- Strona główna
- O nas
- Branża
- Usługi
- Czytanie
- Kontakt
Choroba Fabry'ego – Analiza Rurociągów 2019
Globalna choroba Fabry’ego – Analiza rurociągów 2019
Choroba Fabry'ego (znana również jako choroba Andersona-Fabry'ego) jest postępującym, sprzężonym z chromosomem X, dziedzicznym zaburzeniem genetycznym metabolizmu glikosfingolipidów, spowodowanym niedoborem lub brakiem lizosomalnej aktywności α-galaktozydazy A. Jest to wyniszczający wrodzony błąd metabolizmu, w którym, szczególnie we wczesnych stadiach, występuje dysfunkcja komórkowa i patologia mikrokrążenia indukowana przez lizosomalne odkładanie się glikosfingolipidów. Brak lub niedostateczna aktywność lizosomalnej egzoglikohydrolazy α-galaktozydazy A prowadzi do postępującej akumulacji globotriaozyloceramidu i pokrewnych glikosfingolipidów w lizosomach, które są wszechobecnymi organellami subkomórkowymi.
Pierwsze objawy kliniczne zakłócające samopoczucie i funkcjonowanie dziecka pojawiają się w dzieciństwie, zazwyczaj między 3 a 10 rokiem życia, a u dziewcząt na ogół kilka lat później niż u chłopców. Z wiekiem rozwija się postępujące uszkodzenie ważnych narządów, prowadzące do ich niewydolności. Schyłkowa niewydolność nerek oraz zagrażające życiu powikłania sercowo-naczyniowe lub mózgowo-naczyniowe ograniczają oczekiwaną długość życia. Objawy kliniczne są wieloukładowe, heterogeniczne i postępujące.
Podział produktów terapeutycznych
Biochemiczne rozpoznanie choroby Fabry'ego ustala się poprzez pomiar aktywności α-gal A w osoczu lub leukocytach pobranych z krwi obwodowej, hodowanych fibroblastach lub z próbek uzyskanych z bibuły filtracyjnej z kroplami krwi. Rozpoznanie FD może wynikać ze starannych badań klinicznych i instrumentalnych, wraz z danymi z wywiadu rodzinnego i dokładną interpretacją analiz genetycznych i enzymatycznych. Identyfikacja hemizygotycznej patogennej wariantu GLA w badaniu genetycznym molekularnym potwierdza rozpoznanie u męskiego probanta.
Linia terapeutyczna w chorobie Fabry'ego składa się z około 9+ produktów w różnych fazach rozwoju. Obecnie 2+ leki są w fazie III rozwoju, a główne leki są w fazie przedklinicznej.
Analizowane czołowe firmy
Do kluczowych graczy należą: Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics i Sanofi Genzyme.
Zakres badania:
Zapewnia przegląd aktywności linii terapeutycznych w chorobie Fabry'ego w całym cyklu rozwoju produktu, obejmującym wszystkie etapy kliniczne i niekliniczne
Raport zawiera szczegółowe profile produktów terapeutycznych w chorobie Fabry'ego z kluczowym zakresem działań rozwojowych, w tym umów licencyjnych i o współpracy, wydanych patentów, oznaczeń, technologii i informacji chemicznych
Ocena terapeutyczna aktywnych produktów w linii rozwojowej według etapu, typu produktu, typu cząsteczki i drogi podawania
Szczegółowe profile produktów uśpionych zostały uwzględnione w raporcie
Powody, dla których warto kupić:
Linia terapeutyczna w chorobie Fabry'ego przedstawia szczegółowy profil leków. Analiza zawarta w raporcie jest połączeniem dogłębnych badań wtórnych i wkładu kluczowych liderów opinii w branży
Raport przedstawia szybki przegląd aktualnej sytuacji dotyczącej rozwoju leków dla tego wskazania na pierwszy rzut oka
Raport obejmuje dogłębną analizę wybitnych firm z branży, z głównym naciskiem na konsolidację firm, oznaczenia, technologie, umowy i patenty dotyczące terapii
Szczegółowe badanie diagnozy, leczenia i wytycznych obowiązujących w branży
Badanie atrakcyjności branży za pomocą osi czasu wprowadzenia na rynek
Badanie kompleksowo obejmuje rynek leków w różnych fazach rozwoju
Rozległa wiedza w dziedzinie terapii wspiera klienta w procesie podejmowania decyzji dotyczących jego portfela terapeutycznego, identyfikując przyczyny braku aktywności lub wycofania produktów
Opcje dostosowania:
Raport z analizy linii terapeutycznych w chorobie Fabry'ego można dostosować do poziomu kraju lub dowolnego innego segmentu konkurencyjnego. Poza tym UMI rozumie, że możesz mieć własne potrzeby biznesowe, dlatego zapewniamy również w pełni dostosowane rozwiązania dla klientów.
