Wgląd w rynek dystrofii mięśniowej Duchenne'a, epidemiologia i prognoza (2024-2032)

Wielkość i prognoza rynku dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Wartość rynku dystrofii mięśniowej Duchenne'a w 2023 r. wynosiła około 800 milionów USD i oczekuje się, że będzie rosła w tempie CAGR około ~7% w okresie prognozy (2024-2032) ze względu na aktywną działalność w zakresie leków w fazie badań, postęp w badaniach genetycznych oraz rozwój leków zorientowany na pacjenta.

Analiza rynku dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest rzadką chorobą genetyczną charakteryzującą się postępującym osłabieniem i degeneracją mięśni. Dotyka głównie mężczyzn, a objawy pojawiają się zazwyczaj we wczesnym dzieciństwie. DMD jest spowodowana mutacjami w genie DMD, który koduje białko dystrofinę, niezbędne do utrzymania integralności mięśni. Bez funkcjonalnej dystrofiny włókna mięśniowe ulegają uszkodzeniu i ostatecznie zastępowane są tkanką włóknistą i tłuszczową, co prowadzi do utraty mobilności, powikłań oddechowych i problemów sercowych.

W 7MM (siedmiu głównych rynkach) – Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej Pięciu (EU5: Francja, Niemcy, Włochy, Hiszpania, Wielka Brytania) i Japonii – częstość występowania DMD jest różna, ale szacuje się, że dotyka około 1 na 3500 urodzeń męskich na świecie w 2024 r. Pomimo rzadkiego występowania DMD nakłada znaczne obciążenie na pacjentów, rodziny i systemy opieki zdrowotnej ze względu na swój wyniszczający charakter i wymagania dotyczące zarządzania przez całe życie. Chociaż postępy w leczeniu i opiece wspomagającej poprawiły wyniki i jakość życia pacjentów, wciąż istnieje niezaspokojona potrzeba terapii modyfikujących przebieg choroby, zdolnych do zatrzymania lub odwrócenia jej postępu.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Przegląd choroby

Przyczyna:Mutacja genetyczna: – DMD jest spowodowana mutacjami w genie dystrofiny, który dostarcza instrukcji dotyczących produkcji białka dystrofiny. Dystrofina jest kluczowa dla utrzymania struktury i funkcji włókien mięśniowych.

Dziedziczenie:DMD jest chorobą recesywną sprzężoną z chromosomem X, dotykającą głównie mężczyzn. Kobiety mogą być nosicielkami mutacji genetycznej, nie wykazując objawów, ale mogą przekazywać ją swoim dzieciom.

W dystrofii mięśniowej Duchenne'a wysiłki związane z adopcją i wdrażaniem doprowadziły do znacznych postępów w zarządzaniu chorobą i opiece nad pacjentem. Zezwolenia regulacyjne dla innowacyjnych terapii, takich jak leki oparte na omijaniu eksonów i terapie genowe, zapewniły pacjentom dostęp do leczenia ukierunkowanego na podstawowe przyczyny genetyczne choroby. Na przykład 22 czerwca 2023 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Elevidys, pierwszą terapię genową do leczenia pacjentów pediatrycznych w wieku od 4 do 5 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) z potwierdzoną mutacją w genie DMD, u których nie ma istniejącego wcześniej powodu medycznego uniemożliwiającego leczenie tą terapią.

Ponadto platformy telemedyczne i technologie zdalnego monitoringu umożliwiają pacjentom z DMD dostęp do specjalistycznej opieki, konsultacji i zdalnego monitoringu.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Diagnoza

Diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) zwykle rozpoczyna się od obserwacji objawów klinicznych, często we wczesnym dzieciństwie, takich jak trudności w chodzeniu, częste upadki i osłabienie mięśni. Objawy te pojawiają się zwykle między 2 a 5 rokiem życia. Podwyższony poziom kinazy kreatynowej (CK) we krwi, często 10 do 100 razy wyższy niż normalny, jest powszechnym początkowym wskaźnikiem DMD. Badania genetyczne potwierdzają diagnozę, identyfikując mutacje w genie DMD na chromosomie X, odpowiedzialnym za produkcję białka dystrofiny.

Według National Institute of Health, w 2024 r. około 1 na każde 3500 do 5000 urodzeń męskich na całym świecie jest dotkniętych DMD. Biopsja mięśni, choć rzadziej stosowana ze względu na skuteczność badań genetycznych, może również ujawnić brak lub niedobór dystrofiny. Wczesna i dokładna diagnoza ma kluczowe znaczenie dla zarządzania DMD i poprawy jakości życia dotkniętych osób, ponieważ umożliwia terminową interwencję terapeutyczną i opiekę wspomagającą.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Leczenie

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest postępującą i obecnie nieuleczalną chorobą genetyczną, ale kilka metod leczenia i terapii może pomóc w radzeniu sobie z objawami, poprawie jakości życia i spowolnieniu postępu choroby.

