Rynek Dystrofii Mięśniowej Duchenne'a – Analiza, Epidemiologia i Prognoza (2024-2032)

Wielkość i prognozy rynku dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Wartość rynku dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) szacowano na około 800 milionów USD w 2023 roku i oczekuje się, że będzie on rósł w silnym tempie CAGR wynoszącym około ~7% w okresie prognozy (2024-2032) ze względu na solidną działalność w zakresie prac badawczo-rozwojowych, postępy w badaniach genetycznych i ukierunkowany na pacjenta rozwój leków.

Analiza rynku dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to rzadkie zaburzenie genetyczne charakteryzujące się postępującym osłabieniem mięśni i ich degeneracją. Dotyka głównie mężczyzn, a objawy zwykle pojawiają się we wczesnym dzieciństwie. DMD jest spowodowana mutacjami w genie DMD, który koduje białko dystrofinę, niezbędne do utrzymania integralności mięśni. Bez funkcjonalnej dystrofiny włókna mięśniowe ulegają uszkodzeniu i ostatecznie zastępowane są tkanką włóknistą i tłuszczową, co prowadzi do utraty mobilności, komplikacji oddechowych i problemów z sercem.

W 7MM (Siedem Głównych Rynków) – Stany Zjednoczone, Unia Europejska Pięć (EU5: Francja, Niemcy, Włochy, Hiszpania, Wielka Brytania) i Japonia – częstość występowania DMD jest zróżnicowana, ale szacuje się, że dotyka około 1 na 3500 urodzeń chłopców na całym świecie w 2024 roku. Pomimo rzadkiego występowania, DMD stanowi znaczne obciążenie dla pacjentów, rodzin i systemów opieki zdrowotnej ze względu na jej wyniszczający charakter i wymagania dotyczące zarządzania przez całe życie. Chociaż postępy w leczeniu i opiece wspomagającej poprawiły wyniki pacjentów i jakość życia, nadal istnieje niezaspokojona potrzeba terapii modyfikujących przebieg choroby, zdolnych do zatrzymania lub odwrócenia jej postępu.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Przegląd choroby

Przyczyna: Mutacja genetyczna: – DMD jest spowodowana mutacjami w genie dystrofiny, który dostarcza instrukcji do wytwarzania białka dystrofiny. Dystrofina jest kluczowa dla utrzymania struktury i funkcji włókien mięśniowych.

Dziedziczenie: DMD to recesywna choroba sprzężona z chromosomem X, dotykająca głównie mężczyzn. Kobiety mogą być nosicielkami mutacji genetycznej bez wykazywania objawów, ale mogą przekazywać ją swoim dzieciom.

W dystrofii mięśniowej Duchenne'a starania związane z adopcją i wdrażaniem doprowadziły do znaczących postępów w zarządzaniu chorobą i opiece nad pacjentem. Zatwierdzenia regulacyjne dla innowacyjnych terapii, takich jak leki omijające eksony i terapie genowe, zapewniły pacjentom dostęp do leczenia ukierunkowanego na podstawowe genetyczne przyczyny choroby. Na przykład, 22 czerwca 2023 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Elevidys, pierwszą terapię genową do leczenia pediatrycznych pacjentów w wieku od 4 do 5 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) z potwierdzoną mutacją w genie DMD, którzy nie mają istniejących wcześniej przyczyn medycznych uniemożliwiających leczenie tą terapią.

Ponadto platformy telemedyczne i technologie zdalnego monitorowania umożliwiają pacjentom z DMD zdalny dostęp do specjalistycznej opieki, konsultacji i monitorowania.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Diagnoza

Diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) zazwyczaj rozpoczyna się od obserwacji objawów klinicznych, często we wczesnym dzieciństwie, takich jak trudności w chodzeniu, częste upadki i osłabienie mięśni. Objawy te zwykle pojawiają się między 2 a 5 rokiem życia. Podwyższony poziom kinazy kreatynowej (CK) we krwi, często od 10 do 100 razy wyższy niż normalnie, jest częstym wskaźnikiem początkowym DMD. Badania genetyczne potwierdzają diagnozę poprzez identyfikację mutacji w genie DMD na chromosomie X, odpowiedzialnym za produkcję białka dystrofiny.

Według National Institute of Health, w 2024 r. DMD dotyka około 1 na 3500 do 5000 urodzeń chłopców na całym świecie. Biopsja mięśni, choć rzadziej stosowana ze względu na skuteczność badań genetycznych, może również ujawnić brak lub niedobór dystrofiny. Wczesna i dokładna diagnoza jest kluczowa dla zarządzania DMD i poprawy jakości życia osób dotkniętych chorobą, ponieważ umożliwia terminową interwencję za pomocą terapii i opieki wspomagającej.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Leczenie

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest postępującym i obecnie nieuleczalnym zaburzeniem genetycznym, ale kilka metod leczenia i terapii może pomóc w łagodzeniu objawów, poprawie jakości życia i spowolnieniu postępu choroby.

