- Strona główna
- O nas
- Branża
- Usługi
- Czytanie
- Kontakt
Choroba Fabry'ego – Analiza Rurociągów 2019
Globalna choroba Fabry'ego – Analiza rurociągów 2019
Choroba Fabry'ego (znana również jako choroba Andersona-Fabry'ego) jest postępującym, sprzężonym z chromosomem X dziedzicznym zaburzeniem genetycznym metabolizmu glikosfingolipidów, spowodowanym niedoborem lub brakiem aktywności lizosomalnej α-galaktozydazy A. Jest to wyniszczający wrodzony błąd metabolizmu, w którym, szczególnie we wczesnych stadiach, kluczową rolę odgrywają dysfunkcje komórkowe i patologia mikrokrążenia wywołane odkładaniem się glikosfingolipidów w lizosomach. Brak lub niedostateczna aktywność lizosomalnej egzoglikohydrolazy α-galaktozydazy A prowadzi do postępującej akumulacji globotriaozyloceramidu i pokrewnych glikosfingolipidów w lizosomach, które są wszechobecnymi organellami subkomórkowymi.
Pierwsze objawy kliniczne, które zakłócają samopoczucie i sprawność dziecka, pojawiają się w dzieciństwie, zazwyczaj między 3 a 10 rokiem życia, a zwykle kilka lat później u dziewcząt niż u chłopców. Z wiekiem rozwija się postępujące uszkodzenie ważnych narządów u obu płci, prowadzące do ich niewydolności. Schyłkowa niewydolność nerek i zagrażające życiu powikłania sercowo-naczyniowe lub mózgowo-naczyniowe ograniczają oczekiwaną długość życia. Objawy kliniczne są wieloukładowe, heterogeniczne i postępujące.
Podział produktów terapeutycznych
Biochemiczna diagnoza choroby Fabry'ego jest ustalana poprzez pomiar aktywności α-gal A w osoczu lub leukocytach pobranych z krwi obwodowej, hodowanych fibroblastach lub przy użyciu próbek pobranych z plamek krwi na bibule filtracyjnej. Diagnozę FD można postawić na podstawie starannych badań klinicznych i instrumentalnych, wraz z danymi z wywiadu rodzinnego i dokładną interpretacją analiz genetycznych i enzymatycznych. Identyfikacja hemizygotycznej patogennej wariantu GLA za pomocą badań genetycznych molekularnych potwierdza diagnozę u męskiego probanta.
Linia terapeutyczna choroby Fabry'ego składa się z około 9+ produktów w różnych fazach rozwoju. Obecnie 2+ leki są w fazie III rozwoju, a główne leki są w fazie przedklinicznej.
Analiza czołowych firm
Do kluczowych graczy należą Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics i Sanofi Genzyme.
Zakres badania:
Zapewnia przegląd aktywności linii terapeutycznej dla choroby Fabry'ego w całym cyklu rozwoju produktu, w tym na wszystkich etapach klinicznych i nieklinicznych
Raport zawiera szczegółowe profile produktów terapeutycznych na chorobę Fabry'ego z kluczowym zakresem działań rozwojowych, w tym umów licencyjnych i o współpracy, wydanych patentów, oznaczeń, technologii i informacji chemicznych
Ocena terapeutyczna aktywnych produktów w linii rozwoju według etapu, rodzaju produktu, rodzaju cząsteczki i drogi podawania
Szczegółowe profile produktów w stanie uśpienia zostały zawarte w raporcie
Powody zakupu:
Linia produktów na chorobę Fabry'ego przedstawia szczegółowy profil leków. Analiza zawarta w raporcie jest połączeniem dogłębnych badań wtórnych i wkładu od Kluczowych Opinii Liderów z branży
Raport przedstawia szybki przegląd aktualnej sytuacji dotyczącej rozwoju leków dla danego wskazania w jednym miejscu
Raport obejmuje dogłębną analizę czołowych podmiotów z branży, z głównym naciskiem na konsolidację firm, oznaczenia, technologię, umowy i patenty dotyczące terapii
Szczegółowe badanie diagnostyki, leczenia i wytycznych obowiązujących w branży
Badanie atrakcyjności branży za pomocą harmonogramów wprowadzania na rynek
Badanie kompleksowo obejmuje rynek w zakresie leków w różnych fazach rozwoju
Rozległa wiedza dziedzinowa na temat obszarów terapeutycznych wspiera klienta w procesie decyzyjnym dotyczącym jego portfela terapeutycznego poprzez identyfikację przyczyn braku aktywności lub wycofania produktów
Opcje dostosowania:
Raport z analizy linii produktów na chorobę Fabry'ego można dostosować do poziomu krajowego lub dowolnego innego segmentu konkurencyjnego. Poza tym, UMI rozumie, że możesz mieć własne potrzeby biznesowe, dlatego zapewniamy również w pełni dostosowane rozwiązania dla klientów.
