アプリケーションの重点分野(癌、神経疾患、心血管疾患、代謝性疾患、血液疾患など)。薬剤タイプ(バイオ医薬品およびバイオシミラー、非バイオ医薬品)。流通チャネル(病院薬局、オンライン薬局、小売薬局)。地域/国。

希少遺伝性疾患治療薬市場は、予測期間中に約11.9%の強いCAGRで成長すると予想されています。市場における主要な製薬企業の研究開発費の増加も、市場の成長に影響を与える要因の1つです。希少疾患に対する一般の認知度と理解が高まったため、多くの重要な臨床段階にあるバイオ医薬品スタートアップ企業や、確立された市場プレーヤーが、さまざまな段階の臨床試験でオーファンドラッグのパイプライン候補を持っています。例えば、2021年、バイオジェンは、神経系に影響を与える希少遺伝性疾患であるフリードライヒ運動失調症の非臨床遺伝子治療であるTMS-007を買収しました。バイオジェンはまた、ハンター症候群やモルキオ症候群などの希少遺伝性疾患に対するいくつかの薬剤を含む、GSKの希少疾患部門を51億米ドルで買収する計画も発表しました。
市場で事業を展開している主なプレーヤーには、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Pfizer, Inc.、AstraZeneca、Bristol Myers Squibb、Sanofi、Novartis AG、AbbVie Inc.、GlaxoSmithKline Plc、Amgen Inc.、Johnson & Johnson Inc.などがあります。これらのプレーヤーは、ハイテクで革新的な製品/テクノロジーを顧客に提供するために、いくつかのM&Aとパートナーシップを実施しています。
レポートで提示されている洞察
「アプリケーションの中で、神経疾患セグメントが予測期間中に高いCAGRで成長する」
アプリケーションに基づいて、市場は癌、神経疾患、心血管疾患、代謝性疾患、血液疾患、およびその他にセグメント化されています。神経疾患セグメントは、予測期間中に高いCAGRで成長すると予想されています。神経疾患は一般的なタイプの希少遺伝性疾患であり、世界中で推定3億5000万人が罹患しています。この高い有病率が、この分野の研究開発努力を推進しています。希少な神経疾患は、脳と神経系に影響を与える遺伝子変異によって引き起こされます。その例としては、ハンチントン病、脊髄性筋萎縮症、ニーマン・ピック病などがあります。たとえば、米国国立衛生研究所(NIH)によると、脊髄性筋萎縮症(SMA)は、神経系に影響を与え、筋肉の衰弱と萎縮を引き起こす希少な遺伝性疾患です。希少遺伝性疾患に対する製品承認数の増加が、セグメントの成長を促進しています。たとえば、エブリスディは、2020年にFDAによってSMAの治療薬として承認された低分子薬です。
「薬剤タイプの中で、非バイオ医薬品カテゴリが予測期間中に高いCAGRで成長する」
薬剤タイプ別に、市場はバイオ医薬品およびバイオシミラー、非バイオ医薬品に二分されます。非バイオ医薬品カテゴリは、予測期間中に高いCAGRで成長すると予想されています。希少遺伝性疾患に対する非バイオ医薬品療法は、医学の分野で関心が高まっている分野です。生きた細胞や生物から作られるバイオ医薬品とは異なり、非バイオ医薬品は実験室で合成される化合物です。それらは、低分子、ペプチド、または核酸ベースの療法である可能性があり、多くの場合、バイオ医薬品よりも安定しており、製造が容易です。希少遺伝性疾患に対する非バイオ医薬品療法の市場は、今後数年間で大幅に成長すると予想されており、より多くの療法が開発され、使用が承認されています。たとえば、2020年12月、米国FDAは、腎臓の損傷や機能不全を引き起こす可能性のある希少遺伝性疾患である原発性高シュウ酸尿症1型(PH1)の治療薬としてOxlumo(ルマシラン)を承認しました。また、2020年11月には、米国FDAは、腎臓の損傷や機能不全を引き起こす可能性のある希少遺伝性疾患である原発性高シュウ酸尿症1型(PH1)の治療薬としてルマシランを承認しました。
希少遺伝性疾患治療薬市場レポートの対象範囲

