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Análisis de la Tubería de Fabry Disease – 2019
Análisis Global de la Tubería de Fabry Disease – 2019
Enfermedad de Fabry (también conocida como Enfermedad de Anderson-Fabry)es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X progresivo del metabolismo de los glucoesfingolípidos debido a la actividad deficiente o ausente de la α-galactosidasa A lisosomal. Es un error innato del metabolismo devastador que, especialmente en las primeras etapas, se debe a la disfunción celular y la patología microvascular inducidas por la deposición lisosomal de glucoesfingolípidos. La ausencia o actividad deficiente de la exoglicohidrolasa lisosomal α-galactosidasa A resulta en la acumulación progresiva de globotriaosilceramida y glucoesfingolípidos relacionados dentro de los lisosomas, que son orgánulos subcelulares ubicuos.
Los primeros síntomas clínicos que interfieren con el bienestar y el rendimiento del niño aparecen en la infancia, típicamente entre las edades de 3 y 10 años, y generalmente unos años más tarde en las niñas que en los niños. Con la edad, el daño progresivo a los sistemas de órganos vitales se desarrolla en ambos sexos, lo que conduce a la insuficiencia orgánica. La enfermedad renal en etapa terminal y las complicaciones cardiovasculares o cerebrovasculares potencialmente mortales limitan la esperanza de vida. Los signos clínicos son multisistémicos, heterogéneos y progresivos.
División de Productos Terapéuticos
El diagnóstico bioquímico de la enfermedad de Fabry se establece midiendo la actividad de la α-gal A en plasma o leucocitos tomados de sangre periférica, fibroblastos cultivados o utilizando las muestras extraídas de los puntos de sangre en papel de filtro. El diagnóstico de FD puede surgir de investigaciones clínicas e instrumentales cuidadosas, junto con los datos de la historia familiar y la interpretación precisa de los análisis genéticos y enzimáticos. La identificación de una variante patogénica GLA hemicigótica mediante pruebas genéticas moleculares confirma el diagnóstico en un probando masculino.
La tubería terapéutica de la enfermedad de Fabry consiste en aproximadamente 9+ productos en diferentes etapas de desarrollo. Actualmente, 2+ fármacos están en desarrollo de Fase III y los principales fármacos están en etapa preclínica.
Principales Empresas Analizadas
Algunos de los actores clave incluyen Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics y Sanofi Genzyme.
Alcance del estudio:
Proporciona una descripción general de la actividad de la tubería terapéutica para la enfermedad de Fabry en todo el ciclo completo de desarrollo del producto, incluidas todas las etapas clínicas y no clínicas
El informe comprende perfiles detallados de los productos terapéuticos para la enfermedad de Fabry con una cobertura clave de las actividades de desarrollo, incluidos acuerdos de licencia y colaboración, patentes emitidas, designaciones, tecnologías e información química
Evaluación terapéutica de los productos activos de la tubería por etapa, tipo de producto, tipo de molécula y vía de administración
Se han incluido perfiles detallados de los productos inactivos en el informe
Razones para comprar:
La tubería de la enfermedad de Fabry presenta el perfil detallado de los fármacos. El análisis ofrecido en el informe es una combinación de investigación secundaria en profundidad y aportes de líderes de opinión clave de la industria
El informe presenta una revisión rápida del escenario actual con respecto al desarrollo de fármacos de la indicación de un vistazo
El informe cubre un análisis en profundidad de los pares de la industria prominentes con un enfoque principal en la consolidación de la empresa, la designación, la tecnología, los acuerdos y las patentes con respecto a la terapia
Examen detallado sobre el diagnóstico, el tratamiento y las directrices que prevalecen en la industria
Examen del atractivo de la industria con la ayuda de los plazos de lanzamiento
El estudio cubre exhaustivamente el mercado en todos los fármacos en diferentes fases de desarrollo
El amplio conocimiento del dominio en las áreas de terapia respalda al cliente en el proceso de toma de decisiones con respecto a su cartera terapéutica mediante la identificación de la razón detrás de los productos inactivos o descontinuados
Opciones de personalización:
El informe de análisis de la tubería de la enfermedad de Fabry se puede personalizar a nivel de país o cualquier otro segmento competitivo. Además de esto, UMI entiende que puede tener su propia necesidad comercial, por lo tanto, también proporcionamos soluciones totalmente personalizadas a los clientes.
Tabla de contenido
Descripción general de las actividades de desarrollo de la tubería para el Análisis de la Tubería de la Enfermedad de Fabry de fármacos terapéuticos no se limita a la descripción del fármaco y las actividades de desarrollo, sino que también se centra en los resultados clínicos y no clínicos. También incluye designaciones, consolidaciones de empresas y acuerdos de licencia, subvenciones, tecnología y detalles de patentes. La segmentación terapéutica de los productos para la enfermedad de Fabry se realiza en función de la fase de desarrollo de los fármacos. El informe comprende la evaluación comparativa de la terapéutica de la tubería junto con el perfil detallado de los fármacos de la tubería por etapa de desarrollo, tipo de terapia, tipo de molécula y ruta de administración en esta indicación. El informe también consta de los plazos de lanzamiento pronosticados para las próximas terapias de la tubería. Además, también se ha centrado en la información de los analistas para dar un resumen con respecto al escenario actual del mercado. Los perfiles detallados de los productos inactivos se han dilucidado en el informe completo con las razones pertinentes para su inactividad.
Investigación Secundaria
Se realizó un estudio secundario detallado para obtener el Análisis de la Tubería de la Enfermedad de Fabry a través de fuentes internas de la empresa, comoinformes anuales, presentaciones de rendimiento, comunicados de prensa, etc., y fuentes externas, incluidas revistas especializadas, noticias y artículos, publicaciones gubernamentales, publicaciones de la competencia, informes sectoriales, publicaciones de organismos reguladores, organizaciones de normas de seguridad, bases de datos de terceros y otras publicaciones acreditadas.
La investigación secundaria sobre fuentes internas y externas se lleva a cabo para obtener información cualitativa y cuantitativa relacionada con cada mercado.
- Sitios web de la empresa, informes anuales, informes trimestrales, informes financieros, informes de corredores, presentaciones para inversores y presentaciones ante la SEC
- Revistas especializadas de la industria y otra literatura
- Documentos gubernamentales nacionales, bases de datos estadísticas e informes de mercado
- Artículos de noticias, comunicados de prensa y transmisiones web específicas de las empresas que operan en el mercado
- Varias bases de datos de patentes y ensayos clínicos
Objetivo principal del Análisis de la Tubería de Fabry Disease – 2019
Las tendencias actuales de la tubería de la enfermedad de Fabry se señalan en el estudio. Los inversores pueden obtener información estratégica para basar su discreción para las inversiones a partir del análisis cualitativo y cuantitativo realizado en el estudio. Las tendencias actuales y futuras de la tubería determinarían el atractivo general del mercado, proporcionando una plataforma para que el participante industrial explote el mercado sin explotar para beneficiarse como la ventaja del primer movimiento. Los objetivos cuantitativos del informe incluyen:
- Una descripción general de la actividad de la tubería terapéutica para la enfermedad de Fabry en todo el ciclo completo de desarrollo del producto, incluidas todas las etapas clínicas y no clínicas
- Analizar los perfiles detallados de los productos terapéuticos para la enfermedad de Fabry con una cobertura clave de las actividades de desarrollo, incluidos acuerdos de licencia y colaboración, patentes emitidas, designaciones, tecnologías e información sobre propiedades químicas
- Evaluación terapéutica de los productos activos de la tubería por etapa, tipo de producto, tipo de molécula y vía de administración
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