Рынок лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D): текущий анализ и прогноз (2024-2032)

Размер и прогноз рынка лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D)

Объем рынка лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D) оценивался примерно в 858,8 млн долларов США в 2023 году и, как ожидается, будет расти со значительным среднегодовым темпом роста (CAGR) около 11,4% в течение прогнозируемого периода (2024-2032 гг.) в связи с ростом распространенности LAL-D, достижениями в области генной терапии и расширением фармацевтической промышленности.

Анализ рынка лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D)

Дефицит лизосомной кислой липазы (LAL-D) — это генетическое заболевание, возникающее в результате мутаций гена LIPA, кодирующего фермент LAL. Диагноз ставится с использованием генетических тестов, тестов на активность ферментов и визуализации. LAL-D — очень редкое аутосомно-рецессивное заболевание, возникающее в результате дефицита фермента LAL. LAL необходим для расщепления липидов, поступающих в лизосомы клетки, таких как сложные эфиры холестерина и триглицериды. При отсутствии или низком уровне LAL эти липиды накапливаются во многих органах, вызывая серьезные повреждения органов и дисфункции, например, в печени, селезенке и кишечнике. LAL-D проявляется в двух формах: первая — болезнь Вольмана, которая является тяжелой, младенческой формой заболевания, а вторая — болезнь накопления эфиров холестерина (CESD), которая является легкой или поздно начинающейся формой заболевания. Болезнь Вольмана обычно проявляется в первые несколько месяцев жизни, клинические признаки включают гепатомегалию, расширение желудка, задержку роста и желтуху. Это очень агрессивное заболевание, и если его не лечить, заболевание смертельно. Однако CESD может протекать бессимптомно до детства или взрослого возраста, и у пациентов наблюдаются нарушения функции печени, отложение жира и сердечные заболевания. Основное лечение включает ферментозаместительную терапию (ФЗТ) с применением себелипазы альфа для лечения дефицитного фермента.

Рынок лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D), ключевыми факторами и тенденциями являются растущие инновации в ФЗТ, меняющееся восприятие LAL-D и эскалация рынка редких заболеваний являются ключевыми факторами рынка LAL-D. Себелипаза альфа, рекомбинантная ферментозаместительная терапия, показала эффективность в лечении как болезни Вольмана, так и CESD, а также способствовала росту рынка благодаря лучшей доступности. Заменяя отсутствующий фермент у пациентов с LAL-D, эта терапия стала стандартом для младенческих и тяжелых форм заболевания, улучшая ожидаемую продолжительность жизни и качество жизни пациентов. Тем не менее, активные исследования в области генной терапии, которые дают надежду на более длительное лечение путем устранения фактической причины дефицита ферментов, стимулировали рынок и вложили значительный капитал в исследования и разработку улучшенных продуктов и клинических испытаний.

Тенденции рынка лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D)

В этом разделе обсуждаются ключевые рыночные тенденции, влияющие на различные сегменты рынка лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D), как это определено нашими экспертами-исследователями.

Акцент на исследованиях редких заболеваний

Ключевой рыночной тенденцией на рынке лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D) является растущий интерес к исследованиям редких заболеваний. LAL-D была известна и диагностирована у сравнительно небольшого числа людей, и поэтому инвестиции в исследования и разработку этого заболевания не были значительными. Однако за последнее десятилетие наблюдается четкая тенденция уделять много внимания разработке редких и, в частности, генетических заболеваний из-за прогресса в области геномики, а также из-за растущей осведомленности о генетических расстройствах и, наконец, из-за правительственных инициатив в основном неудовлетворенных областях. Этот повышенный интерес отчасти объясняется повышением осведомленности о больших затратах, налагаемых на пациентов и системы здравоохранения редкими заболеваниями, которые приводят к тяжелым и опасным для жизни последствиям, а также к ограниченным вариантам лечения. Таким образом, основные фармацевтические и биофармацевтические компании, академические учреждения и исследовательские организации вкладывают больше венчурного капитала в разработку новых методов лечения LAL-D и всех других орфанных заболеваний.

