Анализ рынка, эпидемиология и прогноз по мышечной дистрофии Дюшенна (2024-2032 гг.)
Акцент на продвигаемые методы лечения (Vyondys 53, Viltepso, Emflaza, Exondys 51, Translarna и Amondys 45); Перспективные методы лечения (PF-06939926, Givinostat, Vamorolone, Pizuglanstat (TAS-205), Pamrevlumab (FG-3019), SRP-9001, аллогенные кардиосфера-производные клетки (CAP-1002), DS-5141b, SGT-001, ATL1102, SRP-5051) и Страна
Размер рынка и прогноз при мышечной дистрофии Дюшенна
Объем рынка мышечной дистрофии Дюшенна оценивался примерно в 800 миллионов долларов США в 2023 году и, как ожидается, будет расти со значительным среднегодовым темпом роста (CAGR) около ~7% в течение прогнозируемого периода (2024–2032 годы) благодаря активной разработке новых препаратов, достижениям в области генетических исследований и разработке лекарств, ориентированных на пациентов.
Анализ рынка при мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью и дегенерацией. В основном она поражает мужчин, симптомы обычно проявляются в раннем детстве. МДД вызвана мутациями в гене DMD, который кодирует белок дистрофин, необходимый для поддержания целостности мышц. Без функционального дистрофина мышечные волокна повреждаются и в конечном итоге замещаются фиброзной и жировой тканью, что приводит к потере подвижности, респираторным осложнениям и проблемам с сердцем.
В 7MM (Seven Major Markets — семь основных рынков) — США, Европейский союз (EU5: Франция, Германия, Италия, Испания, Великобритания) и Япония — распространенность МДД варьируется, но, по оценкам, в 2024 году она поражает примерно 1 из 3500 новорожденных мальчиков в мире. Несмотря на редкую встречаемость, МДД оказывает значительное бремя на пациентов, семьи и системы здравоохранения из-за ее изнурительного характера и пожизненных требований к лечению. Хотя успехи в лечении и поддерживающей терапии улучшили результаты лечения и качество жизни пациентов, сохраняется неудовлетворенная потребность в методах лечения, изменяющих течение заболевания, способных остановить или обратить вспять прогрессирование заболевания.
Мышечная дистрофия Дюшенна: Обзор заболевания
Причина: Генетическая мутация: – МДД вызвана мутациями в гене дистрофина, который содержит инструкции по производству белка дистрофина. Дистрофин имеет решающее значение для поддержания структуры и функции мышечных волокон.
Наследование: МДД — это рецессивное заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, которое в основном поражает мужчин. Женщины могут быть носителями генетической мутации, не проявляя симптомов, но могут передать ее своим детям.
При мышечной дистрофии Дюшенна усилия по внедрению и реализации привели к значительному прогрессу в лечении заболеваний и уходе за пациентами. Разрешения регулирующих органов на инновационные методы лечения, такие как препараты, пропускающие экзон, и генная терапия, предоставили пациентам доступ к методам лечения, направленным на основные генетические причины заболевания. Например, 22 июня 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Elevidys, первую генную терапию для лечения педиатрических пациентов в возрасте от 4 до 5 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с подтвержденной мутацией в гене DMD, у которых нет существующих медицинских причин, препятствующих лечению этой терапией.
Кроме того, платформы телемедицины и технологии удаленного мониторинга позволяют пациентам с МДД получать специализированную помощь, консультации и мониторинг удаленно.
Мышечная дистрофия Дюшенна: Диагностика
Диагностика мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) обычно начинается с наблюдения клинических симптомов, часто в раннем детстве, таких как затруднения при ходьбе, частые падения и мышечная слабость. Эти симптомы обычно появляются в возрасте от 2 до 5 лет. Повышенный уровень креатинкиназы (КК) в крови, часто в 10–100 раз превышающий норму, является распространенным начальным признаком МДД. Генетическое тестирование подтверждает диагноз путем выявления мутаций в гене DMD на Х-хромосоме, который отвечает за выработку белка дистрофина.
