杜馨氏肌肉萎縮症市場規模與預測
杜馨氏肌肉萎縮症市場在 2023 年的估值約為 8 億美元，由於強勁的研發管線活動、基因研究的進步以及以患者為中心的藥物開發，預計在預測期（2024-2032 年）內將以約 7% 的強勁複合年增長率增長。
杜馨氏肌肉萎縮症市場分析
杜馨氏肌肉萎縮症 (DMD) 是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是進行性肌肉無力和退化。它主要影響男性，症狀通常在兒童早期出現。 DMD 是由 DMD 基因的突變引起的，該基因編碼肌萎縮蛋白，這對於維持肌肉完整性至關重要。沒有功能性肌萎縮蛋白，肌肉纖維會受到損害，最終被纖維化和脂肪組織取代，導致行動能力喪失、呼吸系統併發症和心臟問題。
在 7MM（七大市場）——美國、歐盟五國（EU5：法國、德國、義大利、西班牙、英國）和日本——DMD 的患病率各不相同，但據估計，2024 年全球約每 3,500 名男嬰中就有 1 人受到影響。儘管其發生率很低，但由於其衰弱的性質和終身管理要求，DMD 給患者、家庭和醫療保健系統帶來了沉重的負擔。雖然治療和支持性護理的進步改善了患者的預後和生活品質，但仍然迫切需要能夠阻止或逆轉疾病進展的疾病改善療法。
杜馨氏肌肉萎縮症：疾病概述
病因：基因突變：- DMD 是由肌萎縮蛋白基因的突變引起的，該基因提供產生肌萎縮蛋白的指令。肌萎縮蛋白對於維持肌肉纖維的結構和功能至關重要。
遺傳：DMD 是一種 X 染色體隱性遺傳疾病，主要影響男性。女性可以攜帶遺傳突變而不表現出症狀，但可能會將其傳給孩子。
在杜馨氏肌肉萎縮症中，採用和實施工作已促成了疾病管理和患者護理的重大進展。針對潛在遺傳病因的創新療法（例如外顯子跳躍藥物和基因療法）的監管批准，使患者能夠獲得這些療法。例如，2023 年 6 月 22 日，美國食品藥物管理局批准了 Elevidys，這是首個用於治療 4 至 5 歲患有杜馨氏肌肉萎縮症 (DMD) 的兒科患者的基因療法，這些患者的 DMD 基因中已確認存在突變，並且沒有預先存在的醫療原因阻止使用這種療法進行治療。
此外，遠距醫療平台和遠端監測技術使 DMD 患者能夠遠端獲得專業護理、諮詢和監測。
杜馨氏肌肉萎縮症：診斷
杜馨氏肌肉萎縮症 (DMD) 的診斷通常從觀察臨床症狀開始，通常在兒童早期，例如行走困難、經常跌倒和肌肉無力。這些症狀通常出現在 2 至 5 歲之間。血液中肌酸激酶 (CK) 水平升高（通常比正常值高 10 到 100 倍）是 DMD 的常見初步指標。基因檢測通過識別 X 染色體上 DMD 基因的突變來確認診斷，該基因負責產生肌萎縮蛋白。
根據美國國家衛生研究院的數據，2024 年，全球約每 3,500 至 5,000 名男嬰中就有 1 人受到 DMD 的影響。肌肉活檢雖然由於基因檢測的有效性而較少使用，但也可以揭示肌萎縮蛋白的缺失或不足。早期和準確的診斷對於管理 DMD 和改善受影響個體的生活品質至關重要，因為它可以及時干預治療和支持性護理。
杜馨氏肌肉萎縮症：治療
杜馨氏肌肉萎縮症 (DMD) 是一種進行性的且目前無法治癒的遺傳性疾病，但幾種治療方法可以幫助控制症狀、提高生活品質並減緩疾病進展。
一線治療——皮質類固醇，特別是潑尼松和地夫可特，被認為是杜馨氏肌肉萎縮症 (DMD) 的一線治療，有助於控制症狀並減緩疾病進展。這些藥物可減輕炎症並延長 DMD 患者的肌肉功能。已證明潑尼松和地夫可特可提高肌肉力量、延遲喪失行走能力並延長 DMD 患者的存活時間。
在市場上，潑尼松和地夫可特有各種配方，包括片劑和口服混懸液，以適應不同的年齡組和劑量要求。這兩種藥物均已在多個國家/地區獲准用於治療 DMD。
其他治療方法包括外顯子跳躍療法、基因療法、心臟護理、呼吸系統護理、物理療法和運動、骨科干預、營養支持、心理和社會支持、研究和臨床試驗。
