Анализ разработки препаратов для лечения болезни Фабри 2019
Глобальный анализ разработки препаратов для лечения болезни Фабри 2019
Болезнь Фабри (также известная как болезнь Андерсона-Фабри)является прогрессирующим сцепленным с X-хромосомой наследственным генетическим заболеванием метаболизма гликосфинголипидов, обусловленным дефицитом или отсутствием активности лизосомальной α-галактозидазы A. Это тяжелая врожденная ошибка метаболизма, в которой, особенно на ранних стадиях, значительную роль играет дисфункция клеток и патология микрососудов, вызванная отложением лизосомальных гликосфинголипидов. Отсутствие или недостаточная активность лизосомальной экзогликогидролазы α-галактозидазы A приводит к прогрессивному накоплению глоботриаозилцерамида и связанных гликосфинголипидов в лизосомах, которые являются повсеместными субклеточными органеллами.
Первые клинические симптомы, ухудшающие самочувствие и работоспособность ребенка, возникают в детстве, как правило, в возрасте от 3 до 10 лет, и обычно на несколько лет позже у девочек, чем у мальчиков. С возрастом прогрессирующее повреждение жизненно важных систем органов развивается у обоих полов, приводя к отказу органов. Терминальная стадия почечной недостаточности и опасные для жизни сердечно-сосудистые или цереброваскулярные осложнения ограничивают ожидаемую продолжительность жизни. Клинические признаки являются мультисистемными, гетерогенными и прогрессирующими.
Разделение терапевтических продуктов
Биохимический диагноз болезни Фабри устанавливается путем измерения активности α-gal A в плазме или лейкоцитах, взятых из периферической крови, культивированных фибробластов или с использованием образцов, извлеченных из пятен крови на фильтровальной бумаге. Диагноз БФ может быть установлен на основе тщательных клинических и инструментальных исследований, а также данных семейного анамнеза и точной интерпретации генетических и ферментных анализов. Идентификация гемизиготного патогенного варианта GLA путем молекулярного генетического тестирования подтверждает диагноз у пробанда мужского пола.
Терапевтический портфель препаратов для лечения болезни Фабри состоит примерно из 9+ продуктов на разных стадиях разработки. В настоящее время 2+ препарата находятся на стадии разработки Фазы III, а основные препараты - на доклинической стадии.
Анализ ведущих компаний
Некоторые из ключевых игроков включают Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics и Sanofi Genzyme.
Объем исследования:
Представляет собой обзор деятельности терапевтического портфеля препаратов для лечения болезни Фабри на протяжении всего цикла разработки продукта, включая все клинические и доклинические стадии
Отчет содержит подробные профили терапевтических продуктов для лечения болезни Фабри с ключевым охватом деятельности по разработке, включая лицензионные и совместные сделки, выданные патенты, обозначения, технологии и химическую информацию
Терапевтическая оценка активных препаратов в разработке по стадиям, типу продукта, типу молекулы и пути введения
В отчет включены подробные профили неактивных продуктов
Причины для покупки:
Портфель препаратов для лечения болезни Фабри представляет подробный профиль лекарственных средств. Анализ, представленный в отчете, представляет собой сочетание углубленных вторичных исследований и информации от ключевых экспертов отрасли
Отчет представляет собой краткий обзор текущей ситуации в отношении разработки лекарств для данного показания с первого взгляда
Отчет охватывает углубленный анализ видных представителей отрасли с основным акцентом на консолидацию компаний, обозначения, технологии, соглашения и патенты в отношении терапии
Подробное изучение диагностики, лечения и руководящих принципов, преобладающих в отрасли
Изучение привлекательности отрасли с помощью сроков запуска
Исследование всесторонне охватывает рынок лекарств на разных этапах разработки
Обширные знания в области терапии помогают клиенту в процессе принятия решений в отношении их терапевтического портфеля путем выявления причины неактивных или прекращенных продуктов
Варианты настройки:
Отчет об анализе портфеля препаратов для лечения болезни Фабри может быть настроен на уровне страны или любого другого конкурентного сегмента. Кроме того, UMI понимает, что у вас могут быть свои собственные бизнес-потребности, поэтому мы также предоставляем полностью индивидуальные решения для клиентов.