Spis treści
Omówienie działań związanych z rozwojem produktów w analizie Fabry Disease Pipeline nie ogranicza się do opisu leków i działań rozwojowych, ale koncentruje się również na wynikach klinicznych i nieklinicznych. Obejmuje również oznaczenia, konsolidacje firm i umowy licencyjne, dotacje, technologię i szczegóły patentowe. Segmentacja terapeutyczna produktów dla choroby Fabry'ego odbywa się na podstawie fazy rozwoju leków. Raport zawiera porównawczą ocenę produktów terapeutycznych w potoku wraz ze szczegółowym profilem leków w potoku według etapu rozwoju, rodzaju terapii, rodzaju cząsteczki i drogi podawania we wskazaniu. Raport zawiera również prognozowane terminy wprowadzenia na rynek nadchodzących terapii potokowych. Dodatkowo, skupiono się również na spostrzeżeniach analityków, aby przedstawić podsumowanie dotyczące obecnej sytuacji na rynku. Szczegółowe profile produktów uśpionych zostały wyjaśnione w całym raporcie wraz z odpowiednimi przyczynami ich uśpienia.
Badania wtórne
Przeprowadzono szczegółowe badanie wtórne w celu uzyskania analizy Fabry Disease Pipeline poprzez wewnętrzne źródła firmy, takie jak raporty roczne, prezentacje wyników, komunikaty prasowe itp. oraz źródła zewnętrzne, w tym czasopisma branżowe, wiadomości i artykuły, publikacje rządowe, publikacje konkurencji, raporty sektorowe, publikacje organów regulacyjnych, organizacje zajmujące się standardami bezpieczeństwa, bazy danych stron trzecich i inne wiarygodne publikacje.
Badania wtórne dotyczące źródeł wewnętrznych i zewnętrznych są prowadzone w celu pozyskania informacji jakościowych i ilościowych dotyczących każdego rynku.
- Strony internetowe firm, raporty roczne, raporty kwartalne, raporty finansowe, raporty maklerskie, prezentacje dla inwestorów i dokumenty SEC
- Branżowe czasopisma i inne publikacje
- Krajowe dokumenty rządowe, bazy danych statystycznych i raporty rynkowe
- Artykuły prasowe, komunikaty prasowe i transmisje internetowe dotyczące firm działających na rynku
- Kilka baz danych dotyczących patentów i badań klinicznych
Główny cel Fabry Disease – Pipeline Analysis 2019
W badaniu wskazano obecne trendy potokowe w chorobie Fabry'ego. Inwestorzy mogą uzyskać strategiczne informacje, na których mogą oprzeć swoje decyzje inwestycyjne, na podstawie analizy jakościowej i ilościowej przeprowadzonej w badaniu. Obecne i przyszłe trendy potokowe określą ogólną atrakcyjność rynku, zapewniając uczestnikom branżowym platformę do wykorzystania niewykorzystanego rynku w celu uzyskania korzyści jako pierwszy podmiot na rynku. Cele ilościowe raportu obejmują:
- Przegląd działalności związanej z rozwojem produktów terapeutycznych dla choroby Fabry'ego w całym cyklu rozwoju produktu, w tym na wszystkich etapach klinicznych i nieklinicznych
- Analiza szczegółowych profili produktów terapeutycznych dla choroby Fabry'ego z kluczowym zakresem działań rozwojowych, w tym umów licencyjnych i współpracy, wydanych patentów, oznaczeń, technologii i informacji o właściwościach chemicznych
- Ocena terapeutyczna aktywnych produktów w potoku według etapu, rodzaju produktu, rodzaju cząsteczki i drogi podawania
Powiązane Raporty
Klienci, którzy kupili ten przedmiot, kupili również
Rynek urządzeń do usuwania zakrzepów krwi: Analiza bieżąca i prognoza (2025-2033)
Nacisk na rodzaj udaru (udar niedokrwienny, udar krwotoczny i przemijający atak niedokrwienny); rodzaj urządzenia (stenty do trombektomii, urządzenia aspiracyjne, urządzenia do trombektomii mechanicznej i inne); użytkownik końcowy (szpitale, centra diagnostyczne i inne); oraz region/kraj
December 8, 2025
Rynek stymulatorów serca w Azji Południowo-Wschodniej: aktualna analiza i prognoza (2025-2033)
Nacisk na typ produktu (kardiostymulatory wszczepialne {jednokomorowe, dwukomorowe, biwentrikularne}, kardiostymulatory zewnętrzne); technologia (konwencjonalna, kompatybilna z MRI); użytkownik końcowy (szpitale, kliniki kardiologiczne, ambulatoryjne centra chirurgiczne); zastosowanie (bradykardia, zastoinowa niewydolność serca, arytmie, blok serca, inne); i kraj.
December 5, 2025
