Болезнь Фабри – Анализ перспективных разработок 2019
Глобальная болезнь Фабри – Анализ перспективных разработок 2019
Болезнь Фабри (также известная как болезнь Андерсона-Фабри) — это прогрессирующее наследственное генетическое заболевание обмена гликосфинголипидов, сцепленное с Х-хромосомой, возникающее из-за дефицита или отсутствия лизосомальной активности α-галактозидазы А. Это разрушительная врожденная ошибка метаболизма, особенно на ранних стадиях, проявляющаяся клеточной дисфункцией и микрососудистой патологией, вызванной отложением лизосомальных гликосфинголипидов. Отсутствие или недостаточная активность лизосомальной экзогликогидролазы α-галактозидазы А приводит к прогрессирующему накоплению глоботриаозилцерамида и родственных гликосфинголипидов внутри лизосом, которые являются повсеместными субклеточными органеллами.
Первые клинические симптомы, влияющие на самочувствие и успеваемость ребенка, возникают в детстве, обычно в возрасте от 3 до 10 лет, и, как правило, на несколько лет позже у девочек, чем у мальчиков. С возрастом прогрессирующее повреждение жизненно важных органов и систем развивается у представителей обоих полов, что приводит к органной недостаточности. Терминальная стадия почечной недостаточности и опасные для жизни сердечно-сосудистые или цереброваскулярные осложнения ограничивают продолжительность жизни. Клинические признаки являются мультисистемными, гетерогенными и прогрессирующими.
Разделение терапевтических продуктов
Биохимическая диагностика болезни Фабри устанавливается путем измерения активности α-гал А в плазме или лейкоцитах, взятых из периферической крови, культивированных фибробластов или с использованием образцов, извлеченных из пятен крови на фильтровальной бумаге. Диагностика БФ может быть поставлена на основании тщательных клинических и инструментальных исследований, а также данных семейного анамнеза и точной интерпретации генетических и ферментативных анализов. Выявление гемизиготного патогенного варианта GLA с помощью молекулярно-генетического тестирования подтверждает диагноз у мужчины-пробанда.
Терапевтический пайплайн для болезни Фабри состоит примерно из 9+ продуктов на разных стадиях разработки. В настоящее время 2+ препарата находятся в фазе III разработки, а основные препараты находятся на доклинической стадии.
Топ проанализированных компаний
В число ключевых игроков входят Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics и Sanofi Genzyme.
Объем исследования:
Предоставляет обзор активности терапевтического пайплайна для болезни Фабри на протяжении всего цикла разработки продукта, включая все клинические и неклинические стадии.
Отчет содержит подробные профили терапевтических продуктов для болезни Фабри с ключевым освещением деятельности по разработке, включая лицензионные соглашения и соглашения о сотрудничестве, выданные патенты, обозначения, технологии и химическую информацию.
Терапевтическая оценка активных продуктов пайплайна по стадиям, типу продукта, типу молекулы и способу введения.
В отчет включены подробные профили неактивных продуктов.
Причины для покупки:
Пайплайн для болезни Фабри представляет собой подробный профиль препаратов. Анализ, предлагаемый в отчете, представляет собой комбинацию углубленного вторичного исследования и информации от ключевых лидеров мнений в отрасли.
В отчете представлен краткий обзор текущего сценария разработки лекарств по данному показанию с первого взгляда.
Отчет охватывает углубленный анализ выдающихся отраслевых коллег с уделением основного внимания консолидации компаний, обозначению, технологиям, соглашениям и патентам, касающимся терапии.
Подробное изучение диагностики, лечения и руководств, преобладающих в отрасли.
Изучение привлекательности отрасли с помощью графиков запуска.
Исследование всесторонне охватывает рынок лекарственных препаратов на разных фазах разработки.
Обширные знания предметной области в областях терапии поддерживают клиента в процессе принятия решений относительно их терапевтического портфеля, выявляя причины неактивных или прекращенных продуктов.
Варианты настройки:
Отчет об анализе пайплайна для болезни Фабри можно настроить на уровне страны или любого другого конкурентного сегмента. Кроме того, UMI понимает, что у вас могут быть собственные бизнес-потребности, поэтому мы также предоставляем полностью индивидуальные решения для клиентов.
