罕見基因疾病治療市場預計在預測期內將以約 11.9% 的強勁複合年增長率增長。 市場上主要關鍵製藥公司增加研發支出是影響市場增長的另一個因素。由於公眾對罕見疾病的認識和理解有所提高，許多重要的臨床階段生物製藥新創公司和已建立的市場參與者現在在臨床試驗的各個階段都有孤兒藥候選藥物。例如，2021 年，Biogen 收購了 TMS-007，這是一種用於治療 Friedreich 氏共濟失調（一種影響神經系統的罕見基因疾病）的臨床前基因療法。Biogen 還宣布計劃以 51 億美元收購 GSK 的罕見疾病部門，其中包括幾種用於治療罕見基因疾病（如 Hunter 綜合症和 Morquio 綜合症）的藥物。
在市場上運營的一些主要參與者包括 F. Hoffmann-La Roche Ltd.；輝瑞公司；阿斯利康；百時美施貴寶；賽諾菲；諾華公司；艾伯維公司；葛蘭素史克公司；安進公司；以及強生公司。這些公司已進行了幾項併購以及合作夥伴關係，以向客戶提供高科技和創新產品/技術。
報告中呈現的見解
“在應用方面，神經系統疾病部門在預測期內將以高複合年增長率增長”
根據應用，市場分為癌症、神經系統疾病、心血管疾病、代謝疾病、血液學疾病和其他。預計神經系統疾病部門在預測期內將以高複合年增長率增長。神經系統疾病是一種常見的罕見基因疾病，據估計全球有 3.5 億人患病。這種高患病率推動了該領域的研發工作。罕見的神經系統疾病是由影響大腦和神經系統的基因突變引起的。一些例子包括亨廷頓舞蹈症、脊髓性肌肉萎縮症和尼曼-匹克病。例如，根據美國國立衛生研究院 (NIH) 的數據，脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 是一種罕見的基因疾病，會影響神經系統，導致肌肉無力和萎縮。罕見基因疾病產品批准數量的增加正在推動該部門的增長。例如，Evrysdi 是一種小分子藥物，已於 2020 年獲得 FDA 批准，用於治療 SMA。
“在藥物類型方面，非生物製劑類別在預測期內將以高複合年增長率增長”
按藥物類型，市場分為生物製劑和生物相似藥以及非生物製劑。預計非生物製劑類別在預測期內將以高複合年增長率增長。用於治療罕見基因疾病的非生物製劑療法是醫學領域中越來越受關注的領域。與由活細胞或生物體製成的生物製劑不同，非生物製劑是在實驗室中合成的化學化合物。它們可以是小分子、肽或基於核酸的療法，並且通常比生物製劑更穩定且更易於生產。預計在未來幾年中，用於治療罕見基因疾病的非生物製劑療法市場將顯著增長，因為越來越多的療法被開發和批准使用。例如，2020 年 12 月，美國 FDA 批准 Oxlumo (lumasiran) 用於治療原發性高草酸尿症 1 型 (PH1)，這是一種罕見的基因疾病，可導致腎臟損傷和衰竭。另一個例子是，2020 年 11 月，美國 FDA 批准 lumasiran 用於治療原發性高草酸尿症 1 型 (PH1)，這是一種罕見的基因疾病，可導致腎臟損傷和衰竭。
罕見基因疾病治療市場報告涵蓋範圍
“在分銷管道中，醫院藥房類別在 2021 年佔據了重要的市場份額”
按分銷管道，市場分為醫院藥房、線上藥房和零售藥房。醫院藥房在 2021 年佔據了重要的市場份額。醫院藥房在確保患者能夠獲得這些治療以及安全有效地使用這些治療方面發揮著至關重要的作用。醫院藥劑師負責確保安全有效地處方和分發藥物，並教育患者如何正確服用藥物。此外，這些藥劑師也參與臨床研究和開發。許多醫院參與臨床試驗，以測試新的孤兒藥並收集有關這些治療的安全性和有效性的數據。
“北美在 2021 年佔據了市場的主導份額”
2021 年，北美佔據了市場的主導份額。對罕見基因疾病治療的需求不斷增長可歸因於罕見癌症和其他疾病的患病率激增。根據美國癌症協會分享的一篇文章，在美國，2022 年 1 月，每年約有 54,000 例新的口咽癌或口腔癌病例。口咽癌或口腔癌奪走了 11,230 人的生命。此外，醫療保健支出的增加也是該地區市場增長的主要驅動力。
購買本報告的理由：
- 該研究包括經過驗證的市場規模和預測分析，並得到了經過驗證的主要行業專家的支持。
- 該報告以一目了然的方式快速回顧了整體行業績效。
- 該報告涵蓋了對傑出行業同行的深入分析，主要關注關鍵業務財務、產品組合、擴張策略和最新發展。
- 詳細檢查了行業中存在的驅動因素、限制、主要趨勢和機會。
- 該研究全面涵蓋了跨不同細分市場的市場。
- 對該行業進行深入的區域層面分析。
客製化選項：
全球罕見基因疾病治療市場可以根據需求或任何其他細分市場進一步客製化。除此之外，UMI 了解您可能有自己的業務需求，因此請隨時與我們聯繫以獲取完全符合您需求的報告。
