Обзор рынка дистрофии Дюшенна, эпидемиология и прогноз (2024–2032)

Объем и прогноз рынка дистрофии Дюшенна

Объем рынка дистрофии Дюшенна в 2023 году оценивался примерно в 800 миллионов долларов США, и ожидается, что он будет расти со среднегодовым темпом около ~7% в течение прогнозируемого периода (2024–2032 годы) благодаря активной деятельности в области разработки новых лекарств, достижениям в генетических исследованиях и разработке лекарств, ориентированных на пациентов.

Анализ рынка дистрофии Дюшенна

Дистрофия Дюшенна (ДДМ) — редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью и дегенерацией. В основном поражает мужчин, симптомы обычно проявляются в раннем детстве. ДДМ вызывается мутациями в гене DMD, который кодирует белок дистрофин, необходимый для поддержания целостности мышц. Без функционального дистрофина мышечные волокна повреждаются и со временем заменяются фиброзной и жировой тканью, что приводит к потере подвижности, респираторным осложнениям и проблемам с сердцем.

В 7MM (Семи основных рынках) — Соединенных Штатах, Европейском союзе (EU5: Франция, Германия, Италия, Испания, Великобритания) и Японии — распространенность ДДМ варьируется, но, по оценкам, составляет примерно 1 на 3500 рождений мальчиков во всем мире в 2024 году. Несмотря на редкую встречаемость, ДДМ создает значительную нагрузку на пациентов, семьи и системы здравоохранения из-за своего изнурительного характера и требований к пожизненному лечению. Хотя достижения в лечении и поддерживающем уходе улучшили результаты и качество жизни пациентов, сохраняется неудовлетворенная потребность в терапиях, модифицирующих течение заболевания, способных остановить или обратить вспять прогрессирование заболевания.

Дистрофия Дюшенна: Обзор заболевания

Причина:Генетическая мутация: – ДДМ вызывается мутациями в гене дистрофина, который содержит инструкции по производству белка дистрофина. Дистрофин имеет решающее значение для поддержания структуры и функции мышечных волокон.

Наследование:ДДМ — рецессивное заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, в основном поражающее мужчин. Женщины могут быть носителями генетической мутации, не проявляя симптомов, но могут передать ее своим детям.

При дистрофии Дюшенна усилия по внедрению и реализации привели к значительным достижениям в ведении заболевания и уходе за пациентами. Одобрения регулирующих органов для инновационных методов лечения, таких как препараты для пропуска экзонов и генная терапия, предоставили пациентам доступ к методам лечения, нацеленным на основные генетические причины заболевания. Например, 22 июня 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Elevidys, первую генную терапию для лечения пациентов детского возраста от 4 до 5 лет с дистрофией Дюшенна (ДДМ) с подтвержденной мутацией в гене DMD, у которых нет ранее существовавших медицинских показаний, препятствующих лечению этой терапией.

Кроме того, платформы телемедицины и технологии удаленного мониторинга позволяют пациентам с ДДМ получать доступ к специализированной помощи, консультациям и мониторингу удаленно.

Дистрофия Дюшенна: Диагностика

Диагностика дистрофии Дюшенна (ДДМ), как правило, начинается с наблюдения клинических симптомов, часто в раннем детстве, таких как затрудненная ходьба, частые падения и мышечная слабость. Эти симптомы обычно проявляются в возрасте от 2 до 5 лет. Повышенный уровень креатинкиназы (КК) в крови, часто в 10–100 раз выше нормы, является распространенным первоначальным показателем ДДМ. Генетическое тестирование подтверждает диагноз путем выявления мутаций в гене DMD на Х-хромосоме, ответственном за выработку белка дистрофина.

По данным Национального института здравоохранения, в 2024 году примерно 1 из каждых 3500–5000 рождений мальчиков во всем мире страдает ДДМ. Биопсия мышц, хотя и используется реже из-за эффективности генетического тестирования, также может выявить отсутствие или дефицит дистрофина. Ранняя и точная диагностика имеет решающее значение для лечения ДДМ и улучшения качества жизни затронутых лиц, поскольку она позволяет своевременно проводить терапию и поддерживающую терапию.