Северная Америка имеет значительную долю рынка в 2023 году.
Рынок лечения LAL-D в Северной Америке является крупнейшим и наиболее развитым благодаря развитой инфраструктуре здравоохранения, высокой осведомленности пациентов и акценту на лечение редких заболеваний. На сегодняшний день ферментозаместительная терапия (ФЗТ), особенно себелипаза альфа, была основной формой лечения, применяемой при лечении болезни Вольмана и болезни накопления эфиров холестерина (CESD) в этом регионе. Общая заболеваемость LAL-D растет, в сочетании с расширением диагностических предложений и благоприятной рыночной политикой в отношении разработки методов лечения редких заболеваний. Кроме того, в регионе имеются высокоразвитые возможности в области исследований и разработок, и ключевые фармацевтические компании сосредоточены на разработке новых методов лечения и комбинаций терапий. Закон об орфанных препаратах и ​​обозначение препаратов для лечения редких заболеваний поддерживают благоприятный рынок для разработки продуктов, что приводит к значительному росту рынка лечения LADL-D.

Обзор отрасли лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D)

Рынок лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D) является конкурентным, в нем участвуют несколько глобальных и международных игроков. Ключевые игроки принимают различные стратегии роста для расширения своего присутствия на рынке, такие как партнерства, соглашения, сотрудничество, выпуск новых продуктов, географическая экспансия, слияния и поглощения. Некоторые из основных игроков, работающих на рынке: Alexion Pharmaceuticals (AstraZeneca), Amicus Therapeutics, Inc., Pfizer Inc., Lupin Pharmaceutical, Inc., Sun Pharmaceutical Industries Limited, Zydus Group, Teva Pharmaceuticals USA, Inc., Glenmark Pharmaceuticals Inc., Thermo Fisher Scientific Inc., Merck & Co., Inc.

Новости рынка лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D)

• В октябре 2024 г.AstraZeneca заключила эксклюзивное лицензионное соглашение с CSPC Pharmaceutical Group Ltd (CSPC) для продвижения разработки новой малой молекулы на ранней стадии, разрушающей липопротеин (a) (Lp(a)), которая может предложить дополнительные преимущества для пациентов с дислипидемией, что является критическим симптомом LAL-D.

• В ноябре 2023 г.Lupin и Zydus подписали лицензионное соглашение о совместном продвижении Saroglitazar Mg, критически важного препарата для лечения хронических заболеваний печени в Индии. Заболевания печени являются основным клиническим состоянием при LAL-D, и эти терапевтические средства будут играть решающую роль в обеспечении поддерживающего лечения при LAL-D.

• В марте 2023 г.Препарат MK-0616 компании Merck, исследуемый пероральный ингибитор PCSK9, значительно снизил уровень холестерина ЛПНП у пациентов с гиперхолестеринемией в исследовании фазы 2b. MK-0616 в целом хорошо переносился и снижал уровень холестерина ЛПНП во всех дозовых уровнях по сравнению с плацебо.

Охват отчета о рынке лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D)

Причины для покупки этого отчета:

• Исследование включает анализ размеров рынка и прогнозирования, подтвержденный авторитетными ключевыми отраслевыми экспертами.
• Отчет представляет собой краткий обзор общих показателей деятельности отрасли с первого взгляда.
• Отчет содержит углубленный анализ выдающихся отраслевых коллег с основным акцентом на ключевых финансовых показателях бизнеса, продуктовых портфелях, стратегиях расширения и недавних разработках.
• Подробное изучение движущих сил, ограничений, ключевых тенденций и возможностей, преобладающих в отрасли.
• Исследование всесторонне охватывает рынок по различным сегментам.
• Углубленный анализ отрасли на региональном уровне.

Варианты настройки:

Глобальный рынок лечения дефицита лизосомной кислой липазы (LAL-D) может быть настроен в соответствии с требованиями или любым другим сегментом рынка. Кроме того, UMI понимает, что у вас могут быть собственные бизнес-потребности, поэтому свяжитесь с нами, чтобы получить отчет, который полностью соответствует вашим требованиям.