Leczenie pierwszego rzutu – Kortykosteroidy, szczególnie prednizon i deflazakort, są uważane za leczenie pierwszego rzutu w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), które pomaga w łagodzeniu objawów i spowalnianiu postępu choroby. Leki te zmniejszają stan zapalny i przedłużają funkcję mięśni u osób z DMD. Wykazano, że prednizon i deflazakort poprawiają siłę mięśni, opóźniają utratę zdolności chodzenia i wydłużają przeżycie osób z DMD.

Na rynku prednizon i deflazakort są dostępne w różnych postaciach, w tym w tabletkach i zawiesinie doustnej, aby dostosować się do różnych grup wiekowych i wymagań dotyczących dawkowania. Oba leki zostały zatwierdzone do leczenia DMD w kilku krajach.

Inne metody leczenia to terapia omijania eksonów, terapia genowa, opieka kardiologiczna, opieka oddechowa, fizjoterapia i ćwiczenia, interwencje ortopedyczne, wsparcie żywieniowe, wsparcie psychologiczne i społeczne, badania i badania kliniczne.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Strategie terapeutyczne

Kortykosteroidy: prednizon i deflazakort są dostępne w różnych postaciach, w tym w tabletkach i zawiesinie doustnej, aby dostosować się do różnych grup wiekowych i wymagań dotyczących dawkowania. Oba leki zostały zatwierdzone do leczenia DMD w kilku krajach.

Terapia omijania eksonów: Obejmuje to leczenie, takie jak Eteplirsen (Exondys 51), które ma na celu pominięcie wadliwych części genu DMD w celu wytworzenia funkcjonalnego białka dystrofiny.

Terapia genowa: Eksperymentalne podejścia, takie jak terapia genowa mikrodystrofiną, mają na celu dostarczenie funkcjonalnej wersji genu dystrofiny do komórek mięśniowych.

Fizjoterapia i ćwiczenia: Regularne rozciąganie, ćwiczenia wzmacniające i stosowanie urządzeń wspomagających pomagają utrzymać funkcję mięśni, elastyczność i mobilność.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Epidemiologia

Raport dotyczący epidemiologii dystrofii mięśniowej Duchenne'a zawiera zarówno dane historyczne, jak i prognozowane, podzielone na różne parametry. Obejmuje on:

• Całkowita populacja chorujących na dystrofię mięśniową Duchenne'a


• Populacja chorujących na dystrofię mięśniową Duchenne'a specyficzna dla wieku


• Populacja chodzących i niechodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a


• Populacja chorujących na dystrofię mięśniową Duchenne'a specyficzna dla mutacji

Analiza obejmuje rynek 7MM, w tym Stany Zjednoczone, kraje EU5 (Niemcy, Francja, Włochy, Hiszpania i Wielka Brytania) oraz Japonię, w latach 2024–2032.

Główne wnioski:

Ta sekcja zawiera przegląd epidemiologii dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) w regionach 7MM.

W 2023 r. całkowita populacja chorujących na DMD w 7MM wynosiła ~30 000–35 000. Ocena epidemiologiczna DMD wykazała, że około 250 000 osób w Stanach Zjednoczonych cierpi na jakąś formę dystrofii mięśniowej.

W krajach EU-5 Wielka Brytania miała największą liczbę przypadków DMD w 2023 r.; około 100 chłopców rodzi się rocznie z dystrofią mięśniową Duchenne'a. W Niemczech częstość występowania DMD jest niska i wynosi 1,5 na 100 000.

W Stanach Zjednoczonych w 2023 r. najwyższą specyficzną dla wieku częstość występowania DMD zaobserwowano w grupie wiekowej 5–9 lat, a następnie w grupie wiekowej 10–14 lat.

W 2021 r. około 60–70% mutacji u pacjentów z DMD stanowią delecje.

W 2021 r. częstość występowania DMD wynosi od 1,9 do 3,4 na 100 000 osób, a szacunkowa liczba pacjentów w Japonii wynosi od 2500 do 4000.