По данным Национального института здоровья, в 2024 году МДД поражает примерно 1 из каждых 3500–5000 новорожденных мальчиков во всем мире. Биопсия мышц, хотя и используется реже из-за эффективности генетического тестирования, также может выявить отсутствие или дефицит дистрофина. Ранняя и точная диагностика имеет решающее значение для лечения МДД и улучшения качества жизни пострадавших, поскольку она позволяет своевременно вмешиваться с помощью методов лечения и поддерживающего ухода.
Мышечная дистрофия Дюшенна: Лечение
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это прогрессирующее и в настоящее время неизлечимое генетическое заболевание, но несколько методов лечения и терапии могут помочь справиться с симптомами, улучшить качество жизни и замедлить прогрессирование заболевания.
Первая линия лечения — Кортикостероиды, особенно преднизон и дефлазакорт, считаются препаратами первой линии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), помогающими справиться с симптомами и замедлить прогрессирование заболевания. Эти лекарства уменьшают воспаление и продлевают мышечную функцию у людей с МДД. Было показано, что преднизон и дефлазакорт улучшают мышечную силу, задерживают потерю способности к передвижению и продлевают выживаемость у людей с МДД.
На рынке преднизон и дефлазакорт доступны в различных формах, включая таблетки и пероральную суспензию, для удовлетворения потребностей различных возрастных групп и требований к дозировке. Оба препарата одобрены для лечения МДД в ряде стран.
Другие методы лечения: терапия пропуска экзона, генная терапия, кардиологическая помощь, респираторная помощь, физиотерапия и упражнения, ортопедические вмешательства, нутритивная поддержка, психологическая и социальная поддержка, исследования и клинические испытания.
Мышечная дистрофия Дюшенна: Терапевтические стратегии
Кортикостероиды: преднизон и дефлазакорт доступны в различных формах, включая таблетки и пероральную суспензию, для удовлетворения потребностей различных возрастных групп и требований к дозировке. Оба препарата одобрены для лечения МДД в ряде стран.
Терапия пропуска экзона: К ним относятся такие методы лечения, как Eteplirsen (Exondys 51), которые направлены на пропуск ошибочных частей гена DMD для производства функционального белка дистрофина.
Генная терапия: Экспериментальные подходы, такие как генная терапия микродистрофином, предназначены для доставки функциональной версии гена дистрофина в мышечные клетки.
Физиотерапия и упражнения: Регулярная растяжка, силовые упражнения и использование вспомогательных устройств помогают поддерживать мышечную функцию, гибкость и подвижность.
Мышечная дистрофия Дюшенна: Эпидемиология
Отчет по эпидемиологии мышечной дистрофии Дюшенна включает как исторические, так и прогнозные данные, разделенные по различным параметрам. Он охватывает:
- Общая распространенность мышечной дистрофии Дюшенна
- Возрастная распространенность мышечной дистрофии Дюшенна
- Амбулаторное и неамбулаторное население с мышечной дистрофией Дюшенна
- Распространенность мышечной дистрофии Дюшенна в зависимости от мутации
Анализ охватывает рынок 7MM, включая Соединенные Штаты, страны EU5 (Германия, Франция, Италия, Испания и Великобритания) и Японию, с 2024 по 2032 год.
Основные выводы:
В этом разделе представлен обзор эпидемиологии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в регионах 7MM.
В 2023 году общая распространенность МДД в 7MM составила ~30 000–35 000 человек. Эпидемиологическая оценка МДД показала, что около 250 000 человек в Соединенных Штатах страдают какой-либо формой мышечной дистрофии.
Среди стран EU-5 в Великобритании в 2023 году было зарегистрировано наибольшее количество случаев МДД; около 100 мальчиков ежегодно рождаются с МД Дюшенна. В Германии распространенность МДД составляет всего 1,5 на 100 000 человек.
