Рынок лечения редких генетических заболеваний: текущий анализ и прогноз (2022-2028 гг.)

Акцент на применении (рак, неврологические расстройства, сердечно-сосудистые заболевания, метаболические расстройства, гематологические заболевания и другие); Тип препарата (биопрепараты и биоаналоги и небиологические препараты); Канал распространения (больничная аптека, онлайн-аптека и розничная аптека); Регион/Страна.

География:

Global

Последнее обновление:

May 2023

Скачать образец
Rare Genetic Disorders Treatment Market
Rare Genetic Disorders Treatment Market

Ожидается, что рынок лечения редких генетических заболеваний будет расти высокими темпами CAGR, составляющими около 11,9%, в течение прогнозируемого периода. Увеличение расходов на исследования и разработки крупными ключевыми фармацевтическими игроками на рынке является еще одним фактором, влияющим на рост рынка. Поскольку осведомленность общественности и понимание редких заболеваний возросли, ряд крупных биофармацевтических стартапов, находящихся на клинической стадии, и авторитетных игроков рынка в настоящее время имеют кандидатов в конвейере орфанных препаратов на различных этапах клинических испытаний. Например, в 2021 году Biogen приобрела TMS-007, доклиническую генную терапию для лечения атаксии Фридрейха, редкого генетического заболевания, поражающего нервную систему. Biogen также объявила о планах приобретения подразделения GSK по редким заболеваниям за 5,1 миллиарда долларов США, в которое входит несколько препаратов для лечения редких генетических заболеваний, таких как синдром Хантера и синдром Моркио.


К числу основных игроков, работающих на рынке, относятся F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; и Johnson & Johnson Inc. Эти игроки осуществили несколько M&A вместе с партнерствами, чтобы предоставить клиентам высокотехнологичные и инновационные продукты/технологии.


Аналитическая информация, представленная в отчете


«Среди применений ожидается, что сегмент неврологических расстройств будет расти с высоким CAGR в течение прогнозируемого периода»


На основе применения рынок сегментирован на рак, неврологические расстройства, сердечно-сосудистые заболевания, метаболические расстройства, гематологические заболевания и другие. Ожидается, что сегмент неврологических расстройств будет расти с высоким CAGR в течение прогнозируемого периода. Неврологические заболевания являются распространенным типом редких генетических расстройств, и, по оценкам, ими страдают 350 миллионов человек во всем мире. Эта высокая распространенность стимулировала усилия в области исследований и разработок в этой области. Редкие неврологические заболевания вызваны генетическими мутациями, которые влияют на мозг и нервную систему. Примеры включают болезнь Хантингтона, спинальную мышечную атрофию и болезнь Ниманна-Пика. Например, по данным Национального института здоровья (NIH), спинальная мышечная атрофия (СМА) является редким генетическим заболеванием, которое поражает нервную систему, вызывая мышечную слабость и атрофию. Рост числа одобрений продуктов для лечения редких генетических расстройств способствует росту сегмента. Например, Evrysdi — это препарат на основе небольших молекул, который был одобрен FDA в 2020 году для лечения СМА.


«Среди типов лекарств ожидается, что категория небиологических препаратов будет расти с высоким CAGR в течение прогнозируемого периода»


По типу лекарств рынок разделен на биологические и биоаналоги, а также небиологические препараты. Ожидается, что категория небиологических препаратов будет расти с высоким CAGR в течение прогнозируемого периода. Небиологическая терапия редких генетических заболеваний является растущей областью интересов в области медицины. В отличие от биологических препаратов, которые производятся из живых клеток или организмов, небиологические препараты представляют собой химические соединения, которые синтезируются в лаборатории. Это могут быть малые молекулы, пептиды или методы лечения на основе нуклеиновых кислот, и они часто более стабильны и их легче производить, чем биологические препараты. Ожидается, что рынок небиологической терапии редких генетических заболеваний значительно вырастет в ближайшие годы, поскольку разрабатывается и утверждается для использования все больше методов лечения. Например, в декабре 2020 года FDA США одобрило Oxlumo (lumasiran) для лечения первичной гипероксалурии 1 типа (PH1), редкого генетического заболевания, которое может вызвать повреждение и отказ почек. Другой пример: в ноябре 2020 года FDA США одобрило lumasiran для лечения первичной гипероксалурии 1 типа (PH1), редкого генетического заболевания, которое может вызвать повреждение и отказ почек.