Stany Zjednoczone mają dominujący udział w rynku w 2023 roku.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to genetyczne zaburzenie nerwowo-mięśniowe charakteryzujące się postępującą degeneracją tkanki mięśniowej. Dotyka głównie mężczyzn i jest spowodowana mutacjami w genie dystrofiny zlokalizowanym na chromosomie X. Postępy w technikach diagnostycznych i zwiększona świadomość wśród pracowników służby zdrowia i społeczeństwa doprowadziły do wcześniejszego i dokładniejszego wykrywania przypadków DMD. Ponadto poprawa opieki wspomagającej i interwencji medycznych wydłużyła życie osób z DMD, przyczyniając się do większej zidentyfikowanej populacji żyjącej z tą chorobą. Dodatkowo, trwające wysiłki badawcze i rozwój nowych terapii dają nadzieję na poprawę wyników i jakości życia pacjentów z DMD w Stanach Zjednoczonych.

W 2023 r. zaburzenia dystroficzne dotykają od 1 na 5000 do 1 na 6000 osób płci męskiej przy urodzeniu. Około 250 000 osób w Stanach Zjednoczonych cierpi na jakąś formę dystrofii mięśniowej. Eksperci szacują, że mniej niż 50 000 osób w Stanach Zjednoczonych choruje na DMD.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Profil leku

Profil leku na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) zawiera kompleksowy przegląd krajobrazu terapeutycznego dla DMD. Ta sekcja obejmuje różne dostępne opcje leczenia, w tym obecne standardowe terapie, nowe leki w opracowaniu oraz innowacyjne terapie w trakcie rozwoju. Każda sekcja dotycząca leków zagłębia się w mechanizmy działania, postępy w badaniach klinicznych, status regulacyjny i potencjalny wpływ tych leków na leczenie DMD. Przez zbadanie zarówno istniejących, jak i nadchodzących terapii, ta sekcja ma na celu zaoferowanie szczegółowego zrozumienia ewoluującego paradygmatu leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: Terapie wprowadzone na rynek

Vyondys 53: Sarepta Therapeutics

Opis

VYONDYS 53 to zatwierdzony przez FDA lek na dystrofię mięśniową Duchenne'a dla pacjentów, u których potwierdzono mutację genetyczną w genie dystrofiny, którą można leczyć poprzez ominięcie eksonu 53. U niektórych pacjentów pomaga organizmowi wytwarzać krótszą formę białka dystrofiny. Golodirsen został opracowany przez Sarepta Therapeutics i otrzymał przyspieszone zatwierdzenie FDA 12 grudnia 2019 r. ze względu na pilną potrzebę tego leku u pacjentów cierpiących na pewną formę DMD. Golodirsen jest morfolinowym antysensownym oligomerem zaprojektowanym do leczenia około 8% pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Szczegółowe informacje o produkcie zawarte w raporcie…

Przegląd branży dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Rynek dystrofii mięśniowej Duchenne'a jest konkurencyjny, z kilkoma graczami na rynku 7MM i międzynarodowym. Kluczowi gracze przyjmują różne strategie wzrostu, aby wzmocnić swoją obecność na rynku, takie jak partnerstwa, umowy, współpraca, wprowadzanie nowych produktów, ekspansje geograficzne oraz fuzje i przejęcia. Niektórzy z głównych graczy działających na rynku to Sarepta Therapeutics, Inc.; PTC Therapeutics; NIPPON SHINYAKU CO., LTD.; Pfizer Inc.; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.; Percheron Therapeutics Limited; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED; Solid Biosciences Inc.; FibroGen, Inc.; Capricor Therapeutics, Inc.

Wiadomości z rynku dystrofii mięśniowej Duchenne'a

W styczniu 2023 r. Sarepta Therapeutics ogłosiła podpisanie umowy na dostawy handlowe z Catalent w celu wytwarzania delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001), najbardziej zaawansowanego kandydata Sarepty do terapii genowej w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).

Zakres raportu z rynku dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Powody, dla których warto kupić ten raport:

• Badanie obejmuje analizę wielkości i prognozowania rynku, zatwierdzoną przez uwierzytelnionych kluczowych ekspertów branżowych.


• Raport przedstawia szybki przegląd ogólnej wydajności branży na pierwszy rzut oka.


• Raport obejmuje dogłębną analizę czołowych konkurentów w branży, z głównym naciskiem na kluczowe dane finansowe, portfele produktów, strategie ekspansji i najnowsze osiągnięcia.


• Szczegółowe badanie czynników napędzających, ograniczeń, kluczowych trendów i możliwości panujących w branży.


• Badanie kompleksowo obejmuje rynek w różnych segmentach.


• Dogłębna analiza branży na poziomie regionalnym.

Opcje dostosowywania:

Globalny rynek dystrofii mięśniowej Duchenne'a można dodatkowo dostosować zgodnie z wymaganiami lub dowolnym innym segmentem rynku. Poza tym UMI rozumie, że możesz mieć własne potrzeby biznesowe, dlatego zachęcamy do kontaktu z nami, aby uzyskać raport, który w pełni odpowiada Twoim wymaganiom.