杜興氏肌肉萎縮症市場規模與預測
杜興氏肌肉萎縮症市場於 2023 年的估值約為 8 億美元，預計在預測期內（2024-2032 年）將以約 7% 的強勁複合年增長率增長，這歸功於強勁的產品線活動、基因研究的進展以及以患者為中心的藥物開發。
杜興氏肌肉萎縮症市場分析
杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是進行性肌肉無力和退化。它主要影響男性，症狀通常在兒童早期出現。DMD 由 DMD 基因突變引起，該基因編碼蛋白質肌營養不良蛋白，對於維持肌肉完整性至關重要。如果沒有功能性肌營養不良蛋白，肌纖維會受損並最終被纖維化和脂肪組織取代，導致行動能力喪失、呼吸系統併發症和心臟問題。
在 7MM（七大市場）——美國、歐盟五國（EU5：法國、德國、義大利、西班牙、英國）和日本——DMD 流行率各不相同，但估計 2024 年全球約有 3,500 名男性出生者中就有 1 人受到影響。儘管其發病率較低，但由於其衰弱性以及終生管理需求，DMD 給患者、家庭和醫療保健系統帶來了沉重的負擔。雖然治療和支持性護理的進展改善了患者的預後和生活品質，但仍然需要能夠阻止或逆轉疾病進展的疾病調節療法。
杜興氏肌肉萎縮症：疾病概述
病因：基因突變：– DMD 由肌營養不良蛋白基因突變引起，該基因提供產生蛋白質肌營養不良蛋白的指令。肌營養不良蛋白對於維持肌肉纖維的結構和功能至關重要。
遺傳：DMD 是一種 X 染色體連鎖隱性遺傳疾病，主要影響男性。女性可以攜帶基因突變而沒有表現出症狀，但可能會將其傳給她們的孩子。
在杜興氏肌肉萎縮症中，採用和實施措施導致了顯著的疾病管理和患者護理進展。創新療法（如外顯子跳躍藥物和基因療法）的監管批准為患者提供了針對疾病潛在遺傳原因的治療方法。例如，2023 年 6 月 22 日，美國食品藥品監督管理局批准了 Elevidys，這是首個用於治療 4 至 5 歲患有杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 的兒童患者的基因療法，這些患者的 DMD 基因中已確認存在突變，且沒有預先存在的醫療原因阻止接受此療法。
此外，遠端醫療平台和遠端監測技術使 DMD 患者能夠遠端獲取專業護理、諮詢和監測。
杜興氏肌肉萎縮症：診斷
杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 的診斷通常始於觀察臨床症狀，通常在兒童早期，例如行走困難、頻繁跌倒和肌肉無力。這些症狀通常出現在 2 至 5 歲之間。血液中肌酸激酶 (CK) 水平升高（通常比正常值高 10 到 100 倍）是 DMD 的常見初步指標。基因檢測通過識別 X 染色體上的 DMD 基因突變來確認診斷，該基因負責產生肌營養不良蛋白。
根據美國國立衛生研究院的數據，2024 年，全球大約每 3,500 至 5,000 名男性出生者中就有 1 人受到 DMD 的影響。肌肉活檢，儘管由於基因檢測的有效性而較少使用，但也可以顯示肌營養不良蛋白的缺失或缺乏。早期和準確的診斷對於管理 DMD 和改善受影響個體的生活品質至關重要，因為它允許及時干預治療和支持性護理。
杜興氏肌肉萎縮症：治療
杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 是一種進行性且目前無法治癒的遺傳性疾病，但幾種治療方法和療法可以幫助控制症狀、改善生活品質並減緩疾病進展。
一線治療—皮質類固醇，尤其是潑尼松和地夫可特，被認為是杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 的一線治療，有助於控制症狀並減緩疾病進展。這些藥物可減少發炎並延長 DMD 患者的肌肉功能。潑尼松和地夫可特已被證明可以提高 DMD 患者的肌肉力量，延遲行走能力喪失，並延長生存期。
在市場上，潑尼松和地夫可特有多種劑型，包括片劑和口服混懸液，以適應不同的年齡組和劑量要求。這兩種藥物均已獲准用於治療幾個國家的 DMD。
其他治療方法包括外顯子跳躍療法、基因療法、心臟護理、呼吸道護理、物理治療和運動、骨科干預、營養支持、心理和社會支持、研究和臨床試驗。
杜興氏肌肉萎縮症：治療策略
皮質類固醇：潑尼松和地夫可特有多種劑型，包括片劑和口服混懸液，以適應不同的年齡組和劑量要求。這兩種藥物均已獲准用於治療幾個國家的 DMD。
外顯子跳躍療法：這包括如 Eteplirsen (Exondys 51) 之類的治療方法，其旨在跳過 DMD 基因中有缺陷的部分以產生功能性肌營養不良蛋白。
基因療法：實驗性方法，例如微型肌營養不良蛋白基因療法，旨在向肌肉細胞提供功能性版本的肌營養不良蛋白基因。
物理治療和運動：定期的伸展、強化運動和輔助設備的使用有助於維持肌肉功能、靈活性和活動能力。
