希少遺伝性疾患治療市場は、予測期間中に約11.9%の強力なCAGRで成長すると予想されます。市場における主要な製薬企業の研究開発費の増加も、市場の成長に影響を与える要因です。希少疾病に対する国民の認識と理解が深まったため、多くの主要な臨床段階のバイオ医薬品スタートアップ企業と確立された市場プレーヤーが、様々な臨床試験段階にあるオーファン薬のパイプライン候補を抱えています。たとえば、2021年には、Biogenが、神経系に影響を与える希少遺伝性疾患であるフリードリヒ運動失調症の前臨床遺伝子治療薬であるTMS-007を買収しました。Biogenはまた、ハンター症候群やモルキオ症候群などの希少遺伝性疾患のいくつかの薬剤を含む、GSKの希少疾患部門を51億米ドルで買収する計画を発表しました。
市場で事業を展開している主要企業には、F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; およびJohnson & Johnson Inc. が含まれます。これらのプレーヤーは、高度で革新的な製品/技術を顧客に提供するために、いくつかのM&Aやパートナーシップを実施しています。
レポートに提示されたインサイト
「用途別では、神経疾患セグメントが予測期間中に高いCAGRで成長する」
用途に基づいて、市場は癌、神経疾患、心血管疾患、代謝性疾患、血液疾患などに分類されます。神経疾患セグメントは、予測期間中に高いCAGRで成長すると予想されます。神経疾患は、世界中で推定3億5000万人が罹患している、一般的なタイプの希少遺伝性疾患です。この高い有病率が、この分野の研究開発努力を促進しています。希少神経疾患は、脳と神経系に影響を与える遺伝子変異によって引き起こされます。例としては、ハンチントン病、脊髄性筋萎縮症、ニーマンピック病などがあります。たとえば、米国国立衛生研究所（NIH）によると、脊髄性筋萎縮症（SMA）は、神経系に影響を与え、筋力低下と萎縮を引き起こす希少遺伝性疾患です。希少遺伝性疾患の製品承認数の増加が、このセグメントの成長を牽引しています。たとえば、Evrysdiは、SMAの治療のために2020年にFDAによって承認された低分子薬です。
「薬剤タイプ別では、非生物製剤カテゴリーが予測期間中に高いCAGRで成長する」
薬剤タイプ別に、市場は生物製剤とバイオシミラー、および非生物製剤に二分されます。非生物製剤カテゴリーは、予測期間中に高いCAGRで成長すると予想されます。希少遺伝性疾患の非生物製剤療法は、医学分野で関心が高まっている分野です。生細胞や生物から作られる生物製剤とは異なり、非生物製剤は、研究室で合成される化学化合物です。それらは、低分子、ペプチド、または核酸ベースの治療法であり、生物製剤よりも安定性が高く、製造が容易であることがよくあります。希少遺伝性疾患の非生物製剤療法の市場は、より多くの治療法が開発され、使用が承認されるにつれて、今後数年間で大幅に成長すると予想されます。たとえば、2020年12月、米国FDAは、腎臓の損傷や機能不全を引き起こす可能性のある希少遺伝性疾患である原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）の治療薬としてOxlumo（lumasiran）を承認しました。別の例として、2020年11月、米国FDAは、原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）の治療薬としてlumasiranを承認しました。
希少遺伝性疾患治療市場レポートの範囲
「流通チャネル別では、病院薬局カテゴリーが2021年に市場の大きなシェアを占めた」
