預計在預測期間，罕見基因疾病治療市場將以約11.9%的強勁複合年增長率增長。主要製藥企業在市場上的研發支出增加是影響市場增長的另一個因素。由於公眾對罕見疾病的認識和理解不斷提高，許多重要的臨床階段生物製藥初創企業和成熟的市場參與者現在擁有多種臨床試驗階段的孤兒藥候選藥物。例如，2021年，Biogen 收購了 TMS-007，這是一種用於治療弗里德里希共濟失調（一種影響神經系統的罕見基因疾病）的臨床前基因治療藥物。Biogen 還宣布計劃以 51 億美元收購 GSK 的罕見疾病部門，其中包括用於治療罕見基因疾病的幾種藥物，如亨特綜合徵和莫基奧綜合徵。
市場上的一些主要參與者包括：F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; 以及 Johnson & Johnson Inc.。這些參與者已進行了幾項併購以及合作，以向客戶提供高科技和創新產品/技術。
報告中呈現的見解
“在應用方面，預計神經系統疾病領域在預測期間將以高複合年增長率增長”
根據應用，市場分為癌症、神經系統疾病、心血管疾病、代謝疾病、血液疾病和其他。預計神經系統疾病領域在預測期間將以高複合年增長率增長。神經系統疾病是一種常見的罕見基因疾病，估計全球患病率為3.5億人。這種高患病率推動了該領域的研究和開發工作。罕見的神經系統疾病是由影響大腦和神經系統的基因突變引起的。一些例子包括亨廷頓病、脊髓性肌萎縮症和尼曼匹克病。例如，根據美國國立衛生研究院 (NIH) 的數據，脊髓性肌萎縮症 (SMA) 是一種影響神經系統的罕見基因疾病，導致肌肉無力和萎縮。對罕見基因疾病產品批准數量的增加正在推動該領域的增長。例如，Evrysdi 是一種小分子藥物，於 2020 年獲得 FDA 批准，用於治療 SMA。
“在藥物類型方面，預計非生物製劑類別在預測期間將以高複合年增長率增長”
按藥物類型，市場分為生物製劑和生物仿製藥以及非生物製劑。預計非生物製劑類別在預測期間將以高複合年增長率增長。用於治療罕見基因疾病的非生物製劑療法是醫學領域日益受到關注的領域。與由活細胞或生物體製成的生物製劑不同，非生物製劑是在實驗室中合成的化學化合物。它們可以是小分子、肽或基於核酸的療法，並且它們通常比生物製劑更穩定，更容易生產。由於越來越多的療法被開發出來並獲得批准使用，預計用於治療罕見基因疾病的非生物製劑療法市場在未來幾年將顯著增長。例如，2020年12月，美國食品藥品監督管理局批准了Oxlumo (lumasiran)，用於治療原發性高草酸尿症1型 (PH1)，這是一種可能導致腎臟損傷和衰竭的罕見基因疾病。另一個例子，2020年11月，美國食品藥品監督管理局批准了lumasiran，用於治療原發性高草酸尿症1型(PH1)，這是一種可能導致腎臟損傷和衰竭的罕見基因疾病。
罕見基因疾病治療市場報告範圍
“在分銷管道方面，2021年醫院藥房類別佔據了市場的很大份額”
按分銷管道，市場分為醫院藥房、線上藥房和零售藥房。2021年，醫院藥房佔據了市場的很大份額。醫院藥房在確保患者獲得這些治療以及安全有效地使用它們方面發揮著關鍵作用。醫院藥劑師負責確保藥物被安全有效地開出和配發，並教育患者如何正確服用藥物。此外，它們也參與臨床研究和開發。許多醫院參與臨床試驗，以測試新的孤兒藥，並收集有關這些治療的安全性和有效性的數據。
“2021年，北美地區佔據了市場的主導份額”
2021年，北美地區佔據了市場的主導份額。對罕見基因疾病治療的需求不斷增長，這可以歸因於罕見癌症和其他疾病的發病率激增。根據美國癌症協會分享的一篇文章，2022年1月，美國每年約有54,000例新的口咽癌或口腔癌病例。口咽癌或口腔癌奪走了11,230人的生命。此外，醫療保健支出的增加也是該地區市場增長的主要動力。
購買本報告的原因：
- 該研究包括經授權的關鍵行業專家驗證的市場規模和預測分析。
- 該報告快速概覽了整體行業表現。
- 該報告涵蓋了對主要行業同行的深入分析，重點關注關鍵業務財務、產品組合、擴張策略和近期發展。
- 對行業中普遍存在的驅動因素、限制因素、關鍵趨勢和機遇進行了詳細的檢查。
- 該研究全面涵蓋了不同細分市場的市場。
- 對該行業進行了深入的區域級別分析。
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全球罕見基因疾病治療市場可以根據需求或任何其他細分市場進行進一步定制。除此之外，UMI 明白您可能擁有自己的業務需求，因此請隨時與我們聯繫，以獲取完全符合您要求的報告。