Spis treści
Przegląd działań związanych z rozwojem potoku danych dla analizy potoku danych choroby Fabry'ego dotyczącej leków terapeutycznych nie ogranicza się do opisu leku i działań rozwojowych, ale koncentruje się również na wynikach klinicznych i nieklinicznych. Obejmuje również oznaczenia, konsolidacje firm i umowy licencyjne, granty, technologie i szczegóły patentowe. Segmentacja terapeutyczna produktów na chorobę Fabry'ego odbywa się w oparciu o fazę rozwoju leków. Raport zawiera porównawczą ocenę potoku terapeutycznego wraz ze szczegółowym profilem leku produktów potokowych według etapu rozwoju, rodzaju terapii, rodzaju cząsteczki i drogi podawania w całym tym wskazaniu. Raport zawiera również prognozowane ramy czasowe wprowadzenia na rynek nadchodzących terapii potokowych. Dodatkowo skupiono się na spostrzeżeniach analityków, aby przedstawić podsumowanie dotyczące aktualnego scenariusza rynkowego. Szczegółowe profile produktów uśpionych zostały wyjaśnione w całym raporcie wraz z odpowiednimi przyczynami ich uśpienia.
Badania wtórne
Przeprowadzono szczegółowe badanie wtórne w celu uzyskania analizy potoku danych choroby Fabry'ego za pośrednictwem wewnętrznych źródeł firmy, takich jak raporty roczne, prezentacje wyników, komunikaty prasowe itp. oraz źródeł zewnętrznych, w tym czasopism branżowych, wiadomości i artykułów, publikacji rządowych, publikacji konkurencji, raportów sektorowych, publikacji organów regulacyjnych, organizacji ds. standardów bezpieczeństwa, baz danych stron trzecich i innych wiarygodnych publikacji.
Badania wtórne dotyczące źródeł wewnętrznych i zewnętrznych są prowadzone w celu pozyskania jakościowych i ilościowych informacji związanych z każdym rynkiem.
- Strony internetowe firm, raporty roczne, raporty kwartalne, raporty finansowe, raporty maklerskie, prezentacje dla inwestorów i dokumenty SEC
- Branżowe czasopisma i inna literatura
- Krajowe dokumenty rządowe, bazy danych statystycznych i raporty rynkowe
- Artykuły prasowe, komunikaty prasowe i transmisje internetowe dotyczące firm działających na rynku
- Kilka baz danych dotyczących patentów i badań klinicznych
Główny cel analizy rurociągu choroby Fabry'ego – analiza rurociągu 2019
W badaniu wskazano aktualne trendy rurociągowe choroby Fabry'ego. Inwestorzy mogą uzyskać strategiczne informacje, na których mogą oprzeć swoje decyzje dotyczące inwestycji na podstawie analizy jakościowej i ilościowej przeprowadzonej w badaniu. Obecne i przyszłe trendy potokowe określą ogólną atrakcyjność rynku, zapewniając platformę uczestnikowi przemysłowemu do wykorzystania niewykorzystanego rynku, aby czerpać korzyści jako pierwsza firma. Cele ilościowe raportu obejmują:
- Przegląd aktywności potoku terapeutycznego dla choroby Fabry'ego w całym cyklu rozwoju produktu, w tym wszystkie etapy kliniczne i niekliniczne
- Analiza szczegółowych profili produktów terapeutycznych choroby Fabry'ego z kluczowym zakresem działań rozwojowych, w tym umów licencyjnych i umów o współpracy, wydanych patentów, oznaczeń, technologii i informacji o właściwościach chemicznych
- Ocena terapeutyczna aktywnych produktów potokowych według etapu, rodzaju produktu, rodzaju cząsteczki i drogi podawania
Powiązane Raporty
Klienci, którzy kupili ten przedmiot, kupili również
Rynek telemedycyny w Azji Południowo-Wschodniej: aktualna analiza i prognoza (2025-2033)
Nacisk na komponent (usługi, sprzęt, oprogramowanie); tryb dostarczania (czas rzeczywisty, store-and-forward, zdalne monitorowanie pacjenta (RPM), mHealth); wdrożenie (oparte na sieci Web, oparte na chmurze, lokalne); zastosowanie (telekonsultacje, udar mózgu, teleradiologia, telepsychiatria, teledermatologia, inne); użytkownik końcowy (dostawcy, pacjenci, płatnicy, inni) i kraj.
October 8, 2025
Rynek Emboloterapii: Aktualna Analiza i Prognoza (2025-2033)
Nacisk na rodzaj produktu (środki embolizacyjne i urządzenia pomocnicze); procedura (embolizacja tętnic transcewnikowa [TAE], radioembolizacja dotętnicza/selektywna wewnętrzna radioterapia [TARE/SIRT] i chemoembolizacja dotętnicza [TACE]); wskazanie (onkologia, choroby naczyniowe, inne); użytkownik końcowy (szpitale i kliniki, ambulatoryjne centra chirurgiczne, inne); oraz region/kraj
September 30, 2025
Rynek terapeutycznej wymiany osocza: bieżąca analiza i prognoza (2025-2033)
Nacisk na Produkt (Urządzenia i Materiały Eksploatacyjne); Technologia (Centryfugacja i Separacja Membranowa); Wskazania (Zaburzenia Neurologiczne, Zaburzenia Hematologiczne, Zaburzenia Nerek, Zaburzenia Metaboliczne i Inne Wskazania); Użytkownik Końcowy (Szpitale i Kliniki, Ambulatoryjne Centra Chirurgiczne i Inni Użytkownicy Końcowi); oraz Region/Kraj
September 8, 2025
