- Strona główna
- O nas
- Branża
- Usługi
- Czytanie
- Kontakt
Rynek leczenia rzadkich chorób genetycznych: aktualna analiza i prognoza (2022-2028)
Nacisk na zastosowanie (rak, zaburzenia neurologiczne, choroby sercowo-naczyniowe, zaburzenia metaboliczne, choroby hematologiczne i inne); typ leku (biologiczne i biopodobne oraz niebiologiczne); kanał dystrybucji (apteki szpitalne, apteki internetowe i apteki detaliczne); region/kraj.
Oczekuje się, że rynek leczenia rzadkich chorób genetycznych będzie rósł w silnym tempie CAGR wynoszącym około 11,9% w okresie prognozy. Wzrost nakładów na badania i rozwój przez największych kluczowych graczy farmaceutycznych na rynku jest kolejnym czynnikiem wpływającym na wzrost rynku. Ponieważ świadomość społeczna i zrozumienie rzadkich chorób wzrosły, wiele znaczących startupów biofarmaceutycznych na etapie klinicznym i uznanych graczy rynkowych ma obecnie kandydatów na leki sieroce w fazie badań klinicznych. Na przykład w 2021 roku firma Biogen przejęła TMS-007, przedkliniczny lek do terapii genowej na ataksję Friedreicha, rzadką chorobę genetyczną, która atakuje układ nerwowy. Biogen ogłosił również plany przejęcia jednostki chorób rzadkich GSK za 5,1 miliarda USD, co obejmuje kilka leków na rzadkie choroby genetyczne, takie jak zespół Huntera i zespół Morquio.
Niektórzy z głównych graczy działających na rynku to F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; i Johnson & Johnson Inc. Gracze ci przeprowadzili kilka fuzji i przejęć wraz z partnerstwami, aby ułatwić klientom dostęp do zaawansowanych technologicznie i innowacyjnych produktów/technologii.
Informacje przedstawione w raporcie
„Wśród zastosowań segment zaburzeń neurologicznych będzie rósł z wysokim CAGR w okresie prognozy”
Na podstawie zastosowania rynek jest podzielony na raka, zaburzenia neurologiczne, choroby sercowo-naczyniowe, zaburzenia metaboliczne, choroby hematologiczne i inne. Oczekuje się, że segment zaburzeń neurologicznych będzie rósł z wysokim CAGR w okresie prognozy. Choroby neurologiczne są powszechnym rodzajem rzadkiej choroby genetycznej, z szacowaną częstością występowania wynoszącą 350 milionów ludzi na całym świecie. Ta wysoka częstość występowania napędza wysiłki badawczo-rozwojowe w tej dziedzinie. Rzadkie choroby neurologiczne są spowodowane mutacjami genetycznymi, które wpływają na mózg i układ nerwowy. Niektóre przykłady to choroba Huntingtona, rdzeniowy zanik mięśni i choroba Niemanna-Picka. Na przykład, według National Institutes of Health (NIH), rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest rzadką chorobą genetyczną, która wpływa na układ nerwowy, powodując osłabienie mięśni i zanik. Rosnąca liczba zatwierdzeń produktów dla rzadkich chorób genetycznych napędza wzrost segmentu. Na przykład Evrysdi to lek drobnocząsteczkowy, który został zatwierdzony przez FDA w 2020 roku do leczenia SMA.
„Wśród typów leków kategoria niebiologicznych leków będzie rosła z wysokim CAGR w okresie prognozy”
Ze względu na rodzaj leku rynek jest podzielony na leki biologiczne i biopodobne oraz leki niebiologiczne. Oczekuje się, że kategoria leków niebiologicznych będzie rosła z wysokim CAGR w okresie prognozy. Terapia niebiologiczna w leczeniu rzadkich chorób genetycznych jest obszarem o rosnącym zainteresowaniu w dziedzinie medycyny. W przeciwieństwie do leków biologicznych, które są wytwarzane z żywych komórek lub organizmów, leki niebiologiczne są związkami chemicznymi syntetyzowanymi w laboratorium. Mogą to być małe cząsteczki, peptydy lub terapie oparte na kwasach nukleinowych, które są często bardziej stabilne i łatwiejsze w produkcji niż leki biologiczne. Oczekuje się, że rynek terapii niebiologicznych dla rzadkich chorób genetycznych będzie znacząco rósł w nadchodzących latach, ponieważ opracowywanych i zatwierdzanych do użytku jest coraz więcej terapii. Na przykład w grudniu 2020 r. amerykańska FDA zatwierdziła Oxlumo (lumasiran) do leczenia pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1), rzadkiej choroby genetycznej, która może powodować uszkodzenie i niewydolność nerek. Kolejnym przykładem jest listopad 2020 r., kiedy amerykańska FDA zatwierdziła lumasiran do leczenia pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1), rzadkiej choroby genetycznej, która może powodować uszkodzenie i niewydolność nerek.