目錄
罕見基因疾病治療市場分析的研究方法（2022-2030）
分析歷史市場、估計當前市場和預測全球罕見基因疾病治療市場的未來市場，是創建和分析在全球主要地區採用罕見基因疾病治療的三個主要步驟。進行了詳盡的二次研究，以收集歷史市場數據並估計當前市場規模。其次，為了驗證這些見解，考慮了許多調查結果和假設。此外，還對全球罕見基因疾病治療市場價值鏈中的行業專家進行了詳盡的一手採訪。通過一手採訪對市場數據進行假設和驗證後，我們採用自上而下/自下而上的方法來預測完整的市場規模。此後，採用市場細分和數據三角測量方法來估計和分析行業細分市場和子細分市場的市場規模。詳細的方法如下:
歷史市場規模分析
步驟 1：深入研究二手資料來源：
進行了詳細的二手研究，以通過公司內部來源（例如）獲得罕見基因疾病治療市場的歷史市場規模年報和財務報表、業績報告、新聞稿等，以及包括的外部來源期刊、新聞和文章、政府出版物、競爭對手出版物、行業報告、第三方數據庫和其他可靠的出版物。
步驟 2：市場細分：
在獲得罕見基因疾病治療市場的歷史市場規模後，我們進行了詳細的二次分析，以收集不同細分市場和子細分市場在主要地區的歷史市場見解和份額。主要細分市場包括應用、藥物類型和分銷管道。此外，還進行了國家級別的分析，以評估該地區測試模型的整體採用情況。
步驟 3：因素分析：
在獲得不同細分市場和子細分市場的歷史市場規模後，我們進行了詳細的因素分析以估計罕見基因疾病治療市場的當前市場規模。此外，我們使用因變量和自變量（例如罕見基因疾病治療市場的應用、藥物類型和分銷渠道）進行因素分析。對需求方和供給方情景進行了徹底的分析，考慮了全球罕見基因疾病治療市場領域的頂級合作夥伴關係、併購、業務擴展和產品發布。
當前市場規模估計與預測
當前市場規模測算：基於上述 3 個步驟的可操作見解，我們得出了當前市場規模、全球罕見基因疾病治療市場的主要參與者以及細分市場的市場份額。所有必需的百分比份額拆分和市場細分均使用上述二手方法確定，並通過一手採訪進行了驗證。
估計與預測：對於市場估計和預測，為不同的因素分配了權重，包括利益相關者的驅動因素和趨勢、限制因素和機會。在分析了這些因素後，應用了相關的預測技術，即自上而下/自下而上的方法，以得出 2030 年全球主要市場不同細分市場和子細分市場的市場預測。用於估計市場規模的研究方法包括：
- 該行業的市場規模，以收入（美元）衡量，以及罕見基因疾病治療市場在全球主要市場上的採用率
- 市場細分和子細分市場的所有百分比份額、拆分和細分
- 按產品提供的全球罕見遺傳疾病治療市場主要參與者。此外，這些參與者為在快速成長的市場中競爭而採用的成長策略
市場規模與份額驗證
主要研究：與主要地區的關鍵意見領袖 (KOL)（包括高階主管 (CXO/副總裁、銷售主管、行銷主管、營運主管、區域主管、國家主管等）進行了深入訪談。 然後，將主要研究結果進行彙總，並進行統計分析以證明所述假設。 主要研究的輸入與次要發現相結合，從而將資訊轉化為可操作的見解。
不同地區主要參與者的劃分
市場工程
採用資料三角測量技術來完成整體市場估計，並得出全球罕見遺傳疾病治療市場各個細分市場和子細分市場的精確統計數字。 在研究了應用、藥物類型和全球罕見遺傳疾病治療市場分銷管道等各個參數和趨勢後，將資料劃分為幾個細分市場和子細分市場。
全球罕見遺傳疾病治療市場研究的主要目標
研究中確定了全球罕見遺傳疾病治療市場的當前和未來市場趨勢。 投資者可以獲得戰略性見解，以便根據研究中進行的定性和定量分析來決定其投資。 當前和未來的市場趨勢決定了市場在區域層面的整體吸引力，為行業參與者提供了一個平台，以利用尚未開發的市場，從先發優勢中獲益。 研究的其他定量目標包括：
- 按價值 (美元) 分析罕見遺傳疾病治療市場的當前和預測市場規模。 此外，分析不同細分市場和子細分市場的當前和預測市場規模
- 研究中的細分市場包括應用、藥物類型和分銷管道
- 定義和分析罕見遺傳疾病治療行業的監管框架
- 分析涉及各種中介機構的價值鏈，以及分析行業的客戶和競爭對手行為
- 分析主要地區的罕見遺傳疾病治療市場的當前和預測市場規模
- 報告中研究的主要地區國家/地區包括亞太地區、歐洲、北美和世界其他地區
- 罕見遺傳疾病治療市場的公司概況以及市場參與者為在快速成長的市場中生存而採用的成長策略
- 行業的深入區域級分析
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