Rynek Leczenia Rzadkich Zaburzeń Genetycznych: Aktualna Analiza i Prognoza (2022-2028)

Nacisk na Zastosowanie (Rak, Zaburzenia Neurologiczne, Choroby Układu Krążenia, Zaburzenia Metaboliczne, Choroby Hematologiczne i Inne); Typ Leku (Produkty Biologiczne i Biopodobne oraz Produkty Niebiologiczne); Kanał Dystrybucji (Apteka Szpitalna, Apteka Internetowa i Apteka Detaliczna); Region/Kraj.

Geografia:

Global

Ostatnia aktualizacja:

May 2023

Rynek Leczenia Rzadkich Zaburzeń Genetycznych
Rynek Leczenia Rzadkich Zaburzeń Genetycznych

Oczekuje się, że rynek leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych będzie rósł ze znaczącym CAGR na poziomie około 11,9% w okresie prognozy.Wzrost wydatków na badania i rozwój przez głównych kluczowych graczy farmaceutycznych na rynku jest kolejnym czynnikiem wpływającym na wzrost rynku. Ponieważ świadomość społeczna i zrozumienie rzadkich chorób wzrosły, szereg znaczących, będących na etapie badań klinicznych, firm biofarmaceutycznych i uznanych graczy rynkowych ma obecnie kandydatów do leków sierocych w różnych fazach badań klinicznych.Na przykład, w 2021 roku, Biogen nabył TMS-007, przedkliniczną terapię genową dla ataksji Friedreicha, rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na układ nerwowy. Biogen ogłosił również plany nabycia jednostki chorób rzadkich GSK za 5,1 miliarda USD, która obejmuje kilka leków na rzadkie choroby genetyczne, takie jak zespół Huntera i zespół Morquio.


Niektórzy z głównych graczy działających na rynku to: F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; i Johnson & Johnson Inc. Kilka fuzji i przejęć wraz z partnerstwami zostało podjętych przez tych graczy w celu ułatwienia klientom dostępu do zaawansowanych technologicznie i innowacyjnych produktów/technologii.


Informacje Przedstawione w Raporcie


„Wśród zastosowań, segment zaburzeń neurologicznych będzie rósł z wysokim CAGR w okresie prognozy”


W oparciu o zastosowanie, rynek jest podzielony na raka, zaburzenia neurologiczne, choroby układu krążenia, zaburzenia metaboliczne, choroby hematologiczne i inne. Oczekuje się, że segment zaburzeń neurologicznych będzie rósł z wysokim CAGR w okresie prognozy. Choroby neurologiczne są częstym rodzajem rzadkich zaburzeń genetycznych, z szacowaną częstością występowania 350 milionów ludzi na całym świecie. Ta wysoka częstość występowania napędza wysiłki badawczo-rozwojowe w tej dziedzinie. Rzadkie choroby neurologiczne są spowodowane mutacjami genetycznymi, które wpływają na mózg i układ nerwowy. Niektóre przykłady obejmują chorobę Huntingtona, rdzeniowy zanik mięśni i chorobę Niemanna-Picka. Na przykład, według National Institutes of Health (NIH), rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest rzadką chorobą genetyczną, która wpływa na układ nerwowy, powodując osłabienie i zanik mięśni. Rosnąca liczba zatwierdzeń produktów dla rzadkich zaburzeń genetycznych napędza wzrost segmentu. Na przykład, Evrysdi jest lekiem małocząsteczkowym, który został zatwierdzony przez FDA w 2020 roku do leczenia SMA.


„Wśród typów leków, kategoria produktów niebiologicznych będzie rosła z wysokim CAGR w okresie prognozy”


Według typu leku, rynek jest podzielony na produkty biologiczne i biopodobne oraz produkty niebiologiczne. Oczekuje się, że kategoria produktów niebiologicznych będzie rosła z wysokim CAGR w okresie prognozy. Terapia niebiologiczna dla rzadkich zaburzeń genetycznych jest rosnącym obszarem zainteresowania w dziedzinie medycyny. W przeciwieństwie do produktów biologicznych, które są wytwarzane z żywych komórek lub organizmów, produkty niebiologiczne to związki chemiczne, które są syntetyzowane w laboratorium. Mogą to być małe cząsteczki, peptydy lub terapie oparte na kwasach nukleinowych i są one często bardziej stabilne i łatwiejsze do wyprodukowania niż produkty biologiczne. Oczekuje się, że rynek terapii niebiologicznych dla rzadkich zaburzeń genetycznych wzrośnie znacząco w nadchodzących latach, w miarę opracowywania i zatwierdzania większej liczby terapii. Na przykład, w grudniu 2020 roku, US FDA zatwierdziła Oxlumo (lumasiran) do leczenia pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1), rzadkiego zaburzenia genetycznego, które może powodować uszkodzenie i niewydolność nerek. Kolejny, w listopadzie 2020 roku, US FDA zatwierdziła lumasiran do leczenia pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1), rzadkiego zaburzenia genetycznego, które może powodować uszkodzenie i niewydolność nerek.