流通チャネル別に、市場は病院薬局、オンライン薬局、小売薬局に分類されます。病院薬局は、2021年に市場の大きなシェアを占めました。病院薬局は、患者がこれらの治療にアクセスでき、安全かつ効果的に使用されることを保証する上で重要な役割を果たしています。病院薬剤師は、薬剤が安全かつ効果的に処方および調剤され、患者が薬剤を正しく服用する方法について教育を受けることを保証する責任があります。さらに、彼らは臨床研究開発にも関与しています。多くの病院が、新しいオーファン薬を試験し、これらの治療の安全性と有効性に関するデータを収集するための臨床試験に参加しています。
「北米が2021年に市場の支配的なシェアを占めた」
2021年、北米が市場の支配的なシェアを占めました。希少遺伝性疾患治療に対する需要の増加は、希少癌やその他の疾患の有病率の急増に起因する可能性があります。American Cancer Societyが共有した記事によると、2022年1月には、米国で年間約54,000例の口腔咽頭癌または口腔癌の新規症例があります。口腔咽頭癌または口腔癌は、11,230人の命を奪います。さらに、医療費の増加も、この地域の市場の成長を促進する主要な要因となっています。
このレポートを購入する理由：
- この調査には、認証された主要な業界専門家によって検証された市場規模と予測分析が含まれています。
- このレポートは、業界全体のパフォーマンスを簡単にレビューします。
- このレポートは、主要な事業財務、製品ポートフォリオ、拡張戦略、および最近の動向に重点を置いて、著名な業界ピアの徹底的な分析をカバーしています。
- 業界で蔓延している推進要因、抑制要因、主要な傾向、および機会の詳細な調査。
- この調査は、さまざまなセグメントにわたる市場を包括的にカバーしています。
- 業界の詳細な地域レベルの分析。
カスタマイズオプション：
世界の希少遺伝性疾患治療市場は、要件やその他の市場セグメントごとにさらにカスタマイズできます。これに加えて、UMIは、お客様が独自のビジネスニーズを持っている可能性があることを理解しているため、お客様の要件に完全に適合するレポートを入手するために、お気軽にご連絡ください。
目次
希少遺伝性疾患治療市場分析の調査方法 (2022-2030)
世界の希少遺伝性疾患治療市場の過去の市場を分析し、現在の市場を推定し、将来の市場を予測することは、世界中の主要地域における希少遺伝性疾患治療の採用を作成および分析するために実施された3つの主要なステップでした。過去の市場数値を収集し、現在の市場規模を推定するために、広範な二次調査が実施されました。次に、これらのインサイトを検証するために、多数の発見と仮定が考慮されました。さらに、世界の希少遺伝性疾患治療市場のバリューチェーン全体にわたる業界専門家との広範な一次インタビューも実施されました。一次インタビューによる市場数値の仮定と検証の後、トップダウン/ボトムアップアプローチを採用して、完全な市場規模を予測しました。その後、市場内訳とデータ三角測量手法を採用して、業界のセグメントおよびサブセグメントの市場規模を推定および分析しました。詳細な方法論については以下に説明します。
過去の市場規模の分析
ステップ1：二次情報源の詳細な調査：
企業内部の情報源、例：年次報告書と財務諸表、業績発表、プレスリリースなど、および以下の外部情報源：ジャーナル、ニュース＆記事、政府発行物、競合他社の発行物、セクターレポート、サードパーティデータベース、その他の信頼できる発行物。
ステップ2：市場セグメンテーション：
希少遺伝性疾患治療市場の過去の市場規模を取得した後、さまざまなセグメントとサブセグメントの過去の市場インサイトと主要地域のシェアを収集するために、詳細な二次分析を実施しました。主要なセグメントには、用途、薬剤タイプ、および流通チャネルが含まれています。さらに、その地域での試験モデルの全体的な採用を評価するために、国レベルの分析が実施されました。
ステップ3：要因分析：
さまざまなセグメントとサブセグメントの過去の市場規模を取得した後、希少遺伝性疾患治療市場の現在の市場規模を推定するために、詳細な要因分析を実施しました。さらに、希少遺伝性疾患治療市場の用途、薬剤タイプ、流通チャネルなどの従属変数と独立変数を使用して、要因分析を実施しました。世界中の希少遺伝性疾患治療市場セクターにおける主要なパートナーシップ、合併と買収、事業拡大、製品発売を考慮して、需要側と供給側のシナリオについて徹底的な分析が実施されました。
