- Strona główna
- O nas
- Branża
- Usługi
- Czytanie
- Kontakt
Choroba Fabry'ego – Analiza Pipeline 2019
Globalna Choroba Fabry'ego – Analiza Pipeline 2019
Choroba Fabry'ego (znana również jako Choroba Andersona-Fabry'ego)jest postępującym, sprzężonym z chromosomem X, dziedzicznym zaburzeniem genetycznym metabolizmu glikosfingolipidów, spowodowanym niedoborem lub brakiem aktywności lizosomalnej α-galaktozydazy A. Jest to wyniszczający błąd wrodzony metabolizmu, w którym, szczególnie we wczesnych stadiach, zasadniczą rolę odgrywa dysfunkcja komórkowa i patologia mikronaczyniowa indukowana przez lizosomalne odkładanie glikosfingolipidów. Brak lub deficyt aktywności lizosomalnej egzoglikohydrolazy α-galaktozydazy A prowadzi do postępującego gromadzenia się globotriaozyloceramidu i pokrewnych glikosfingolipidów w lizosomach, które są wszechobecnymi organellami subkomórkowymi.
Pierwsze objawy kliniczne wpływające na samopoczucie i funkcjonowanie dziecka pojawiają się w dzieciństwie, zazwyczaj między 3 a 10 rokiem życia, i generalnie kilka lat później u dziewcząt niż u chłopców. Z wiekiem w obu płciach rozwija się postępujące uszkodzenie kluczowych układów narządowych, prowadzące do niewydolności narządów. Schyłkowa choroba nerek oraz zagrażające życiu powikłania sercowo-naczyniowe lub mózgowo-naczyniowe ograniczają oczekiwaną długość życia. Objawy kliniczne są wielosystemowe, niejednorodne i postępujące.
Podział Produktów Terapeutycznych
Biochemiczne rozpoznanie choroby Fabry'ego ustala się poprzez pomiar aktywności α-gal A w osoczu lub leukocytach pobranych z krwi obwodowej, hodowanych fibroblastach lub z próbek wyekstrahowanych z bibuły filtracyjnej ze spotami krwi. Diagnoza FD może wynikać z wnikliwych badań klinicznych i instrumentalnych, wraz z danymi z wywiadu rodzinnnego i dokładnej interpretacji analiz genetycznych i enzymatycznych. Identyfikacja hemizygotycznego wariantu patogennego GLA przez testy genetyczne molekularne potwierdza rozpoznanie u mężczyzny-probanta.
Pipeline terapeutyczny dla choroby Fabry'ego składa się z około 9+ produktów na różnych etapach rozwoju. Obecnie 2+ leków jest w fazie III badań, a główne leki są w fazie przedklinicznej.
Analiza Najważniejszych Firm
Niektórzy z kluczowych graczy to Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics i Sanofi Genzyme.
Zakres badania:
Zawiera przegląd aktywności pipeline terapeutycznego dla choroby Fabry'ego w całym cyklu rozwoju produktu, w tym wszystkich etapach klinicznych i nieklinicznych
Raport obejmuje szczegółowe profile produktów terapeutycznych dla choroby Fabry'ego z kluczowym zakresem działań rozwojowych, w tym umów licencyjnych i współpracy, wydanych patentów, oznaczeń, technologii i informacji chemicznych
Ocena terapeutyczna aktywnych produktów pipeline według etapu, typu produktu, typu cząsteczki i drogi podania
Szczegółowe profile produktów uśpionych zostały uwzględnione w raporcie
Powody zakupu:
Pipeline dla choroby Fabry'ego prezentuje szczegółowy profil leków. Analiza zawarta w raporcie jest połączeniem dogłębnych badań wtórnych i danych od Key Opinion Leader branży
Raport przedstawia szybki przegląd aktualnej sytuacji dotyczącej rozwoju leków w danym wskazaniu w jednym spojrzeniu
Raport zawiera szczegółową analizę wybitnych podmiotów z branży, ze szczególnym uwzględnieniem konsolidacji firm, oznaczeń, technologii, umów i patentów dotyczących terapii
Szczegółowe badanie diagnostyki, leczenia i wytycznych obowiązujących w branży
Badanie atrakcyjności branży za pomocą harmonogramów wprowadzania na rynek
Badanie kompleksowo obejmuje rynek leków w różnych fazach rozwoju
Obszerna wiedza domenowa na temat obszarów terapeutycznych wspiera klienta w procesie podejmowania decyzji dotyczących jego portfolio terapeutycznego poprzez identyfikację przyczyn nieaktywnych lub wycofanych produktów
Opcje dostosowywania:
Raport z analizą pipeline dla choroby Fabry'ego można dostosować do poziomu kraju lub innego segmentu konkurencyjnego. Ponadto UMI rozumie, że możesz mieć własne potrzeby biznesowe, dlatego zapewniamy również w pełni dostosowane rozwiązania dla klientów.