Обзор отчета о рынке лечения редких генетических заболеваний


Rare Genetic Disorders Treatment Market
Rare Genetic Disorders Treatment Market

«Среди каналов сбыта категория больничных аптек занимала значительную долю рынка в 2021 году»


По каналам сбыта рынок сегментирован на больничные аптеки, онлайн-аптеки и розничные аптеки. Больничные аптеки занимали значительную долю рынка в 2021 году. Больничные аптеки играют важную роль в обеспечении доступа пациентов к этим методам лечения и их безопасном и эффективном использовании. Больничные фармацевты несут ответственность за обеспечение того, чтобы лекарства назначались и отпускались безопасно и эффективно, и чтобы пациенты были проинформированы о том, как правильно принимать лекарства. Более того, они также участвуют в клинических исследованиях и разработках. Многие больницы участвуют в клинических испытаниях для тестирования новых орфанных препаратов и сбора данных о безопасности и эффективности этих методов лечения.


«Северная Америка занимала доминирующую долю рынка в 2021 году»


В 2021 году Северная Америка занимала доминирующую долю рынка. Растущий спрос на методы лечения редких генетических заболеваний можно объяснить ростом распространенности редких видов рака и других заболеваний. Согласно статье, опубликованной Американским онкологическим обществом, в США в январе 2022 года ежегодно регистрируется примерно 54 000 новых случаев рака ротоглотки или полости рта. Рак ротоглотки или полости рта уносит жизни 11 230 человек. Кроме того, рост расходов на здравоохранение также является основным фактором роста рынка в регионе.


Причины купить этот отчет:



  • Исследование включает анализ размера и прогнозирования рынка, подтвержденный аутентифицированными ключевыми отраслевыми экспертами.

  • Отчет представляет собой краткий обзор общих показателей отрасли с первого взгляда.

  • Отчет охватывает углубленный анализ видных игроков отрасли с уделением основного внимания ключевым финансовым показателям бизнеса, портфелям продуктов, стратегиям расширения и последним разработкам.

  • Подробное изучение драйверов, ограничений, ключевых тенденций и возможностей, преобладающих в отрасли.

  • Исследование всесторонне охватывает рынок по различным сегментам.

  • Глубокий региональный анализ отрасли.


Варианты настройки:


Глобальный рынок лечения редких генетических заболеваний может быть дополнительно настроен в соответствии с требованиями или любым другим сегментом рынка. Кроме того, UMI понимает, что у вас могут быть свои собственные потребности в бизнесе, поэтому не стесняйтесь обращаться к нам, чтобы получить отчет, который полностью соответствует вашим требованиям.


Содержание

Методология исследования рынка лечения редких генетических заболеваний (2022-2030 гг.)


Анализ исторического рынка, оценка текущего рынка и прогнозирование будущего рынка глобального рынка лечения редких генетических заболеваний были тремя основными шагами, предпринятыми для создания и анализа внедрения лечения редких генетических заболеваний в основных регионах мира. Было проведено исчерпывающее вторичное исследование для сбора данных об историческом рынке и оценки текущего размера рынка. Во-вторых, для подтверждения этих выводов было принято во внимание множество результатов и предположений. Кроме того, были проведены исчерпывающие первичные интервью с отраслевыми экспертами по всей цепочке создания стоимости глобального рынка лечения редких генетических заболеваний. После предположений и подтверждения рыночных показателей посредством первичных интервью мы использовали подход "сверху вниз/снизу вверх" для прогнозирования общего размера рынка. После этого были приняты методы разбивки рынка и триангуляции данных для оценки и анализа размера рынка сегментов и подсегментов соответствующей отрасли. Подробная методология описана ниже:


Анализ исторического размера рынка


Этап 1: Углубленное изучение вторичных источников:


Было проведено подробное вторичное исследование для получения данных об историческом размере рынка лечения редких генетических заболеваний из внутренних источников компании, таких как годовые отчеты и финансовые отчетности, презентации о деятельности, пресс-релизы и т. д., и внешних источников, включая журналы, новости и статьи, правительственные публикации, публикации конкурентов, отраслевые отчеты, сторонние базы данных и другие достоверные публикации.