目錄
罕見遺傳疾病治療市場分析（2022-2030 年）的研究方法
分析歷史市場、估計當前市場以及預測全球罕見遺傳疾病治療市場的未來市場，是創建和分析全球主要地區對罕見遺傳疾病治療的採用情況所採取的三個主要步驟。 我們進行了詳盡的二級研究，以收集歷史市場數據並估計當前市場規模。 其次，為了驗證這些見解，我們考慮了大量的發現和假設。 此外，我們還與全球罕見遺傳疾病治療市場價值鏈中的行業專家進行了詳盡的一級訪談。 在通過一級訪談對市場數據進行假設和驗證後，我們採用了自上而下/自下而上的方法來預測完整的市場規模。 之後，採用市場細分和數據三角測量方法來估計和分析行業相關的細分市場和子細分市場的市場規模。 詳細方法如下所述：
歷史市場規模分析
步驟 1：深入研究二級來源：
我們進行了詳細的二級研究，通過公司內部來源（如年度報告和財務報表、業績演示文稿、新聞稿等）以及外部來源（包括期刊、新聞和文章、政府出版物、競爭對手出版物、行業報告、第三方數據庫和其他可靠出版物）獲取罕見遺傳疾病治療市場的歷史市場規模。
步驟 2：市場細分：
在獲得罕見遺傳疾病治療市場的歷史市場規模後，我們進行了詳細的二級分析，以收集主要地區不同細分市場和子細分市場的歷史市場洞察和份額。 報告中包含的主要細分市場包括應用、藥物類型和分銷渠道。 此外，我們還進行了國家層面的分析，以評估該地區測試模型的總體採用情況。
步驟 3：因素分析：
在獲得不同細分市場和子細分市場的歷史市場規模後，我們進行了詳細的因素分析，以估計罕見遺傳疾病治療市場的當前市場規模。 此外，我們使用罕見遺傳疾病治療市場的應用、藥物類型和分銷渠道等因變量和自變量進行了因素分析。 我們對需求和供應方面的場景進行了全面分析，考慮了全球罕見遺傳疾病治療市場領域的頂級合作夥伴關係、併購、業務擴張和產品發布。
當前市場規模估計與預測
當前市場規模：基於上述 3 個步驟的可行性見解，我們得出了當前市場規模、全球罕見遺傳疾病治療市場中的主要參與者以及各個細分市場的市場份額。 所有必需的百分比份額拆分和市場細分均使用上述二級方法確定，並通過一級訪談進行驗證。
估計與預測：對於市場估計和預測，我們為不同的因素分配了權重，包括驅動因素和趨勢、限制因素以及利益相關者可獲得的機會。 在分析了這些因素後，我們應用了相關的預測技術，即自上而下/自下而上的方法，以得出全球主要市場中不同細分市場和子細分市場 2030 年的市場預測。 用於估計市場規模的研究方法包括：
- 按收入（美元）計算的行業市場規模以及罕見遺傳疾病治療市場在國內主要市場的採用率
- 所有市場細分和子細分的百分比份額、拆分和細分
- 全球罕見遺傳疾病治療市場中的主要參與者（按提供的產品）。 此外，這些參與者為在快速增長的市場中競爭而採取的增長策略
市場規模和份額驗證
一級研究：我們與主要意見領袖 (KOL) 進行了深入訪談，包括主要地區的高層管理人員（CXO/VP、銷售主管、營銷主管、運營主管、區域主管、國家主管等）。 然後總結一級研究結果，並進行統計分析以證明所述假設。 將一級研究的輸入與二級研究結果合併，從而將信息轉化為可操作的見解。
不同地區的一級參與者拆分
市場工程
我們採用了數據三角測量技術來完成整體市場估計，並得出全球罕見遺傳疾病治療市場的每個細分市場和子細分市場的精確統計數據。 在研究了全球罕見遺傳疾病治療市場的應用、藥物類型和分銷渠道領域的各種參數和趨勢後，數據被拆分為幾個細分市場和子細分市場。
全球罕見遺傳疾病治療市場研究的主要目標
研究中指出了全球罕見遺傳疾病治療市場的當前和未來市場趨勢。 投資者可以獲得戰略見解，以便根據研究中進行的定性和定量分析來決定投資。 當前和未來市場趨勢決定了區域層面市場的總體吸引力，為行業參與者提供了一個利用未開發市場並從先發優勢中受益的平台。 該研究的其他定量目標包括：
- 分析按價值（美元）計算的罕見遺傳疾病治療市場的當前和預測市場規模。 此外，分析不同細分市場和子細分市場的當前和預測市場規模
- 研究中的細分市場包括應用、藥物類型和分銷渠道領域
- 定義和分析罕見遺傳疾病治療行業的監管框架
- 分析與各種中介機構相關的價值鏈，以及分析該行業的客戶和競爭對手的行為
- 分析主要地區罕見遺傳疾病治療市場的當前和預測市場規模
- 報告中研究的主要地區國家包括亞太地區、歐洲、北美洲和世界其他地區
- 罕見遺傳疾病治療市場的公司概況以及市場參與者為在快速增長的市場中維持發展而採取的增長策略
- 深入分析行業的區域層面
相關 報告
購買此商品的客戶也購買了
