Fabry病（別名アンダーソンFabry病）は、リソソームα-ガラクトシダーゼAの欠損または欠如による進行性のX連鎖遺伝性遺伝性疾患であり、糖脂質代謝異常症です。これは、特に初期段階において、細胞機能不全とリソソーム糖脂質沈着によって誘発される微小血管病変が重要な役割を果たす、非常に深刻な先天性代謝異常症です。リソソームエキソグリコヒドロラーゼα-ガラクトシダーゼAの欠損または活性低下は、リソソーム内でのグロボトリオシルセラミドおよび関連糖脂質の進行性の蓄積を引き起こし、これらはユビキタスな細胞内小器官です。
小児の健康とパフォーマンスを妨げる最初の臨床症状は小児期に現れ、通常3歳から10歳の間で、一般的に男児よりも数年遅れて女児に現れます。加齢とともに、重要な臓器系への進行性の損傷が両性で発生し、臓器不全につながります。末期腎不全および生命を脅かす心血管または脳血管合併症は、寿命を制限します。臨床徴候は多系統性、異種性、進行性です。
治療製品の分割
Fabry病の生化学的診断は、末梢血、培養線維芽細胞、またはろ紙血痕から採取した血漿または白血球中のα-gal A活性を測定することによって確立されます。FDの診断は、注意深い臨床および器械的検査、家族歴データ、遺伝子および酵素分析の正確な解釈から生じる可能性があります。ヘミ接合型GLA病原性バリアントの分子遺伝学的検査による同定は、男性のプロバンドにおける診断を確定します。
Fabry病の治療パイプラインは、開発のさまざまな段階にある約9以上の製品で構成されています。現在、2以上の薬剤が第III相開発段階にあり、主要な薬剤は前臨床段階にあります。
主要企業分析
主要なプレーヤーには、Amicus Therapeutics、Evotec、Freeline、Greenovation Biotech、Idorsia Pharmaceuticals、Moderna、Pharming、Protalix Biotherapeutics、Resverlogix Corp、Sangamo Therapeutics、Sanofi Genzymeが含まれます。
研究の範囲：
すべての臨床および非臨床段階を含む完全な製品開発サイクルにおけるFabry病の治療パイプライン活動の概要を提供します。
このレポートは、ライセンス契約と提携契約、発行された特許、指定、技術、化学情報を含む開発活動の主要な範囲を含むFabry病治療製品の詳細なプロファイルから構成されています。
段階、製品タイプ、分子タイプ、および投与経路別の有効パイプライン製品の治療評価
休止製品の詳細なプロファイルがレポートに含められています
購入する理由：
Fabry病パイプラインは、薬剤の詳細なプロファイルを示しています。レポートで提供される分析は、業界の主要オピニオンリーダーからの詳細な二次調査とインプットの組み合わせです。
このレポートは、適応症の薬剤開発に関する現在のシナリオの迅速なレビューを一目で示しています
レポートは、企業統合、指定、技術、合意、および治療に関する特許に焦点を当てて、主要な業界ピアの詳細な分析をカバーしています
業界で普及している診断、治療、ガイドラインの詳細な調査
発売スケジュールを活用した業界の魅力度の検証
この研究は、開発のさまざまな段階にある薬剤全体にわたる市場を包括的にカバーしています
治療領域に関する広範な専門知識は、非アクティブまたは中止された製品の背後にある理由を特定することにより、治療ポートフォリオに関する意思決定プロセスにおいてクライアントをサポートします
カスタマイズオプション：
Fabry病パイプライン分析レポートは、国レベルまたはその他の競争セグメントにカスタマイズできます。これらに加えて、UMIは、お客様が独自のビジネスニーズを持っている可能性があることを理解しており、クライアントに完全にカスタマイズされたソリューションも提供しています。
目次
治療薬のFabry病パイプライン分析のパイプライン開発活動の概要は、薬剤の説明と開発活動に限定されず、臨床結果と非臨床結果にも焦点を当てています。また、指定、企業の統合とライセンス契約、助成金、技術、特許の詳細も含まれています。Fabry病の製品の治療セグメンテーションは、薬剤の開発段階に基づいて行われます。このレポートは、開発段階、治療タイプ、分子タイプ、およびこの適応症における投与経路別のパイプライン製品の詳細な薬剤プロファイルとともに、比較パイプライン治療評価で構成されています。レポートには、今後のパイプライン治療の発売スケジュールも含まれています。さらに、アナリストの洞察も、現在の市場シナリオに関する要約を提供するために焦点を当てています。休止製品の詳細なプロファイルは、その休止の関連する理由とともに完全なレポートで解明されています。
二次調査
Fabry病パイプライン分析を、次のような企業の内部情報源を通じて取得するために、詳細な二次調査が実施されました。年次報告書、業績発表、プレスリリースなど、および業界誌、ニュース記事、政府出版物、競合他社の出版物、セクターレポート、規制機関の出版物、安全基準機関、サードパーティのデータベース、その他の信用できる出版物などの外部情報源。
内部および外部の情報源に関する二次調査は、各市場に関連する定性的および定量的情報を収集するために実施されています。
- 企業のウェブサイト、年次報告書、四半期報告書、財務報告書、ブローカーレポート、投資家向けプレゼンテーション、SEC提出書類
- 業界の専門誌およびその他の文献
- 各国政府の文書、統計データベース、および市場レポート
- 市場で事業を展開している企業に固有のニュース記事、プレスリリース、およびウェブキャスト
- 特許と臨床試験に関するいくつかのデータベース
Fabry病 – パイプライン分析 2019の主な目的
Fabry病の現在のパイプライン動向は、この研究で特定されています。投資家は、この研究で実施された定性的および定量的分析から投資に関する裁量判断の基盤となる戦略的洞察を得ることができます。現在のおよび将来のパイプライン動向は、市場全体の魅力を決定し、産業参加者が未開拓市場を最初に参入する利点を活かすためのプラットフォームを提供します。レポートの定量的目標には以下が含まれます。
- すべての臨床および非臨床段階を含む完全な製品開発サイクルにおけるFabry病の治療パイプライン活動の概要
- ライセンス契約と提携契約、発行された特許、指定、技術、および化学的特性情報を含む開発活動の主要な範囲を含むFabry病治療製品の詳細なプロファイルを分析します
- 段階、製品タイプ、分子タイプ、および投与経路別の有効パイプライン製品の治療評価
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