Содержание
Обзор деятельности по разработке портфеля препаратов для анализа портфеля терапевтических препаратов для лечения болезни Фабри не ограничивается описанием препаратов и деятельностью по разработке, но также фокусируется на клинических и доклинических результатах. Он также включает обозначения, консолидацию компаний и лицензионные сделки, гранты, технологии и сведения о патентах. Терапевтическая сегментация продуктов для лечения болезни Фабри осуществляется на основе фазы разработки препаратов. Отчет содержит сравнительную оценку терапевтических препаратов в разработке, а также подробный профиль препаратов в разработке по стадии разработки, типу терапии, типу молекулы и пути введения для данного показания. Отчет также содержит прогнозируемые сроки запуска будущих терапевтических препаратов в разработке. Кроме того, аналитическое заключение также было сосредоточено на предоставлении резюме текущей рыночной ситуации. Подробные профили неактивных продуктов были освещены в полном отчете с соответствующими причинами их бездействия.
Вторичное исследование
Подробное вторичное исследование было проведено для получения анализа портфеля препаратов для лечения болезни Фабри через внутренние источники компании, такие какгодовые отчеты, презентации о результатах деятельности, пресс-релизы и т. д., а также внешние источники, включая отраслевые журналы, новости и статьи, публикации государственных органов, публикации конкурентов, отраслевые отчеты, публикации регулирующих органов, организации по стандартизации безопасности, сторонние базы данных и другие заслуживающие доверия публикации.
Вторичные исследования по внутренним и внешним источникам проводятся для получения качественной и количественной информации, относящейся к каждому рынку.
- Веб-сайты компаний, годовые отчеты, квартальные отчеты, финансовые отчеты, отчеты брокеров, презентации для инвесторов и документы, поданные в SEC
- Отраслевые журналы и другая литература
- Документы национальных правительств, статистические базы данных и рыночные отчеты
- Новости, пресс-релизы и веб-трансляции, относящиеся к компаниям, работающим на рынке
- Несколько баз данных патентов и клинических испытаний
Основная цель анализа портфеля препаратов для лечения болезни Фабри 2019
Текущие тенденции портфеля препаратов для лечения болезни Фабри определены в исследовании. Инвесторы могут получить стратегическую информацию для обоснования своего усмотрения в отношении инвестиций на основе качественного и количественного анализа, проведенного в исследовании. Текущие и будущие тенденции развития портфеля препаратов определят общую привлекательность рынка, предоставляя платформу для участников отрасли, чтобы использовать неиспользованный рынок для получения выгоды в качестве первого, кто получит преимущество. Количественные задачи отчета включают:
- Обзор деятельности терапевтического портфеля препаратов для лечения болезни Фабри на протяжении всего цикла разработки продукта, включая все клинические и доклинические стадии
- Анализ подробных профилей терапевтических продуктов для лечения болезни Фабри с ключевым охватом деятельности по разработке, включая лицензионные и совместные сделки, выданные патенты, обозначения, технологии и информацию о химических свойствах
- Терапевтическая оценка активных препаратов в разработке по стадиям, типу продукта, типу молекулы и пути введения
Связанные Отчеты
Клиенты, купившие этот товар, также купили
Рынок больниц КСА: текущий анализ и прогноз (2025-2033)
Акцент на владении больницами (государственные больницы (Министерство здравоохранения), частные больницы, квазигосударственные больницы); коечный фонд (до 100 коек, 100–500 коек, более 500 коек); тип больницы (больницы общего профиля, специализированные больницы, многопрофильные больницы); тип услуг (стационарное обслуживание, амбулаторное обслуживание)
June 9, 2025
Рынок эпигенетической диагностики: текущий анализ и прогноз (2025-2033)
Акцент на технологиях диагностики (метилирование ДНК, модификация гистонов, модификация микроРНК и другие); Применение (онкология, аутоиммунные заболевания, неврологические расстройства, метаболические расстройства и другие); Конечный пользователь (больницы, фармацевтические и биотехнологические фирмы, диагностические лаборатории и другие); и Регион/Страна
June 9, 2025
Рынок аюрведических продуктов Индии: текущий анализ и прогноз (2025-2033)
Акцент на типе продукции (Продукты для здоровья: Аюрведические лекарства, Аюрведические нутрицевтики и пищевые добавки; Продукты личной гигиены: Уход за кожей, Уход за полостью рта, Уход за волосами и ароматы; Продукты для здоровья и образа жизни: Аюрведические масла и массажные продукты, Ароматерапия и эфирные масла, Детоксикация и средства для пищеварения; Прочее); Канал дистрибуции (Розничная торговля офлайн, Розничная торговля онлайн/Электронная коммерция, Платформы Direct-to-Consumer (D2C)) и Регион/Штаты
June 4, 2025
Акцент на типе продукта (полутвердые лекарственные формы {кремы, мази, гели и другие}); жидкие лекарственные формы и твердые лекарственные формы); терапевтической области (дерматология, обезболивание и другие); конечном использовании (фармацевтические компании, биофармацевтические компании и другие); и регионе/стране
June 3, 2025
