Рынок лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D): текущий анализ и прогноз (2024-2032 гг.)

Размер и прогноз рынка лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D)

Объем рынка лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D) в 2023 году оценивался примерно в 858,8 млн долларов США и, как ожидается, будет расти со значительным среднегодовым темпом роста (CAGR) около 11,4% в течение прогнозируемого периода (2024–2032 гг.) из-за роста распространенности LAL-D, достижений в генной терапии и расширения фармацевтической промышленности.

Анализ рынка лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D)

Дефицит лизосомальной кислой липазы (LAL-D) — это генетическое заболевание, возникающее в результате мутаций, затрагивающих ген LIPA, который кодирует фермент LAL. Диагноз ставится с помощью генетических тестов, тестов на активность ферментов и визуализации. LAL-D — очень редкое аутосомно-рецессивное заболевание, возникающее в результате дефицита фермента LAL. LAL необходим для расщепления липидов, которые попадают в лизосомы клетки, таких как эфиры холестерина и триглицериды. В отсутствие или при низком уровне LAL эти липиды накапливаются во многих органах, вызывая серьезные повреждения и дисфункцию органов, например, печени, селезенки и кишечника. LAL-D проявляется в двух формах: первая — болезнь Вольмана, которая является тяжелой младенческой формой заболевания, а вторая — болезнь накопления эфиров холестерина (CESD), которая является легкой или поздно проявляющейся формой заболевания. Болезнь Вольмана обычно проявляется в первые несколько месяцев жизни, клинические признаки включают гепатомегалию, расширение желудка, задержку роста и желтуху. Это очень агрессивное заболевание, и если его не лечить, оно приводит к летальному исходу. CESD, однако, может протекать бессимптомно до детства или взрослого возраста, и у пациентов наблюдаются заболевания печени, жировые отложения и болезни сердца. Основное лечение включает фермент-заместительную терапию ERT с использованием себелипазы альфа, направленную на управление дефицитным ферментом.

Ключевыми драйверами и тенденциями рынка лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D) являются растущие инновации в ERT, меняющееся восприятие LAL-D и расширяющийся рынок редких заболеваний. Себелипаза альфа, рекомбинантная фермент-заместительная терапия, продемонстрировала эффективность в лечении как болезни Вольмана, так и CESD, а также способствовала росту рынка благодаря улучшению доступности. Заменяя отсутствующий фермент у пациентов с LAL-D, эта терапия стала стандартной для младенческих и тяжелых типов заболевания, улучшая продолжительность и качество жизни пациентов. Однако активные исследования в области генной терапии, которые дают надежду на более длительное лечение путем устранения фактической причины дефицита ферментов, подстегнули рынок и влили значительный капитал в исследования и разработки улучшенных продуктов и клинические испытания.

Тенденции рынка лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D)

В этом разделе рассматриваются ключевые рыночные тенденции, влияющие на различные сегменты рынка лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D), выявленные нашими экспертами-исследователями.

Акцент на исследования редких заболеваний

Ключевой тенденцией рынка лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D) является растущий интерес к исследованиям редких заболеваний. LAL-D известна и диагностируется у сравнительно небольшого числа людей, поэтому инвестиции в исследования и разработку этого заболевания были недостаточными. Однако в последнее десятилетие наблюдается явная тенденция уделять большое внимание развитию редких заболеваний и, в частности, генетических, благодаря прогрессу в области геномики, а также повышению осведомленности о генетических заболеваниях и, наконец, правительственным инициативам в области в основном неудовлетворенных потребностей. Этот повышенный интерес отчасти обусловлен возросшей осведомленностью о больших затратах, которые несут пациент и системы здравоохранения из-за редких заболеваний, которые приводят к серьезным и опасным для жизни последствиям, а также к ограниченным вариантам лечения. Таким образом, крупные фармацевтические и биофармацевтические компании, академические институты и исследовательские организации вкладывают больше венчурных инвестиций в разработку новых методов лечения LAL-D и всех других орфанных заболеваний.