杜馨氏肌肉萎縮症：治療策略
皮質類固醇：潑尼松和地夫可特有各種配方，包括片劑和口服混懸液，以適應不同的年齡組和劑量要求。這兩種藥物均已在多個國家/地區獲准用於治療 DMD。
外顯子跳躍療法：這包括像 Eteplirsen (Exondys 51) 這樣的治療方法，該療法旨在跳過 DMD 基因的錯誤部分，以產生功能性肌萎縮蛋白。
基因療法：諸如微型肌萎縮蛋白基因療法之類的實驗方法旨在將功能性版本的肌萎縮蛋白基因傳遞到肌肉細胞。
物理療法和運動：有規律的伸展、力量訓練和輔助設備的使用有助於維持肌肉功能、柔韌性和活動能力。
杜馨氏肌肉萎縮症：流行病學
關於杜馨氏肌肉萎縮症流行病學的報告包括按各種參數劃分的歷史和預測數據。它涵蓋：
- 杜馨氏肌肉萎縮症的總患病人口
- 杜馨氏肌肉萎縮症的特定年齡患病人口
- 杜馨氏肌肉萎縮症的能走動和不能走動人口
- 杜馨氏肌肉萎縮症的特定突變患病人口
該分析涵蓋了 7MM 市場，包括美國、歐盟 5 國（德國、法國、義大利、西班牙和英國）和日本，從 2024 年到 2032 年。
主要見解：
本節概述了 7MM 地區的杜馨氏肌肉萎縮症 (DMD) 流行病學。
2023 年，7MM 地區 DMD 的總患病人口約為 30,000-35,000 人。DMD 的流行病學評估顯示，美國約有 250,000 人患有某種形式的肌肉萎縮症。
在歐盟 5 國中，英國在 2023 年的 DMD 患病病例數最多；每年約有 100 名男孩患有杜馨氏 MD。在德國，DMD 的患病率低至每 10 萬人 1.5 例。
在 2023 年的美國，5-9 歲年齡組的 DMD 年齡特定患病率最高，其次是 10-14 歲年齡組。
在 2021 年，DMD 患者中約有 60-70% 的突變是缺失。
在 2021 年，DMD 的患病率為每 10 萬人 1.9 至 3.4 例，日本估計有 2,500 至 4,000 名患者。
美國在 2023 年佔據市場的主導份額。
杜馨氏肌肉萎縮症 (DMD) 是一種遺傳性神經肌肉疾病，其特徵是肌肉組織的進行性退化。它主要影響男性，是由位於 X 染色體上的肌萎縮蛋白基因的突變引起的。診斷技術的進步以及醫療保健提供者和公眾的認知度提高，導致 DMD 病例的早期和更準確的檢測。此外，支持性護理和醫療干預的改善延長了 DMD 患者的壽命，從而增加了患有該疾病的已識別人群。此外，正在進行的研究工作和新型療法的開發為美國 DMD 患者改善預後和生活品質帶來了希望。
在 2023 年，總的肌肉萎縮症影響著出生時被分配為男性的每 5,000 到 6,000 人中的 1 人。美國約有 250,000 人患有某種形式的肌肉萎縮症。專家估計，美國患有 DMD 的人數少於 50,000 人。
杜馨氏肌肉萎縮症：藥物概況
杜馨氏肌肉萎縮症 (DMD) 藥物概況全面概述了 DMD 的治療前景。本節涵蓋了各種可用的治療方案，包括當前的標準護理療法、研發管線中的新興藥物以及正在開發中的創新療法。藥物的每個部分都深入研究了作用機制、臨床試驗進展、監管狀況以及這些藥物對 DMD 管理的潛在影響。通過探索現有和即將推出的療法，本節旨在詳細了解杜馨氏肌肉萎縮症不斷發展的治療範例。
杜馨氏肌肉萎縮症：已上市療法
Vyondys 53：Sarepta Therapeutics
描述
VYONDYS 53 是一種 FDA 批准的杜馨氏肌肉萎縮症治療藥物，適用於肌萎縮蛋白基因中已確認存在可以通過跳過外顯子 53 進行治療的基因突變的患者。在某些患者中，它可以幫助身體產生更短形式的肌萎縮蛋白。Golodirsen 由 Sarepta Therapeutics 開發，並於 2019 年 12 月 12 日獲得 FDA 的加速批准，因為患有某種形式 DMD 的患者迫切需要這種藥物。Golodirsen 是一種嗎啉代反義寡核苷酸，旨在治療約 8% 的杜馨氏肌肉萎縮症 (DMD) 患者。