Zakres raportu dotyczącego rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych
„Wśród kanałów dystrybucji kategoria aptek szpitalnych posiadała znaczący udział w rynku w 2021 r.”
Ze względu na kanał dystrybucji rynek jest podzielony na apteki szpitalne, apteki internetowe i apteki detaliczne. Apteki szpitalne miały znaczący udział w rynku w 2021 r. Apteki szpitalne odgrywają kluczową rolę w zapewnianiu pacjentom dostępu do tych metod leczenia oraz zapewnianiu, że są one stosowane bezpiecznie i skutecznie. Farmaceuci szpitalni są odpowiedzialni za zapewnienie, że leki są przepisywane i wydawane bezpiecznie i skutecznie, a pacjenci są informowani o tym, jak prawidłowo przyjmować leki. Ponadto są one również zaangażowane w badania kliniczne i rozwój. Wiele szpitali uczestniczy w badaniach klinicznych w celu przetestowania nowych leków sierocych i zebrania danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności tych metod leczenia.
„Ameryka Północna posiadała dominujący udział w rynku w 2021 r.”
W 2021 r. Ameryka Północna miała dominujący udział w rynku. Rosnący popyt na leczenie rzadkich chorób genetycznych można przypisać wzrostowi częstości występowania rzadkich nowotworów i innych chorób. Według artykułu udostępnionego przez American Cancer Society, w USA w styczniu 2022 r. każdego roku odnotowuje się około 54 000 nowych przypadków raka jamy ustnej lub gardła. Rak jamy ustnej lub gardła powoduje śmierć 11 230 osób. Ponadto rosnące wydatki na opiekę zdrowotną również działają jako główny motor wzrostu rynku w regionie.
Powody, dla których warto kupić ten raport:
- Badanie obejmuje analizę wielkości rynku i prognozowanie, zatwierdzone przez uwierzytelnionych kluczowych ekspertów branżowych.
- Raport przedstawia szybki przegląd ogólnej kondycji branży w jednym miejscu.
- Raport obejmuje dogłębną analizę wybitnych podmiotów z branży, z głównym naciskiem na kluczowe dane finansowe przedsiębiorstw, portfele produktów, strategie ekspansji i najnowsze wydarzenia.
- Szczegółowe badanie czynników napędzających, ograniczeń, kluczowych trendów i możliwości występujących w branży.
- Badanie kompleksowo obejmuje rynek w różnych segmentach.
- Dogłębna analiza branży na poziomie regionalnym.
Opcje dostosowania:
Globalny rynek leczenia rzadkich chorób genetycznych można dalej dostosować do wymagań lub dowolnego innego segmentu rynku. Oprócz tego UMI rozumie, że możesz mieć własne potrzeby biznesowe, więc nie wahaj się z nami skontaktować, aby otrzymać raport, który w pełni odpowiada Twoim wymaganiom.