Spis treści
Przegląd działań w zakresie rozwoju pipeline dla Analizy Pipeline Choroby Fabry'ego leków terapeutycznych nie ogranicza się do opisu leku i działań rozwojowych, ale koncentruje się również na wynikach klinicznych i nieklinicznych. Obejmuje również oznaczenia, konsolidacje firm i umowy licencyjne, granty, technologię i szczegóły patentów. Segmentacja terapeutyczna produktów dla choroby Fabry'ego jest wykonywana na podstawie fazy rozwoju leków. Raport obejmuje porównawczą ocenę terapeutyczną pipeline wraz ze szczegółowym profilem leków z pipeline według etapu rozwoju, typu terapii, typu cząsteczki i drogi podania w tym wskazaniu. Raport zawiera również prognozowane harmonogramy wprowadzania na rynek nadchodzących terapii pipeline. Dodatkowo, skupiono się również na Wnioskach Analityków, aby podsumować obecną sytuację na rynku. Szczegółowe profile produktów uśpionych zostały wyjaśnione w pełnym raporcie z odpowiednimi powodami ich uśpienia.
Badania Wtórne
Szczegółowe badania wtórne przeprowadzono w celu uzyskania Analizy Pipeline Choroby Fabry'ego za pośrednictwem źródeł wewnętrznych firmy, takich jak:raporty roczne, prezentacje wyników, komunikaty prasowe itp. oraz źródła zewnętrzne, w tym czasopisma branżowe, wiadomości i artykuły, publikacje rządowe, publikacje konkurencji, raporty sektorowe, publikacje organów regulacyjnych, organizacje zajmujące się standardami bezpieczeństwa, bazy danych stron trzecich i inne wiarygodne publikacje.
Badania wtórne w źródłach wewnętrznych i zewnętrznych są przeprowadzane w celu pozyskania informacji jakościowych i ilościowych dotyczących każdego rynku.
- Strony internetowe firm, raporty roczne, raporty kwartalne, raporty finansowe, raporty maklerskie, prezentacje dla inwestorów i zgłoszenia do SEC
- Branżowe czasopisma handlowe i inne publikacje
- Dokumenty rządowe, bazy danych statystycznych i raporty rynkowe
- Artykuły prasowe, komunikaty prasowe i transmisje internetowe dotyczące firm działających na rynku
- Kilka baz danych patentów i badań klinicznych
Główny cel Analizy Pipeline Choroby Fabry'ego – 2019
Obecne trendy pipeline dla choroby Fabry'ego są wskazane w badaniu. Inwestorzy mogą uzyskać strategiczne wglądy, aby oprzeć swoje decyzje inwestycyjne na analizie jakościowej i ilościowej przeprowadzonej w badaniu. Obecne i przyszłe trendy pipeline określą ogólną atrakcyjność rynku, zapewniając platformę dla uczestnika przemysłowego do wykorzystania niewykorzystanego rynku w celu uzyskania korzyści jako pierwszego ruchu. Cele ilościowe raportu obejmują:
- Przegląd aktywności pipeline terapeutycznego dla choroby Fabry'ego w całym cyklu rozwoju produktu, w tym wszystkich etapach klinicznych i nieklinicznych
- Analiza szczegółowych profili produktów terapeutycznych dla choroby Fabry'ego z kluczowym zakresem działań rozwojowych, w tym umów licencyjnych i współpracy, wydanych patentów, oznaczeń, technologii i informacji o właściwościach chemicznych
- Ocena terapeutyczna aktywnych produktów pipeline według etapu, typu produktu, typu cząsteczki i drogi podania
Powiązane Raporty
Klienci, którzy kupili ten przedmiot, kupili również
Rynek szpitali w KSA: aktualna analiza i prognoza (2025-2033)
Uwzględnienie własności szpitala (szpitale publiczne (Ministerstwo Zdrowia), szpitale prywatne, szpitale quasi-rządowe); Pojemność łóżek (do 100 łóżek, 100–500 łóżek, ponad 500 łóżek); Typ szpitala (szpitale ogólne, szpitale specjalistyczne, szpitale wielospecjalistyczne); Rodzaj usług (usługi dla pacjentów hospitalizowanych, usługi ambulatoryjne)
June 9, 2025
Rynek diagnostyki epigenetycznej: aktualna analiza i prognoza (2025-2033)
Nacisk na technologię diagnostyczną (metylacja DNA, modyfikacja histonów, modyfikacja mikroRNA i inne); Zastosowanie (onkologia, zaburzenia autoimmunologiczne, zaburzenia neurologiczne, zaburzenia metaboliczne i inne); Użytkownik końcowy (szpitale, firmy farmaceutyczne i biotechnologiczne, laboratoria diagnostyczne i inne); oraz Region/Kraj
June 9, 2025
Rynek produktów ajurwedyjskich w Indiach: bieżąca analiza i prognoza (2025-2033)
Nacisk na typ produktu (Produkty ochrony zdrowia: leki ajurwedyjskie, nutraceutyki i suplementy diety ajurwedyjskie; Produkty do pielęgnacji ciała: pielęgnacja skóry, pielęgnacja jamy ustnej, pielęgnacja włosów i zapachy; Produkty wellness i stylu życia: olejki ajurwedyjskie i produkty do masażu, aromaterapia i olejki eteryczne, środki detoksykacyjne i wspomagające trawienie; Inne); Kanał dystrybucji (Sprzedaż detaliczna offline, sprzedaż detaliczna online/e-commerce, platformy Direct-to-Consumer (D2C)) i Region/Stany
June 4, 2025