杜興氏肌肉萎縮症：流行病學
關於杜興氏肌肉萎縮症流行病學的報告包括按各種參數劃分的歷史和預測數據。它涵蓋：
- 杜興氏肌肉萎縮症總患病人群
- 杜興氏肌肉萎縮症的特定年齡患病人群
- 杜興氏肌肉萎縮症的行走和非行走人群
- 特定突變的杜興氏肌肉萎縮症患病人群
該分析涵蓋 7MM 市場，包括美國、歐盟 5 個國家（德國、法國、義大利、西班牙和英國）以及日本，時間從 2024 年到 2032 年。
主要見解：
本節概述了 7MM 地區的杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 流行病學。
2023 年，7MM 中 DMD 的總患病人群約為 30,000-35,000。DMD 的流行病學評估顯示，美國約有 250,000 人患有某種形式的肌肉萎縮症。
在 EU-5 國家中，英國在 2023 年的 DMD 患病病例數最多；每年約有 100 個男孩出生時患有杜興氏肌營養不良症。在德國，DMD 的患病率低至每 10 萬人中有 1.5 例。
2023 年，在美國，DMD 的最高特定年齡患病率出現在 5-9 歲年齡組，其次是 10-14 歲年齡組。
2021 年，DMD 患者中約有 60-70% 的突變為缺失。
2021 年，DMD 的患病率為每 10 萬人中有 1.9 至 3.4 例，日本估計有 2,500 至 4,000 名患者。
美國在 2023 年佔據市場主導地位。
杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 是一種遺傳性神經肌肉疾病，其特徵是肌肉組織的進行性退化。它主要影響男性，並由 X 染色體上的肌營養不良蛋白基因突變引起。診斷技術的進步以及醫療保健提供者和公眾的意識提高導致了 DMD 病例的早期和更準確的檢測。此外，支持性護理和醫療干預的改善延長了 DMD 患者的壽命，這促成了更大的人群患有這種疾病。此外，正在進行的研究工作和新型療法的開發為美國 DMD 患者改善預後和生活品質提供了希望。
2023 年，所有肌營養不良症疾病影響著每 5,000 至 6,000 名出生時被指定為男性的個體中的 1 人。美國約有 250,000 人患有某種形式的肌肉萎縮症。專家估計美國患有 DMD 的人數少於 50,000 人。
杜興氏肌肉萎縮症：藥物概況
杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 藥物概況提供了 DMD 治療領域的全面概述。本節涵蓋了可用的各種治療方案，包括目前的標準護理療法、正在開發的新興藥物以及正在開發的創新療法。每種藥物的章節都深入研究了這些藥物的藥物作用機制、臨床試驗進展、監管狀態以及對 DMD 管理的潛在影響。通過探討現有和即將推出的療法，本節旨在提供對杜興氏肌肉萎縮症不斷發展的治療範式的詳細理解。
杜興氏肌肉萎縮症：已上市療法
Vyondys 53：Sarepta Therapeutics
描述
VYONDYS 53 是一種經 FDA 批准的杜興氏肌肉萎縮症治療藥物，適用於肌萎縮蛋白基因中經確認存在基因突變且可通過跳過外顯子 53 來治療的患者。在某些患者中，它有助於身體產生較短形式的肌萎縮蛋白。Golodirsen 由 Sarepta Therapeutics 開發，並於 2019 年 12 月 12 日獲得 FDA 加速批准，原因是患有某種杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 的患者對該藥物的迫切需求。Golodirsen 是一種嗎啉代反義寡聚物，旨在治療約 8% 的杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 患者。
報告中包含的詳細產品資訊…
杜興氏肌肉萎縮症產業概況
杜興氏肌肉萎縮症市場具有競爭力，有多家 7MM 和國際市場參與者。主要參與者正在採用不同的成長策略來增強其市場地位，例如合作夥伴關係、協議、合作、新產品發布、地域擴張以及合併和收購。在市場上運營的一些主要參與者包括 Sarepta Therapeutics, Inc.；PTC Therapeutics；NIPPON SHINYAKU CO., LTD.；輝瑞公司；TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.；Percheron Therapeutics Limited；DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED；Solid Biosciences Inc.；FibroGen, Inc.；Capricor Therapeutics, Inc.