Spis treści
Metodologia badań rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych (2022-2030)
Analiza historycznego rynku, szacowanie obecnego rynku i prognozowanie przyszłego rynku globalnego rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych to trzy główne kroki podjęte w celu stworzenia i analizy stopnia przyjęcia leczenia rzadkich chorób genetycznych w głównych regionach na świecie. Przeprowadzono wyczerpujące badania wtórne w celu zebrania danych historycznych dotyczących rynku i oszacowania obecnej wielkości rynku. Po drugie, aby zweryfikować te spostrzeżenia, wzięto pod uwagę liczne ustalenia i założenia. Ponadto przeprowadzono również wyczerpujące wywiady pierwotne z ekspertami branżowymi w całym łańcuchu wartości globalnego rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych. Po założeniu i walidacji danych rynkowych poprzez wywiady pierwotne zastosowaliśmy podejście top-down/bottom-up do prognozowania całkowitej wielkości rynku. Następnie zastosowano metody podziału rynku i triangulacji danych w celu oszacowania i analizy wielkości rynku segmentów i podsegmentów branży. Szczegółowa metodologia jest wyjaśniona poniżej:
Analiza historycznej wielkości rynku
Krok 1: Dogłębne badanie źródeł wtórnych:
Przeprowadzono szczegółowe badanie wtórne w celu uzyskania danych historycznych dotyczących wielkości rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych za pośrednictwem wewnętrznych źródeł firmy, takich jak raporty roczne i sprawozdania finansowe, prezentacje wyników, komunikaty prasowe itp., oraz źródeł zewnętrznych, w tym czasopisma, wiadomości i artykuły, publikacje rządowe, publikacje konkurencji, raporty sektorowe, bazy danych stron trzecich i inne wiarygodne publikacje.
Krok 2: Segmentacja rynku:
Po uzyskaniu danych historycznych dotyczących wielkości rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych przeprowadziliśmy szczegółową analizę wtórną w celu zebrania historycznych spostrzeżeń dotyczących rynku i udziału w różnych segmentach i podsegmentach dla głównych regionów. Główne segmenty zawarte w raporcie to zastosowanie, rodzaj leku i kanał dystrybucji. Ponadto przeprowadzono analizy na poziomie krajowym w celu oceny ogólnego stopnia przyjęcia modeli testowania w danym regionie.
Krok 3: Analiza czynnikowa:
Po uzyskaniu danych historycznych dotyczących wielkości rynku różnych segmentów i podsegmentów przeprowadziliśmy szczegółową analizę czynnikową w celu oszacowania obecnej wielkości rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych. Ponadto przeprowadziliśmy analizę czynnikową przy użyciu zmiennych zależnych i niezależnych, takich jak zastosowanie, rodzaj leku i kanał dystrybucji rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych. Przeprowadzono dogłębną analizę scenariuszy popytu i podaży, biorąc pod uwagę najważniejsze partnerstwa, fuzje i przejęcia, rozwój działalności i wprowadzanie produktów na rynek w sektorze leczenia rzadkich chorób genetycznych na całym świecie.
Szacowanie obecnej wielkości rynku i prognoza
Określanie obecnej wielkości rynku: W oparciu o praktyczne spostrzeżenia z powyższych 3 kroków doszliśmy do obecnej wielkości rynku, kluczowych graczy na globalnym rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych i udziałów w rynku segmentów. Wszystkie wymagane udziały procentowe i podziały rynku zostały określone przy użyciu wspomnianego powyżej podejścia wtórnego i zostały zweryfikowane poprzez wywiady pierwotne.
Szacowanie i prognozowanie: Do oszacowania rynku i prognozy przypisano wagi różnym czynnikom, w tym czynnikom napędzającym i trendom, ograniczeniom i możliwościom dostępnym dla zainteresowanych stron. Po przeanalizowaniu tych czynników zastosowano odpowiednie techniki prognozowania, tj. podejście top-down/bottom-up, aby dojść do prognozy rynkowej na rok 2030 dla różnych segmentów i podsegmentów na głównych rynkach na świecie. Metodologia badań przyjęta do oszacowania wielkości rynku obejmuje:
- Wielkość rynku branży pod względem przychodów (USD) i stopień przyjęcia leczenia rzadkich chorób genetycznych na głównych rynkach krajowych
- Wszystkie udziały procentowe, podziały i rozkłady segmentów rynku i podsegmentów
- Kluczowi gracze na globalnym rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych pod względem oferowanych produktów. Ponadto strategie wzrostu przyjęte przez tych graczy w celu konkurowania na szybko rozwijającym się rynku
Walidacja wielkości rynku i udziału w rynku
Badania pierwotne: Przeprowadzono dogłębne wywiady z kluczowymi liderami opinii (KOL), w tym z kadrą kierowniczą najwyższego szczebla (CXO/VP, dyrektor ds. sprzedaży, dyrektor ds. marketingu, dyrektor ds. operacyjnych, dyrektor regionalny, dyrektor krajowy itp.) w głównych regionach. Następnie podsumowano wyniki badań pierwotnych i przeprowadzono analizę statystyczną w celu udowodnienia postawionej hipotezy. Dane wejściowe z badań pierwotnych zostały połączone z wynikami badań wtórnych, przekształcając w ten sposób informacje w praktyczne spostrzeżenia.