Zakres Raportu o Rynku Leczenia Rzadkich Zaburzeń Genetycznych


Rynek Leczenia Rzadkich Zaburzeń Genetycznych
Rynek Leczenia Rzadkich Zaburzeń Genetycznych

„Wśród kanałów dystrybucji, kategoria aptek szpitalnych miała znaczny udział w rynku w 2021 r.”


Według kanału dystrybucji, rynek jest podzielony na apteki szpitalne, apteki internetowe i apteki detaliczne. Apteki szpitalne miały znaczny udział w rynku w 2021 r. Apteki szpitalne odgrywają kluczową rolę w zapewnianiu pacjentom dostępu do tych terapii oraz w bezpiecznym i skutecznym ich stosowaniu. Farmaceuci szpitalni są odpowiedzialni za zapewnienie, że leki są przepisywane i wydawane bezpiecznie i skutecznie, oraz że pacjenci są edukowani na temat prawidłowego przyjmowania leków. Ponadto, są również zaangażowani w badania i rozwój kliniczny. Wiele szpitali uczestniczy w badaniach klinicznych w celu przetestowania nowych leków sierocych i zebrania danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności tych terapii.


„Ameryka Północna miała dominujący udział w rynku w 2021 r.”


W 2021 roku Ameryka Północna miała dominujący udział w rynku. Rosnące zapotrzebowanie na leczenie rzadkich zaburzeń genetycznych można przypisać wzrostowi częstości występowania rzadkich nowotworów i innych chorób. Zgodnie z artykułem opublikowanym przez American Cancer Society, w USA w styczniu 2022 roku, występuje około 54 000 nowych przypadków raka jamy ustnej lub gardła każdego roku. Rak jamy ustnej lub gardła odbiera życie 11 230 osób. Ponadto, rosnące wydatki na opiekę zdrowotną działają również jako główny motor napędowy wzrostu rynku w regionie.


Powody, dla których warto kupić ten raport:



  • Badanie obejmuje analizę wielkości rynku i prognoz, zatwierdzoną przez uwierzytelnionych kluczowych ekspertów branżowych.

  • Raport prezentuje szybki przegląd ogólnej wydajności branży na pierwszy rzut oka.

  • Raport zawiera dogłębną analizę wybitnych uczestników branży, ze szczególnym uwzględnieniem kluczowych finansów biznesowych, portfeli produktów, strategii ekspansji i ostatnich wydarzeń.

  • Szczegółowe badanie czynników napędzających, ograniczeń, kluczowych trendów i możliwości występujących w branży.

  • Badanie kompleksowo obejmuje rynek w różnych segmentach.

  • Dogłębna analiza regionalna branży.


Opcje dostosowywania:


Globalny rynek leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych może być dodatkowo dostosowany do wymagań lub jakiegokolwiek innego segmentu rynku. Poza tym, UMI rozumie, że możesz mieć własne potrzeby biznesowe, dlatego skontaktuj się z nami, aby otrzymać raport, który w pełni odpowiada Twoim wymaganiom.


Spis treści

Metodologia Badawcza do Analizy Rynku Leczenia Rzadkich Zaburzeń Genetycznych (2022-2030)


Analiza historycznego rynku, szacowanie obecnego rynku i prognozowanie przyszłego rynku globalnego rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych były trzema głównymi krokami podjętymi w celu stworzenia i analizy adopcji leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych w głównych regionach na całym świecie. Przeprowadzono wyczerpujące badania wtórne w celu zebrania historycznych danych rynkowych i oszacowania obecnej wielkości rynku. Po drugie, aby zweryfikować te spostrzeżenia, wzięto pod uwagę liczne ustalenia i założenia. Ponadto przeprowadzono również wyczerpujące wywiady pierwotne z ekspertami branżowymi w całym łańcuchu wartości globalnego rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych. Po założeniu i walidacji danych rynkowych za pomocą wywiadów pierwotnych, zastosowaliśmy podejście odgórne/oddolne do prognozowania pełnej wielkości rynku. Następnie zastosowano metody podziału rynku i triangulacji danych, aby oszacować i przeanalizować wielkość rynku segmentów i podsegmentów danej branży. Szczegółowa metodologia wyjaśniona poniżej:


