Рынок лечения редких генетических заболеваний: текущий анализ и прогноз (2022–2028)
Акцент на применении (рак, неврологические расстройства, сердечно-сосудистые заболевания, метаболические расстройства, гематологические заболевания и другие); тип лекарственного средства (биологические препараты и биоаналоги и небиологические препараты); канал распространения (больничная аптека, онлайн-аптека и розничная аптека); регион/страна.
Ожидается, что рынок лечения редких генетических заболеваний будет расти со среднегодовым темпом роста (CAGR) около 11,9% в течение прогнозируемого периода.Увеличение расходов на исследования и разработки со стороны основных ключевых фармацевтических игроков на рынке является еще одним фактором, влияющим на рост рынка. Поскольку осведомленность общественности и понимание редких заболеваний возросли, ряд крупных стартапов в области биофармацевтики на клинической стадии и устоявшихся игроков рынка в настоящее время имеют кандидатов в препараты-сироты в различных фазах клинических испытаний.Например, в 2021 году компания Biogen приобрела TMS-007, доклиническую генную терапию для атаксии Фридрейха, редкого генетического заболевания, поражающего нервную систему. Biogen также объявила о планах приобретения подразделения редких заболеваний GSK за 5,1 млрд долларов США, которое включает несколько препаратов для редких генетических заболеваний, таких как синдром Хантера и синдром Моркио.
Некоторые из основных игроков, работающих на рынке, включают F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; и Johnson & Johnson Inc. Несколько слияний и поглощений, а также партнерских отношений были предприняты этими игроками для предоставления клиентам высокотехнологичных и инновационных продуктов/технологий.
Сведения, представленные в отчете
«Среди приложений сегмент неврологических расстройств будет расти с высоким среднегодовым темпом роста (CAGR) в течение прогнозируемого периода»
В зависимости от применения рынок сегментирован на рак, неврологические расстройства, сердечно-сосудистые заболевания, метаболические расстройства, гематологические заболевания и другие. Ожидается, что сегмент неврологических расстройств будет расти с высоким среднегодовым темпом роста (CAGR) в течение прогнозируемого периода. Неврологические заболевания являются распространенным типом редких генетических расстройств, распространенность которых оценивается в 350 миллионов человек во всем мире. Эта высокая распространенность стимулировала усилия по исследованиям и разработкам в этой области. Редкие неврологические заболевания вызваны генетическими мутациями, которые влияют на мозг и нервную систему. Некоторые примеры включают болезнь Хантингтона, спинальную мышечную атрофию и болезнь Ниманна-Пика. Например, по данным Национальных институтов здравоохранения (NIH), спинальная мышечная атрофия (SMA) — это редкое генетическое заболевание, поражающее нервную систему, вызывающее мышечную слабость и атрофию. Растущее количество одобрений продуктов для редких генетических расстройств стимулирует рост сегмента. Например, Evrysdi — это лекарство в виде небольшой молекулы, которое было одобрено FDA в 2020 году для лечения SMA.
«Среди типов лекарств категория небиологических препаратов будет расти с высоким среднегодовым темпом роста (CAGR) в течение прогнозируемого периода»
По типу лекарств рынок разделен на биологические препараты и биоаналоги и небиологические препараты. Ожидается, что категория небиологических препаратов будет расти с высоким среднегодовым темпом роста (CAGR) в течение прогнозируемого периода. Терапия небиологическими препаратами для редких генетических расстройств вызывает растущий интерес в области медицины. В отличие от биологических препаратов, которые производятся из живых клеток или организмов, небиологические препараты представляют собой химические соединения, которые синтезируются в лаборатории. Они могут быть небольшими молекулами, пептидами или терапевтическими средствами на основе нуклеиновых кислот, и они часто более стабильны и проще в производстве, чем биологические препараты. Ожидается, что рынок терапии небиологическими препаратами для редких генетических расстройств значительно вырастет в ближайшие годы, поскольку разрабатывается и утверждается больше терапевтических средств для использования. Например, в декабре 2020 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Oxlumo (lumasiran) для лечения первичной гипероксалурии 1 типа (PH1), редкого генетического заболевания, которое может вызывать повреждение и недостаточность почек. Другой, в ноябре 2020 года, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило lumasiran для лечения первичной гипероксалурии 1 типа (PH1), редкого генетического заболевания, которое может вызывать повреждение и недостаточность почек.
