法布里病（也称为安德森-法布里病）是一种进行性 X 连锁遗传性糖鞘脂代谢紊乱，是由于溶酶体 α-半乳糖苷酶 A 活性不足或缺失引起的。它是一种毁灭性的先天性代谢错误，尤其在早期，是由细胞功能障碍和微血管病变引起的，这些病变是由溶酶体糖鞘脂沉积引起的。 溶酶体外糖苷酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺失或活性不足会导致 globotriaosylceramide 及相关糖鞘脂在无处不在的亚细胞细胞器溶酶体中进行性积累。
儿童期出现干扰孩子身心健康和表现的最初临床症状，通常在 3 至 10 岁之间，女孩通常比男孩晚几年。 随着年龄的增长，进行性损害会发展到重要器官系统，导致两种性别的器官衰竭。 终末期肾病和危及生命的 心血管或脑血管并发症限制了预期寿命。 临床体征是多系统性、异质性和进行性的。
治疗产品拆分
法布里病的生化诊断是通过测量从外周血、培养成纤维细胞或使用从滤纸血斑中提取的样本获得的血浆或白细胞中的 α-gal A 活性来确定的。 FD 的诊断可能来自仔细的临床和仪器检查，以及家族史数据和对遗传和酶分析的准确解读。 通过分子遗传学检测鉴定出半合子 GLA 致病变异可确认男性先证者的诊断。
法布里病的治疗管道包括大约 9+ 种处于不同开发阶段的产品。 目前，有 2+ 种药物处于 III 期开发阶段，主要药物处于临床前阶段。
重点分析公司
一些主要参与者包括 Amicus Therapeutics； Evotec； Freeline； Greenovation Biotech； Idorsia Pharmaceuticals； Moderna； Pharming； Protalix Biotherapeutics； Resverlogix Corp； Sangamo Therapeutics 和 Sanofi Genzyme。
研究范围：
概述法布里病治疗管道活动，涵盖完整的药物开发周期，包括所有临床和非临床阶段
该报告包含法布里病治疗产品的详细资料，重点介绍了开发活动，包括许可和合作交易、已颁布的专利、指定、技术和化学信息
按阶段、产品类型、分子类型和给药途径对活性管道产品进行治疗评估
报告中包含了休眠产品的详细资料
购买理由：
法布里病管道展示了药物的详细资料。 报告中提供的分析是深入的二级研究和来自行业关键意见领袖的输入相结合的。
该报告快速回顾了有关该适应症药物开发的当前情况
该报告涵盖了对突出行业同行的深入分析，主要侧重于公司整合、指定、技术、协议和有关疗法的专利
对行业内普遍存在的诊断、治疗和指南进行详细检查
借助发布时间表对行业吸引力进行评估
该研究全面涵盖了处于不同开发阶段的药物的市场
关于治疗领域的广泛领域知识支持客户通过识别非活性或停产产品背后的原因来对其治疗产品组合做出决策
定制选项：
法布里病管道分析报告可以定制到国家级别或任何其他竞争细分市场。 除此之外， UMI 理解您可能有自己的业务需求，因此我们还为客户提供完全定制的解决方案。
目录
法布里病管道分析的管道开发活动的概述，治疗药物的管道分析不仅限于药物描述和开发活动，还侧重于临床和非临床结果。它还包括指定、公司整合和许可交易、赠款、技术和专利详细信息。法布里病产品的治疗分段是根据药物的开发阶段完成的。该报告包括比较管道治疗评估以及按开发阶段、治疗类型、分子类型和给药途径对该适应症的管道产品进行详细的药物资料。该报告还包含针对即将到来的管道疗法的预测发布时间表。此外，还重点关注了分析师的见解，以总结当前的市場情景。休眠产品的详细资料已在完整报告中阐明，并附有其休眠的相关原因。
二手研究
进行了详细的二手研究，以通过公司内部来源（例如）获得法布里病管道分析年度报告、业绩演示、新闻稿等，以及包括行业期刊、新闻和文章、政府出版物、竞争对手出版物、行业报告、监管机构出版物、安全标准组织、第三方数据库和其他可靠出版物的外部来源。
正在进行关于内部和外部来源的二手研究，以获取与每个市场相关的定性和定量信息。
- 公司网站、年度报告、季度报告、财务报告、经纪人报告、投资者演示和 SEC 备案
- 行业贸易期刊和其他文献
- 国家政府文件、统计数据库和市场报告
- 特定于市场运营公司的公司的新闻文章、新闻稿和网络广播
- 几个用于专利和临床试验的数据库
法布里病 – 管道分析 2019 的主要目标
研究指出了法布里病的当前管道趋势。 投资者可以从研究中进行的定性和定量分析中获得战略见解，从而为其投资做出谨慎的判断。 当前和未来的管道趋势将决定市场的整体吸引力，为行业参与者提供一个平台，以利用尚未开发的市场来获得先发优势。 报告的定量目标包括：
- 概述法布里病治疗管道活动，涵盖完整的药物开发周期，包括所有临床和非临床阶段
- 分析法布里病治疗产品的详细资料，重点介绍了开发活动，包括许可和合作交易、已颁布的专利、指定、技术和化学性质信息
- 按阶段、产品类型、分子类型和给药途径对活性管道产品进行治疗评估
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