- Accueil
- À propos de nous
- Industrie
- Services
- Lecture
- Contactez-nous
Maladie de Fabry (également connue sous le nom de maladie d'Anderson-Fabry)est un trouble génétique héréditaire lié à l'X, progressif, du métabolisme des glycosphingolipides, dû à une activité déficiente ou absente de l'α-galactosidase A lysosomale. Il s'agit d'une erreur innée du métabolisme dévastatrice, avec, en particulier dans les premiers stades, un rôle joué par le dysfonctionnement cellulaire et une pathologie microvasculaire induits par le dépôt lysosomal de glycosphingolipides. L'absence ou l'activité déficiente de l'exoglycosidase lysosomale α-galactosidase A entraîne l'accumulation progressive de globotriaosylcéramide et de glycosphingolipides apparentés au sein des lysosomes, qui sont des organites subcellulaires omniprésents.
Les premiers symptômes cliniques interférant avec le bien-être et les performances de l'enfant apparaissent pendant l'enfance, typiquement entre 3 et 10 ans, et généralement quelques années plus tard chez les filles que chez les garçons. Avec l'âge, des lésions progressives des systèmes organiques vitaux se développent dans les deux sexes, entraînant une défaillance organique. L'insuffisance rénale terminale et les complications cardiovasculaires ou cérébrovasculaires menaçant le pronostic vital limitent l'espérance de vie. Les signes cliniques sont multisystémiques, hétérogènes et progressifs.
Répartition des produits thérapeutiques
Le diagnostic biochimique de la maladie de Fabry est établi en mesurant l'activité de l'α-gal A dans le plasma ou les leucocytes prélevés sur du sang périphérique, des fibroblastes cultivés ou en utilisant les échantillons extraits des taches de sang sur papier filtre. Le diagnostic de la MF peut découler d'investigations cliniques et instrumentales minutieuses, ainsi que de données d'antécédents familiaux et d'une interprétation précise des analyses génétiques et enzymatiques. L'identification d'une variante pathogène GLA hémizygote par des tests génétiques moléculaires confirme le diagnostic chez un proband masculin.
Le pipeline thérapeutique de la maladie de Fabry comprend environ 9+ produits à différents stades de développement. Actuellement, 2+ médicaments sont en phase III de développement et les principaux médicaments sont en phase préclinique.
Principales entreprises analysées
Certains des principaux acteurs comprennent Amicus Therapeutics ; Evotec ; Freeline ; Greenovation Biotech ; Idorsia Pharmaceuticals ; Moderna ; Pharming ; Protalix Biotherapeutics ; Resverlogix Corp ; Sangamo Therapeutics et Sanofi Genzyme.
Portée de l'étude :
Fournit une vue d'ensemble de l'activité du pipeline thérapeutique pour la maladie de Fabry sur l'ensemble du cycle de développement du produit, y compris toutes les étapes cliniques et non cliniques
Le rapport comprend des profils détaillés des produits thérapeutiques pour la maladie de Fabry avec une couverture clé des activités de développement, y compris les accords de licence et de collaboration, les brevets délivrés, les désignations, les technologies et les informations chimiques
Évaluation thérapeutique des produits du pipeline actif par stade, type de produit, type de molécule et voie d'administration
Des profils détaillés des produits dormants ont été inclus dans le rapport
Raisons d'acheter :
Le pipeline de la maladie de Fabry présente le profil détaillé des médicaments. L'analyse proposée dans le rapport est une combinaison de recherches secondaires approfondies et de contributions d'experts de l'industrie
Le rapport présente un bref aperçu de la situation actuelle concernant le développement de médicaments pour l'indication en un coup d'œil
Le rapport couvre une analyse approfondie des principaux acteurs de l'industrie, en se concentrant principalement sur la consolidation des entreprises, la désignation, la technologie, les accords et les brevets concernant la thérapie
Examen détaillé du diagnostic, du traitement et des directives en vigueur dans l'industrie
Examen de l'attractivité de l'industrie à l'aide de calendriers de lancement
L'étude couvre de manière exhaustive le marché des médicaments dans différentes phases de développement
Une connaissance approfondie des domaines thérapeutiques aide le client dans le processus de prise de décision concernant son portefeuille thérapeutique en identifiant la raison des produits inactifs ou abandonnés
Options de personnalisation :
Le rapport d'analyse du pipeline de la maladie de Fabry peut être personnalisé au niveau national ou à tout autre segment concurrentiel. En outre, UMI comprend que vous pouvez avoir vos propres besoins commerciaux, c'est pourquoi nous proposons également des solutions entièrement personnalisées aux clients.