Analiza Wielkości Rynku Historycznego


Krok 1: Dogłębne Studium Źródeł Wtórnych:


Szczegółowe badania wtórne przeprowadzono w celu uzyskania historycznej wielkości rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych poprzez wewnętrzne źródła firmy, takie jakraporty roczne i sprawozdania finansowe, prezentacje wyników, komunikaty prasowe itp.,i źródła zewnętrzne, w tymczasopisma, wiadomości i artykuły, publikacje rządowe, publikacje konkurencji, raporty sektorowe, bazy danych stron trzecich i inne wiarygodne publikacje.


Krok 2: Segmentacja Rynku:


Po uzyskaniu historycznej wielkości rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych, przeprowadziliśmy szczegółową analizę wtórną, aby zebrać historyczne informacje rynkowe i udziały dla różnych segmentów i podsegmentów dla głównych regionów. Główne segmenty zawarte są w raporcie jako zastosowanie, typ leku i kanał dystrybucji. Dalsze analizy na poziomie krajowym przeprowadzono w celu oceny ogólnej adopcji modeli testowania w tym regionie.


Krok 3: Analiza Czynnikowa:


Po uzyskaniu historycznej wielkości rynku różnych segmentów i podsegmentów, przeprowadziliśmy szczegółowąanalizę czynnikowąaby oszacować obecną wielkość rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych. Ponadto przeprowadziliśmy analizę czynnikową przy użyciu zmiennych zależnych i niezależnych, takich jak zastosowanie, typ leku i kanał dystrybucji rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych. Przeprowadzono dokładną analizę scenariuszy po stronie popytu i podaży, biorąc pod uwagę najważniejsze partnerstwa, fuzje i przejęcia, ekspansję biznesu i wprowadzenia produktów w sektorze rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych na całym świecie.


Szacowanie i Prognoza Wielkości Obecnego Rynku


Szacowanie Wielkości Obecnego Rynku:W oparciu o przydatne informacje z powyższych 3 kroków, doszliśmy do obecnej wielkości rynku, kluczowych graczy na globalnym rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych oraz udziałów rynkowych segmentów. Wszystkie wymagane udziały procentowe, podziały i podziały rynkowe zostały określone za pomocą powyższego podejścia wtórnego i zostały zweryfikowane za pomocą wywiadów pierwotnych.


Szacowanie i Prognozowanie:Do szacowania i prognozowania rynku, przypisano wagi do różnych czynników, w tym czynników napędzających i trendów, ograniczeń i możliwości dostępnych dla interesariuszy. Po przeanalizowaniu tych czynników, zastosowano odpowiednie techniki prognozowania, tj. podejście odgórne/oddolne, aby dojść do prognozy rynku na 2030 rok dla różnych segmentów i podsegmentów na głównych rynkach na całym świecie. Metodologia badawcza przyjęta do oszacowania wielkości rynku obejmuje:



  • Wielkość rynku branży w ujęciu przychodów (USD) oraz wskaźnik adopcji rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych na głównych rynkach krajowych

  • Wszystkie udziały procentowe, podziały i podziały segmentów i podsegmentów rynku

  • Kluczowi gracze na globalnym rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych pod względem oferowanych produktów. Ponadto, strategie wzrostu przyjęte przez tych graczy w celu konkurowania na szybko rozwijającym się rynku


Walidacja Wielkości i Udziału Rynku


Badania Pierwotne:Przeprowadzono dogłębne wywiady z Kluczowymi Liderami Opinii (KOL) obejmującymi dyrektorów najwyższego szczebla (CXO/Wiceprezesi, Szef Sprzedaży, Szef Marketingu, Szef Operacyjny, Szef Regionalny, Szef Krajowy itp.) w głównych regionach. Ustalenia badań pierwotnych zostały następnie podsumowane, a analiza statystyczna została przeprowadzona w celu udowodnienia postawionej hipotezy. Dane z badań pierwotnych zostały skonsolidowane z wynikami wtórnymi, przekształcając informacje w użyteczne wnioski.