В Соединенных Штатах в 2023 году самая высокая возрастная распространенность МДД наблюдалась в возрастной группе 5–9 лет, за которой следовала возрастная группа 10–14 лет.
В 2021 году около 60–70% мутаций у пациентов с МДД — это делеции.
В 2021 году распространенность МДД составляет от 1,9 до 3,4 на 100 000 человек, а в Японии насчитывается, по оценкам, от 2500 до 4000 пациентов.
Соединенные Штаты занимают доминирующую долю рынка в 2023 году.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это генетическое нервно-мышечное заболевание, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией мышечной ткани. В основном она поражает мужчин и вызвана мутациями в гене дистрофина, расположенном на Х-хромосоме. Усовершенствование методов диагностики и повышение осведомленности среди медицинских работников и общественности привели к более раннему и точному выявлению случаев МДД. Кроме того, улучшения в поддерживающей терапии и медицинских вмешательствах увеличили продолжительность жизни людей с МДД, что привело к увеличению выявленного населения, живущего с этим заболеванием. Кроме того, текущие исследовательские усилия и разработка новых методов лечения дают надежду на улучшение результатов и качества жизни пациентов с МДД в Соединенных Штатах.
В 2023 году общие дистрофические расстройства поражают от 1 из 5000 до 1 из 6000 человек, которым при рождении присвоен мужской пол. Около 250 000 человек в Соединенных Штатах страдают какой-либо формой мышечной дистрофии. По оценкам экспертов, в Соединенных Штатах МДД страдают менее 50 000 человек.
Мышечная дистрофия Дюшенна: Характеристика препаратов
В характеристике препаратов для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) представлен всесторонний обзор терапевтического ландшафта для МДД. В этом разделе рассматриваются различные доступные варианты лечения, включая текущие стандартные методы лечения, новые препараты, находящиеся в разработке, и инновационные методы лечения, находящиеся в стадии разработки. В каждом разделе препаратов рассматриваются механизмы действия, ход клинических испытаний, нормативный статус и потенциальное влияние этих препаратов на лечение МДД. Изучая как существующие, так и будущие методы лечения, этот раздел призван предложить подробное понимание развивающейся парадигмы лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Мышечная дистрофия Дюшенна: Препараты, представленные на рынке
Vyondys 53: Sarepta Therapeutics
Описание
VYONDYS 53 — это одобренный FDA препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна для пациентов с подтвержденной генетической мутацией в гене дистрофина, которую можно лечить путем пропуска экзона 53. У некоторых пациентов он помогает организму вырабатывать более короткую форму белка дистрофина. Голодирсен был разработан компанией Sarepta Therapeutics и получил ускоренное одобрение FDA 12 декабря 2019 года из-за острой необходимости в этом препарате для пациентов, страдающих определенной формой МДД. Голодирсен — это морфолино-антисмысловой олигомер, предназначенный для лечения примерно 8% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Подробная информация о продукте включена в отчет…
Обзор отрасли мышечной дистрофии Дюшенна
Рынок мышечной дистрофии Дюшенна является конкурентным, в нем участвуют несколько игроков рынка 7MM и международных рынков. Ключевые игроки применяют различные стратегии роста для расширения своего присутствия на рынке, такие как партнерство, соглашения, сотрудничество, запуск новых продуктов, географическое расширение, а также слияния и поглощения. Некоторые из основных игроков, работающих на рынке: Sarepta Therapeutics, Inc.; PTC Therapeutics; NIPPON SHINYAKU CO., LTD.; Pfizer Inc.; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.; Percheron Therapeutics Limited; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED; Solid Biosciences Inc.; FibroGen, Inc.; Capricor Therapeutics, Inc.