Обзор отчета о рынке лечения редких генетических заболеваний
«Среди каналов распространения категория больничных аптек занимала значительную долю рынка в 2021 году»
По каналу распространения рынок сегментирован на больничные аптеки, онлайн-аптеки и розничные аптеки. Больничная аптека занимала значительную долю рынка в 2021 году. Больничные аптеки играют решающую роль в обеспечении доступа пациентов к этим методам лечения и в том, чтобы они использовались безопасно и эффективно. Больничные фармацевты отвечают за обеспечение безопасного и эффективного назначения и отпуска лекарств, а также за информирование пациентов о том, как правильно принимать лекарства. Кроме того, они также участвуют в клинических исследованиях и разработках. Многие больницы участвуют в клинических испытаниях, чтобы протестировать новые препараты-сироты и собрать данные о безопасности и эффективности этих методов лечения.
«Северная Америка занимала доминирующую долю рынка в 2021 году»
В 2021 году Северная Америка занимала доминирующую долю рынка. Растущий спрос на методы лечения редких генетических расстройств можно объяснить всплеском распространенности редких видов рака и других заболеваний. Согласно статье, опубликованной Американским онкологическим обществом, в США в январе 2022 года ежегодно регистрируется приблизительно 54 000 новых случаев орофарингеального или рака полости рта. Орофарингеальный или рак полости рта уносит жизни 11 230 человек. Кроме того, рост расходов на здравоохранение также является основным фактором роста рынка в регионе.
Причины купить этот отчет:
- Исследование включает анализ размера рынка и прогнозирование, подтвержденные проверенными ключевыми экспертами отрасли.
- Отчет представляет собой краткий обзор общей производительности отрасли с первого взгляда.
- Отчет содержит углубленный анализ выдающихся представителей отрасли с основным акцентом на ключевых финансовых показателях бизнеса, портфелях продуктов, стратегиях расширения и недавних разработках.
- Детальное изучение факторов, ограничений, ключевых тенденций и возможностей, преобладающих в отрасли.
- Исследование всесторонне охватывает рынок по различным сегментам.
- Углубленный анализ отрасли на региональном уровне.
Варианты настройки:
Глобальный рынок лечения редких генетических заболеваний может быть дополнительно настроен в соответствии с требованиями или любым другим сегментом рынка. Кроме того, UMI понимает, что у вас могут быть собственные бизнес-потребности, поэтому не стесняйтесь обращаться к нам, чтобы получить отчет, который полностью соответствует вашим требованиям.
Содержание
Методология исследования для анализа рынка лечения редких генетических заболеваний (2022–2030 гг.)
Анализ исторического рынка, оценка текущего рынка и прогнозирование будущего рынка глобального рынка лечения редких генетических заболеваний были тремя основными этапами, предпринятыми для создания и анализа принятия лечения редких генетических заболеваний в основных регионах мира. Был проведен исчерпывающий вторичный обзор для сбора исторических рыночных показателей и оценки текущего размера рынка. Во-вторых, чтобы подтвердить эти выводы, были приняты во внимание многочисленные выводы и допущения. Кроме того, были проведены исчерпывающие первичные интервью с экспертами отрасли по всей цепочке создания стоимости глобального рынка лечения редких генетических заболеваний. После предположения и подтверждения рыночных показателей посредством первичных интервью мы использовали подход сверху вниз/снизу вверх для прогнозирования полного размера рынка. После этого были приняты методы разбивки рынка и триангуляции данных для оценки и анализа размера рынка сегментов и подсегментов отрасли, относящихся к. Подробная методология объясняется ниже:
Анализ исторического размера рынка
Шаг 1: Углубленное изучение вторичных источников:
Подробное вторичное исследование было проведено для получения исторического размера рынка лечения редких генетических заболеваний из внутренних источников компании, таких какгодовые отчеты и финансовая отчетность, презентации о результатах деятельности, пресс-релизы и т. д.и внешние источники, включаяжурналы, новости и статьи, правительственные публикации, публикации конкурентов, отраслевые отчеты, сторонние базы данных и другие заслуживающие доверия публикации.
Шаг 2: Сегментация рынка:
После получения исторического размера рынка лечения редких генетических заболеваний мы провели детальный вторичный анализ, чтобы собрать исторические данные о рынке и долю для различных сегментов и подсегментов для основных регионов. Основные сегменты включены в отчет в качестве приложения, типа препарата и канала распространения. Дальнейший анализ на уровне стран был проведен для оценки общего внедрения моделей тестирования в этом регионе.
Шаг 3: Факторный анализ:
После приобретения исторического размера рынка различных сегментов и подсегментов мы провели подробныйфакторный анализдля оценки текущего размера рынка лечения редких генетических заболеваний. Далее мы провели факторный анализ с использованием зависимых и независимых переменных, таких как применение, тип лекарственного средства и канал распространения рынка лечения редких генетических заболеваний. Был проведен тщательный анализ сценариев спроса и предложения с учетом ведущих партнерств, слияний и поглощений, расширения бизнеса и запуска продуктов в секторе рынка лечения редких генетических заболеваний по всему миру.