現在の市場規模の推定と予測
現在の市場規模のサイジング：上記の3つのステップからの実用的なインサイトに基づいて、現在の市場規模、世界の希少遺伝性疾患治療市場の主要プレーヤー、およびセグメントの市場シェアに到達しました。必要なすべてのパーセンテージシェア分割と市場内訳は、上記に記載された二次アプローチを使用して決定され、一次インタビューを通じて検証されました。
推定と予測：市場の推定と予測のために、推進要因とトレンド、抑制要因、および関係者が利用できる機会を含む、さまざまな要因に重みが割り当てられました。これらの要因を分析した後、関連する予測技術、つまりトップダウン/ボトムアップアプローチを適用して、2030年の市場予測を、世界中の主要市場にわたるさまざまなセグメントとサブセグメントについて導き出しました。市場規模を推定するために採用された調査方法には以下が含まれます：
- 国内の主要市場における収益（米ドル）の観点からの業界の市場規模と希少遺伝性疾患治療市場の採用率
- 市場セグメントとサブセグメントのすべてのパーセンテージシェア、分割、および内訳
- 提供される製品の観点から見た世界の希少遺伝性疾患治療市場における主要プレーヤー。また、この急成長市場で競争するためにこれらのプレーヤーが採用した成長戦略
市場規模とシェアの検証
一次調査:主要地域全体で、トップレベルの幹部（CXO/VP、販売責任者、マーケティング責任者、運用責任者、地域責任者、カントリーヘッドなど）を含む主要オピニオンリーダー（KOL）との詳細なインタビューが実施されました。一次調査の結果が要約され、統計分析が実施されて、述べられた仮説が証明されました。一次調査からの入力は二次調査の結果と統合され、情報を行動可能なインサイトに変えました。
さまざまな地域における一次参加者の内訳
市場エンジニアリング
データ三角測量技術を採用して、全体的な市場推定を完了し、世界の希少遺伝性疾患治療市場の各セグメントとサブセグメントについて正確な統計数値を導き出しました。データは、世界の希少遺伝性疾患治療市場における用途、薬剤の種類、流通チャネルの分野におけるさまざまなパラメータと傾向を調査した後、いくつかのセグメントとサブセグメントに分割されました。
世界の希少遺伝性疾患治療市場調査の主な目的
この調査では、世界の希少遺伝性疾患治療市場の現在および将来の市場動向が特定されました。投資家は、この調査で実施された定性的および定量的分析に基づいて投資の裁量権を決定するための戦略的洞察を得ることができます。現在および将来の市場動向は、地域レベルでの市場の全体的な魅力を決定し、産業参加者が未開拓の市場を活用して、ファーストムーバーアドバンテージから利益を得るためのプラットフォームを提供します。調査のその他の定量的な目標には以下が含まれます:
- 希少遺伝性疾患治療市場の現在の市場規模と予測市場規模を金額（USD）で分析します。また、さまざまなセグメントとサブセグメントの現在の市場規模と予測市場規模を分析します
- 調査のセグメントには、用途、薬剤の種類、流通チャネルの分野が含まれます
- 希少遺伝性疾患治療業界の規制枠組みの定義と分析
- さまざまな仲介業者の存在に関連するバリューチェーンを分析し、業界の顧客と競合他社の行動を分析します
- 主要地域の希少遺伝性疾患治療市場の現在の市場規模と予測市場規模を分析します
- このレポートで調査された地域の主要国には、アジア太平洋、ヨーロッパ、北米、およびその他の地域が含まれます
- 希少遺伝性疾患治療市場の企業プロファイルと、市場プレーヤーが急成長市場で持続するために採用した成長戦略
- 業界の詳細な地域レベル分析
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