Новости рынка мышечной дистрофии Дюшенна
В январе 2023 года Sarepta Therapeutics объявила о подписании соглашения о коммерческих поставках с Catalent на производство деландистроген моксепарвовек (SRP-9001), наиболее перспективного кандидата на генную терапию Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Охват отчета о рынке мышечной дистрофии Дюшенна
Причины купить этот отчет:
- Исследование включает анализ размера рынка и прогнозирование, подтвержденный проверенными ключевыми отраслевыми экспертами.
- Отчет представляет собой краткий обзор общей производительности отрасли с первого взгляда.
- Отчет охватывает углубленный анализ видных отраслевых аналогов с уделением особого внимания основным финансовым показателям бизнеса, портфелям продуктов, стратегиям расширения и последним разработкам.
- Подробное изучение движущих сил, ограничений, ключевых тенденций и возможностей, преобладающих в отрасли.
- Исследование всесторонне охватывает рынок по различным сегментам.
- Углубленный анализ отрасли на региональном уровне.
Варианты настройки:
Глобальный рынок мышечной дистрофии Дюшенна может быть дополнительно настроен в соответствии с требованиями или любым другим сегментом рынка. Кроме того, UMI понимает, что у вас могут быть свои собственные бизнес-потребности, поэтому не стесняйтесь связаться с нами, чтобы получить отчет, который полностью соответствует вашим требованиям.
Содержание
Методология исследования рынка мышечной дистрофии Дюшенна – Эпидемиология и прогноз рынка (2024-32F)
Анализ исторического рынка, оценка текущего рынка и прогнозирование будущего рынка мышечной дистрофии Дюшенна были тремя основными шагами, предпринятыми для создания и анализа общей распространенности мышечной дистрофии Дюшенна и внедрения методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна на 7 основных рынках. Было проведено исчерпывающее вторичное исследование для сбора исторических данных о рынке и распространенности заболеваний и оценки текущего размера рынка. Во-вторых, для подтверждения этих выводов было принято во внимание множество результатов и предположений. Кроме того, были проведены исчерпывающие первичные интервью с экспертами отрасли по всей цепочке создания стоимости глобального рынка мышечной дистрофии Дюшенна. При предположении и подтверждении рыночных показателей посредством первичных интервью мы использовали нисходящий/восходящий подход к прогнозированию численности пациентов и общего размера рынка. После этого были приняты методы декомпозиции рынка и триангуляции данных для оценки и анализа размера рынка сегментов и подсегментов отрасли. Подробная методология объясняется ниже:
Анализ исторического размера рынка
Шаг 1: Углубленное изучение вторичных источников:
Было проведено обширное вторичное исследование для сбора данных о показателях распространенности/заболеваемости, показателях диагностики, показателях лечения, исторических размерах рынка и т. д. для рынка мышечной дистрофии Дюшенна. Это включало использование внутренних источников, таких как годовые отчеты и финансовые отчеты, презентации результатов деятельности, пресс-релизы и т. д., а также внешние источники, включая журналы, новости и статьи, правительственные публикации, публикации конкурентов, отраслевые отчеты, базы данных третьих сторон и другие надежные публикации. Этот шаг обеспечил надежное понимание эпидемиологии рынка и исторического контекста.
Шаг 2: Исчерпывающее эпидемиологическое исследование
Чтобы повысить точность эпидемиологических данных, мы применили многоэтапный подход:
Обзор литературы: Исчерпывающий обзор рецензируемых журналов, данных клинических испытаний и эпидемиологических исследований для установления базовых показателей распространенности и заболеваемости.
Анализ баз данных: Использование специализированных баз данных, таких как ВОЗ, CDC и национальные реестры здоровья, для подтверждения результатов и уточнения оценок распространенности и заболеваемости.
Перекрестная проверка: Перекрестная ссылка на данные из нескольких источников для обеспечения последовательности и надежности эпидемиологических оценок.