Северная Америка занимает значительную долю рынка в 2023 году.
Североамериканский рынок лечения LAL-D является крупнейшим и наиболее развитым благодаря своей мощной инфраструктуре здравоохранения, высокой осведомленности пациентов и акценту на лечении редких заболеваний. На сегодняшний день фермент-заместительная терапия (ERT), особенно себелипаза альфа, является основной формой лечения, применяемой для лечения болезни Вольмана и болезни накопления эфиров холестерина (CESD) в этом регионе. Общая заболеваемость LAL-D растет, что связано с расширением диагностических предложений и благоприятной рыночной политикой в отношении разработки методов лечения редких заболеваний. Кроме того, регион может похвастаться высокоразвитыми возможностями НИОКР, и ключевые фармацевтические компании сосредотачиваются на разработке новых методов лечения и комбинаций методов лечения. Закон об орфанных препаратах и обозначение орфанных препаратов поддерживают благоприятный рынок для разработки продуктов, что приводит к значительному росту рынка лечения LADL-D.

Обзор индустрии лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D)

Рынок лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D) является конкурентным, с несколькими глобальными и международными игроками. Ключевые игроки принимают различные стратегии роста для расширения своего присутствия на рынке, такие как партнерства, соглашения, сотрудничество, запуск новых продуктов, географическая экспансия, а также слияния и поглощения. Некоторыми из основных игроков, работающих на рынке, являются Alexion Pharmaceuticals (AstraZeneca), Amicus Therapeutics, Inc., Pfizer Inc., Lupin Pharmaceutical, Inc., Sun Pharmaceutical Industries Limited, Zydus Group, Teva Pharmaceuticals USA, Inc., Glenmark Pharmaceuticals Inc., Thermo Fisher Scientific Inc., Merck & Co., Inc.

Новости рынка лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D)

• В октябре 2024 г. — AstraZeneca заключила эксклюзивное лицензионное соглашение с CSPC Pharmaceutical Group Ltd (CSPC) для продвижения разработки новой малой молекулы-разрушителя липопротеинов (a) (Lp(a)) на ранней стадии, которая может предложить дополнительные преимущества для пациентов с дислипидемией, что является критическим симптомом LAL-D.

• В ноябре 2023 г. — Lupin и Zydus подписали лицензионное соглашение о совместном маркетинге Saroglitazar Mg, важнейшего препарата для лечения хронических заболеваний печени в Индии. Заболевание печени является основным клиническим состоянием при LAL-D, и эти терапевтические средства будут играть решающую роль в обеспечении поддерживающего лечения при LAL-D.

• В марте 2023 г. MK-0616 компании Merck, экспериментальный пероральный ингибитор PCSK9, значительно снизил уровень LDL-C у пациентов с гиперхолестеринемией в исследовании фазы 2b. MK-0616 в целом хорошо переносился и снижал уровень LDL-C на всех уровнях дозы по сравнению с плацебо.

Объем охвата отчета о рынке лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D)

Причины купить этот отчет:

• Исследование включает анализ размера рынка и прогнозирования, подтвержденный аутентифицированными ключевыми экспертами отрасли.
• В отчете представлен краткий обзор общей производительности отрасли с первого взгляда.
• Отчет охватывает углубленный анализ видных представителей отрасли с основным упором на ключевые финансовые показатели бизнеса, портфели продуктов, стратегии расширения и последние разработки.
• Подробное изучение драйверов, ограничений, ключевых тенденций и возможностей, преобладающих в отрасли.
• Исследование всесторонне охватывает рынок по различным сегментам.
• Глубокий региональный анализ отрасли.

Варианты настройки:

Глобальный рынок лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D) может быть дополнительно настроен в соответствии с требованиями или любым другим сегментом рынка. Кроме того, UMI понимает, что у вас могут быть свои собственные бизнес-потребности, поэтому не стесняйтесь обращаться к нам, чтобы получить отчет, который полностью соответствует вашим требованиям.