Podział uczestników badań pierwotnych w różnych regionach
Inżynieria rynku
Zastosowano technikę triangulacji danych w celu ukończenia ogólnego szacowania rynku i uzyskania precyzyjnych danych statystycznych dla każdego segmentu i podsegmentu globalnego rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych. Dane zostały podzielone na kilka segmentów i podsegmentów po przestudiowaniu różnych parametrów i trendów w obszarach zastosowania, rodzaju leku i kanału dystrybucji na globalnym rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych.
Główny cel badania globalnego rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych
W badaniu określono obecne i przyszłe trendy rynkowe globalnego rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych. Inwestorzy mogą uzyskać strategiczne spostrzeżenia, na których mogą oprzeć swoją decyzję o inwestycjach w oparciu o analizę jakościową i ilościową przeprowadzoną w badaniu. Obecne i przyszłe trendy rynkowe określiły ogólną atrakcyjność rynku na poziomie regionalnym, zapewniając uczestnikom przemysłu platformę do wykorzystania niewykorzystanego rynku, aby skorzystać z przewagi pioniera. Inne ilościowe cele badań obejmują:
- Analiza obecnej i prognozowanej wielkości rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych pod względem wartości (USD). Ponadto analiza obecnej i prognozowanej wielkości rynku różnych segmentów i podsegmentów
- Segmenty w badaniu obejmują obszary zastosowania, rodzaju leku i kanału dystrybucji
- Definicja i analiza ram regulacyjnych dla branży leczenia rzadkich chorób genetycznych
- Analiza łańcucha wartości związanego z obecnością różnych pośredników, wraz z analizą zachowań klientów i konkurentów w branży
- Analiza obecnej i prognozowanej wielkości rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych dla głównego regionu
- Główne kraje regionów badanych w raporcie to Azja i Pacyfik, Europa, Ameryka Północna i reszta świata
- Profile firm z rynku leczenia rzadkich chorób genetycznych i strategie wzrostu przyjęte przez uczestników rynku w celu utrzymania się na szybko rozwijającym się rynku
- Dogłębna analiza regionalna branży
Powiązane Raporty
Klienci, którzy kupili ten przedmiot, kupili również
Rynek ortopedycznych implantów palców: aktualna analiza i prognoza (2025-2033)
Nacisk na produkt (implanty stawu śródstopno-paliczkowego, implanty stawu śródręczno-paliczkowego, implanty śródszpikowe palców stóp, implanty kości łódeczkowatej palców i hemi-paliczkowe implanty palców); materiał (pirokarbon, tytan, nitinol i inne); użytkownik końcowy (szpitale, kliniki i inne); oraz region/kraj
November 6, 2025
Rynek ortobiologiczny stopy i stawu skokowego: aktualna analiza i prognoza (2025-2033)
Nacisk na Produkt (Białko Morfotyczne Kości, Zdemineralizowana Matryca Kostna, Allograft, Syntetyczny Substytut Przeszczepu Kości, Terapia Komórkami Macierzystymi, Osocze Bogatopłytkowe (PRP) i Inne); Użytkownik Końcowy (Szpitale, Ambulatoryjne Centra Chirurgiczne i Inne); oraz Region/Kraj
November 6, 2025
Rynek telemedycyny w Azji Południowo-Wschodniej: aktualna analiza i prognoza (2025-2033)
Nacisk na komponent (usługi, sprzęt, oprogramowanie); tryb dostarczania (czas rzeczywisty, store-and-forward, zdalne monitorowanie pacjenta (RPM), mHealth); wdrożenie (oparte na sieci Web, oparte na chmurze, lokalne); zastosowanie (telekonsultacje, udar mózgu, teleradiologia, telepsychiatria, teledermatologia, inne); użytkownik końcowy (dostawcy, pacjenci, płatnicy, inni) i kraj.
October 8, 2025
