Болезнь Фабри – Анализ перспективных разработок 2019
Глобальная болезнь Фабри – Анализ портфеля разработок 2019
Болезнь Фабри (также известная как болезнь Андерсона-Фабри) – это прогрессирующее Х-сцепленное наследственное генетическое нарушение метаболизма гликосфинголипидов, вызванное дефицитом или отсутствием активности лизосомальной α-галактозидазы А. Это разрушительная врожденная ошибка метаболизма, особенно на ранних стадиях, характеризующаяся клеточной дисфункцией и микрососудистой патологией, вызванной отложением лизосомальных гликосфинголипидов. Отсутствие или недостаточная активность лизосомальной экзогликогидролазы α-галактозидазы А приводит к прогрессирующему накоплению глоботриаозилцерамида и связанных с ним гликосфинголипидов в лизосомах, которые являются повсеместными субклеточными органеллами.
Первые клинические симптомы, влияющие на самочувствие и успеваемость ребенка, появляются в детстве, обычно в возрасте от 3 до 10 лет, и, как правило, на несколько лет позже у девочек, чем у мальчиков. С возрастом прогрессирующее повреждение жизненно важных органов и систем развивается у представителей обоих полов, приводя к органной недостаточности. Терминальная стадия почечной недостаточности и опасные для жизни сердечно-сосудистые или цереброваскулярные осложнения ограничивают продолжительность жизни. Клинические признаки являются мультисистемными, гетерогенными и прогрессирующими.
Разделение терапевтических продуктов
Биохимическая диагностика болезни Фабри устанавливается путем измерения активности α-гал А в плазме или лейкоцитах, взятых из периферической крови, культивированных фибробластов или с использованием образцов, экстрагированных из пятен крови на фильтровальной бумаге. Диагноз БФ может быть поставлен на основании тщательных клинических и инструментальных исследований, а также данных семейного анамнеза и точной интерпретации генетических и ферментативных анализов. Идентификация гемизиготной патогенной варианты GLA с помощью молекулярно-генетического тестирования подтверждает диагноз у пробанда мужского пола.
Терапевтический портфель болезни Фабри состоит примерно из 9+ продуктов на разных стадиях разработки. В настоящее время 2+ препарата находятся в III фазе разработки, а основные препараты – на доклинической стадии.
Анализ ведущих компаний
В число ключевых игроков входят Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics и Sanofi Genzyme.
Область исследования:
Предоставляет обзор терапевтической активности в отношении болезни Фабри на протяжении всего цикла разработки продукта, включая все клинические и неклинические стадии.
Отчет содержит подробные профили терапевтических продуктов для лечения болезни Фабри с ключевым освещением деятельности по разработке, включая лицензионные сделки и соглашения о сотрудничестве, выданные патенты, обозначения, технологии и химическую информацию.
Терапевтическая оценка активных продуктов в разработке по стадиям, типу продукта, типу молекулы и способу введения.
В отчет включены подробные профили неактивных продуктов.
Причины для покупки:
В обзоре препаратов для лечения болезни Фабри представлен подробный профиль препаратов. Анализ, представленный в отчете, представляет собой комбинацию углубленного вторичного исследования и информации от ключевых лидеров мнений в отрасли.
В отчете представлен краткий обзор текущей ситуации в отношении разработки лекарств для данного показания с первого взгляда.
Отчет охватывает углубленный анализ видных представителей отрасли с основным акцентом на консолидации компаний, обозначениях, технологиях, соглашениях и патентах, касающихся терапии.
Детальное изучение диагностики, лечения и руководств, преобладающих в отрасли.
Изучение привлекательности отрасли с помощью графиков запуска.
Исследование всесторонне охватывает рынок лекарственных препаратов на разных фазах разработки.
Обширные знания предметной области в области терапии поддерживают клиента в процессе принятия решений относительно их терапевтического портфеля, выявляя причину неактивных или прекращенных продуктов.
Варианты настройки:
Отчет об анализе препаратов для лечения болезни Фабри можно настроить на уровне страны или любого другого конкурентного сегмента. Кроме того, UMI понимает, что у вас могут быть свои собственные бизнес-потребности, поэтому мы также предоставляем клиентам полностью индивидуальные решения.