Leczenie pierwszego rzutu – Kortykosteroidy, w szczególności prednizon i deflazakort, są uważane za leczenie pierwszego rzutu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), które pomaga w radzeniu sobie z objawami i spowalnianiu postępu choroby. Leki te zmniejszają stan zapalny i przedłużają funkcjonowanie mięśni u osób z DMD. Wykazano, że prednizon i deflazakort poprawiają siłę mięśni, opóźniają utratę chodzenia i wydłużają przeżycie u osób z DMD.

Na rynku prednizon i deflazakort są dostępne w różnych postaciach, w tym tabletek i zawiesiny doustnej, aby dostosować się do różnych grup wiekowych i wymagań dotyczących dawkowania. Oba leki zostały zatwierdzone do leczenia DMD w kilku krajach.

Inne metody leczenia to terapia omijania eksonów, terapia genowa, opieka kardiologiczna, opieka oddechowa, fizjoterapia i ćwiczenia, interwencje ortopedyczne, wsparcie żywieniowe, wsparcie psychologiczne i społeczne, badania i badania kliniczne.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Strategie terapeutyczne

Kortykosteroidy:prednizon i deflazakort są dostępne w różnych postaciach, w tym tabletek i zawiesiny doustnej, aby dostosować się do różnych grup wiekowych i wymagań dotyczących dawkowania. Oba leki zostały zatwierdzone do leczenia DMD w kilku krajach.

Terapia omijania eksonów:Obejmuje to terapie takie jak Eteplirsen (Exondys 51), której celem jest pominięcie wadliwych części genu DMD w celu wytworzenia funkcjonalnego białka dystrofiny.

Terapia genowa:Podejścia eksperymentalne, takie jak terapia genowa z użyciem mikrodystrofiny, mają na celu dostarczenie funkcjonalnej wersji genu dystrofiny do komórek mięśniowych.

Fizjoterapia i ćwiczenia:Regularne rozciąganie, ćwiczenia wzmacniające i stosowanie urządzeń wspomagających pomagają w utrzymaniu funkcji mięśni, elastyczności i mobilności.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Epidemiologia

Raport dotyczący epidemiologii dystrofii mięśniowej Duchenne'a zawiera zarówno dane historyczne, jak i prognozowane, podzielone na różne parametry. Obejmuje:

• Całkowita populacja chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a


• Populacja chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a w podziale na wiek


• Populacja ambulatoryjna i nieambulatoryjna chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a


• Populacja chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a w podziale na mutacje

Analiza obejmuje rynek 7MM, w tym Stany Zjednoczone, kraje EU5 (Niemcy, Francja, Włochy, Hiszpania i Wielka Brytania) oraz Japonię, w latach 2024-2032.

Główne wnioski:

Ta sekcja zawiera przegląd epidemiologii dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) w regionach 7MM.

W 2023 r. całkowita populacja chorych na DMD w 7MM wyniosła ~30 000-35 000. Ocena epidemiologiczna DMD wykazała, że około 250 000 osób w Stanach Zjednoczonych ma jakąś postać dystrofii mięśniowej.

W krajach UE-5 Wielka Brytania miała najwyższą liczbę przypadków DMD w 2023 r.; każdego roku rodzi się około 100 chłopców z DMD. W Niemczech częstość występowania DMD jest tak niska jak 1,5 na 100 000.

W Stanach Zjednoczonych w 2023 r. najwyższą częstość występowania DMD w podziale na wiek zaobserwowano w grupie wiekowej 5-9 lat, a następnie w grupie wiekowej 10-14 lat.

W 2021 r. około 60–70% mutacji u pacjentów z DMD stanowią delecje.

W 2021 r. częstość występowania DMD wynosi od 1,9 do 3,4 na 100 000 osób, a w Japonii szacuje się, że jest od 2500 do 4000 pacjentów.

