法布瑞氏症 (亦稱安德森-法布瑞氏症)是一種進行性 X 染色體遺傳性疾病，由溶酶體 α-半乳糖苷酶 A 缺乏或缺失導致鞘糖脂代謝紊亂。 這是一種毀滅性的先天性代謝錯誤，尤其是在早期階段，細胞功能障礙和微血管病變由溶酶體鞘糖脂沉積引起。 溶酶體外糖苷酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺失或活性不足，導致三葡糖腦苷神經酰胺和相關鞘糖脂在溶酶體（無所不在的亞細胞器）內進行性累積。
干擾兒童福祉和表現的首批臨床症狀出現在兒童時期，通常在 3 至 10 歲之間，女孩通常比男孩晚幾年。 隨著年齡的增長，兩性都會發生對重要器官系統的進行性損害，導致器官衰竭。 末期腎病和危及生命的 心血管或腦血管併發症限制了預期壽命。 臨床體徵是多系統性、異質性和進行性的。
治療產品細分
法布瑞氏症的生化診斷是通過測量外周血、培養成纖維細胞或從濾紙血斑中提取的血漿或白細胞中的 α-半乳糖苷酶 A 活性來確定的。 FD 的診斷可以通過仔細的臨床和器械檢查、家族史數據以及基因和酶分析的準確解釋得出。 通過分子遺傳學檢測鑑定出半合子 GLA 致病變異體，證實了男性先證者的診斷。
法布瑞氏症的治療藥物研發管線包括大約 9+ 種處於不同開發階段的產品。 目前，2+ 種藥物處於 III 期開發階段，主要藥物處於臨床前階段。
頂尖公司分析
一些主要參與者包括 Amicus Therapeutics； Evotec； Freeline； Greenovation Biotech； Idorsia Pharmaceuticals； Moderna； Pharming； Protalix Biotherapeutics； Resverlogix Corp； Sangamo Therapeutics 和 Sanofi Genzyme。
研究範圍：
提供法布瑞氏症治療藥物研發管線活動的概述，涵蓋完整的產品開發週期，包括所有臨床和非臨床階段
該報告包含法布瑞氏症治療產品的詳細資料，重點介紹開發活動，包括許可和合作交易、已發布的專利、指定、技術和化學信息
按階段、產品類型、分子類型和給藥途徑對活性藥物研發管線產品的治療評估
報告中包含了休眠產品的詳細資料
購買原因：
法布瑞氏症藥物研發管線展示了藥物的詳細資料。 報告中提供的分析是深度二次研究和行業關鍵意見領袖的意見的結合
該報告快速回顧了有關該適應症藥物開發的現狀
該報告涵蓋了對主要行業同行的深入分析，主要側重於公司整合、指定、技術、協議和與治療相關的專利
對行業中普遍存在的診斷、治療和指南進行詳細檢查
借助發布時間表檢查行業吸引力
該研究全面涵蓋了不同開發階段的藥物市場
在治療領域的廣泛領域知識支持客戶通過識別非活性或停產產品的原因來做出與其治療產品組合相關的決策
定制選項：
法布瑞氏症藥物研發管線分析報告可以定制到國家級別或任何其他競爭細分市場。 除此之外，UMI 理解您可能擁有自己的業務需求，因此我們還為客戶提供完全定制的解決方案。
目錄
法布瑞氏症藥物研發管線分析的管線開發活動概述，不限於藥物描述和開發活動，還側重於臨床和非臨床結果。 它還包括指定、公司整合和許可交易、贈款、技術和專利詳情。 法布瑞氏症產品的治療細分基於藥物的開發階段。 該報告包含比較性管線治療評估，以及按開發階段、治療類型、分子類型和給藥途徑對該適應症的管線產品的詳細藥物資料。 該報告還包含預測的即將推出的管線療法的發布時間表。 此外，分析師見解也被重點關注，以提供有關當前市場情景的摘要。 完整報告中闡明了休眠產品的詳細資料及其休眠的相關原因。
二手研究
進行了詳細的二次研究，以通過公司內部資源獲得法布瑞氏症藥物研發管線分析，例如年報、業績演示、新聞稿等，以及包括行業期刊、新聞和文章、政府出版物、競爭對手出版物、行業報告、監管機構出版物、安全標準組織、第三方數據庫和其他信譽良好的出版物在內的外部資源。
正在對內部和外部資源進行二次研究，以獲取與每個市場相關的定性和定量信息。
- 公司網站、年報、季度報告、財務報告、券商報告、投資者演示和 SEC 備案
- 行業貿易期刊和其他文獻
- 國家政府文件、統計數據庫和市場報告
- 特定於在市場上運營的公司的新聞文章、新聞稿和網絡廣播
- 幾個專利和臨床試驗數據庫
法布瑞氏症 – 藥物研發管線分析 2019 的主要目標
研究中指出了法布瑞氏症目前的管線趨勢。 投資者可以從研究中進行的定性和定量分析中獲得戰略見解，以作為其投資決策的依據。 當前和未來的管線趨勢將決定市場的整體吸引力，為行業參與者提供一個平台，以利用尚未開發的市場，從而獲得先發優勢。 報告的定量目標包括：
- 提供法布瑞氏症治療藥物研發管線活動的概述，涵蓋完整的產品開發週期，包括所有臨床和非臨床階段
- 分析法布瑞氏症治療產品的詳細資料，重點介紹開發活動，包括許可和合作交易、已發布的專利、指定、技術和化學性質信息
- 按階段、產品類型、分子類型和給藥途徑對活性藥物研發管線產品的治療評估
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