイクルにおけるファブリー病の治療パイプライン活動の概要を提供します
レポートは、ライセンスおよびコラボレーション取引、発行された特許、指定、技術、および化学情報を含む、開発活動の主要なカバレッジを備えたファブリー病治療製品の詳細なプロファイルで構成されています
段階、製品タイプ、分子タイプ、および投与経路によるアクティブなパイプライン製品の治療評価
休止中の製品の詳細なプロファイルがレポートに含まれています
購入する理由：
ファブリー病のパイプラインは、薬剤の詳細なプロファイルを示しています。レポートで提供される分析は、業界の主要なオピニオンリーダーからの詳細な二次調査とインプットの組み合わせです
レポートは、ある時点で適応症の薬剤開発に関する現在のシナリオの簡単なレビューを提示します
レポートは、企業の統合、指定、技術、合意、および治療に関する特許に重点を置いて、著名な業界の同業者の詳細な分析をカバーしています
業界で普及している診断、治療、およびガイドラインに関する詳細な調査
発売時期の助けを借りた業界の魅力の調査
この調査では、開発のさまざまな段階にある薬剤にわたる市場を包括的にカバーしています
治療分野に関する広範なドメイン知識は、クライアントが非アクティブまたは中止された製品の背後にある理由を特定することにより、治療ポートフォリオに関する意思決定プロセスをサポートします
カスタマイズオプション：
ファブリー病のパイプライン分析レポートは、国レベルまたはその他の競争力のあるセグメントにカスタマイズできます。これに加えて、UMIはお客様が独自のビジネスニーズを持っている可能性があることを理解しているため、お客様に完全にカスタマイズされたソリューションも提供しています。
目次
ファブリー病の治療薬開発のパイプライン分析の概要は、治療薬の説明と開発活動に限定されず、臨床および非臨床の結果にも焦点を当てています。また、指定、企業統合とライセンス契約、助成金、技術、特許の詳細も含まれています。ファブリー病の製品の治療セグメンテーションは、薬剤の開発段階に基づいて行われます。このレポートは、開発段階、治療タイプ、分子タイプ、およびこの適応症における投与経路によるパイプライン製品の詳細な薬剤プロファイルとともに、比較パイプライン治療薬の評価で構成されています。レポートはまた、今後のパイプライン治療薬について予測された発売スケジュールで構成されています。さらに、アナリストインサイトは、現在の市場シナリオに関する要約を提供することにも重点が置かれています。休止状態の製品の詳細なプロファイルは、休止状態の関連する理由とともに、完全なレポートで明らかにされています。
セカンダリーリサーチ
年次報告書、業績発表、プレスリリースなどの企業内部資料や、業界誌、ニュース、記事、政府刊行物、競合他社の刊行物、セクターレポート、規制機関の刊行物、安全基準機関、サードパーティデータベース、その他の信頼できる刊行物などの外部ソースを通じて、ファブリー病パイプライン分析を入手するために詳細なセカンダリー調査を実施しました。
各市場に関連する定性的および定量的な情報を調達するために、内部および外部ソースに関するセカンダリーリサーチが実施されています。
- 企業のウェブサイト、年次報告書、四半期報告書、財務報告書、ブローカー報告書、投資家向けプレゼンテーション、およびSECファイリング
- 業界専門誌およびその他の文献
- 国の政府文書、統計データベース、および市場レポート
- 市場で事業を展開している企業に特有のニュース記事、プレスリリース、およびウェブキャスト
- 特許および臨床試験のためのいくつかのデータベース
ファブリー病の主な目的 – パイプライン分析 2019
ファブリー病の現在のパイプラインの傾向は、この調査で特定されています。投資家は、調査で実施された定性的および定量的な分析から、投資に対する独自の判断の基盤となる戦略的な洞察を得ることができます。現在および将来のパイプラインの傾向は、市場全体の魅力を決定し、産業参加者が未開拓の市場を利用して、最初の参入者の優位性として利益を得るためのプラットフォームを提供します。レポートの定量的な目的には、以下が含まれます。
- すべての臨床および非臨床段階を含む、完全な製品開発サイクルにおけるファブリー病の治療パイプライン活動の概要
- ライセンスおよび共同研究契約、発行された特許、指定、技術、化学的特性情報を含む、開発活動の主要なカバレッジを備えたファブリー病の治療製品の詳細なプロファイルの分析
- 段階、製品タイプ、分子タイプ、および投与経路によるアクティブなパイプライン製品の治療評価
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