報告中包含的詳細產品信息…
杜馨氏肌肉萎縮症產業概況
杜馨氏肌肉萎縮症市場競爭激烈，有多家 7MM 和國際市場參與者。主要參與者正在採取不同的增長策略來提高其市場佔有率，例如合作夥伴關係、協議、協作、新產品發布、地域擴張以及併購。市場上的一些主要參與者包括 Sarepta Therapeutics, Inc.；PTC Therapeutics；NIPPON SHINYAKU CO., LTD.；輝瑞公司；TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.；Percheron Therapeutics Limited；DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED；Solid Biosciences Inc.；FibroGen, Inc.；Capricor Therapeutics, Inc.。
杜馨氏肌肉萎縮症市場新聞
2023 年 1 月，Sarepta Therapeutics 宣布簽署一項商業供應協議，由 Catalent 生產 delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001)，這是 Sarepta 用於治療杜馨氏肌肉萎縮症 (DMD) 的最先進的基因治療候選藥物。
杜馨氏肌肉萎縮症市場報告覆蓋範圍
購買本報告的理由：
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目錄
杜顯性肌肉萎縮症市場的研究方法 – 流行病學與市場預測 (2024-32F)
分析歷史市場、估計當前市場以及預測杜顯性肌肉萎縮症市場的未來市場，是創建和分析杜顯性肌肉萎縮症總患病人口以及 7 大主要市場中杜顯性肌肉萎縮症治療方法採用的三個主要步驟。我們進行了詳盡的二級研究，以收集歷史市場數據和疾病的患病率，並估計當前市場規模。其次，為了驗證這些見解，我們考慮了無數的發現和假設。此外，我們還與全球杜顯性肌肉萎縮症市場價值鏈中的行業專家進行了詳盡的一級訪談。通過一級訪談對市場數據進行假設和驗證後，我們採用了由上而下/由下而上的方法來預測患者人口和完整市場規模。此後，我們採用了市場細分和數據三角測量方法來估計和分析行業細分市場和子細分市場的市場規模。詳細的方法如下所述：
歷史市場規模分析
步驟 1：深入研究二級來源：
我們進行了廣泛的二級研究，以收集有關杜顯性肌肉萎縮症市場的患病率/發病率、診斷率、治療率、歷史市場規模等數據。這包括利用內部來源，如年度報告和財務報表、業績簡報、新聞稿等，以及外部來源，包括期刊、新聞和文章、政府出版物、競爭對手出版物、行業報告、第三方數據庫和其他可靠的出版物。此步驟確保了對市場流行病學和歷史背景的深入理解。
步驟 2：詳盡的流行病學調查
為了提高流行病學數據的準確性，我們採用了多步驟方法：
文獻回顧： 對同行評審的期刊、臨床試驗數據和流行病學研究進行了詳盡的回顧，以確定基線患病率和發病率。
數據庫分析： 利用 WHO、CDC 和國家衛生登記處等專業數據庫來佐證研究結果並完善患病率和發病率估計。
交叉驗證： 交叉參考來自多個來源的數據，以確保流行病學估計的一致性和可靠性。
步驟 3：市場細分：
在獲得杜顯性肌肉萎縮症市場的歷史市場規模後，我們進行了詳細的二級分析，以收集主要地區不同細分市場、子細分市場和產品的歷史市場洞察和份額。該報告包括主要細分市場，如已上市的治療方法、新興的治療方法和地區。此外，我們還進行了國家級分析，以評估該地區檢測模型的總體採用情況。
步驟 4：因素分析：