杜興氏肌肉萎縮症市場新聞
2023 年 1 月，Sarepta Therapeutics 宣布簽署與 Catalent 的商業供應協議，以製造 delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001)，這是 Sarepta 最先進的杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 治療基因療法候選藥物。
杜興氏肌肉萎縮症市場報告範圍
購買本報告的原因：
- 該研究包括經過權威關鍵行業專家驗證的市場規模和預測分析。
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客製化選項：
全球杜興氏肌肉萎縮症市場可根據需求或任何其他細分市場進行進一步客製化。除此之外，UMI 理解您可能擁有自己的業務需求，因此請隨時與我們聯繫以獲取完全符合您要求的報告。
目錄
杜興氏肌肉萎縮症市場的研究方法 – 流行病學與市場預測 (2024-32F)
分析歷史市場、估計當前市場以及預測杜興氏肌肉萎縮症市場的未來市場是創建和分析杜興氏肌肉萎縮症總患病人群以及在 7 大主要市場中採用杜興氏肌肉萎縮症治療方法的三個主要步驟。進行了詳盡的二次研究，以收集歷史市場數據和疾病流行率，並估計當前市場規模。其次，為了驗證這些見解，考慮了許多發現和假設。此外，還與全球杜興氏肌肉萎縮症市場價值鏈中的行業專家進行了詳盡的一級訪談。通過一級訪談對市場數據進行假設和驗證，我們採用了自上而下/自下而上的方法來預測患者人群和完整的市場規模。此後，採用市場細分和數據三角測量方法來估計和分析該行業各細分市場和子細分市場的市場規模。詳細方法如下：
歷史市場規模分析
步驟 1：深入研究二手來源：
進行了廣泛的二手研究，以收集杜興氏肌肉萎縮症市場的流行率/發生率、診斷率、治療率、歷史市場規模等數據。這包括利用內部來源，例如年度報告和財務報表、業績演示、新聞稿等，以及外部來源，包括期刊、新聞和文章、政府出版物、競爭對手出版物、行業報告、第三方數據庫和其他可靠出版物。此步驟確保了對市場流行病學和歷史背景的有力理解。
步驟 2：詳盡的流行病學調查
為了提高流行病學數據的準確性，我們採用了多步驟方法：
文獻回顧：對同行評審期刊、臨床試驗數據和流行病學研究的詳盡回顧，以建立基準患病率和發生率。
數據庫分析：利用 WHO、CDC 和國家健康登記處等專門數據庫來證實調查結果並完善患病率和發生率估計。
交叉驗證：交叉引用來自多個來源的數據，以確保流行病學估計的一致性和可靠性。
步驟 3：市場細分：
在獲得杜興氏肌肉萎縮症市場的歷史市場規模後，我們進行了詳細的二次分析，以收集不同細分市場、子細分市場和主要地區產品的歷史市場見解和份額。報告包括主要細分市場，例如已上市療法、新興療法和地區。進一步進行國家級分析，以評估該地區測試模型的整體採用情況。
步驟 4：因素分析：
在獲取不同細分市場和子細分市場的歷史數據後，我們進行了詳細的因素分析，以估計杜興氏肌肉萎縮症市場的當前情況。此外，我們使用因變數和自變數（例如已上市療法、新興療法和杜興氏肌肉萎縮症市場的國家（7MM））進行因素分析。考慮到杜興氏肌肉萎縮症市場領域的頂級合作夥伴關係、合併和收購、業務擴張和產品發布，對供需雙方的情況進行了徹底的分析。