Этап 2: Сегментация рынка:


После получения данных об историческом размере рынка лечения редких генетических заболеваний мы провели подробный вторичный анализ для сбора данных об исторических рыночных показателях и долях различных сегментов и подсегментов для основных регионов. Основные сегменты, включенные в отчет, включают применение, тип лекарственного средства и канал сбыта. Кроме того, был проведен анализ на уровне стран для оценки общего внедрения моделей тестирования в этом регионе.


Этап 3: Факторный анализ:


После получения данных об историческом размере рынка различных сегментов и подсегментов мы провели подробный факторный анализ для оценки текущего размера рынка лечения редких генетических заболеваний. Кроме того, мы провели факторный анализ с использованием зависимых и независимых переменных, таких как применение, тип лекарственного средства и канал сбыта рынка лечения редких генетических заболеваний. Был проведен тщательный анализ сценариев спроса и предложения с учетом ведущих партнерств, слияний и поглощений, расширения бизнеса и запуска продуктов в секторе рынка лечения редких генетических заболеваний по всему миру.


Оценка и прогноз текущего размера рынка


Определение текущего размера рынка: На основе практически применимых результатов, полученных на основе вышеуказанных 3 этапов, мы пришли к выводу о текущем размере рынка, ключевых игроках на глобальном рынке лечения редких генетических заболеваний и долях рынка сегментов. Все необходимые процентные доли и разбивки рынка были определены с использованием вышеупомянутого вторичного подхода и проверены посредством первичных интервью.


Оценка и прогнозирование: Для оценки и прогнозирования рынка веса были присвоены различным факторам, включая драйверы и тенденции, ограничения и возможности, доступные для заинтересованных сторон. После анализа этих факторов были применены соответствующие методы прогнозирования, то есть подход "сверху вниз/снизу вверх", для получения прогноза рынка на 2030 год для различных сегментов и подсегментов на основных рынках по всему миру. Методология исследования, принятая для оценки размера рынка, включает в себя:



  • Размер рынка отрасли с точки зрения выручки (доллары США) и темпы внедрения лечения редких генетических заболеваний на основных рынках внутри страны

  • Все процентные доли, разбивки и декомпозиции рыночных сегментов и подсегментов

  • Ключевые игроки на глобальном рынке лечения редких генетических заболеваний с точки зрения предлагаемых продуктов. Кроме того, стратегии роста, принятые этими игроками для конкуренции на быстрорастущем рынке


Проверка размера и доли рынка


Первичное исследование: Были проведены углубленные интервью с ключевыми лидерами мнений (Key Opinion Leaders, KOLs), включая руководителей высшего звена (CXO/VP, руководители отдела продаж, руководители отдела маркетинга, руководители операционного отдела, региональные руководители, руководители стран и т. д.) в основных регионах. Затем результаты первичного исследования были обобщены, и был проведен статистический анализ для доказательства заявленной гипотезы. Вклад первичного исследования был объединен с вторичными результатами, что превратило информацию в практически применимые выводы.


Разделение первичных участников по различным регионам


Rare Genetic Disorders Treatment Market
Rare Genetic Disorders Treatment Market

Инжиниринг рынка


Метод триангуляции данных был использован для завершения общей оценки рынка и получения точных статистических показателей для каждого сегмента и подсегмента глобального рынка лечения редких генетических заболеваний. Данные были разделены на несколько сегментов и подсегментов после изучения различных параметров и тенденций в областях применения, типа лекарственного средства и канала сбыта на глобальном рынке лечения редких генетических заболеваний.


