溶酶體酸性脂酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場：當前分析與預測 (2024-2032)

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場規模與預測

2023 年溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場的估值約為 8.588 億美元，由於 LAL-D 患病率的上升、基因療法的不斷進步以及製藥產業的擴張，預計在預測期內（2024-2032 年）將以約 11.4% 的可觀複合年增長率增長。

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場分析

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 是一種遺傳性疾病，由涉及 LIPA 基因的突變引起，該基因編碼 LAL 酶。診斷是透過基因檢測、酶活性檢測和影像學檢查進行的。LAL-D 是一種非常罕見的體染色體隱性遺傳疾病，由 LAL 酶的缺乏引起。LAL 對於分解進入細胞溶酶體的脂質（如膽固醇酯和三酸甘油酯）至關重要。在缺乏或低水平的 LAL 的情況下，這些脂質會在許多器官中積累，導致嚴重的器官損傷和功能障礙，例如在肝臟、脾臟和腸道中。LAL-D 有兩種形式：第一種是 Wolman 病，這是一種嚴重的嬰兒型疾病，第二種是膽固醇酯儲積症 (CESD)，這是一種輕度或遲發型疾病。Wolman 病通常在出生後的頭幾個月表現出來，臨床徵象包括肝腫大、胃擴張、生長遲緩和黃疸。這是一種非常具有侵襲性的疾病，如果不加以治療，則會致命。然而，CESD 可能在兒童期或成年期之前沒有症狀，患者會出現肝臟疾病、脂肪沉積和心臟病。主要的治療方法包括酶替代療法 ERT，其中包括 sebelipase alfa，旨在控制缺乏的酶。

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場的關鍵驅動因素和趨勢是 ERT 的新興創新、LAL-D 觀念的演變以及罕見疾病市場的不斷擴大，這些是 LAL-D 市場的關鍵驅動因素。重組酶替代療法 sebelipase alfa 已顯示出在治療 Wolman 病和 CESD 方面的療效，並且由於更好的可用性，也有助於市場增長。透過替換 LAL-D 患者體內缺失的酶，這種療法已成為嬰兒型和嚴重類型疾病的標準療法，提高了患者的預期壽命和生活品質。然而，基因治療方面的積極研究為治療酶缺乏的實際原因提供了更長療程的希望，從而推動了市場發展，並為改進產品和臨床試驗的研究和開發注入了大量資金。

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場趨勢

本節討論了我們的研究專家確定的影響溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場各個細分市場的關鍵市場趨勢。

專注於罕見疾病研究

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場的一個關鍵市場趨勢是對罕見疾病研究的興趣日益濃厚。LAL-D 在相對較少的人群中被熟知和診斷，因此，對該疾病的研究投資和開發並不多。然而，在過去的十年中，由於基因體學領域的進步，以及由於對遺傳性疾病的日益重視，以及最終由於政府在主要未滿足需求領域的倡議，因此已出現明顯的趨勢，即高度關注罕見疾病和特定遺傳性疾病的發展。這種日益增強的關注部分原因是人們越來越意識到罕見疾病對患者和醫療保健系統造成的巨大成本，這些疾病會導致嚴重的危及生命的後果以及有限的治療選擇。因此，主要的製藥和生物製藥公司、學術機構和研究組織正在進行更多的風險資本投資，以努力開發針對 LAL-D 和所有其他孤兒藥的新療法。

2023 年北美佔據了市場的很大一部分。
北美 LAL-D 治療市場是最大且最發達的市場，因為它擁有強大的醫療保健基礎設施、高度的患者意識以及對罕見疾病治療的重視。迄今為止，酶替代療法 (ERT)，尤其是 sebelipase alfa，一直是管理該地區 Wolman 病和膽固醇酯儲積症 (CESD) 的主要治療形式。LAL-D 的總體發病率一直在上升，再加上診斷產品的擴張以及有關罕見疾病治療發展的有利市場政策。此外，該地區擁有高度發達的研發能力，主要的製藥公司專注於開發新的療法和療法組合。《孤兒藥法案》和《罕見疾病藥物認定》維持了有利於產品開發的市場，從而導致 LADL-D 治療市場的顯著增長。

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療產業概述

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場競爭激烈，有多家全球和國際參與者。主要參與者正在採取不同的增長策略來增強其市場地位，例如合作夥伴關係、協議、協作、新產品發布、地域擴張以及併購。在市場上運營的一些主要參與者包括 Alexion Pharmaceuticals (AstraZeneca)、Amicus Therapeutics, Inc.、Pfizer Inc.、Lupin Pharmaceutical, Inc.、Sun Pharmaceutical Industries Limited、Zydus Group、Teva Pharmaceuticals USA, Inc.、Glenmark Pharmaceuticals Inc.、Thermo Fisher Scientific Inc.、Merck & Co., Inc.

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場新聞

• 2024 年 10 月 - AstraZeneca 與 CSPC Pharmaceutical Group Ltd (CSPC) 簽訂了一項獨家許可協議，以推進一種早期新型小分子脂蛋白 (a) (Lp(a)) 破壞劑的開發，該破壞劑有可能為患有血脂異常的患者提供額外的益處，這是 LAL-D 的一個關鍵症狀。

• 2023 年 11 月 - Lupin 和 Zydus 簽署了一項許可協議，用於在印度聯合行銷 Saroglitazar Mg，這是治療慢性肝臟疾病的關鍵藥物。肝臟疾病是 LAL-D 的主要臨床狀況，這些療法將在 LAL-D 中提供支持性治療方面發揮關鍵作用。

• 2023 年 3 月，Merck 的 MK-0616（一種研究性口服 PCSK9 抑制劑）在一項 2b 期研究中顯著降低了高膽固醇血症患者的 LDL-C。與安慰劑相比，MK-0616 總體耐受性良好，並且在所有劑量水準下均降低了 LDL-C。

溶酶體酸性脂肪酶缺乏症 (LAL-D) 治療市場報告涵蓋範圍

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