Дистрофия Дюшенна: Лечение

Дистрофия Дюшенна (ДДМ) — прогрессирующее и в настоящее время неизлечимое генетическое заболевание, но некоторые методы лечения и терапии могут помочь справиться с симптомами, улучшить качество жизни и замедлить прогрессирование заболевания.

Лечение первой линии — Кортикостероиды, в частности преднизон и дефлазакорт, считаются методами лечения первой линии при дистрофии Дюшенна (ДДМ), чтобы помочь справиться с симптомами и замедлить прогрессирование заболевания. Эти лекарства уменьшают воспаление и продлевают мышечную функцию у людей с ДДМ. Показано, что преднизон и дефлазакорт улучшают мышечную силу, задерживают потерю способности к передвижению и продлевают выживаемость у людей с ДДМ.

На рынке преднизон и дефлазакорт доступны в различных лекарственных формах, включая таблетки и суспензию для приема внутрь, чтобы соответствовать разным возрастным группам и требованиям к дозировке. Оба препарата были одобрены для лечения ДДМ в нескольких странах.

Другими методами лечения являются терапия пропуска экзонов, генная терапия, кардиологическая помощь, респираторная помощь, физиотерапия и упражнения, ортопедические вмешательства, нутритивная поддержка, психологическая и социальная поддержка, исследования и клинические испытания.

Дистрофия Дюшенна: Терапевтические стратегии

Кортикостероиды:преднизон и дефлазакорт доступны в различных лекарственных формах, включая таблетки и суспензию для приема внутрь, чтобы соответствовать разным возрастным группам и требованиям к дозировке. Оба препарата были одобрены для лечения ДДМ в нескольких странах.

Терапия пропуска экзонов:Это включает в себя такие методы лечения, как Eteplirsen (Exondys 51), который направлен на пропуск дефектных частей гена DMD для получения функционального белка дистрофина.

Генная терапия:Экспериментальные подходы, такие как генная терапия микродистрофином, предназначены для доставки функциональной версии гена дистрофина в мышечные клетки.

Физиотерапия и упражнения:Регулярные растяжки, силовые упражнения и использование вспомогательных устройств помогают поддерживать мышечную функцию, гибкость и подвижность.

Дистрофия Дюшенна: Эпидемиология

Отчет по эпидемиологии дистрофии Дюшенна включает как исторические, так и прогнозируемые данные, сегментированные по различным параметрам. Он охватывает:

• Общая распространенность популяции дистрофии Дюшенна


• Возрастная распространенность популяции дистрофии Дюшенна


• Амбулаторная и неамбулаторная популяция дистрофии Дюшенна


• Мутационно-специфическая распространенность популяции дистрофии Дюшенна

Анализ охватывает рынок 7MM, включая Соединенные Штаты, страны EU5 (Германия, Франция, Италия, Испания и Великобритания) и Японию, с 2024 по 2032 год.

Основные выводы:

Этот раздел содержит обзор эпидемиологии дистрофии Дюшенна (ДДМ) в регионах 7MM.

В 2023 году общая распространенность ДДМ в 7MM составляла ~30 000–35 000 человек. Эпидемиологическая оценка ДДМ показала, что около 250 000 человек в Соединенных Штатах имеют какую-либо форму мышечной дистрофии.

В странах EU-5 в 2023 году наибольшее количество распространенных случаев ДДМ приходилось на Великобританию; около 100 мальчиков рождаются с Дюшенна ежегодно. В Германии распространенность ДДМ составляет всего 1,5 на 100 000 человек.

В Соединенных Штатах в 2023 году самая высокая возрастная распространенность ДДМ наблюдалась в возрастной группе 5–9 лет, за ней следовала возрастная группа 10–14 лет.

В 2021 году около 60–70% мутаций у пациентов с ДДМ — это делеции.

В 2021 году распространенность ДДМ составляет от 1,9 до 3,4 на 100 000 человек, и, по оценкам, в Японии насчитывается от 2500 до 4000 пациентов.

Соединенные Штаты занимают доминирующую долю рынка в 2023 году.

