溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場：現況分析與預測 (2024-2032)

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場規模與預測

2023年，溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場的估值約為8.588億美元，預計在預測期內 (2024-2032) 將以約11.4% 的顯著複合年增長率增長，這歸因於 LAL-D 患病率的上升、基因治療的進步以及製藥業的擴張。

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場分析

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 是一種遺傳性疾病，由涉及 LIPA 基因的突變引起，該基因編碼 LAL 酶。診斷是使用基因檢測、酶活性檢測和影像學檢查做出的。LAL-D 是一種非常罕見的常染色體隱性疾病，由 LAL 酶的缺乏引起。LAL 對於分解進入細胞溶酶體的脂質（例如膽固醇酯和三酸甘油酯）至關重要。在 LAL 缺失或水平低下的情況下，這些脂質會在許多器官中積聚，導致嚴重的器官損傷和功能障礙，例如肝臟、脾臟和腸道。LAL-D 有兩種形式：第一種是沃爾曼氏症，這是一種嚴重的嬰兒型疾病，第二種是膽固醇酯儲積症 (CESD)，這是一種輕度或遲發性疾病。沃爾曼氏症通常在出生後幾個月內表現出來，臨床體徵包括肝腫大、胃擴張、生長遲緩以及黃疸。這是一種侵略性很強的疾病，如果不治療，會致命。然而，CESD 可能在兒童期或成年期之前沒有症狀，患者表現為肝臟疾病、脂肪沉積和心臟病。主要的治療方法包括酶替代療法 (ERT)，涉及使用 sebelipase alfa 來管理酶缺乏。

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場，主要驅動因素和趨勢包括 ERT 方面的創新不斷增加、LAL-D 的觀念不斷演變，以及罕見病市場的擴張，這些是 LAL-D 市場的主要驅動力。重組酶替代療法 sebelipase alfa 已被證明對沃爾曼氏症和 CESD 的治療有效，並且由於更好的可及性，也促成了市場的增長。通過取代 LAL-D 患者中缺失的酶，這種療法已成為該疾病嬰兒型和嚴重型疾病的標準治療方法，提高了患者的預期壽命和生活質量。然而，基因治療的積極研究為通過治療酶缺乏的真正原因提供更長的治療希望，推動了市場發展，並為改進產品和臨床試驗的研究和開發注入了大量資金。

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場趨勢

本節討論了由我們的研究專家確定的影響溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場各個細分市場的關鍵市場趨勢。

關注罕見病研究

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場的一個關鍵市場趨勢是對罕見病研究的日益關注。LAL-D 的已知和診斷患者相對較少，因此對該疾病的研究投入和開發並不豐富。然而，在過去十年中，由於基因組學領域的進步以及對遺傳疾病的認識不斷提高，最後，由於政府在很大程度上未滿足的需求領域採取了主動行動，出現了一種關注罕見病和特定遺傳疾病開發的明確趨勢。這種關注的增加部分是由於人們對罕見病給患者和醫療保健系統帶來的巨大成本的認識不斷提高，這些疾病會導致嚴重且危及生命的後果，以及有限的治療選擇。因此，主要的製藥和生物製藥公司、學術機構和研究機構正在進行更多的風險資本投資，以努力開發 LAL-D 和所有其他孤兒病的治療方法。

2023 年，北美洲佔據了重要的市場份額。
由於其強大的醫療保健基礎設施、高患者意識以及對罕見病治療的重視，北美 LAL-D 治療市場是最大和最發達的市場。迄今為止，酶替代療法 (ERT)（尤其是 sebelipase alfa）一直是管理該地區沃爾曼氏症和膽固醇酯儲積症 (CESD) 的主要治療形式。LAL-D 的總體發病率一直在上升，再加上診斷產品的擴張以及有利於罕見病治療開發的市場政策。此外，該地區擁有高度發達的研發能力，主要的製藥公司專注於開發新的治療方法和治療組合。《孤兒藥法案》和《罕見病藥物指定》維持了產品開發的有利市場，從而推動了 LAL-D 治療市場的顯著增長。

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療產業概況

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場具有競爭力，有多個全球和國際參與者。主要的參與者正在採用不同的增長策略來增強其市場地位，例如合作夥伴關係、協議、合作、新產品發布、地域擴張以及併購。市場上的一些主要參與者包括 Alexion Pharmaceuticals (AstraZeneca)、Amicus Therapeutics, Inc.、Pfizer Inc.、Lupin Pharmaceutical, Inc.、Sun Pharmaceutical Industries Limited、Zydus Group、Teva Pharmaceuticals USA, Inc.、Glenmark Pharmaceuticals Inc.、Thermo Fisher Scientific Inc.、Merck & Co., Inc.

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場新聞

• 2024 年 10 月 -AstraZeneca 與 CSPC Pharmaceutical Group Ltd (CSPC) 達成獨家許可協議，以推進早期階段、新型小分子脂蛋白(a) (Lp(a)) 抑制劑的開發，該抑制劑有可能為患有血脂異常 (LAL-D 的關鍵症狀) 的患者提供額外益處。

• 2023 年 11 月 -Lupin 和 Zydus 簽署了合作營銷 Saroglitazar Mg 的許可協議，這是一種在印度用於治療慢性肝病的關鍵藥物。肝病是 LAL-D 的主要臨床病症，這些治療藥物將在為 LAL-D 提供支持性治療方面發揮關鍵作用。

• 2023 年 3 月，Merck 的 MK-0616 是一種研究性口服 PCSK9 抑制劑，在 2b 期研究中顯著降低了高膽固醇血症患者的 LDL-C。與安慰劑相比，MK-0616 的耐受性總體良好，並降低了所有劑量水平的 LDL-C。

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場報告範圍

購買本報告的理由：

• 該研究包括由權威的行業關鍵專家驗證的市場規模和預測分析。
• 該報告快速概覽了整體行業的表現。
• 該報告涵蓋了對主要行業同行的深入分析，重點關注關鍵的業務財務、產品組合、擴張策略和近期發展。
• 對行業中普遍存在的驅動因素、限制因素、關鍵趨勢和機會的詳細檢查。
• 該研究全面涵蓋了不同細分市場的市場。
• 對行業進行深入的地區級分析。

自定義選項：

可以根據要求或任何其他市場細分進一步自定義全球溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場。除此之外，UMI 了解您可能擁有自己的業務需求，因此請隨時與我們聯繫以獲取完全滿足您要求的報告。