法布瑞氏症（也稱為 Anderson Fabry Disease）是一種漸進式的 X 染色體性聯遺傳基因疾病，是因溶酶體 α-半乳糖苷酶 A 活性不足或缺失而導致的鞘糖脂代謝異常。這是一種毀滅性的先天性代謝異常，尤其是在早期階段，其特徵是細胞功能障礙和微血管病變，這些病變是由溶酶體鞘糖脂沉積引起的。溶酶體外糖苷水解酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺失或活性不足導致globotriaosylceramide和相關鞘糖脂在溶酶體內逐漸積累，而溶酶體是普遍存在的亞細胞器。

干擾兒童健康和表現的首批臨床症狀出現在兒童時期，通常在 3 到 10 歲之間，而且通常女孩比男孩晚幾年。隨著年齡的增長，重要器官系統的進行性損傷在男女中都會發展，導致器官衰竭。終末期腎臟疾病和危及生命的心血管或腦血管併發症限制了預期壽命。臨床症狀是多系統的、異質的和進行性的。

治療產品劃分

法布瑞氏症的生化診斷是通過測量從外周血、培養的成纖維細胞或使用從濾紙血點提取的樣本中提取的血漿或白細胞中的 α-gal A 活性來確立的。 FD 的診斷可能來自仔細的臨床和儀器檢查，以及家族史數據以及對遺傳和酶分析的準確解釋。通過分子遺傳測試鑑定出半合子 GLA 致病變異體可確認男性先證者的診斷。

法布瑞氏症的治療管道包括大約 9 種以上處於不同開發階段的產品。目前，有 2 種以上的藥物處於 III 期開發階段，主要藥物處於臨床前階段。

分析的頂級公司

一些主要參與者包括 Amicus Therapeutics； Evotec； Freeline； Greenovation Biotech； Idorsia Pharmaceuticals； Moderna； Pharming； Protalix Biotherapeutics； Resverlogix Corp； Sangamo Therapeutics 和 Sanofi Genzyme。

研究範圍：

提供法布瑞氏症治療管道活動的概述，涵蓋整個產品開發週期，包括所有臨床和非臨床階段
該報告包括法布瑞氏症治療產品的詳細概況，重點涵蓋開發活動，包括許可和合作協議、已頒發的專利、名稱、技術和化學信息
按階段、產品類型、分子類型和給藥途徑對活性管道產品進行治療評估
該報告中包含休眠產品的詳細概況
購買理由：

法布瑞氏症管道提供了藥物的詳細概況。報告中提供的分析是深度二級研究和行業關鍵意見領袖投入的結合
該報告快速回顧了當前關於該適應症藥物開發的情況
該報告涵蓋了對傑出行業同行進行的深入分析，主要側重於公司整合、名稱、技術、協議和與治療相關的專利
對行業中普遍存在的診斷、治療和指南進行詳細檢查
借助推出時間表檢查行業吸引力
該研究全面涵蓋了處於不同開發階段的藥物市場
廣泛的治療領域領域知識通過確定非活性或已停止產品背後的原因來支持客戶在有關其治療組合的決策過程中
定制選項：

法布瑞氏症管道分析報告可以定制到國家/地區級別或任何其他競爭性細分市場。除此之外，UMI 還了解您可能有自己的業務需求，因此我們還為客戶提供完全定制的解決方案。

針對法布瑞氏症的治療藥物開發活動管道分析概述不僅限於藥物描述與開發活動，同時也聚焦於臨床與非臨床結果。此外，報告亦涵蓋藥物命名、公司合併與授權交易、補助金、技術及專利細節。針對法布瑞氏症的產品治療分群係根據藥物的開發階段進行。本報告包含具比較的治療藥物管道評估，以及針對不同開發階段、治療類型、分子類型和給藥途徑的管道產品詳細藥物檔案。報告亦包含針對即將推出的管道治療藥物之預測上市時間表。此外，分析師觀點也著重於提供當前市場概況的摘要。完整報告中已闡明休眠產品的詳細檔案，以及其休眠的相關原因。

二級研究

我們進行了詳細的二級研究，透過公司內部來源（如年度報告、績效簡報、新聞稿等）以及外部來源（包括行業期刊、新聞與文章、政府出版物、競爭者出版物、行業報告、監管機構出版物、安全標準組織、第三方資料庫及其他可靠出版物）來獲得法布瑞氏症管道分析。

我們正在對內部和外部來源進行二級研究，以獲取與每個市場相關的定性和定量資訊。