當前市場規模估計與預測
當前市場規模估算：根據上述 3 個步驟的可操作見解，我們得出了當前市場規模、杜興氏肌肉萎縮症市場的主要參與者以及各細分市場的市場份額。所有必需的百分比份額拆分和市場細分均使用上述二次方法確定，並通過一級訪談進行驗證。
估計與預測：對於市場估計和預測，為包括驅動因素和趨勢、限制因素和利益相關者可用的機會在內的不同因素分配了權重。在分析了這些因素後，應用了相關的預測技術，即自上而下/自下而上的方法，以得出 2032 年 7 個主要市場不同細分市場和子細分市場的市場預測。用於估計市場規模的研究方法包括：
- 該行業的市場規模，以收入（美元）衡量，以及 7 個主要市場中杜興氏肌肉萎縮症的流行人群和可用治療方法，以及杜興氏肌肉萎縮症市場的採用率
- 所有市場細分和子細分的百分比份額、拆分和細分
- 全球杜興氏肌肉萎縮症市場中以所提供產品為單位的關鍵參與者。此外，這些參與者為在快速成長的市場中競爭而採用的成長策略。
市場規模和份額驗證
一級研究：與主要地區的關鍵意見領袖 (KOL) 進行了深入訪談，包括高層管理人員（CXO/副總裁、銷售主管、行銷主管、運營主管、地區主管、國家主管等）。除此之外，還與包括醫生、外科醫生和專科醫生在內的醫療保健專業人員進行了訪談，以獲得流行病學方面的具體見解。然後，對一級研究結果進行了總結，並進行了統計分析以證明所述假設。一級研究的輸入與二級研究結果合併，從而將資訊轉化為可操作的見解。
不同地區主要參與者的分佈
市場工程
採用數據三角測量技術以完成整體市場估算，並得出全球杜興氏肌肉萎縮症市場各細分市場和子細分市場的精確統計數字。在研究了全球杜興氏肌肉萎縮症市場的各種參數和趨勢，包括已上市療法、新興療法和地區後，數據被劃分為幾個細分市場和子細分市場。
全球杜興氏肌肉萎縮症市場研究的主要目標
研究確定了全球杜興氏肌肉萎縮症市場的當前和未來市場趨勢。投資者可以獲得戰略見解，以便根據研究中進行的定性和定量分析來判斷其投資。當前和未來的市場趨勢決定了市場在區域層面的整體吸引力，為行業參與者提供了一個平台，以利用未開發的市場，從先發優勢中獲益。研究的其他定量目標包括：
- 按價值（美元）分析杜興氏肌肉萎縮症市場的當前和預測市場規模。此外，分析不同細分市場和子細分市場的當前和預測市場規模。
- 準確估計杜興氏肌肉萎縮症的患病率和發病率，並了解診斷和治療率，有助於識別未滿足的醫療需求和潛在的市場機會。
- 研究中的細分市場包括已上市療法、新興療法和地區。
- 定義和分析杜興氏肌肉萎縮症的監管框架
- 分析7大主要市場的杜興氏肌肉萎縮症市場的當前和預測市場規模。
- 報告中研究的主要國家/地區包括美國、德國、英國、法國、意大利、西班牙和日本。
- 杜興氏肌肉萎縮症市場的公司概況以及市場參與者為維持在快速增長的市場中所採取的增長策略。
- 進行國家級分析，以評估特定地區的檢測模型和療法的採用情況。
常見問題 常見問題
問題 1：什麼是杜興氏肌肉萎縮症？
問題 2：杜興氏肌肉萎縮症市場目前的市場規模和增長潛力是多少？
問題 3：推動杜興氏肌肉萎縮症市場增長的因素是什麼？
問題 4：7MM 中杜興氏肌肉萎縮症的總體流行病學情況如何？
問題 5：哪個國家將主導杜興氏肌肉萎縮症市場？
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