Оценка и прогноз текущего размера рынка
Определение текущего размера рынка:Основываясь на практических выводах из указанных выше 3 шагов, мы пришли к текущему размеру рынка, ключевым игрокам на мировом рынке лечения редких генетических заболеваний и долям рынка сегментов. Все необходимые доли процентов, разбивки и разбивки рынка были определены с использованием вышеупомянутого вторичного подхода и были проверены посредством первичных интервью.
Оценка и прогнозирование:Для оценки и прогнозирования рынка были назначены веса различным факторам, включая движущие силы и тенденции, ограничения и возможности, доступные для заинтересованных сторон. После анализа этих факторов были применены соответствующие методы прогнозирования, т. е. подход сверху вниз/снизу вверх, чтобы прийти к рыночному прогнозу на 2030 год для различных сегментов и подсегментов на основных рынках мира. Методология исследования, принятая для оценки размера рынка, включает в себя:
- Размер рынка отрасли с точки зрения выручки (долл. США) и уровень внедрения рынка лечения редких генетических заболеваний на основных рынках внутри страны
- Все процентные доли, разбивки и разбивки сегментов и подсегментов рынка
- Ключевые игроки на глобальном рынке лечения редких генетических заболеваний с точки зрения предлагаемых продуктов. Кроме того, стратегии роста, принятые этими игроками для конкуренции на быстрорастущем рынке
Проверка размера и доли рынка
Первичные исследования:Были проведены углубленные интервью с ключевыми лидерами мнений (KOL), включая руководителей высшего звена (CXO/VPs, руководители по продажам, руководители по маркетингу, руководители по операциям, региональные руководители, руководители стран и т. д.) во всех основных регионах. Затем результаты первичных исследований были обобщены и проведен статистический анализ для подтверждения заявленной гипотезы. Данные первичных исследований были консолидированы со вторичными данными, что позволило превратить информацию в практические выводы.
Разбивка первичных участников по различным регионам
Разработка рынка
Метод триангуляции данных был использован для завершения общей оценки рынка и получения точных статистических данных для каждого сегмента и подсегмента глобального рынка лечения редких генетических заболеваний. Данные были разделены на несколько сегментов и подсегментов после изучения различных параметров и тенденций в областях применения, типа лекарств и каналов сбыта на глобальном рынке лечения редких генетических заболеваний.
Основная цель исследования глобального рынка лечения редких генетических заболеваний
В исследовании были определены текущие и будущие тенденции рынка лечения редких генетических заболеваний. Инвесторы могут получить стратегические сведения для обоснования своих решений по инвестициям на основе качественного и количественного анализа, проведенного в исследовании. Текущие и будущие тенденции рынка определили общую привлекательность рынка на региональном уровне, обеспечив платформу для участников отрасли, чтобы использовать неиспользованный рынок и извлечь выгоду из преимущества первого хода. Другие количественные цели исследований включают:
- Анализ текущего и прогнозируемого размера рынка лечения редких генетических заболеваний в стоимостном выражении (USD). Также проанализировать текущий и прогнозируемый размер рынка различных сегментов и подсегментов
- Сегменты в исследовании включают области применения, тип лекарств и канал сбыта
- Определение и анализ нормативно-правовой базы для индустрии лечения редких генетических заболеваний
- Анализ цепочки создания стоимости, связанной с присутствием различных посредников, а также анализ поведения клиентов и конкурентов в отрасли
- Анализ текущего и прогнозируемого размера рынка лечения редких генетических заболеваний для основных регионов
- Основные страны регионов, изученные в отчете, включают Азиатско-Тихоокеанский регион, Европу, Северную Америку и остальной мир
- Профили компаний рынка лечения редких генетических заболеваний и стратегии роста, принятые игроками рынка для поддержания устойчивости на быстрорастущем рынке
- Детальный анализ отрасли на региональном уровне
Связанные Отчеты
Клиенты, купившие этот товар, также купили
Рынок масс-спектрометрии: текущий анализ и прогноз (2025–2033 гг.)
Акцент на продукции (приборы, расходные материалы и услуги); Технологии (квадрупольная жидкостная хроматография-масс-спектрометрия, газохроматография-масс-спектрометрия (ГХ-МС), Фурье-спектрометрия с преобразованием Фурье (FT-MS), времяпролетная масс-спектрометрия (TOFMS), матрично-активированная лазерная десорбция/ионизация-времяпролетная масс-спектрометрия (MALDI-TOF), масс-спектрометрия с магнитным сектором и другие); Применение (протеомика, метаболомика, гликомика и другие); Конечный пользователь (правительственные и академические учреждения, фармацевтические и биотехнологические компании, другие) и регион/страна
May 8, 2025