Table des matières
Aperçu des activités de développement du pipeline pour l'analyse du pipeline de la maladie de Fabry, l'analyse des médicaments thérapeutiques ne se limite pas à la description des médicaments et aux activités de développement, mais se concentre également sur les résultats cliniques et non cliniques. Il comprend également les désignations, les consolidations d'entreprises et les accords de licence, les subventions, la technologie et les détails des brevets. La segmentation thérapeutique des produits pour la maladie de Fabry est effectuée en fonction de la phase de développement des médicaments. Le rapport comprend une évaluation comparative des thérapeutiques du pipeline ainsi qu'un profil détaillé des médicaments du pipeline par stade de développement, type de thérapie, type de molécule et voie d'administration pour cette indication. Le rapport comprend également les calendriers de lancement prévus pour les prochaines thérapies du pipeline. De plus, l'analyse des analystes a également été mise en évidence afin de donner un résumé de la situation actuelle du marché. Les profils détaillés des produits dormants ont été élucidés dans le rapport complet avec les raisons pertinentes de leur dormance.
Recherche secondaire
Une étude secondaire détaillée a été menée pour obtenir l'analyse du pipeline de la maladie de Fabry grâce à des sources internes à l'entreprise telles querapports annuels, présentations de performances, communiqués de presse, etc., et des sources externes, notamment des revues spécialisées, des actualités et des articles, des publications gouvernementales, des publications de concurrents, des rapports sectoriels, des publications d'organismes de réglementation, des organismes de normalisation de la sécurité, des bases de données tierces et d'autres publications crédibles.
La recherche secondaire sur les sources internes et externes est menée pour obtenir des informations qualitatives et quantitatives relatives à chaque marché.
- Sites Web d'entreprises, rapports annuels, rapports trimestriels, rapports financiers, rapports de courtiers, présentations aux investisseurs et documents déposés auprès de la SEC
- Journaux spécialisés de l'industrie et autres documents
- Documents gouvernementaux nationaux, bases de données statistiques et rapports de marché
- Articles d'actualité, communiqués de presse et webdiffusions spécifiques aux entreprises opérant sur le marché
- Plusieurs bases de données pour les brevets et les essais cliniques
Objectif principal de la maladie de Fabry – Analyse du pipeline 2019
Les tendances actuelles du pipeline de la maladie de Fabry sont mises en évidence dans l'étude. Les investisseurs peuvent obtenir des informations stratégiques pour fonder leur pouvoir discrétionnaire en matière d'investissements à partir de l'analyse qualitative et quantitative réalisée dans l'étude. Les tendances actuelles et futures du pipeline détermineraient l'attractivité globale du marché, offrant ainsi une plateforme aux participants industriels pour exploiter le marché inexploité afin de bénéficier de l'avantage du premier arrivé. Les objectifs quantitatifs du rapport comprennent :
- Une vue d'ensemble de l'activité du pipeline thérapeutique pour la maladie de Fabry sur l'ensemble du cycle de développement du produit, y compris toutes les étapes cliniques et non cliniques
- Analyser les profils détaillés des produits thérapeutiques pour la maladie de Fabry avec une couverture clé des activités de développement, y compris les accords de licence et de collaboration, les brevets délivrés, les désignations, les technologies et les informations sur les propriétés chimiques
- Évaluation thérapeutique des produits du pipeline actif par stade, type de produit, type de molécule et voie d'administration
Connexes Rapports
Les clients qui ont acheté cet article ont également acheté
Marché des hôpitaux de l'Arabie saoudite : analyse actuelle et prévisions (2025-2033)
Accent sur la propriété des hôpitaux (hôpitaux publics (ministère de la Santé), hôpitaux privés, hôpitaux quasi gouvernementaux) ; capacité en lits (jusqu'à 100 lits, 100 à 500 lits, plus de 500 lits) ; type d'hôpital (hôpitaux généraux, hôpitaux spécialisés, hôpitaux polyvalents) ; type de service (services aux patients hospitalisés, services aux patients ambulatoires)
June 9, 2025
Marché des diagnostics en épigénétique : analyse actuelle et prévisions (2025-2033)
Accent mis sur la technologie de diagnostic (méthylation de l'ADN, modification des histones, modification des microARN, et autres) ; Application (oncologie, troubles auto-immuns, troubles neurologiques, troubles métaboliques, et autres) ; Utilisateur final (hôpitaux, sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques, laboratoires de diagnostic, et autres) ; et région/pays
June 9, 2025
Marché indien des produits ayurvédiques : Analyse actuelle et prévisions (2025-2033)
Accent mis sur le type de produit (Produits de santé : médicaments ayurvédiques, nutraceutiques et compléments alimentaires ayurvédiques ; Produits de soins personnels : Soins de la peau, Soins bucco-dentaires, Soins capillaires et Parfums ; Produits de bien-être et de style de vie : Huiles ayurvédiques et produits de massage, Aromathérapie et huiles essentielles, Aides à la désintoxication et à la digestion ; Autres) ; Canal de distribution (Vente au détail hors ligne, Vente au détail/Commerce en ligne, Plateformes direct-to-consumer (D2C)) et Région/États
June 4, 2025
Accent sur le type de produit (formulations semi-solides [crèmes, pommades, gels et autres] ; formulations liquides et formulations solides) ; domaine thérapeutique (dermatologie, gestion de la douleur et autres) ; utilisation finale (sociétés pharmaceutiques, sociétés biopharmaceutiques et autres) ; et région/pays
June 3, 2025