Stany Zjednoczone posiadają dominujący udział w rynku w 2023 r.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest genetycznym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym charakteryzującym się postępującą degeneracją tkanki mięśniowej. Dotyka głównie mężczyzn i jest spowodowana mutacjami w genie dystrofiny zlokalizowanym na chromosomie X. Postępy w technikach diagnostycznych i zwiększona świadomość wśród pracowników służby zdrowia i społeczeństwa doprowadziły do wcześniejszego i dokładniejszego wykrywania przypadków DMD. Ponadto poprawa opieki wspomagającej i interwencji medycznych wydłużyła długość życia osób z DMD, przyczyniając się do większej zidentyfikowanej populacji żyjącej z tą chorobą. Dodatkowo trwające wysiłki badawcze i rozwój nowych terapii dają nadzieję na poprawę wyników i jakości życia pacjentów z DMD w Stanach Zjednoczonych.

W 2023 r. całkowite zaburzenia dystrofii dotykają od 1 na 5000 do 1 na 6000 osób urodzonych jako mężczyźni. Około 250 000 osób w Stanach Zjednoczonych ma jakąś postać dystrofii mięśniowej. Eksperci szacują, że mniej niż 50 000 osób w Stanach Zjednoczonych ma DMD.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Profil leku

Profil leku na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) zawiera kompleksowy przegląd krajobrazu terapeutycznego DMD. Ta sekcja obejmuje różne dostępne opcje leczenia, w tym obecne terapie standardowe, nowe leki w fazie badań i innowacyjne metody leczenia w trakcie opracowywania. Każda sekcja leków zagłębia się w mechanizmy działania, postępy w badaniach klinicznych, status regulacyjny i potencjalny wpływ tych leków na leczenie DMD. Analizując zarówno istniejące, jak i nadchodzące terapie, ta sekcja ma na celu zaoferowanie szczegółowego zrozumienia zmieniającego się paradygmatu leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Terapie rynkowe

Vyondys 53: Sarepta Therapeutics

Opis

VYONDYS 53 to zatwierdzone przez FDA leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a dla pacjentów, którzy mają potwierdzoną mutację genetyczną w genie dystrofiny, którą można leczyć poprzez pominięcie eksonu 53. U niektórych pacjentów pomaga organizmowi wytworzyć krótszą formę białka dystrofiny. Golodirsen został opracowany przez firmę Sarepta Therapeutics i uzyskał przyspieszone zatwierdzenie FDA 12 grudnia 2019 r. ze względu na pilną potrzebę tego leku u pacjentów cierpiących na pewną postać DMD. Golodirsen to oligomer antysensowny morfolino zaprojektowany do leczenia około 8% pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Szczegółowe informacje o produkcie zawarte w raporcie…

Przegląd branży dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Rynek dystrofii mięśniowej Duchenne'a jest konkurencyjny, z kilkoma graczami na rynkach 7MM i międzynarodowych. Kluczowi gracze przyjmują różne strategie wzrostu w celu zwiększenia swojej obecności na rynku, takie jak partnerstwa, umowy, współpraca, wprowadzanie nowych produktów na rynek, ekspansja geograficzna oraz fuzje i przejęcia. Niektórzy z głównych graczy działających na rynku to Sarepta Therapeutics, Inc.; PTC Therapeutics; NIPPON SHINYAKU CO., LTD.; Pfizer Inc.; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.; Percheron Therapeutics Limited; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED; Solid Biosciences Inc.; FibroGen, Inc.; Capricor Therapeutics, Inc.

Wiadomości rynkowe dotyczące dystrofii mięśniowej Duchenne'a

W styczniu 2023 r. Sarepta Therapeutics ogłosiła podpisanie umowy na dostawy komercyjne z Catalent na produkcję delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001), najbardziej zaawansowanego kandydata Sarepty na terapię genową w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).

Zakres raportu rynkowego dotyczącego dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Powody, dla których warto kupić ten raport:

• Badanie obejmuje analizę wielkości i prognozowania rynku, zatwierdzoną przez uwierzytelnionych kluczowych ekspertów branżowych.


• Raport przedstawia szybki przegląd ogólnej wydajności branży na pierwszy rzut oka.


• Raport obejmuje dogłębną analizę wybitnych rówieśników z branży, ze szczególnym uwzględnieniem kluczowych finansów biznesowych, portfeli produktów, strategii ekspansji i ostatnich wydarzeń.


• Szczegółowa analiza czynników napędzających, ograniczeń, kluczowych trendów i możliwości występujących w branży.


• Badanie kompleksowo obejmuje rynek w różnych segmentach.


• Dogłębna analiza na poziomie regionalnym branży.

Opcje dostosowywania:

Globalny rynek dystrofii mięśniowej Duchenne'a można dalej dostosować zgodnie z wymaganiami lub innym segmentem rynku. Oprócz tego UMI rozumie, że możesz mieć własne potrzeby biznesowe, dlatego zachęcamy do kontaktu w celu uzyskania raportu, który w pełni odpowiada Twoim wymaganiom.