Шаг 3: Сегментация рынка:
После получения исторического размера рынка мышечной дистрофии Дюшенна мы провели подробный вторичный анализ для сбора исторических рыночных данных и доли для различных сегментов, подсегментов и продуктов для основных регионов. Отчет включает в себя основные сегменты, такие как представленные на рынке методы лечения, новые методы лечения и регионы. Кроме того, был проведен анализ на уровне стран для оценки общего внедрения моделей тестирования в этом регионе.
Шаг 4: Факторный анализ:
После получения исторических данных о различных сегментах и подсегментах мы провели подробный факторный анализ для оценки текущего сценария рынка мышечной дистрофии Дюшенна. Кроме того, мы провели факторный анализ с использованием зависимых и независимых переменных, таких как представленные на рынке методы лечения, новые методы лечения и страна (7MM) рынка мышечной дистрофии Дюшенна. Был проведен тщательный анализ сценариев спроса и предложения с учетом ведущих партнерств, слияний и поглощений, расширения бизнеса и запуска продуктов в секторе рынка мышечной дистрофии Дюшенна.
Оценка и прогноз текущего размера рынка
Определение текущего размера рынка: Основываясь на практически полезной информации, полученной на основе 3 вышеуказанных шагов, мы пришли к текущему размеру рынка, ключевым игрокам на рынке мышечной дистрофии Дюшенна и рыночным долям сегментов. Все необходимые процентные доли распределения и декомпозиции рынка были определены с использованием вышеупомянутого вторичного подхода и проверены посредством первичных интервью.
Оценка и прогнозирование: Для оценки и прогнозирования рынка различным факторам были присвоены веса, включая движущие силы и тенденции, ограничения и возможности, доступные для заинтересованных сторон. После анализа этих факторов были применены соответствующие методы прогнозирования, т. е. нисходящий/восходящий подход, для получения прогноза рынка на 2032 год для различных сегментов и подсегментов на 7 основных рынках. Методология исследования, принятая для оценки размера рынка, включает в себя:
- Размер рынка отрасли в денежном выражении (доллары США) и распространенность и доступные методы лечения мышечной дистрофии Дюшенна, а также темпы внедрения рынка мышечной дистрофии Дюшенна на 7 основных рынках внутри страны
- Все процентные доли, распределения и декомпозиции рыночных сегментов и подсегментов
- Ключевые игроки на глобальном рынке мышечной дистрофии Дюшенна с точки зрения предлагаемых продуктов. Кроме того, стратегии роста, принятые этими игроками для конкуренции на быстрорастущем рынке.
Подтверждение размера рынка и доли рынка
Первичное исследование: Были проведены углубленные интервью с ключевыми лидерами мнений (KOL), включая руководителей высшего звена (CXO/вице-президенты, руководители отделов продаж, руководители отделов маркетинга, руководители операционных отделов, региональные руководители, главы стран и т. д.) в основных регионах. В дополнение к этому были также проведены интервью с медицинскими работниками, включая врачей, хирургов и врачей-специалистов, для получения конкретной информации об эпидемиологии. Затем результаты первичных исследований были обобщены, и был проведен статистический анализ для доказательства заявленной гипотезы. Вклад данных первичных исследований был объединен с данными вторичных исследований, что позволило превратить информацию в практически полезную информацию.
Разбивка основных участников первичного исследования по различным регионам
Инжиниринг рынка
Метод триангуляции данных был использован для завершения общей оценки рынка и получения точных статистических показателей для каждого сегмента и подсегмента глобального рынка мышечной дистрофии Дюшенна. После изучения различных параметров и тенденций в представленных на рынке методах лечения, новых методах лечения и регионах глобального рынка мышечной дистрофии Дюшенна данные были разделены на несколько сегментов и подсегментов.