Содержание
Обзор мероприятий по разработке препаратов, находящихся в разработке для анализа препаратов от болезни Фабри, не ограничивается описанием препаратов и мероприятиями по разработке, но также фокусируется на клинических и доклинических результатах. Он также включает в себя обозначения, консолидацию компаний & лицензионные соглашения, гранты, технологии и патентные данные. Терапевтическая сегментация продуктов для лечения болезни Фабри проводится на основе фазы разработки препаратов. Отчет состоит из сравнительной оценки находящихся в разработке терапевтических средств, а также подробного профиля препаратов, находящихся в разработке, по стадии разработки, типу терапии, типу молекулы и способу введения по данному показанию. Отчет также содержит прогнозы сроков запуска предстоящих терапевтических средств, находящихся в разработке. Кроме того, аналитические данные также были сосредоточены на том, чтобы дать краткое изложение текущей рыночной ситуации. Подробные профили неактивных продуктов были освещены в полном отчете с указанием соответствующих причин их неактивности.
Вторичные исследования
Было проведено детальное вторичное исследование для получения анализа разрабатываемых препаратов от болезни Фабри с использованием внутренних источников компании, таких как годовые отчеты, презентации результатов деятельности, пресс-релизы и т. д., и внешних источников, включая отраслевые журналы, новости & статьи, правительственные публикации, публикации конкурентов, отраслевые отчеты, публикации регулирующих органов, организации по стандартизации безопасности, сторонние базы данных и другие заслуживающие доверия публикации.
Проводятся вторичные исследования внутренних и внешних источников для получения качественной и количественной информации, относящейся к каждому рынку.
- Веб-сайты компаний, годовые отчеты, квартальные отчеты, финансовые отчеты, отчеты брокеров, презентации для инвесторов и документы SEC
- Отраслевые журналы и другая литература
- Национальные правительственные документы, статистические базы данных и отчеты о состоянии рынка
- Новостные статьи, пресс-релизы и веб-трансляции, посвященные компаниям, работающим на рынке
- Несколько баз данных по патентам и клиническим испытаниям
Основная цель анализа разрабатываемых препаратов для лечения болезни Фабри – 2019
В исследовании точно определены текущие тенденции в разработке препаратов для лечения болезни Фабри. Инвесторы могут получить стратегическое представление для обоснования своего усмотрения в отношении инвестиций на основе качественного и количественного анализа, проведенного в исследовании. Текущие и будущие тенденции разработки определят общую привлекательность рынка, обеспечивая платформу для участников отрасли для использования неиспользованного рынка, чтобы получить выгоду в качестве преимущества первопроходца. Количественные цели отчета включают:
- Обзор деятельности по разработке терапевтических средств для лечения болезни Фабри в течение полного цикла разработки продукта, включая все клинические и доклинические стадии
- Анализ подробных профилей терапевтических продуктов для лечения болезни Фабри с ключевым освещением мероприятий по разработке, включая лицензионные & соглашения о сотрудничестве, выданные патенты, обозначения, технологии и информацию о химических свойствах
- Терапевтическая оценка активных продуктов, находящихся в разработке, по стадии, типу продукта, типу молекулы и способу введения
Связанные Отчеты
Клиенты, купившие этот товар, также купили
Рынок хирургической робототехники в Юго-Восточной Азии: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)
Акцент на типе продукта (роботизированные системы, инструменты и аксессуары, а также услуги); применении (общая хирургия, урологическая хирургия, гинекологическая хирургия, ортопедическая хирургия, другие); конечном пользователе (больницы, амбулаторные хирургические центры (ASCs) и другие); и стране.
October 8, 2025
Рынок эмболотерапии: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)
Акцент на типе продукции (эмболические препараты и вспомогательные устройства); процедуре (транскатетерная артериальная эмболизация [TAE], трансартериальная радиоэмболизация/селективная внутренняя лучевая терапия [TARE/SIRT] и трансартериальная химиоэмболизация [TACE]); показании (онкология, сосудистые заболевания, другие); конечном пользователе (больницы и клиники, амбулаторные хирургические центры, другие); и регионе/стране
September 30, 2025
Рынок терапевтического плазмафереза: текущий анализ и прогноз (2025-2033)
Акцент на продукцию (устройства и расходные материалы); технология (центрифугирование и мембранное разделение); показания (неврологические расстройства, гематологические расстройства, почечные расстройства, метаболические расстройства и другие показания); конечный пользователь (больницы и клиники, амбулаторные хирургические центры и другие конечные пользователи); и регион/страна
September 8, 2025
Фармацевтический розничный рынок Вьетнама: текущий анализ и прогноз (2025-2033)
Акцент на тип продукта (Рецептурные препараты, Безрецептурные препараты, Биологически активные добавки, Средства личной гигиены и медицинские изделия и прочее); Тип аптеки (Независимые аптеки, Сетевые аптеки, Интернет-аптеки и прочее); Целевой потребитель (Сердечно-сосудистые заболевания, Обезболивающие/Анальгетики, Витамины/Минералы/Питательные вещества, Противоинфекционные препараты, Противодиабетические препараты и прочее); и Регион/Области
August 8, 2025