Podział Uczestników Pierwotnych w Różnych Regionach


Rynek Leczenia Rzadkich Zaburzeń Genetycznych
Rynek Leczenia Rzadkich Zaburzeń Genetycznych

Inżynieria Rynku


Zastosowano technikę triangulacji danych w celu ukończenia ogólnej estymacji rynku i uzyskania precyzyjnych liczb statystycznych dla każdego segmentu i podsegmentu globalnego rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych. Dane zostały podzielone na kilka segmentów i podsegmentów po przestudiowaniu różnych parametrów i trendów w obszarach zastosowania, rodzaju leku i kanału dystrybucji na globalnym rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych.


Główny cel badania globalnego rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych


W badaniu określono bieżące i przyszłe trendy rynkowe na globalnym rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych. Inwestorzy mogą uzyskać strategiczne informacje, aby oprzeć swoje decyzje inwestycyjne na analizie jakościowej i ilościowej przeprowadzonej w badaniu. Obecne i przyszłe trendy rynkowe zdeterminowały ogólną atrakcyjność rynku na poziomie regionalnym, zapewniając platformę dla uczestników branży, aby wykorzystać niewykorzystany rynek i skorzystać z przewagi pierwszego ruchu. Inne cele ilościowe badań obejmują:



  • Analiza obecnej i prognozowanej wielkości rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych pod względem wartości (USD). Analiza obecnej i prognozowanej wielkości rynku różnych segmentów i podsegmentów

  • Segmenty w badaniu obejmują obszary zastosowania, rodzaj leku i kanał dystrybucji

  • Definicja i analiza ram regulacyjnych dla branży leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych

  • Analiza łańcucha wartości z udziałem różnych pośredników, wraz z analizą zachowań klientów i konkurencji w branży

  • Analiza obecnej i prognozowanej wielkości rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych dla głównych regionów

  • Główne kraje regionów objętych badaniem obejmują Azję i Pacyfik, Europę, Amerykę Północną i Resztę Świata

  • Profile firm na rynku leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych i strategie wzrostu przyjęte przez graczy rynkowych w celu utrzymania się na szybko rozwijającym się rynku

  • Dogłębna analiza branży na poziomie regionalnym



Powiązane Raporty

Klienci, którzy kupili ten przedmiot, kupili również

Rynek turystyki medycznej w Japonii: aktualna analiza i prognoza (2025-2033)

Rynek turystyki medycznej w Japonii: aktualna analiza i prognoza (2025-2033)

Nacisk na dostawcę usług (publiczny i prywatny) i rodzaj leczenia (sercowo-naczyniowe, onkologia, neurologia, ortopedia, kosmetyka i inne)

May 27, 2025

Rynek zarządzania dawką promieniowania: Bieżąca analiza i prognoza (2025-2033)

Rynek zarządzania dawką promieniowania: Bieżąca analiza i prognoza (2025-2033)

Nacisk na komponent (oprogramowanie i usługi); Modality (tomografia komputerowa, fluoroskopia i obrazowanie interwencyjne, radiografia i mammografia, medycyna nuklearna i inne); Zastosowanie (onkologia, kardiologia, ortopedia i inne); Użytkownik końcowy (szpitale, ośrodki ambulatoryjnej opieki zdrowotnej i inne); oraz Region/Kraj

May 22, 2025

Rynek Zdrowia Ptaków Domowych: Aktualna Analiza i Prognoza (2025-2033)

Rynek Zdrowia Ptaków Domowych: Aktualna Analiza i Prognoza (2025-2033)

Nacisk na Według Produktu (Farmaceutyki, Diagnostyka, Inne); Według Zastosowania (Infekcje Pasożytnicze, Infekcje Bakteryjne, Inne); Według Kanału Dystrybucji (Online, Offline); oraz Region/Kraj

May 20, 2025

Rynek aparatów słuchowych dla dzieci: bieżąca analiza i prognoza (2025-2033)

Rynek aparatów słuchowych dla dzieci: bieżąca analiza i prognoza (2025-2033)

Nacisk na według typu (zauszny, [zauszny (BTE), odbiornik w kanale (RIC)], indywidualny aparat słuchowy, [wewnątrzuszny (ITE), wewnątrz kanału (ITC), całkowicie w kanale (CIC), niewidoczny w kanale (IIC)], inne); według ubytku słuchu (ubytek słuchu przewodzeniowego, ubytek słuchu czuciowo-nerwowego, mieszany ubytek słuchu); według grupy wiekowej (nastolatki (12-18 lat), dzieci (5-12 lat), maluchy (3-5 lat), noworodki (0-3 lata)); według użytkownika końcowego (szpitale/kliniki prywatne, sklep internetowy, apteka detaliczna, inne) oraz regionu/kraju

May 19, 2025