Содержание
Обзор деятельности по разработке препаратов, находящихся на стадии исследований и разработок для анализа препаратов для лечения болезни Фабри, не ограничивается описанием препаратов и деятельностью по их разработке, но также фокусируется на клинических и доклинических результатах. Он также включает в себя обозначения, консолидацию компаний & лицензионные соглашения, гранты, технологические и патентные детали. Терапевтическая сегментация продуктов для болезни Фабри проводится на основе фазы разработки лекарств. Отчет состоит из сравнительной оценки терапевтических средств, находящихся в разработке, а также подробного профиля лекарственных средств, находящихся в разработке, по стадиям разработки, типу терапии, типу молекулы и способу введения по этому показанию. Отчет также содержит прогнозы сроков запуска перспективных терапевтических средств. Кроме того, в центре внимания находится анализ аналитиков, чтобы дать краткую информацию о текущей ситуации на рынке. Подробные профили неактивных продуктов подробно описаны в полном отчете с указанием соответствующих причин их неактивности.
Вторичное исследование
Было проведено подробное вторичное исследование для получения анализа конвейера болезни Фабри через внутренние источники компании, такие как годовые отчеты, презентации о деятельности, пресс-релизы и т. д., и внешние источники, включая отраслевые журналы, новости & статьи, правительственные публикации, публикации конкурентов, отраслевые отчеты, публикации регулирующих органов, организации по стандартизации безопасности, сторонние базы данных и другие надежные публикации.
Вторичное исследование внутренних и внешних источников проводится для получения качественной и количественной информации, касающейся каждого рынка.
- Веб-сайты компаний, годовые отчеты, квартальные отчеты, финансовые отчеты, отчеты брокеров, презентации для инвесторов и отчеты SEC
- Отраслевые журналы и другая литература
- Национальные правительственные документы, статистические базы данных и отчеты об исследованиях рынка
- Новостные статьи, пресс-релизы и веб-трансляции, посвященные компаниям, работающим на рынке
- Несколько баз данных по патентам и клиническим испытаниям
Основная цель болезни Фабри – анализ конвейера 2019
В исследовании точно определены текущие тенденции конвейера болезни Фабри. Инвесторы могут получить стратегическое представление, чтобы основывать свои решения для инвестиций на качественном и количественном анализе, проведенном в исследовании. Текущие и будущие тенденции конвейера будут определять общую привлекательность рынка, предоставляя промышленным участникам платформу для использования неиспользованного рынка, чтобы получить выгоду в качестве преимущества первопроходца. Количественные цели отчета включают:
- Обзор деятельности по разработке терапевтических средств для болезни Фабри на протяжении всего цикла разработки продукта, включая все клинические и доклинические этапы
- Проанализируйте подробные профили терапевтических продуктов для лечения болезни Фабри с ключевым охватом деятельности по разработке, включая лицензионные & соглашения о сотрудничестве, выданные патенты, обозначения, технологии и информацию о химических свойствах
- Терапевтическая оценка активных продуктов конвейера по стадии, типу продукта, типу молекулы и способу введения
Связанные Отчеты
Клиенты, купившие этот товар, также купили
Рынок устройств для извлечения тромбов: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)
Акцент на типе инсульта (ишемический инсульт, геморрагический инсульт и транзиторная ишемическая атака); типе устройств (стенты-ретриверы, аспирационные устройства, устройства для механической тромбэктомии и другие); конечном пользователе (больницы, диагностические центры и другие); и регионе/стране
December 8, 2025
Рынок кардиостимуляторов в Юго-Восточной Азии: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)
Акцент на типе продукта (имплантируемые кардиостимуляторы {однокамерные, двухкамерные, бивентрикулярные}, внешние кардиостимуляторы); технологии (обычные, совместимые с МРТ); конечном пользователе (больницы, кардиологические клиники, амбулаторные хирургические центры); применении (брадикардия, застойная сердечная недостаточность, аритмии, блокада сердца, другие); и стране.
December 5, 2025
Акцент на типе продукта (шприц с запрессованной иглой, шприц Луера); материале (стекло, пластик); конструкции (однокамерный, двухкамерный, изготовленный по индивидуальному заказу); применении (вакцины, антитромботические препараты, биопрепараты и биоаналоги, аутоиммунные заболевания, другое); и стране.
December 3, 2025
