法布瑞氏症 – 藥物研發線分析 2019

法布瑞氏症（Fabry Disease，又稱安德森-法布瑞氏症 Anderson Fabry Disease）是一種漸進式的 X 染色體性聯遺傳的醣鞘脂代謝異常疾病，原因是溶酶體 α-半乳糖苷酶 A 活性缺乏或不存在。這是一種毀滅性的先天性代謝異常，尤其是在早期階段，其特徵是細胞功能障礙和微血管病變，這些都是由溶酶體醣鞘脂沉積引起的。溶酶體外醣苷酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺乏或活性不足導致神經醯胺三己糖苷和相關的醣鞘脂在溶酶體內逐漸積累，而溶酶體是普遍存在的細胞器。

干擾兒童健康和表現的首批臨床症狀出現在童年時期，通常在 3 至 10 歲之間，通常女孩比男孩晚幾年。隨著年齡的增長，重要器官系統會因損害而逐漸發展，導致器官衰竭。終末期腎臟疾病和危及生命的心血管或腦血管併發症會限制預期壽命。臨床徵象是多系統性的、異質性的和漸進性的。

治療產品劃分

法布瑞氏症的生化診斷是通過測量從周邊血液、培養的纖維母細胞或使用從濾紙血點中提取的樣本中 α-半乳糖苷酶 A 的活性來確定的。法布瑞氏症的診斷可能來自仔細的臨床和儀器檢查，以及家族病史數據和對基因和酶分析的準確解釋。通過分子遺傳測試鑑定半合子 GLA 致病變異體可確認男性先證者的診斷。

法布瑞氏症的治療管道包括大約 9 種以上處於不同開發階段的產品。目前，有 2 種以上的藥物處於 III 期開發階段，主要藥物處於臨床前階段。

頂尖公司分析

一些主要的參與者包括 Amicus Therapeutics；Evotec；Freeline；Greenovation Biotech；Idorsia Pharmaceuticals；Moderna；Pharming；Protalix Biotherapeutics；Resverlogix Corp；Sangamo Therapeutics 和 Sanofi Genzyme。

研究範圍：

概述了法布瑞氏症治療管道活動的完整產品開發週期，包括所有臨床和非臨床階段
該報告包含法布瑞氏症治療產品的詳細概況，重點介紹開發活動，包括許可和合作協議、已頒發的專利、指定、技術和化學信息
按階段、產品類型、分子類型和給藥途徑對活性管道產品進行治療評估
報告中包含了休眠產品的詳細概況
購買理由：

法布瑞氏症管道呈現了藥物的詳細概況。報告中提供的分析是深入的二級研究和行業關鍵意見領袖的投入的結合
該報告快速回顧了目前關於該適應症藥物開發的狀況
該報告涵蓋了對傑出行業同行深入分析，主要關注公司整合、指定、技術、協議和有關該療法的專利
詳細檢查了行業中普遍存在的診斷、治療和指南
借助推出時間表檢查行業吸引力
該研究全面涵蓋了不同開發階段藥物的市場
廣泛的治療領域知識支持客戶通過識別非活性或已停止產品背後的原因來制定關於其治療組合的決策過程
定制選項：

法布瑞氏症管道分析報告可以定制到國家/地區級別或任何其他競爭性細分市場。除此之外，UMI 理解您可能還有自己的業務需求，因此我們還為客戶提供完全定制的解決方案。

法布瑞氏症藥物研發線分析的藥物研發活動概況不僅限於藥物描述和研發活動，還側重於臨床和非臨床結果。它還包括指定、公司合併及許可協議、補助金、技術和專利詳情。法布瑞氏症的產品治療區隔是根據藥物的研發階段進行的。該報告包括對比藥物研發線評估，以及按研發階段、治療類型、分子類型和給藥途徑對藥物研發線產品的詳細藥物概況。該報告還包括對即將推出的藥物研發線療法的預測上市時間表。此外，分析師的見解也集中在對當前市場情景的總結。完整報告中闡述了休眠產品的詳細概況，並說明了其休眠的相關原因。

二級研究

進行了詳細的二級研究，以透過公司內部來源（如年度報告、業績簡報、新聞稿等）以及外部來源（包括行業期刊、新聞和文章、政府出版物、競爭對手出版物、行業報告、監管機構出版物、安全標準組織、第三方資料庫和其他可靠的出版物）獲得法布瑞氏症藥物研發線分析的資訊。

正在對內部和外部來源進行二級研究，以獲取與每個市場相關的定性和定量資訊。