Основная цель исследования глобального рынка лечения редких генетических заболеваний


В исследовании были точно определены текущие и будущие рыночные тенденции глобального рынка лечения редких генетических заболеваний. Инвесторы могут получить стратегические сведения, на которых основывается их усмотрение при инвестициях, на основе качественного и количественного анализа, проведенного в исследовании. Текущие и будущие рыночные тенденции определили общую привлекательность рынка на региональном уровне, предоставив промышленному участнику платформу для использования неиспользованного рынка для получения выгоды от преимущества первопроходца. Другие количественные цели исследований включают:



  • Анализ текущего и прогнозируемого размера рынка лечения редких генетических заболеваний в стоимостном выражении (доллары США). Кроме того, анализ текущего и прогнозируемого размера рынка различных сегментов и подсегментов

  • Сегменты в исследовании включают области применения, тип лекарственного средства и канал сбыта

  • Определение и анализ нормативно-правовой базы для индустрии лечения редких генетических заболеваний

  • Анализ цепочки создания стоимости с участием различных посредников, а также анализ поведения клиентов и конкурентов в отрасли

  • Анализ текущего и прогнозируемого размера рынка лечения редких генетических заболеваний для основных регионов

  • Основные страны регионов, изученные в отчете, включают Азиатско-Тихоокеанский регион, Европу, Северную Америку и остальной мир

  • Профили компаний рынка лечения редких генетических заболеваний и стратегии роста, принятые участниками рынка для поддержания устойчивости на быстрорастущем рынке

  • Углубленный анализ отрасли на региональном уровне



Связанные Отчеты

Клиенты, купившие этот товар, также купили

Рынок ортопедических цифровых имплантатов: текущий анализ и прогноз (2025-2033)

Рынок ортопедических цифровых имплантатов: текущий анализ и прогноз (2025-2033)

Акцент на продукцию (Метатарзальные суставные импланты, Метакарпальные суставные импланты, Пальцевые интрамедуллярные дигитальные импланты, Скафоидные костные дигитальные импланты и Геми-фаланговые дигитальные импланты); Материал (Пирокарбон, Титан, Нитинол и другие); Конечный потребитель (Больницы, Клиники и другие); и Регион/Страна

November 6, 2025

Рынок ортобиологических препаратов для стопы и голеностопного сустава: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)

Рынок ортобиологических препаратов для стопы и голеностопного сустава: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)

Акцент на продукцию (костный морфогенетический белок, деминерализованный костный матрикс, аллотрансплантат, синтетический заменитель костной ткани, терапия стволовыми клетками, обогащенная тромбоцитами плазма (PRP) и другие); конечный пользователь (больницы, амбулаторные хирургические центры и другие); и регион/страна

November 6, 2025

Рынок телемедицины в Юго-Восточной Азии: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)

Рынок телемедицины в Юго-Восточной Азии: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)

Акцент на компоненте (услуги, оборудование, программное обеспечение); способ доставки (в реальном времени, отложенная передача, удаленный мониторинг пациентов (RPM), mHealth); развертывание (на основе веб-технологий, на основе облачных технологий, локально); применение (телеконсультации, лечение инсульта в удаленном режиме, телерадиология, телепсихиатрия, теледерматология, другое); конечный пользователь (поставщики медицинских услуг, пациенты, плательщики, другие); и страна.

October 8, 2025

Рынок хирургической робототехники в Юго-Восточной Азии: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)

Рынок хирургической робототехники в Юго-Восточной Азии: текущий анализ и прогноз (2025-2033 гг.)

Акцент на типе продукта (роботизированные системы, инструменты и аксессуары, а также услуги); применении (общая хирургия, урологическая хирургия, гинекологическая хирургия, ортопедическая хирургия, другие); конечном пользователе (больницы, амбулаторные хирургические центры (ASCs) и другие); и стране.

October 8, 2025