「流通チャネルの中で、病院薬局カテゴリが2021年に市場の大きなシェアを占めた」
流通チャネル別に、市場は病院薬局、オンライン薬局、小売薬局にセグメント化されています。病院薬局は2021年に市場の大きなシェアを占めました。病院薬局は、患者がこれらの治療法にアクセスでき、安全かつ効果的に使用されることを保証する上で重要な役割を果たします。病院薬剤師は、薬剤が安全かつ効果的に処方および調剤され、患者が薬剤の正しい服用方法について教育されるようにする責任があります。さらに、これらは臨床研究開発にも関与しています。多くの病院が、新しいオーファンドラッグをテストし、これらの治療法の安全性と有効性に関するデータを収集するための臨床試験に参加しています。
「北米が2021年に市場の支配的なシェアを占めた」
2021年、北米が市場の支配的なシェアを占めました。希少遺伝性疾患治療薬の需要の増加は、希少癌やその他の疾患の有病率の急増に起因する可能性があります。米国癌協会の記事によると、米国では2022年1月に、毎年約54,000件の新しい口腔咽頭癌または口腔癌の症例があります。口腔咽頭癌または口腔癌により11,230人が死亡しています。さらに、医療費の増加も、この地域の市場の成長の主要な推進力として機能しています。
このレポートを購入する理由:
カスタマイズオプション:
グローバルな希少遺伝性疾患治療薬市場は、要件またはその他の市場セグメントに応じてさらにカスタマイズできます。これに加えて、UMIは、お客様独自のビジネスニーズをお持ちであることを理解しています。要件に完全に適合するレポートを入手するには、お気軽にお問い合わせください。
希少遺伝性疾患治療薬市場分析(2022年~2030年)の調査方法
世界の希少遺伝性疾患治療薬市場の過去の市場を分析し、現在の市場を推定し、将来の市場を予測することは、世界の主要地域における希少遺伝性疾患治療薬の導入を構築および分析するために行われた3つの主要なステップでした。過去の市場数を収集し、現在の市場規模を推定するために、徹底的な二次調査が実施されました。次に、これらの洞察を検証するために、多数の調査結果と仮定が考慮されました。さらに、世界の希少遺伝性疾患治療薬市場のバリューチェーン全体にわたる業界専門家との徹底的な一次インタビューも実施されました。一次インタビューを通じて市場数の仮定と検証を行った後、トップダウン/ボトムアップアプローチを採用して、完全な市場規模を予測しました。その後、市場の内訳とデータの三角測量方法を採用して、業界に関連するセグメントとサブセグメントの市場規模を推定および分析しました。詳細な方法論を以下に説明します。
過去の市場規模の分析
ステップ1:二次資料の詳細な調査:
希少遺伝性疾患治療薬市場の過去の市場規模を取得するために、年次報告書と財務諸表、業績プレゼンテーション、プレスリリースなどの企業内部の情報源、およびジャーナル、ニュースと記事、政府刊行物、競合他社の刊行物、セクターレポート、サードパーティのデータベース、その他の信頼できる刊行物などの外部の情報源を通じて、詳細な二次調査を実施しました。
ステップ2:市場セグメンテーション:
希少遺伝性疾患治療薬市場の過去の市場規模を取得した後、主要地域におけるさまざまなセグメントとサブセグメントに関する過去の市場の洞察とシェアを収集するために、詳細な二次分析を実施しました。主要なセグメントは、アプリケーション、薬剤タイプ、および流通チャネルとしてレポートに含まれています。さらに、その地域におけるテストモデルの全体的な導入を評価するために、国レベルの分析を実施しました。
ステップ3:要因分析:
さまざまなセグメントおよびサブセグメントの過去の市場規模を取得した後、希少遺伝性疾患治療薬市場の現在の市場規模を推定するために、詳細な要因分析を実施しました。さらに、希少遺伝性疾患治療薬市場のアプリケーション、薬剤タイプ、および流通チャネルなどの従属変数と独立変数を使用して要因分析を実施しました。世界の希少遺伝性疾患治療薬市場セクターにおけるトップパートナーシップ、M&A、事業拡大、および製品発売を考慮して、需要と供給側のシナリオについて徹底的な分析を実施しました。
現在の市場規模の推定と予測
現在の市場規模の算定:上記の3つのステップからの実行可能な洞察に基づいて、現在の市場規模、世界の希少遺伝性疾患治療薬市場の主要プレーヤー、およびセグメントの市場シェアに到達しました。必要なすべてのパーセンテージシェアの分割と市場の内訳は、上記の二次的アプローチを使用して決定され、一次インタビューを通じて検証されました。
推定と予測:市場の推定と予測のために、利害関係者が利用できる推進要因とトレンド、制約、および機会を含むさまざまな要因に重みが割り当てられました。これらの要因を分析した後、適切な予測手法、つまりトップダウン/ボトムアップアプローチを適用して、世界の主要市場全体で、さまざまなセグメントおよびサブセグメントの2030年の市場予測に到達しました。市場規模の推定に採用された調査方法論には、以下が含まれます。
市場規模とシェアの検証
一次調査:主要地域全体の上級幹部(CXO/VP、営業部長、マーケティング部長、オペレーション部長、地域部長、カントリー部長など)を含む主要なオピニオンリーダー(KOL)との詳細なインタビューを実施しました。次に、一次調査の結果を要約し、統計分析を実施して、述べられた仮説を証明しました。一次調査からのインプットは二次調査の結果と統合され、それによって情報が実行可能な洞察に変わりました。
さまざまな地域における一次参加者の分割

市場エンジニアリング
データの三角測量手法を採用して、全体的な市場の推定を完了し、世界の希少遺伝性疾患治療薬市場の各セグメントおよびサブセグメントの正確な統計数値を算出しました。世界の希少遺伝性疾患治療薬市場におけるアプリケーション、薬剤タイプ、および流通チャネルの分野におけるさまざまなパラメーターとトレンドを調査した後、データはいくつかのセグメントとサブセグメントに分割されました。
世界の希少遺伝性疾患治療薬市場調査の主な目的
世界の希少遺伝性疾患治療薬市場の現在および将来の市場トレンドは、調査で正確に特定されました。投資家は、調査で実施された定性的および定量的分析に基づいて、投資の判断を下すための戦略的な洞察を得ることができます。現在および将来の市場トレンドは、地域レベルでの市場の全体的な魅力を決定し、産業参加者が未開拓の市場を利用して、ファーストムーバーの利点を活用するためのプラットフォームを提供しました。調査のその他の定量的な目標には、以下が含まれます。
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