Дистрофия Дюшенна (ДДМ) — генетическое нервно-мышечное заболевание, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией мышечной ткани. В основном поражает мужчин и вызывается мутациями в гене дистрофина, расположенном на Х-хромосоме. Достижения в диагностических методах и повышение осведомленности среди медицинских работников и населения привели к более раннему и точному выявлению случаев ДДМ. Кроме того, улучшения в поддерживающем уходе и медицинских вмешательствах продлили жизнь людей с ДДМ, способствуя увеличению выявленного населения, живущего с этим заболеванием. Кроме того, продолжающиеся исследовательские усилия и разработка новых методов лечения дают надежду на улучшение результатов и качества жизни пациентов с ДДМ в Соединенных Штатах.

В 2023 году общие дистрофические расстройства поражают от 1 на 5000 до 1 на 6000 человек, рожденных мужчинами. Около 250 000 человек в Соединенных Штатах имеют какую-либо форму мышечной дистрофии. Эксперты оценивают, что менее 50 000 человек в Соединенных Штатах страдают ДДМ.

Дистрофия Дюшенна: Профиль препаратов

Профиль препаратов при дистрофии Дюшенна (ДДМ) содержит всеобъемлющий обзор терапевтического ландшафта ДДМ. Этот раздел охватывает различные варианты лечения, включая текущие методы лечения, развивающиеся препараты в разработке и инновационные методы лечения, находящиеся в разработке. В каждом разделе препаратов рассматриваются механизмы действия, прогресс клинических испытаний, нормативный статус и потенциальное влияние этих препаратов на лечение ДДМ. Изучая как существующие, так и будущие методы лечения, этот раздел направлен на то, чтобы предложить подробное понимание развивающейся парадигмы лечения дистрофии Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна: Выведенные на рынок методы лечения

Vyondys 53: Sarepta Therapeutics

Описание

VYONDYS 53 – одобренное FDA лечение мышечной дистрофии Дюшенна для пациентов с подтвержденной генетической мутацией в гене дистрофина, которую можно лечить путем пропуска экзона 53. У некоторых пациентов это помогает организму вырабатывать более короткую форму белка дистрофина. Голодирсен был разработан компанией Sarepta Therapeutics и получил ускоренное одобрение FDA 12 декабря 2019 года в связи с острой потребностью в этом препарате у пациентов, страдающих определенной формой МДД. Голодирсен представляет собой морфолино-антисмысловой олигомер, предназначенный для лечения около 8% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Подробная информация о продукте, включенная в отчет…

Обзор отрасли мышечной дистрофии Дюшенна

Рынок мышечной дистрофии Дюшенна является конкурентным, с участием нескольких игроков на рынках 7MM и международных рынках. Основные игроки применяют различные стратегии роста для усиления своего присутствия на рынке, такие как партнерства, соглашения, сотрудничество, выпуск новых продуктов, географическая экспансия и слияния и поглощения. Некоторые из основных игроков, работающих на рынке: Sarepta Therapeutics, Inc. ; PTC Therapeutics; NIPPON SHINYAKU CO., LTD.; Pfizer Inc.; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.; Percheron Therapeutics Limited; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED; Solid Biosciences Inc.; FibroGen, Inc.; Capricor Therapeutics, Inc.

Новости рынка мышечной дистрофии Дюшенна

В январе 2023 года Sarepta Therapeutics объявила о подписании соглашения о коммерческих поставках с Catalent на производство delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001), наиболее перспективного кандидата Sarepta на генную терапию для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

Охват отчета по рынку мышечной дистрофии Дюшенна

Причины для покупки этого отчета:

• Исследование включает в себя определение размеров рынка и анализ прогнозирования, подтвержденные проверенными ключевыми отраслевыми экспертами.


• В отчете представлен краткий обзор общей эффективности отрасли с первого взгляда.


• Отчет охватывает углубленный анализ выдающихся отраслевых коллег с основным акцентом на ключевых финансовых показателях бизнеса, портфелях продуктов, стратегиях расширения и недавних разработках.


• Детальное изучение факторов, сдерживающих факторов, ключевых тенденций и возможностей, преобладающих в отрасли.


• Исследование всесторонне охватывает рынок по различным сегментам.


• Углубленный анализ отрасли на региональном уровне.

Варианты настройки:

Глобальный рынок мышечной дистрофии Дюшенна может быть дополнительно настроен в соответствии с требованиями или любым другим сегментом рынка. Кроме того, UMI понимает, что у вас могут быть свои собственные бизнес-потребности, поэтому не стесняйтесь связаться с нами, чтобы получить отчет, который полностью соответствует вашим требованиям.