在獲得不同細分市場和子細分市場的歷史數據後，我們進行了詳細的因素分析，以估計杜顯性肌肉萎縮症市場的當前情況。此外，我們使用杜顯性肌肉萎縮症市場的已上市治療方法、新興治療方法和國家 (7MM) 等因變量和自變量進行了因素分析。我們對需求和供應側情景進行了徹底的分析，考慮了杜顯性肌肉萎縮症市場領域的頂級合作夥伴關係、併購、業務擴張和產品發布。
當前市場規模估計與預測
當前市場規模： 根據以上 3 個步驟的可行見解，我們得出了杜顯性肌肉萎縮症市場的當前市場規模、主要參與者和細分市場的市場份額。所有必需的百分比份額拆分和市場細分均使用上述二級方法確定，並通過一級訪談進行驗證。
估計與預測： 對於市場估計和預測，我們為不同因素分配了權重，包括利益相關者的驅動因素和趨勢、限制和機會。在分析了這些因素後，我們應用了相關的預測技術，即由上而下/由下而上的方法，以得出 2032 年 7 大主要市場中不同細分市場和子細分市場的市場預測。用於估計市場規模的研究方法包括：
- 該行業的市場規模，以收入（美元）和杜顯性肌肉萎縮症的患病人口和可用治療方法，以及杜顯性肌肉萎縮症市場在國內 7 大主要市場的採用率來衡量
- 市場細分和子細分的全部百分比份額、拆分和細分
- 全球杜顯性肌肉萎縮症市場中提供產品的主要參與者。此外，這些參與者為在快速增長的市場中競爭而採用的增長策略。
市場規模和份額驗證
一級研究： 我們與主要地區的關鍵意見領袖 (KOL) 進行了深入訪談，包括高層管理人員（CXO/副總裁、銷售主管、行銷主管、營運主管、區域主管、國家主管等）。此外，我們還與醫療保健專業人員（包括內科醫生、外科醫生和專科醫生）進行了訪談，以獲取特定於流行病學的見解。然後對一級研究結果進行了總結，並進行了統計分析以證明所述假設。來自一級研究的輸入與二級研究結果相結合，從而將信息轉化為可操作的見解。
不同地區的一級參與者分佈
市場工程
我們採用了數據三角測量技術來完成整體市場估計，並得出全球杜顯性肌肉萎縮症市場每個細分市場和子細分市場的精確統計數據。在研究了全球杜顯性肌肉萎縮症市場已上市的治療方法、新興的治療方法和地區的各種參數和趨勢後，我們將數據分為幾個細分市場和子細分市場。
全球杜顯性肌肉萎縮症市場研究的主要目標
研究指出了全球杜顯性肌肉萎縮症市場的當前和未來市場趨勢。投資者可以獲得戰略見解，以便根據研究中執行的定性和定量分析來決定其投資。當前和未來市場趨勢確定了區域層面市場的總體吸引力，為行業參與者提供了一個利用未開發市場的平台，從而受益於先發優勢。研究的其他定量目標包括：
- 分析杜顯性肌肉萎縮症市場的當前和預測市場規模（以價值（美元）計）。此外，分析不同細分市場和子細分市場的當前和預測市場規模。
- 準確估計杜顯性肌肉萎縮症的患病率和發病率，並了解診斷和治療率，從而有助於識別未滿足的醫療需求和潛在的市場機會。
- 研究中的細分市場包括已上市的治療方法、新興的治療方法和地區領域。
- 定義和分析杜顯性肌肉萎縮症的監管框架
- 分析 7 大主要市場杜顯性肌肉萎縮症市場的當前和預測市場規模。
- 報告中研究的地區的主要國家包括美國、德國、英國、法國、意大利、西班牙和日本。
- 杜顯性肌肉萎縮症市場的公司簡介以及市場參與者為在快速增長的市場中保持競爭力而採用的增長策略。
- 進行國家級分析，以評估特定地區檢測模型和治療方法的採用情況。
常見問題 常見問題
Q1: 什麼是杜顯尼氏肌肉萎縮症？
Q2：杜顯氏肌肉營養不良症市場目前的市場規模和增長潛力為何？
Q3：杜顯性肌肉萎縮症市場增長的驅動因素是什麼？
第四季：七大市場中，杜馨氏肌肉營養不良症的總體流行病學情況如何？
Q5：哪個國家將主導杜馨氏肌肉萎縮症市場？
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