Основная цель глобального исследования рынка мышечной дистрофии Дюшенна
В исследовании были точно определены текущие и будущие рыночные тенденции глобального рынка мышечной дистрофии Дюшенна. Инвесторы могут получить стратегическую информацию, чтобы основывать свои решения для инвестиций на качественном и количественном анализе, выполненном в исследовании. Текущие и будущие рыночные тенденции определили общую привлекательность рынка на региональном уровне, предоставив промышленному участнику платформу для эксплуатации неиспользованного рынка, чтобы извлечь выгоду из преимущества первопроходца. Другие количественные цели исследований включают:
- Анализ текущего и прогнозируемого размера рынка мышечной дистрофии Дюшенна в денежном выражении (доллары США). Кроме того, анализ текущего и прогнозируемого размера рынка различных сегментов и подсегментов.
- Точная оценка показателей распространенности и заболеваемости мышечной дистрофией Дюшенна и понимание показателей диагностики и лечения, что помогает в выявлении неудовлетворенных медицинских потребностей и потенциальных рыночных возможностей.
- Сегменты в исследовании включают области представленных на рынке методов лечения, новых методов лечения и регионы.
- Определение и анализ нормативно-правовой базы для мышечной дистрофии Дюшенна
- Анализ текущего и прогнозируемого размера рынка мышечной дистрофии Дюшенна для 7 основных рынков.
- Основные страны регионов, изученные в отчете, включают Соединенные Штаты, Германию, Великобританию, Францию, Италию, Испанию и Японию.
- Профили компаний рынка мышечной дистрофии Дюшенна и стратегии роста, принятые участниками рынка для поддержания устойчивости на быстрорастущем рынке.
- Проведение анализа на уровне стран для оценки внедрения моделей тестирования и методов лечения в конкретных регионах.
Часто задаваемые вопросы Часто задаваемые вопросы
В1: Что такое мышечная дистрофия Дюшенна?
Q2: Каков текущий размер рынка и потенциал роста рынка мышечной дистрофии Дюшенна?
Q3: Что является движущими факторами роста рынка мышечной дистрофии Дюшенна?
Q4: Какова общая эпидемиологическая картина мышечной дистрофии Дюшенна в 7MM?
Q5: Какая страна будет доминировать на рынке мышечной дистрофии Дюшенна?
Связанные Отчеты
Клиенты, купившие этот товар, также купили
Рынок ортопедических цифровых имплантатов: текущий анализ и прогноз (2025-2033)
Акцент на продукцию (Метатарзальные суставные импланты, Метакарпальные суставные импланты, Пальцевые интрамедуллярные дигитальные импланты, Скафоидные костные дигитальные импланты и Геми-фаланговые дигитальные импланты); Материал (Пирокарбон, Титан, Нитинол и другие); Конечный потребитель (Больницы, Клиники и другие); и Регион/Страна
November 6, 2025
Акцент на продукцию (костный морфогенетический белок, деминерализованный костный матрикс, аллотрансплантат, синтетический заменитель костной ткани, терапия стволовыми клетками, обогащенная тромбоцитами плазма (PRP) и другие); конечный пользователь (больницы, амбулаторные хирургические центры и другие); и регион/страна
November 6, 2025
Рынок телемедицины в Юго-Восточной Азии: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)
Акцент на компоненте (услуги, оборудование, программное обеспечение); способ доставки (в реальном времени, отложенная передача, удаленный мониторинг пациентов (RPM), mHealth); развертывание (на основе веб-технологий, на основе облачных технологий, локально); применение (телеконсультации, лечение инсульта в удаленном режиме, телерадиология, телепсихиатрия, теледерматология, другое); конечный пользователь (поставщики медицинских услуг, пациенты, плательщики, другие); и страна.
October 8, 2025
Рынок хирургической робототехники в Юго-Восточной Азии: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)
Акцент на типе продукта (роботизированные системы, инструменты и аксессуары, а также услуги); применении (общая хирургия, урологическая хирургия, гинекологическая хирургия, ортопедическая хирургия, другие); конечном пользователе (больницы, амбулаторные хирургические центры (ASCs) и другие); и стране.
October 8, 2025
